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【中国上海、苏州、成都，2025年8月13日】易慕峰生物，一家致力于突破实体瘤治疗的免疫细胞治疗产品开发企业，宣布其自主研发的靶向EpCAM CAR-T细胞疗法IMC001最新研究成果已正式发表于《Molecular Therapy》。通过全面的临床前模型及针对晚期胃癌患者的临床试验，验证了IMC001的抗肿瘤活性与良好的安全性。特别是在中剂量下，该疗法确认的客观缓解率（ORR）高达40%，且未出现剂量限制性毒性，充分证明了靶向EpCAM CAR-T疗法在晚期胃癌治疗领域的巨大潜力。 EpCAM（上皮细胞黏附分子）是一种I型跨膜糖蛋白，在食管癌、结直肠癌、胰腺癌、卵巢癌、肺癌、胃癌、乳腺癌等多种人上皮源性肿瘤的细胞膜上均匀且高表达1，而在正常组织中的表达相对较低2。在一项研究中，129例正常胃黏膜均未见EpCAM表达，但是在77%胃癌中观察到EpCAM的表达且56%为中高表达3。由于EpCAM在肿瘤恶性转化后从基底外侧转变为细胞膜表面均匀表达，并且在原位灶、转移灶和循环肿瘤细胞中均呈现高表达，这使得EpCAM成为了CAR-T细胞治疗的一个潜在靶点，并显示出在多种上皮源性肿瘤治疗中的潜在应用价值。 由于实体瘤微环境复杂、靶点异质性高等挑战，CAR-T疗法在实体瘤领域的进展长期受限。IMC001凭借其独特的靶点选择及创新技术设计，在临床前研究中，展现了强大的抗肿瘤活性。该疗法在患者来源类器官（PDO）模型和小鼠模型中，对EpCAM阳性肿瘤细胞表现出高效的杀伤能力，充分证明了其在临床前研究中的疗效。 基于实体瘤治疗痛点和临床获益，易慕峰生物提出“化实体瘤为血液瘤”的临床策略，开发了针对EpCAM靶点的CAR-T细胞候选药物IMC001，并与上海长海医院、浙江大学附属第一医院合作，开展针对晚期消化系统肿瘤（包括晚期胃癌）的临床研究。 上海长海医院的胃肠外科主任医师罗天航教授担任主要研究者，他表示：“作为外科医生，从技术层面来讲，所有实体瘤理论上都可以切除，但患者常因血液循环中残留的癌细胞导致术后复发或转移。晚期或末线胃癌患者常因肿瘤负荷过大而失去手术机会。IMC001通过靶向EpCAM，不仅有望精准清除循环中的肿瘤细胞，降低术后复发风险，还有望显著缩小肿瘤，使原本无手术指征的患者重新具备手术条件，让治疗从姑息走向根治成为可能。” 在首次人体临床试验中，IMC001同样取得了令人瞩目的成果。从2021年8月到2023年5月，这项I期、开放标签、剂量递增和剂量扩展的研究共纳入了12名接受过多线治疗的晚期胃癌患者。结果显示，在可评估的10例患者中，IMC001实现了30%的客观缓解率（ORR）和70%的疾病控制率（DCR），中位无进展生存期（mPFS）达到4.5个月，中位总生存期（mOS）为8.4个月。其中，一例末线晚期胃癌患者在治疗后肿瘤显著缩小，在输注27周后成功接受转化手术并完成根治性切除。截止到2025年4月28日该患者在输注后已存活34.7个月。这一案例不仅展示了IMC001在晚期胃癌治疗中延长生存期的巨大潜力，也为未来治疗策略提供了新的思路。 易慕峰合伙人、研发中心负责人郝瑞栋博士表示：“IMC001的早期临床研究及针对晚期胃癌患者的临床试验数据不仅验证了EpCAM作为CAR-T治疗靶点的可行性，更让我们看到了其在胃癌及其他泛实体瘤治疗中的广阔前景。我们期待与国内外同行携手合作，加速推进这一创新疗法的临床转化，早日让更多患者受益。” IMC001是全球首个中美获批IND的靶向EpCAM的实体瘤CAR-T产品。本品已于2024年2月获得中美双报的IND批准，用于治疗EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤。新增适应症IND申请已于2025年3月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，用于治疗上皮性晚期实体瘤。公司将继续加快注册临床研究进度，推动IMC001的临床应用，为更多患者带来希望。 参考文献： 1.P Went, 2018；Carlo P，2012 2.GEPIA，cancer-pku.cn 3.Feride K，2013 关于易慕峰生物 易慕峰是一家致力于突破实体瘤治疗，给全球患者带来长期生存获益的免疫细胞治疗药物开发企业。公司由科学家和产业精英合作组建，于2020年9月启动运营，核心成员成功推动了中国首个CAR-T药物的上市申请，具有丰富的细胞药物开发和产业化经验。 易慕峰从实体瘤治疗痛点和临床获益出发，在全球范围内首次提出“化实体瘤为血液瘤”的临床策略，并在此基础上开发了Peri Cruiser®技术平台，同时还开发了SNR、T-Booster等技术平台，旨在提高CAR-T产品的安全性、对抗肿瘤异质性以及提高其扩增和浸润肿瘤的能力。 公司始终以临床价值为导向，拥有丰富的产品管线，其中IMC002（CLDN18.2 CAR-T）获得了美国FDA授予的快速通道资格，以及胃癌和胰腺癌两项孤儿药资格认定（ODD），其IND申请已于2023年4月获得中美双报批准；IMC001（EpCAM CAR-T）已进行了两项IIT临床研究，并展示出良好可耐受的安全性和初步有效性，于2023年8月获得美国FDA ODD认定，其IND申请于2024年2月获得中美双报批准，其新增适应症IND申请于2025年3月获得中国CDE批准；IMC008（SNR CAR-T）已快速推进到IIT临床研究阶段，于2023年8月获得两项美国FDA ODD认定，分别用于治疗胃癌和胰腺癌。 公司秉承“众擎举易，同心执慕，勇攀高峰”的发展理念，集聚行业英才，携手开发能够给实体瘤患者带来长期生存获益的创新药物。更多信息，请访问公司网站www.immunofoco.com。 关于同写意  同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十一年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。 尊享多重企业/机构会员特权  ● 分享庞大新药生态圈资源库； ● 同写意活动优享折扣； ● 会员专属坐席及专家交流机会； ● 同写意活动优先赞助权； ● 机构品牌活动策划与全方位推广； ● 秘书处一对一贴心服务。 入会请联系同写意秘书处  同写意创新链盟机构  （上下滑动查看更多） 深势科技 | 新天地药业 | 快舒尔医疗 | 华赛伯曼 | 艾里奥斯 | 药明合联 | 皓元医药 | 希格生科 | 纽瑞特医疗 | 夸克医药 | 石药集团 | 源生生物 | 君赛生物 | 达尔文生物 | 浩博工程 | 怀雅特 | 赛立维 | 科伦博泰 | 赛隽生物 | 安升达/金唯智 | 卡替医疗 | 达科为生物 | 沙利文 | 天广实 | 拜耳 | 楚天科技 | 三生制药 | 三启生物 | 国通新药 | 通瑞生物 | 科济药业丨立迪生物 | 森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 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企业简介 上海瀚枢生物医药有限公司是专注于中枢神经系统（CNS）疾病的临床前CRO公司，致力于为CNS药物研发提供一体化解决方案。拥有充分验证的细胞和动物疾病模型，结合全面的研究与分析能力，助力客户加速创新疗法开发，降低临床失败风险。 瀚枢生物具有经验丰富、熟悉中外法规的技术团队和高标准实验平台，核心技术涵盖AI驱动表型筛选、人源化干细胞与类器官、电生理、高通量脑电图（EEG）、组织学和分子生物学，覆盖阿尔茨海默病、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、SMA、疼痛与卒中等领域。 自成立以来，瀚枢生物始终秉持“研发率先、技术领先、质量优先、客户至上”的理念，已服务百余家客户，成功完成多项专题研究与IND申报，建立了高质量、稳定且具前瞻性的药效评价体系。 一站式服务解决 神经系统药物研发难点 凭借深厚的研发积累与丰富的实战经验，精准对接客户需求，提供定制化研发解决方案。服务覆盖CNS药物临床前研发全流程，包括靶向性研究、药代动力学研究、药效学评价、初步安全性评价、IND申报等。 五大研发平台 赋能神经系统药物临床前研发 70+疾病模型 100+评价范式助力药物研究 联系方式 官网：http://www.kylinlab.com.cn 邮箱：sales@kylinlab.com.cn 关于同写意  同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十一年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。 尊享多重企业/机构会员特权  ● 分享庞大新药生态圈资源库； ● 同写意活动优享折扣； ● 会员专属坐席及专家交流机会； ● 同写意活动优先赞助权； ● 机构品牌活动策划与全方位推广； ● 秘书处一对一贴心服务。 入会请联系同写意秘书处  同写意创新链盟机构  （上下滑动查看更多） 瀚枢生物丨深势科技 | 新天地药业 | 快舒尔医疗 | 华赛伯曼 | 艾里奥斯 | 药明合联 | 皓元医药 | 希格生科 | 纽瑞特医疗 | 夸克医药 | 石药集团 | 源生生物 | 君赛生物 | 达尔文生物 | 浩博工程 | 怀雅特 | 赛立维 | 科伦博泰 | 赛隽生物 | 安升达/金唯智 | 卡替医疗 | 达科为生物 | 沙利文 | 天广实 | 拜耳 | 楚天科技 | 三生制药 | 三启生物 | 国通新药 | 通瑞生物 | 科济药业丨立迪生物 | 森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 翊曼生物丨锐拓生物丨复百澳生物丨圆因生物丨普洛斯丨华润三九丨皓阳生物丨人福医药丨广生堂药业丨澳宗生物丨妙顺生物 | 荣捷生物丨行诚生物 | 宜联生物 | 生命资本 | 恒诺康丨斯丹姆 | 益诺思 | 深圳细胞谷丨佰诺达生物 | 沃臻生物 | 金仪盛世 | 朗信生物 | 亦笙科技 | 中健云康 | 九州通 | 劲帆医药 | 沙砾生物 | 裕策生物 | 同立海源 | 药明生基 | 奥浦迈 | 原启生物 | 百力司康 | 宁丹新药 | 上海细胞治疗集团 | 滨会生物 | FTA | 派真生物 | 希济生物 | 优睿赛思 | 血霁生物 | 优睿生物 | 邦耀生物 | 华大基因 | 银诺生物 | 百林科医药 | 纳微科技 | 可瑞生物 | 夏尔巴生物 | 金斯瑞蓬勃生物 | 健元医药 | 星眸生物 | 格兰科医药 | 莱羡科学仪器 | 明度智云 | 玮驰仪器 | 康源久远 | 易慕峰 | 茂行生物 | 济民可信 | 欣协生物 | 泰楚生物 | 泰澧生物 | 谱新生物 | 思鹏生物 | 领诺医药 | 宜明生物 | 爱科瑞思 | 阿思科力 | 博格隆生物 | 百吉生物  | 迈邦生物 | 多宁生物 | 万邦医药 | ASCT | 为度生物 | 比邻星创投 | 赛桥生物 | 吉美瑞生 | 荣泽生物 | 科金生物 |  汉超医药 | 康日百奥 | 汉腾生物 | 力品药业 | 安必生 | 博瑞策生物 | 中盛溯源 | 深研生物 | 东方略 | 赛赋医药 | 克睿基因 | 安润医药 | 镁伽科技 | 科锐迈德 | 和元生物 | 申基生物 |楷拓生物| 森松生命科技 | 凯理斯 | 尚德药缘 |  晟国医药 | 健新原力 | 纽福斯 | 华东医药 | 士泽生物 | 影研医疗科技 | 新格元生物 | 依生生物 | 腾迈医药 | 汉欣医药 | 恒驭生物 | 盛诺基 | 序祯达生物 | 乐纯生物 | 速石科技 | 耀海生物 | 新合生物 | 华龛生物 | 恺佧生物 | 成都凡微析 | 正帆科技 | 大橡科技 | 博雅辑因 | 因美纳 | 博雅控股集团 | 近岸蛋白 | 依科赛生物 | 利穗科技 | 东南科仪 | 倍谙基 | 辉诺医药 | 圣诺制药 | 埃格林医药 | 科镁信 | 爱思益普 | 复星医药 | 齐鲁制药 | 捷思英达丨荣昌生物丨泽璟制药丨奕安济世丨礼新医药丨维立志博丨派格生物丨赛生药业丨呈源生物丨启德医药丨双运生物丨宝船生物丨曙方医药丨澳斯康生物丨普莱医药丨维健医药丨海昶生物丨征祥医药丨智核生物丨望石智慧丨博生吉医药丨南京诺丹丨四星玻璃丨艾米能斯丨霁因生物丨普瑞康生物丨映恩生物丨康哲生物丨霍德生物丨海慈药业丨沃生生物丨睿健医药丨矩阵元丨斯微生物丨则正医药丨预立创投丨东立创新丨博安生物丨伟德杰生物丨星奕昂生物丨耀乘健康科技丨琅钰集团丨康德弘翼 | 原力生命科学丨上海科洲丨特瑞思丨药源丨健艾仕生物丨冠科美博丨微境生物丨天境生物丨合源生物丨泛生子丨创胜集团丨加科思药业丨丹诺医药丨凌科药业丨偶领生物丨凯斯艾生物丨成都圣诺丨松禾资本丨清普生物丨和其瑞丨开拓药业丨科兴制药丨玉森新药丨水木未来丨分享投资丨植德律所丨奥来恩丨乐明药业丨东曜药业丨君圣泰丨海创药业丨天汇资本丨再鼎医药丨济煜医药丨百英生物丨基石药业丨君实生物丨Sirnaomics,Inc.丨亦诺微丨博腾股份丨思路迪诊断丨艾博生物丨普瑞金生物丨未知君生物丨尚健生物丨阿诺医药丨有临医药丨赛业生物丨睿智医药丨博济医药丨晶泰科技丨药明康德丨创志科技丨奥星集团丨苏雅医药丨科贝源丨合全药业丨以岭药业丨科睿唯安丨DRG丨博瑞医药丨丽珠医药丨信立泰药业丨步长制药丨华素制药丨众生药业丨上海医药丨高博医疗集团丨药渡丨君联资本丨集萃药康丨诺思格丨精鼎医药丨百利药业丨Pfizer CentreOne丨默克中国创新中心丨奥来恩丨瑞博生物丨新通药物丨广东中润丨医普科诺丨诺唯赞丨康利华丨国信医药丨昆翎丨博纳西亚丨缔脉丨一品红丨和泽医药丨博志研新丨凯莱英医药丨汉佛莱丨英派药业丨京卫制药丨海思科药业丨宏韧医药丨开心生活科技丨哈三联丨Premier Research丨宣泰医药丨先声药业丨海金格丨普瑞盛医药丨Informa丨科特勒丨谋思医药丨HLT丨莱佛士丨辉瑞丨科林利康丨冠科生物丨科文斯丨卫信康丨龙沙（Lonza）丨美迪西丨阳光诺和丨润东医药丨勃林格殷格翰（中国）丨艾苏莱生物丨领晟医疗丨驯鹿医疗丨燃石医学丨中肽生化丨鸿运华宁丨泰格医药丨易迪希丨希麦迪丨百奥赛图丨迪纳利丨青云瑞晶丨鼎丰生科资本丨中源协和丨维亚生物丨青松医药丨中科谱研丨长风药业丨艾欣达伟丨鼎康生物丨中晟全肽丨海步医药丨勤浩医药丨奥萨医药丨太美医疗科技丨生特瑞丨东富龙丨Cytiva丨优辰实验室丨苏桥生物丨君达合创丨澎立生物丨南京澳健丨南京科默丨东阳光丨亚盛医药丨杰克森实验室丨上海科州丨三优生物丨三迭纪丨泰诺麦博丨Cell Signaling Technology丨PPC佳生丨澳斯康丨先为达丨智享生物丨锐得麦丨宜明昂科丨明济生物丨英百瑞丨六合宁远丨天津天诚丨百拓生物丨星药科技丨亓上生物丨真实生物丨引光医药丨方达医药丨高博医疗集团丨赞荣医药丨国投创新丨药明生物丨康哲药业丨高特佳投资丨普瑞基准丨臻格生物丨微谱医药丨和玉资本 | 倚锋资本

仲夏七月，血友病治疗领域迎来重要突破，首个国产重组人凝血七因子（FⅦa）治疗药物——中国生物制药（1177.HK）核心企业正大天晴研制的安启新®获批上市。这不仅打破了国内依赖进口的现况，更与公司2023年上市的重组人凝血八因子（FⅧ）——安恒吉®形成治疗闭环，使公司成为目前国内唯一同时攻克FⅦa与FⅧ的医药企业。 这场跨越十五年的攀登证明：即使面对“珠峰”般的研发挑战和“小众”的市场现实，中国药企亦能以坚韧与担当，为阴云笼罩的罕见病群体撕开一道光。 TONACEA 01 贴近患者的“生命线” 血友病是一种由X染色体隐性遗传缺陷引起的出血性疾病，我国患病率仅有2.73/10万[1]，主要分为A型（凝血因子Ⅷ缺乏）和B型（凝血因子Ⅸ缺乏）[2]。由于关键凝血因子的缺失，患者关节、肌肉和深部组织反复出血，甚至累及胃肠道、泌尿道和中枢神经系统。每一次关节出血都可能造成不可逆损伤，研究显示患者关节畸形发生率高达36%-48%[3]。 幸运的是，现代医学通过替代疗法，为他们找到了控制出血的钥匙。1990年初，全球首款重组人凝血因子获批上市，血友病治疗不仅摆脱了凝血因子生产对血浆的依赖，而且消除了潜在携带病毒的风险。然而，命运再次设下关卡。当患者体内产生缺失凝血因子的“抑制剂”时，常规的替代治疗开始失效，rFⅦa成为重启凝血机制的“旁路”通道，是名副其实的“救命药”。 但在安启新®问世之前，这条救命通道的入口，远在海外。受制于原研药物的产能限制，药物可及性是影响患者选择的主要原因。一项针对国内38家血友病诊疗中心的调查显示，能够买到rFⅦa的28家中心有26家位于经济相对富裕的城市[5]。另有研究显示，美国有大约70%的儿童和成人患者能够定期接受凝血因子获得预防治疗，而在中国，这个数字仅有2%[5]。 市场供给的限制，让这条“生命线”细若游丝。 TONACEA 02 纵有千难万险，且去攀登 时间拨回到2010年。彼时，国内医药市场的热点正聚焦于肿瘤、心血管等“大赛道”，罕见病药物因其研发难度大、市场规模小，鲜有问津。正大天晴却决定同时立项重组人凝血八因子（FⅧ）和七因子（FⅦa）的开发，决心用“双线作战”的方式，为中国血友病患者构建起一道完整的治疗防线。 这是一场关乎企业担当的豪赌。FⅧ是迄今克隆最长的基因片段之一，而FⅦa不仅结构复杂，对蛋白修饰稳定性、免疫原性控制及生产工艺要求极高，堪称生物药领域的“珠穆朗玛峰”。国内年销售额不足一亿的市场规模，在热门靶点面前，显得微不足道。“如果企业只追逐热门靶点，那些真正急需的角落将永远沉寂。”生物药物开发所的项目研发负责人一语道破初心：“对于罕见病的治疗，药企还是要有使命感。” 重组人凝血因子的开发，正是正大天晴“健康科技，温暖更多生命”理念的最好体现。而前方的征途，远比想象的更加崎岖。 2015：关乎“存亡”的失败 对比2015年中国生物药爆发的元年，正大天晴是第一批吃螃蟹的人。整整五年，研发团队在探索中前行，但当项目即将迈入中试生产的关键节点时，非临床动物实验数据如冷水浇头：产品半衰期远未达到预期。这意味着药物在体内停留的时间太短，无法有效发挥作用。 “当时就觉得，我们在药物结构方面肯定出了问题”，项目研发负责人回忆道。一次次的检测筛查证实了猜想：唾液酸修饰含量水平偏低。这个看似微小的结构差异，却直接决定了药物的成败。摆在团队面前的是一个残酷的选择：是继续修补，还是推倒重来？他们选择了后者，果断更换宿主表达系统并在短时间内筛选出最优细胞株，重新进行工艺开发。 一次失败，同时为团队带来了宝贵的财富——“质量源于设计（QbD）”的理念自此深植于生物药的研发全程。对于生物药的开发来说，糖基化、折叠等翻译后修饰的细微差异，都会影响重组蛋白的生物学活性、代谢行为及结构稳定性。通过在开发前期就充分理解产品的关键质量属性，通过优化流程可以显著降低项目失败风险、提高产品稳定性。同时，药学开发团队成员通过这一问题的解决，加强了早期细胞构建团队的建设，为其他生物药的开发夯实基础。 攻关克难：打出漂亮“中国策” 解决了核心难题，前路依然挑战重重。蛋白结构不稳定、翻译后修饰复杂、纯化工艺依赖进口……面对一系列“卡脖子”难题，研发团队发扬敢为人先的创新精神，打出了一系列漂亮的“中国策”。 在纯化工艺上，他们另辟蹊径，自主开发出一套高效的离子交换层析技术，彻底摆脱了对昂贵进口介质的依赖，将核心技术牢牢掌握在自己手中。在生产工艺上，他们大胆创新，通过优化细胞株与上游工艺，使细胞直接表达高活性的FⅦa，不仅简化了流程，更从源头上提升了产品的纯度与安全性，实现了对传统工艺的超越。在制剂开发和质量控制上，团队同样精益求精，通过开发具有自主知识产权制剂“处方”，升级并增加多项质量标准，充分保障了产品质量的可靠性与生产制造的稳定性。 又一个五年，在显微镜、生物反应器与海量的数据中度过。 2020：破晓时刻 2020年7月，安启新®正式启动I期临床研究，原研药头对头比较证明等效性。“I期临床的成功让我们吃下了定心丸，因为前期开发的审慎推进，我们对后期临床的检验充满信心。”项目研发负责人介绍。 2022年4月，Ⅲ期临床启动。结果令人振奋：56例重型血友病患者止血有效率高达88.93%，结果达到预期；首次用药增量回收率数据与国外同类产品相似，97.76%的患者无需额外挽救治疗；与药物有关不良反应发生率仅为1.67%，表现为短暂红斑性皮疹。这一系列优异的数据，宣告了国产FⅦa的研发取得决定性的成功。 2025年7月，安启新®正式获得上市许可。从2010年的立项决定，到2025年盛夏的硕果盈枝，正大天晴的研发团队用十五载光阴，在生物制药的险峰上刻下了中国坐标。亲历开发全程的项目成员各个深有感触：“挑战完FⅦa和FⅧ这两座高山，后续任何产品我们都更有底气跨越。” TONACEA 03 里程碑后的新起点 安启新®的意义远不止于填补空白，对于患者而言，它最核心的价值在于重塑中国伴抑制物血友病患者的治疗可及性，并为治疗模式的转变带来可能。国际公认的血友病最佳治疗模式是“预防治疗”——指定期注射使得体内凝血因子水平保持在1%以上，降低自发性出血的频次。安启新®以其稳定的本土供应和可预期的价格优势，将使“预防治疗”这一科学模式，从指南中的“理想”变为更多患者可触及的“现实”。 正大天晴将继续开拓其在手术出血等急救场景的应用，撬动罕见病药物的治疗边界，守护更多生命。同时，安启新®的诞生意味着企业更高水平技术平台的建成，并已催生系列成果：基于相同技术积累的透明质酸酶项目即将申报临床；高浓度皮下制剂技术取得突破，患者居家给药成为可能。公司已建立覆盖重组蛋白、单抗、双抗、ADC、多肽的全品类生物药研发平台，团队具备从分子到药品的全链条开发能力。 回望这段漫长的征程，安启新®的诞生再次证明，以患者需求为原点，以科学创新为驱动，中国药企不仅能翻越技术“珠峰”，更能将罕见病的“小众”需求转化为大众健康的共同命题。 参考文献： [1] 薛峰, 杨仁池. 国家血友病登记系统建设[J]. 罕见病研究,2022,1(4):370-374. [2] SONG X, ZHONG J, XUE F, et al. An overview of patients with haemophilia A in China: Epidemiology, disease severity and treatment strategies[J]. Haemophilia,2021,27(1):e51⁃e59. [3] 薛峰,戴菁,陈丽霞,等.中国血友病诊治报告2023[J].诊断学理论与实践,2023,22(02):89-115. [4] Key N S. Inhibitors in congenital coagulation disorders[J]. Br J Haematol, 2004, 127(4): 379-391. [5] 医药生物行业生物药前沿研究系列之血友病专题. 关于同写意  同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十一年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。 尊享多重企业/机构会员特权  ● 分享庞大新药生态圈资源库； ● 同写意活动优享折扣； ● 会员专属坐席及专家交流机会； ● 同写意活动优先赞助权； ● 机构品牌活动策划与全方位推广； ● 秘书处一对一贴心服务。 入会请联系同写意秘书处  同写意创新链盟机构  （上下滑动查看更多） 深势科技 | 新天地药业 | 快舒尔医疗 | 华赛伯曼 | 艾里奥斯 | 药明合联 | 皓元医药 | 希格生科 | 纽瑞特医疗 | 夸克医药 | 石药集团 | 源生生物 | 君赛生物 | 达尔文生物 | 浩博工程 | 怀雅特 | 赛立维 | 科伦博泰 | 赛隽生物 | 安升达/金唯智 | 卡替医疗 | 达科为生物 | 沙利文 | 天广实 | 拜耳 | 楚天科技 | 三生制药 | 三启生物 | 国通新药 | 通瑞生物 | 科济药业丨立迪生物 | 森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 翊曼生物丨锐拓生物丨复百澳生物丨圆因生物丨普洛斯丨华润三九丨皓阳生物丨人福医药丨广生堂药业丨澳宗生物丨妙顺生物 | 荣捷生物丨行诚生物 | 宜联生物 | 生命资本 | 恒诺康丨斯丹姆 | 益诺思 | 深圳细胞谷丨佰诺达生物 | 沃臻生物 | 金仪盛世 | 朗信生物 | 亦笙科技 | 中健云康 | 九州通 | 劲帆医药 | 沙砾生物 | 裕策生物 | 同立海源 | 药明生基 | 奥浦迈 | 原启生物 | 百力司康 | 宁丹新药 | 上海细胞治疗集团 | 滨会生物 | FTA | 派真生物 | 希济生物 | 优睿赛思 | 血霁生物 | 优睿生物 | 邦耀生物 | 华大基因 | 银诺生物 | 百林科医药 | 纳微科技 | 可瑞生物 | 夏尔巴生物 | 金斯瑞蓬勃生物 | 健元医药 | 星眸生物 | 格兰科医药 | 莱羡科学仪器 | 明度智云 | 玮驰仪器 | 康源久远 | 易慕峰 | 茂行生物 | 济民可信 | 欣协生物 | 泰楚生物 | 泰澧生物 | 谱新生物 | 思鹏生物 | 领诺医药 | 宜明生物 | 爱科瑞思 | 阿思科力 | 博格隆生物 | 百吉生物  | 迈邦生物 | 多宁生物 | 万邦医药 | ASCT | 为度生物 | 比邻星创投 | 赛桥生物 | 吉美瑞生 | 荣泽生物 | 科金生物 |  汉超医药 | 康日百奥 | 汉腾生物 | 力品药业 | 安必生 | 博瑞策生物 | 中盛溯源 | 深研生物 | 东方略 | 赛赋医药 | 克睿基因 | 安润医药 | 镁伽科技 | 科锐迈德 | 和元生物 | 申基生物 |楷拓生物| 森松生命科技 | 凯理斯 | 尚德药缘 |  晟国医药 | 健新原力 | 纽福斯 | 华东医药 | 士泽生物 | 影研医疗科技 | 新格元生物 | 依生生物 | 腾迈医药 | 汉欣医药 | 恒驭生物 | 盛诺基 | 序祯达生物 | 乐纯生物 | 速石科技 | 耀海生物 | 新合生物 | 华龛生物 | 恺佧生物 | 成都凡微析 | 正帆科技 | 大橡科技 | 博雅辑因 | 因美纳 | 博雅控股集团 | 近岸蛋白 | 依科赛生物 | 利穗科技 | 东南科仪 | 倍谙基 | 辉诺医药 | 圣诺制药 | 埃格林医药 | 科镁信 | 爱思益普 | 复星医药 | 齐鲁制药 | 捷思英达丨荣昌生物丨泽璟制药丨奕安济世丨礼新医药丨维立志博丨派格生物丨赛生药业丨呈源生物丨启德医药丨双运生物丨宝船生物丨曙方医药丨澳斯康生物丨普莱医药丨维健医药丨海昶生物丨征祥医药丨智核生物丨望石智慧丨博生吉医药丨南京诺丹丨四星玻璃丨艾米能斯丨霁因生物丨普瑞康生物丨映恩生物丨康哲生物丨霍德生物丨海慈药业丨沃生生物丨睿健医药丨矩阵元丨斯微生物丨则正医药丨预立创投丨东立创新丨博安生物丨伟德杰生物丨星奕昂生物丨耀乘健康科技丨琅钰集团丨康德弘翼 | 原力生命科学丨上海科洲丨特瑞思丨药源丨健艾仕生物丨冠科美博丨微境生物丨天境生物丨合源生物丨泛生子丨创胜集团丨加科思药业丨丹诺医药丨凌科药业丨偶领生物丨凯斯艾生物丨成都圣诺丨松禾资本丨清普生物丨和其瑞丨开拓药业丨科兴制药丨玉森新药丨水木未来丨分享投资丨植德律所丨奥来恩丨乐明药业丨东曜药业丨君圣泰丨海创药业丨天汇资本丨再鼎医药丨济煜医药丨百英生物丨基石药业丨君实生物丨Sirnaomics,Inc.丨亦诺微丨博腾股份丨思路迪诊断丨艾博生物丨普瑞金生物丨未知君生物丨尚健生物丨阿诺医药丨有临医药丨赛业生物丨睿智医药丨博济医药丨晶泰科技丨药明康德丨创志科技丨奥星集团丨苏雅医药丨科贝源丨合全药业丨以岭药业丨科睿唯安丨DRG丨博瑞医药丨丽珠医药丨信立泰药业丨步长制药丨华素制药丨众生药业丨上海医药丨高博医疗集团丨药渡丨君联资本丨集萃药康丨诺思格丨精鼎医药丨百利药业丨Pfizer CentreOne丨默克中国创新中心丨奥来恩丨瑞博生物丨新通药物丨广东中润丨医普科诺丨诺唯赞丨康利华丨国信医药丨昆翎丨博纳西亚丨缔脉丨一品红丨和泽医药丨博志研新丨凯莱英医药丨汉佛莱丨英派药业丨京卫制药丨海思科药业丨宏韧医药丨开心生活科技丨哈三联丨Premier Research丨宣泰医药丨先声药业丨海金格丨普瑞盛医药丨Informa丨科特勒丨谋思医药丨HLT丨莱佛士丨辉瑞丨科林利康丨冠科生物丨科文斯丨卫信康丨龙沙（Lonza）丨美迪西丨阳光诺和丨润东医药丨勃林格殷格翰（中国）丨艾苏莱生物丨领晟医疗丨驯鹿医疗丨燃石医学丨中肽生化丨鸿运华宁丨泰格医药丨易迪希丨希麦迪丨百奥赛图丨迪纳利丨青云瑞晶丨鼎丰生科资本丨中源协和丨维亚生物丨青松医药丨中科谱研丨长风药业丨艾欣达伟丨鼎康生物丨中晟全肽丨海步医药丨勤浩医药丨奥萨医药丨太美医疗科技丨生特瑞丨东富龙丨Cytiva丨优辰实验室丨苏桥生物丨君达合创丨澎立生物丨南京澳健丨南京科默丨东阳光丨亚盛医药丨杰克森实验室丨上海科州丨三优生物丨三迭纪丨泰诺麦博丨Cell Signaling Technology丨PPC佳生丨澳斯康丨先为达丨智享生物丨锐得麦丨宜明昂科丨明济生物丨英百瑞丨六合宁远丨天津天诚丨百拓生物丨星药科技丨亓上生物丨真实生物丨引光医药丨方达医药丨高博医疗集团丨赞荣医药丨国投创新丨药明生物丨康哲药业丨高特佳投资丨普瑞基准丨臻格生物丨微谱医药丨和玉资本 | 倚锋资本