Aelix Therapeutics SL

2001年，全球首款抗癌靶向药格列卫在美国获批上市，这款治疗慢性白血病药物的诞生，不仅拯救了无数患者，也影响了彼时在耶鲁大学做博士后的王印祥的职业道路。 2003年，王印祥回国，参与创办了贝达药业，正式投身中国创新药研发的队列；2015年，王印祥开启二次创业，在北京创办了加科思药业。 九年后的今天，加科思的创新战略、立项考量、管线进展、商业化布局如何？同质化背景下创新药的突破在哪里？在第九届中国医药创新与投资大会媒体采访期间，王印祥就以上问题分享了他的想法。 加科思药业董事长兼首席执行官 王印祥 力争全球前三 创新药公司高度重视产品开发进度，因为这直接关系到企业抢占市场份额的速度，关系到企业能否实现成本和收益的平衡。通常情况下，能够跻身前三的产品可以瓜分70%以上的市场份额，而其他的follow产品只能竞争剩余不多的市场蛋糕。 对biotech公司而言，产品管线就是生命线。自2015年成立以来，加科思始终秉承成为全球前三的战略目标，目前公司80%的项目都位居全球前三。 “所谓全球前三，指的是产品在美国FDA成功获得IND批准的排名。鉴于近年来医保市场的变化，创新药企在中国市场的挑战日益加大。创新药在中国市场的占比仅为6%至8%，因此需要拓展国际市场，尤其是美国市场，因为美国在创新药物领域占据了50%的市场份额。”王印祥解释道。 创新药资本泡沫带来了低水平的同质化研发，靶点重复问题日益严重。回顾过去二十年的肿瘤药物研究，自2001年的“格列卫”、2013年的“肿瘤免疫治疗”等重大突破后，便鲜有新的突破。最近热门的肿瘤药物如ADC等大多是基于工程学层面的改造，而非肿瘤研究本身的创新。王印祥认为，同质化现象揭示了两个问题，“一是科学研究未提供足够的新发现以供开发，二是科学研究上并未实现重大的进展。” 专注于全球首创新药的加科思，在立项阶段通常会遵循一个基本原则——在已被验证的通路中寻找新的靶点。王印祥举例说：“PD-1单抗在2014年上市后，PD-1通路在癌症治疗中的有效性已经得到了临床确认。PD-1通路下游有许多分子，每个分子都有其特定的作用机制。我们当时便筛选出了PD-1下游通过SHP-2分子激活磷酸酶的作用机制。”SHP-2磷酸酶抑制剂也是加科思的首个项目。 下一代KRAS药物 创新与风险如影随形。对创新药来说，很多新靶点虽然在理论、基础上研究充分，但从分子、细胞、动物水平上升到人体试验，仍会面临巨大风险，即便成功上市，也会面临商业化风险。 KRAS领域是各大制药公司的必争之地。全球范围内，首个成功的是针对G12C突变的药物，KRAS突变众多，G12C突变相对容易攻克。接下来是G12D、G12V、G13、Q61H等突变，但更大的市场潜力在于G12D和Pan-KRAS领域。 Pan-KRAS抑制剂能够针对所有KRAS突变，目前全球仅有5家公司的产品进入临床阶段。除已进入临床Ⅲ期的Revolution Medicines，加科思与辉瑞、礼来、百济等公司均处于临床Ⅰ期阶段。在Pan-KRAS小分子专利方面，加科思是全球最早、最多专利申请的公司，共提交了10件正式国际申请，要求了近百件优先权。 “在早期专利布局方面，我们力争做到‘早而广’。就像下围棋一样，不管下面是金矿还是煤矿，地方圈得越大，将来可能获得的东西就越多。”王印祥说道。 2024年8月，加科思将KRAS G12C抑制剂（戈来雷塞）和SHP2抑制剂（JAB-3312）大中华区独家权益授权给艾力斯，交易总金额高达8.5亿元。戈来雷塞用于KRAS G12C突变二线非小细胞肺癌的NDA已于2024年5月获优先审评；JAB-3312是全球唯一进入Ⅲ期试验的SHP2抑制剂，已获美国FDA食道癌（包括食管鳞癌）的孤儿药认定。 对于此项合作，王印祥表示：“首先，这是一项优势互补的合作，我们的优势是在基础研究和药物开发，而艾利斯在市场端，尤其是肺癌领域已经积累了丰富的经验和资源。同时，将商业化交给‘更擅长的公司’后，我们能够将更多的资源和精力集中在下一代KRAS抑制剂的开发上，这将帮助公司在激烈的全球竞争中抢占更大的市场空间。” 小结 当今资本寒冬下，吸引资本的关键在于公司的盈利能力。核心在于市场，不把市场做大，公司便难以实现盈利；其次是投资人的退出渠道，对于投资科技型创业公司的资本来说，他们需要明确的退出路径。但目前的情况是，医保压价导致市场端遭遇挑战，同时，公司上市的通道不畅，一级市场的投资人难以退出，投资人不进行下一轮投资，这就形成了一个恶性循环。 但正如王印祥所说，对于创新药物而言，近两年出现了新的转折点，投资方向的调整，以及中美关系的变化，使得原本流向房地产和进出口贸易的资金开始转向，生物医药和健康领域拥有最大的增长空间。在到达最糟糕的时刻之后，新的转折点就会到来。 Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

全球医疗行业每日重点资讯 文 | 苏丁 企业动态 赛诺菲(Sanofi)与北京经济技术开发区签署合作备忘录，将投资约10亿欧元设立全新生产制造基地。赛诺菲将通过投资新建第二家北京生产基地，提升胰岛素本地端到端生产制造能力，重点服务本土糖尿病患者的胰岛素用药需求。这将是赛诺菲在华第四个生产供应基地，并创造了公司在华最大单笔投资纪录。新设立的北京胰岛素生产基地，将与去年刚刚扩能的北京生产基地，以及深圳、杭州三地的生产基地共同形成赛诺菲在华的高质量产能保障。 GE医疗(GE HealthCare)已同意从Sumitomo Chemical手中收购Nihon Medi-Physics(NMP)剩余50%的股份，旨在获得这家日本放射性制药公司的完全所有权。NMP的产品组合包括GE HealthCare放射药物，用于神经病学、心脏病学和肿瘤学手术的临床成像。NMP在2023年创造了约1.83亿美元的收入。它有13个生产设施，也专注于研究和开发，包括放射性示踪剂的非临床和临床开发以及治疗学研究。 总部位于新加坡的亚洲最大的医疗保健专用资产管理公司CBC集团与总部位于阿布扎比的全球投资公司穆巴达拉投资公司合作，完成了对全球生物制药公司UCB（优时比）在中国的神经系统和抗过敏成熟产品业务的战略收购。该交易价值6.8亿美元，包括UCB的知名品牌Keppra、Vimpat、Neupro、Zyrtec、Xyzal以及珠海生产基地。新公司名为“NeuroGen Pharma”，体现了CBC和穆巴达拉对神经保健创新的愿景。 阿斯利康全球近日发布该公司肿瘤学业务部门的一项新任命，任命美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）的亚洲科学家李廷侃（Bob Li）担任肿瘤学全球医疗事务负责人，向阿斯利康肿瘤学业务部门负责人David Fredrickson汇报。今年42岁的李廷侃是出生于上海的澳大利亚籍华人，在MSK就职期间担任驻中国和亚太地区的医生大使、亚洲协会政策研究所中国分析中心全球公共卫生高级研究员等职务。 西门子医疗在《2024年可持续发展报告》中宣布一项旨在提高全球医疗可及性的新目标。公司将其全球患者触达（即患者与公司提供的设备、检测和软件解决方案互动的次数）的目标，从2024财年的26亿人次提高至2030财年的33亿人次，包括将在中低收入国家的患者触达人次从9.74亿提高至12.5亿。 西门子医疗宣布，与俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心签署了一项为期10年、价值1.05亿美元的协议，以加速临床护理创新。该伙伴关系将专注于放射和放射肿瘤学的诊断和治疗成像，人工智能以及机器学习，旨在扩大服务不足患者的护理机会。双方将创建一个“卓越成像中心”，并共同开发技术以增强患者护理。 陷入财务困境的西班牙制药巨头基立福(Grifols)正积极与银行协商，旨在再融资其2025年到期的3.7亿欧元债券，并延长约14亿欧元的循环信贷额度，以此缓解投资者对其偿债能力的忧虑。几个月来，Brookfield Asset Management一直在努力与基立福 家族合作，将基立福私有化。基立福家族拥有基立福约35%的股份。11月19日，Brookfield曾提出一项估值64.5亿欧元的私有化报价，但遭基立福董事会拒绝。Brookfield宣布放弃收购计划。 美敦力已与美国退伍军人事务部（VA）签订一份重要合同，将再为其安装近100套由人工智能驱动的内窥镜设备。此次合作旨在进一步提升退伍军人医疗中心在结直肠癌筛查方面的能力与效率，是双方在医疗科技领域携手共进的又一重要里程碑。这份为期三年的合同拓展了美敦力与VA的长期合作关系，将在全美范围内的VA医疗中心增设GI Genius结肠镜检查模块。 吉利德通过从西班牙一家生物技术公司获得针对顽固病毒的研究疫苗。吉利德正在支付未披露的金额，从总部位于巴塞罗那的Aelix Therapeutics购买HTI T细胞免疫原HIV疫苗，该公司是加泰罗尼亚公私合作计划的衍生公司，旨在寻找该病毒的疫苗。两家公司拒绝透露交易条款。 云南白药拟与中银国际投资共同投资设立云南省中医药大健康创新基金（暂定名），目标认缴出资总额为人民币70亿元。其中，公司作为有限合伙人拟以自有资金认缴出资人民币50亿元，占合伙企业认缴出资总额的71.43%；中银国际投资作为普通合伙人拟以自有资金认缴出资人民币20亿元，占合伙企业认缴出资总额的28.57%。基金将以“直投+子基金”的模式重点围绕中医药产业布局。 上海细胞治疗集团股份有限公司计划在香港主板上市，中金公司和建银国际为联席保荐人，普华永道为审计师。公司专注于细胞药物研发，提供全方位细胞医疗健康产品及服务，包括细胞储存、肿瘤医疗、细胞药物和细胞充能。 高端生命科学自动化平台提供商玄刃科技宣布完成A+轮战略融资，本轮融资由华泰金斯瑞和顺为资本共同参与。通过本轮融资，玄刃科技将加大研发投入、扩大商业版图，以更强劲的实力服务于药物研究、合成生物、诊断检验等前沿领域。 北京擎科生物科技股份有限公司宣布前FDA资深专家王亚宁博士成为公司小核酸领域首席科学顾问。王亚宁博士在医药领域拥有丰富的经验和卓越的成就。他于1996年获得北京大学药学学士学位，1999年取得国家兴奋剂检测中心生物化学硕士学位，并于2003年在佛罗里达大学获得药学博士及统计学硕士双学位。在美国食品药品监督管理局（FDA）工作期间先后担任多个关键职位，主导了多项新药的审批。 圣湘生物公告，经董事长兼总经理戴立忠提名，董事会提名委员会资格审查通过，公司召开董事会会议，审议通过了关于提名董事候选人的议案，同意提名卫哲担任公司董事。卫哲具有丰富的投资经验和资源、资深的互联网电商背景、广阔的国际化视野。其中，2006年-2011年，卫哲出任阿里巴巴CEO，期间主导了B2B业务规划执行，助力公司在香港成功上市。 产业动态 默沙东的抗生素组合注射用亚胺西瑞在华获批上市。根据临床试验进展，推测此次获批的适应症为呼吸机相关性细菌性肺炎(VABP)和医院获得性细菌性肺炎(HABP)。 卫材和渤健日本宣布，卫材已与日本国立神经病学与精神病学中心达成研究合作协议，将在痴呆症研究与开发项目“阿尔茨海默病疾病调整治疗国家临床注册登记的开发与分析”（AD-DMT注册登记）中启动载脂蛋白E（APOE）基因检测。这项研究将由日本医学研究开发机构 (AMED) 负责实施，NCNP 为牵头研究机构。 华东医药公告，全资子公司杭州中美华东制药有限公司申报的HDM1005注射液药品临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局批准，可在美国开展I期临床试验。HDM1005注射液为多肽类人GLP-1受体和GIP受体的双靶点长效激动剂，适应症为阻塞性睡眠呼吸暂停合并肥胖或超重患者的治疗。该药物在中国的临床试验已获得国家药品监督管理局批准，目前正在开展Ia期、Ib期临床试验。 百济神州宣布欧盟委员会已批准百泽安（替雷利珠单抗）联合化疗用于食管鳞状细胞癌（ESCC）和胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的一线治疗。新获批适应症基于两项3期研究，这些研究显示接受替雷利珠单抗联合化疗治疗的患者获得了具有统计学显著性的总生存期获益。 辉瑞血友病新型疗法HYMPAVZI（马塔西单抗）获欧盟委员会（EC）批准 ，用于规律性治疗患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病A或者重型血友病B的12岁及以上且体重不低于35公斤的患者，以减少出血的发作。马塔西单抗是欧盟（EU）首个且唯一获批用于治疗血友病A或血友病B的抗组织因子途径抑制物抗体（抗TFPI），也是欧盟首个通过预充式自动注射笔给药的血友病创新疗法。 美纳里尼集团(Menarini)，及全资子公司Stemline Therapeutics, Inc. 将展示有关ORSERDU(elacestrant)的最新扩展研究数据。该公司将发布ORSERDU用于ER+/HER2-、晚期或转移性乳腺癌(mBC)成年患者的真实世界无进展生存期(rwPFS)结果。此外，该公司还将展示elacestrant与abemaciclib联合治疗的最新疗效数据，以及来自ELECTRA和ELEVATE两项试验1b/2期的汇总安全性分析结果。 盟科药业开展的注射用MRX-4转口服康替唑胺片治疗复杂性皮肤和软组织感染成人患者的中国Ⅲ期临床试验已成功完成，并达到了主要疗效终点。公司将积极推进注射用MRX-4治疗复杂性皮肤和软组织感染适应症在中国的新药申报上市进程。本次临床试验的成功有望使得注射用MRX-4首先在中国获批上市并实现商业化。 SINOVAC科兴旗下科兴（大连）疫苗技术有限公司研制的水痘减毒活疫苗获得由土耳其药监局颁发的GMP认证证书。此次认证检查于2024年7月29日至8月2日进行。 先声药业脑细胞保护创新药先必新舌下片获批上市。先必新是一种双靶点脑细胞保护剂，含依达拉奉和右莰醇二种活性成分，将抗氧化、抗炎二种作用协同增效，能够显著减少急性缺血性卒中导致的脑细胞损伤。2020年，先声药业于国内上市一类创新药先必新（注射剂型），这也是全球近十年来卒中领域唯一获批的创新药。 华领医药成功完成在美国开展的第二代葡萄糖激酶激活剂（GKA）的Ia临床研究。第二代GKA是一种具有优化的理化性质的新分子实体，拥有新专利，为多格列艾汀（HMS5552）前药。华领医药还完成与香港中文大学Juliana Chan教授团队合作开展SENSITIZE研究，该研究为多格列艾汀改善β细胞葡萄糖敏感性的作用机制研究。 北京智愈医疗科技有限公司自主研发出用于泌尿外科BPH手术的metaFlow高能水射流自主执行手术机器人。这款水刀手术机器人集成了多维影像实时规划、多轴联动自动漩切、高能无热水射流精准控制及多模态数据全局监控四项创新技术，目前已在全国六家医院的临床试验中心全面开展手术，进入平稳运行阶段。 葵花药业与北京大学医学部签署关于成立“北大医学-葵花药业集团菌源酶与创新药物联合实验室”的合作意向书，建立合作伙伴关系。公司在联合实验室协议签署生效后的3年内出资总计不少于1000万元用于联合实验室运营经费及科研经费，并拟于2025年3月前签署双方共建联合实验室协议。 百汇医疗上海瑞浦门诊部迎来焕新升级仪式。在服务流程上采用了国际先进的管理模式，减少了患者的等待时间。百汇医疗上海瑞浦门诊部拥有一支由多国医疗专家组成的国际化团队。门诊部以全科医疗为基石，覆盖儿科、眼科、耳鼻咽喉科、口腔科、精神科、中医科等多个专业领域。此次百汇医疗特别成立了专注于女性健康需求的女性悦龄健康中心。 国家卫生健康委、商务部、国家中医药管理局、国家疾控局四部门印发《独资医院领域扩大开放试点工作方案》，推动医疗领域有序扩大开放，试点允许设立外商独资医院，引进国际高水平医疗资源，丰富国内医疗服务供给。《方案》明确，允许在北京、天津、上海、南京、苏州、福州、广州、深圳和海南全岛设立外商独资医院（中医类除外，不含并购公立医院）。申请设立外商独资医院的境外投资者应当是能够独立承担民事责任的法人，具有直接或间接从事医疗卫生投资与管理的经验等。 联系美通社 +86-10-5953 9500 info@prnasia.com

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 吉利德长期以来以其HIV药物而闻名，它通过从西班牙一家鲜为人知的生物技术公司获得针对顽固病毒的研究疫苗，进一步深入研究该领域。吉利德正在支付未披露的金额，从总部位于巴塞罗那的 Aelix Therapeutics 购买 HTI T 细胞免疫原 HIV 疫苗，该公司是加泰罗尼亚公私合作计划的衍生公司，旨在寻找该病毒的疫苗。两家公司拒绝透露交易条款。 在 HIV 流行的 40 多年历史中，疫苗从未越过监管终点线，这一直让研究人员和制药商感到困惑。有许多治疗方法，像 PrEP 这样的有效预防措施也存在，但疫苗仍然难以捉摸，因为 HIV 可以悄悄地躲避免疫系统的储存库。强生在 2021 年和 2023 年遭受了两次中后期失败。吉利德正在从 Aelix 那里获得实验性 HIV 疫苗资产，该公司已经将方案纳入了2a 期。这家初创公司测试了其 T 细胞疫苗 ChAdOx1.HTI 和 MVA。HTI 和吉利德的 toll 样受体激动剂（称为 vesatolimod）一起用于正在接受抗逆转录病毒治疗 （ART） 的 HIV 感染者。名为 AELIX-003 的 2a 期研究于 2022 年底结束。研究人员表示，根据 2023 年 2 月逆转录病毒和机会性感染会议上的一份报告，该方案“安全且耐受性良好”，具有“高水平的 HTI 特异性 T 细胞反应”。 此外，接受疫苗-vesatolimod 方案的 30 名 AELIX-003 参与者中有 10 名能够在 24 周内停止 ART。根据一份新闻稿，在安慰剂组中，17 名参与者中有 4 名能够做到这一点。Aelix 董事长 Thomas Hecht 在周一的一份声明中表示：“HTI 疫苗在 1 期和 2 期临床试验中显示出有希望的结果，我们渴望看到这种免疫原通过此次收购向前发展，并可能成为寻找 HIV 治疗方法的一个重要方面。这种流行病的影响仍然很深远，疫苗被视为最终结束它的关键方法。截至 2023 年底，约有 3990 万 HIV 感染者，这一年又报告了 130 万新病例。根据世界卫生组织的数据，去年约有 630,000 人死于与 HIV 相关的原因。HIV 药物是吉利德产品组合的核心部分。其 HIV 药物（包括 Biktarvy 和 Descovy）在第三季度的收入为 51 亿美元，约占该公司同期总销售额的 68%。但倡导者呼吁更多人获得该制药商的治疗和 PrEP 药物，他们认为这些药物太昂贵且不容易获得。今年早些时候，这家加州生物制药公司表示，其每年两次注射 lenacapavir 完全预防了顺性别女性的 HIV，从而成为国际头条新闻。该疫苗在 9 月的另一次关键试验中取得成功。吉利德还在开展多个其他项目，包括长效口服抑制剂和注射剂、双特异性 T 细胞接合剂和每周一次的药丸。两家公司上个月表示，这种药丸是 lenacapavir 和默克的 islatravir 的组合，正在进入两项 3 期试验。吉利德还可以选择加入 Gritstone bio 和 Hookipa Pharma 的项目。 关于Aelix Therapeutics Aelix 源自 HIVACAT，这是一个加泰罗尼亚项目，专注于 HIV 疫苗，涉及 IrsiCaixa 艾滋病研究所和巴塞罗那诊所。Ysios Capital 和 10K Lakes Capital 等公司都支持了 Aelix。 关于吉利德HIV药物 2024年2月6日，吉利德发布2023年财报，全年营收269亿美元，与2022年持平，去除瑞德西韦的影响，产品收入同比增长7%。 从产品来看，HIV药物销售额181.75亿美元，其中Biktarvy销售额118.5亿美元。 来源：吉利德