更新于：2025-02-08
Cure Rare Disease, Inc.

Cure Rare Disease, Inc.

初创公司
|
私营公司|
2017|
Massachusetts, United States
|
< 10
|
www.cureraredisease.org

概览

标签

神经系统疾病
皮肤和肌肉骨骼疾病
其他疾病
CRISPR/Cas9
基因编辑

疾病领域得分
一眼洞穿机构专注的疾病领域
技术平台
公司药物应用最多的技术
靶点
公司最常开发的靶点
疾病领域数量
神经系统疾病18
排名前五的药物类型数量
CRISPR/Cas913
基因编辑5
排名前五的靶点数量
ATXN3(ataxin 3)1
FKRP(FKRP蛋白)1
DYSF(营养不良相关fer-1样蛋白)1
telethonin(titin-cap)1
ADSS1(adenylosuccinate synthase 1)1

关联

18
项与 Cure Rare Disease, Inc. 相关的药物
Exon 45-49 Deletion(CRD)
靶点-
作用机制-
在研机构
Cure Rare Disease, Inc.Cure Rare Disease, Inc.初创企业
原研机构
Cure Rare Disease, Inc.Cure Rare Disease, Inc.初创企业
在研适应症
肌营养不良
非在研适应症-
最高研发阶段临床前
首次获批国家/地区-
首次获批日期-
Exon 8 Duplication(CRD)
靶点-
作用机制-
在研机构
Cure Rare Disease, Inc.Cure Rare Disease, Inc.初创企业
原研机构
Cure Rare Disease, Inc.Cure Rare Disease, Inc.初创企业
在研适应症
肌营养不良
非在研适应症-
最高研发阶段临床前
首次获批国家/地区-
首次获批日期-
Exon 57-59 Deletion(CRD)
靶点-
作用机制-
在研机构
Cure Rare Disease, Inc.Cure Rare Disease, Inc.初创企业
原研机构
Cure Rare Disease, Inc.Cure Rare Disease, Inc.初创企业
在研适应症
肌营养不良
非在研适应症-
最高研发阶段临床前
首次获批国家/地区-
首次获批日期-
1
项与 Cure Rare Disease, Inc. 相关的临床试验
NCT05514249
/ Unknown status临床1期
Treatment of a Single Patient With CRD-TMH-001
100 项与 Cure Rare Disease, Inc. 相关的临床结果
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0 项与 Cure Rare Disease, Inc. 相关的专利（医药）
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1
项与 Cure Rare Disease, Inc. 相关的文献（医药）
2023-10-01Human gene therapy
Cure Rare Disease: An Initiative to Enable N of 1 Gene Editing.
100 项与 Cure Rare Disease, Inc. 相关的药物交易
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100 项与 Cure Rare Disease, Inc. 相关的转化医学
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组织架构

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管线布局

2025年02月17日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期
临床前
18
1
其他
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