Chongqing Paijin Biotechnology Co Ltd.

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（1月6日~1月11日），有15款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了小分子、ADC、抗体、环形RNA药物、CAR γδ-T细胞疗法等类型。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息。 图片来源：123RF 石药集团：SYH2059片、SYS6045、SYS6041 作用机制：PDE4B抑制剂、ADC 适应症：间质性肺疾病、实体瘤、实体瘤 本周内，石药集团有3款1类新药首次获批临床。其中，SYH2059片由石药集团小分子药物创新设计平台研发，是一款高活性与高选择性的环核苷酸磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，本次获批临床的适应症为间质性肺疾病（包括但不限于特发性肺纤维化，进展性肺纤维化）。PDE4B抑制剂通过调节炎症因子的释放、抑制成纤维细胞的增殖与分化等，发挥抗炎和抗纤维化的作用。 此外，石药集团巨石生物申报的两款ADC新药获批临床，均拟开发治疗实体瘤。根据石药集团公告介绍，这两款产品均为单克隆抗体偶联药物，可与肿瘤表面的特异性受体结合，通过内吞作用进入细胞，并释放毒素，达到杀伤肿瘤细胞的作用。其中SYS6045预计适用于治疗乳腺癌、胃癌、子宫内膜癌、宫颈癌、结直肠癌等实体瘤；SYS6041预计适用于治疗卵巢癌、子宫内膜癌、乳腺癌、非小细胞肺癌等。 安领科生物：注射用ALK201 作用机制：靶向FGFR2b的ADC 适应症：晚期实体瘤 安领科生物1类新药注射用ALK201获批临床，拟开发用于治疗成人晚期实体瘤。根据安领科生物公开资料，ALK201是一款靶向FGFR2b的抗体偶联药物（ADC），利用该公司专有的亲水连接体和合理选择的有效载荷，临床前研究证明了该产品较好的抗肿瘤活性和有希望的治疗窗口。该产品此前已经在美国和澳大利亚获批临床，是安领科生物第一个进入临床开发阶段的项目。 派金生物：PJ008注射液 作用机制：长效治疗性酶 适应症：苯丙酮尿症 派金生物1类新药PJ008注射液获批临床，拟开发治疗苯丙酮尿症。根据派金生物新闻稿介绍，这是该公司自主研发的皮下注射长效治疗性酶，可降低血清中苯丙氨酸。派金生物通过MAS-PEG核心技术平台，对苯丙氨酸裂解酶T细胞表位/B细胞表位区域进行突变并保留酶活的基础上，采用PEG进行定向多位点饱和修饰，实现降低其免疫原性和延长体内半衰期。临床前研究表明，PJ008注射液生物利用度更高、免疫原性更低，能实现1~2周给药1次的目标。 诺华：PIT565 作用机制：抗CD3/CD19/CD2三抗 适应症：B细胞恶性肿瘤 诺华（Novartis）申报的1类新药PIT565获批临床，拟开发治疗复发性和/或难治性B细胞恶性肿瘤。公开资料显示，这是诺华在研的一款潜在“first-in-class”抗CD3/CD19/CD2的三特异性抗体。它可以靶向恶性B细胞上的CD19，同时可与T细胞上的CD3（TCR信号传导成分）和CD2（一种共刺激受体）结合，导致T细胞对CD19阳性恶性B细胞产生重定向的细胞毒性。与CD3双特异性相比，通过PIT565共刺激CD2可能会克服T细胞衰竭，增加患者反应的深度和持续时间。 欧科健生物：OCUL101注射液 作用机制：新型双抗融合蛋白 适应症：新生血管性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩 欧科健生物申报的1类新药OCUL101注射液同时就三项适应症获得临床试验默示许可，拟开发治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩。根据欧科健生物公开资料介绍，这是其自主研发的一款新型双特异性抗体融合蛋白，此前已经在美国获批IND。该产品拥有独特的多靶点作用机制，它不仅能有效抑制血管生成、降低血管通透性，还能抑制膜攻击复合物（MAC）的形成。此外，传统抗VEGF药物需每1-2月注射一次，而OCUL101预计4~6个月注射一次，有望大大延长玻璃体注射间隔周期，降低给药频率。 上海生物制品研究所：注射用SIBP-A18 作用机制：ADC 适应症：晚期恶性实体瘤 中国生物上海生物制品研究所申报的1类新药SIBP-A18获批临床，拟用于治疗晚期恶性实体瘤（接受过治疗、不可完全切除或转移性胃癌/胃食管结合部腺癌、胰癌及胆道癌等）。根据中国生物新闻稿介绍，这是一款创新型ADC，具有连接子可裂解、高载荷偶联、抗肿瘤“旁观者效应”等药物优势。临床前药效研究数据显示，SIBP-A18对胃癌、胰腺癌等肿瘤模型具有良好的治疗效果。 环码生物：HM2002注射液 作用机制：环形RNA药物 适应症：缺血性心脏病 根据环码生物新闻稿介绍，HM2002注射液是该公司自主研发的新一代环形RNA药物，专为治疗缺血性心脏病设计。该疗法通过在心肌内稳定表达血管内皮生长因子（VEGF），显著促进血管新生与心肌灌注，从而加速心功能恢复。与传统线性RNA相比，HM2002所采用的环形RNA技术具有更高的稳定性和更低的免疫原性，在治疗应用中展现了独特的优势。 Adicet Therapeutics：ADI-001 作用机制：CD20靶向CAR γδ-T细胞疗法 适应症：自身免疫性疾病 Adicet公司申报的1类新药ADI-001获批临床，拟开发治疗自身免疫性疾病。根据Adicet公司公开资料，这是一款通过抗CD20 CAR靶向B细胞的异体γδ-T细胞疗法，正在被开发用于治疗自身免疫性疾病，包括狼疮肾炎、系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎症性肌病、僵人综合征（SPS）和抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关血管炎等，正在国际范围内处于1期临床研究阶段。该产品还曾被美国FDA授予快速通道资格，用于治疗复发/难治性III级或IV级狼疮性肾炎。 除了上述产品，还有其他1类新药首次获得CDE临床试验默示许可，包括鸿花科技申报的化药1类新药CL01阴道胶囊，拟开发用于细菌性阴道病的治疗；相元生物医药与哈尔滨三联药业共同申报的化药1类新药XY0507注射液，拟开发用于急性血栓性脑梗塞和脑梗塞所伴随的运动障碍；四川好医生攀西药业申报的化药1类新药GD-N2203灌肠液，拟开发治疗炎症性肠病；莱恩医药申报的化药1类新药1D228片，拟用于治疗MET14外显子跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者；聚焦多肽药物研发的主流源生物申报的化药1类新药注射用MB0151，拟开发治疗晚期实体瘤。 希望这些在研产品后续研发进展顺利，早日为患者造福。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Jan 11，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料，本周（11月18日~11月24日），有9款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了“合成致死”靶点新药USP1抑制剂、PRMT5抑制剂，以及长效代谢酶生物药物、GIP/GLP-1/FGF21三靶点融合蛋白等，拟开发的适应症涵盖不同类型的癌症，以及2型糖尿病、超重或者肥胖等代谢性疾病。本文将根据公开资料介绍其中部分产品的基本信息。 图片来源：123RF 普利药业：注射用PL002 作用机制：荧光/磁共振双模态造影剂 适应症：用于脑胶质瘤患者的术前诊断及术中导航 普利药业申报的1类新药注射用PL002获批临床，拟用于脑胶质瘤患者的术前诊断及术中导航。根据普利药业新闻稿介绍，这是一款荧光/磁共振双模态造影剂。相较于单独使用，术中荧光技术与核磁共振成像的结合能够更准确地识别肿瘤组织与功能区的位置关系，以及患者的肿瘤浸润边缘。这种联合使用能在保留患者功能的前提下实现功能区脑胶质瘤的最大限度安全切除，且能有效降低术中神经损伤的风险。该产品此前已经于2023年在美国获批IND，用于原发性肝癌患者的术前诊断及术中导航。 康缘药业：KYS202003A注射液 作用机制：生物制品新药 适应症：晚期实体瘤 康缘药业1类新药KYS202003A注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤患者。目前尚未从公开渠道查询到该药的具体作用机制，从受理号可知为一款生物制品新药。 派金生物：PJ016注射液 作用机制：长效代谢酶生物药物 适应症：晚期实体瘤 派金生物1类新药PJ016注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据派金生物新闻稿介绍，PJ016注射液是一种长效聚乙二醇化精氨酸耗竭生物新药，基于天然来源精氨酸脱亚胺酶，经派金生物自主创新持续迭代的MAS-PEG（多位点饱和定向改造PEG）技术平台研发而成的共价二聚体大分子酶。经体内外药理药效的研究证明，PJ016通过耗竭外周血中的精氨酸抑制肿瘤细胞的生长，并诱导癌细胞的凋亡和焦亡，将“冷肿瘤”转变为“热肿瘤”；调动和促进免疫细胞浸润于瘤体内杀伤癌细胞，同时协同免疫调节剂抗体药物的抑瘤作用。 轩竹生物：XZP-6924-TS1片 作用机制：USP1抑制剂 适应症：实体瘤 轩竹生物申报的XZP-6924-TS1片获批临床，拟用于实体瘤的治疗。公开资料显示，XZP-6924是一种有效的高选择性USP1抑制剂，具有提高疗效和克服PARP抑制剂耐药性的潜力。该产品的临床前研究结果还入选了2024年美国癌症研究协会（AACR）年会Late-Breaking Research（突破性研究）。USP1是“合成致死”领域的新兴靶点，因其在癌症治疗中的潜力在近年来倍受新药研发企业青睐。 恒瑞医药：注射用SHR-4394 作用机制：生物制品新药 适应症：前列腺癌 恒瑞医药1类新药注射用SHR-4394获批临床，拟开发治疗前列腺癌。目前尚未从公开渠道查询到该药的具体作用机制，从受理号可知为一款生物制品新药。 百济神州：BGB-58067片 作用机制：PRMT5抑制剂 适应症：晚期实体瘤 百济神州1类新药BGB-58067片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤患者。根据百济神州公开资料，BGB-58067为该公司未来的核心项目之一。这是一款第二代MTA协同PRMT5抑制剂，可选择性杀伤MTAP缺失肿瘤细胞，同时避免影响正常血液细胞。研究表明，在MTAP缺失细胞中极具活性和选择性，具有良好的血脑屏障穿透力和颅内药效，拥有理想的半衰期，可以实现每日给药。 原研药港生命科学：PE-003片 作用机制：化药新药 适应症：成年男性早泄 原研药港生命科学申报的1类新药PE-003片获批临床，拟开发用于治疗成年男性早泄。目前尚未从公开渠道查询到该药的具体作用机制，从受理号可知为一款化药新药。 昆药集团：KPC000154片 作用机制：化药新药 适应症：非酒精性脂肪性肝炎 昆药集团申报的1类新药KPC000154片获批临床，拟开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎。目前尚未从公开资料查询到该药的具体作用机制。根据昆药集团公告介绍，这是一款化药新药，昆药集团对KPC000154片累计研发投入约5514万元人民币。 民为生物：MWN105注射液 作用机制：GIP/GLP-1/FGF21三靶点融合蛋白 适应症：2型糖尿病、超重或者肥胖 民为生物1类新药MWN105注射液获批临床，拟开发治疗2型糖尿病、超重或者肥胖。根据民为生物官网管线资料可知，MWN105注射液为一款GIP/GLP-1/FGF21三靶点融合蛋白。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Nov 24，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

数据统计，11月18日~11月24日，有9款1类创新药头次在中国获得临床试验默示许可(IND)，涉及药企包括康缘药业、恒瑞医药、百济神州、普利药业等。 其中，根据11月18日CDE网站显示，康缘药业的1类新药KYS202003A注射液获得临床试验默示许可，用于治疗晚期实体瘤患者。据悉，康缘药业1类生物创新药KYS202003A注射液用于治疗晚期实体瘤患者，其临床试验申请于2024年8月24日获得CDE承办，11月18日获得临床试验默示许可。 据悉，今年以来，康缘药业已有7款1类创新药获得临床试验默示许可，包括KYS202003A注射液、KYHY2303片、KYHY2302乳膏、KYS202004A注射液、七味脂肝颗粒、羌芩颗粒、注射用AAPB。其中，KYHY2303片(治疗复发或难治性恶性血液肿瘤)、KYS202003A注射液(治疗晚期实体瘤患者)均为抗肿瘤药。 11月19日，CDE网站公示，百济神州申报的1类新药BGB-58067片获得临床试验默示许可，拟开发治疗晚期实体瘤患者。根据百济神州公开资料，BGB-58067是一款PRMT5抑制剂，为百济神州未来的核心项目之一。根据CDE查询，这是该产品头次在中国获批临床。 资料显示，百济神州研发的BGB-58067为第2代MTA协同PRMT5抑制剂，可选择性杀伤MTAP缺失肿瘤细胞，同时避免影响正常血液细胞。研究表明，在MTAP缺失细胞中具活性和选择性，具有良好的血脑屏障穿透力和颅内药效，拥有理想的半衰期，可以实现每日给药。 11月19日，CDE网站还显示，恒瑞医药注射用SHR-4394获临床许可，拟开展治疗前列腺癌的研究。据悉，作为创新型制药企业，恒瑞医药持续加大创新力度，累计研发投入已超400亿元。当前恒瑞医药已上市17款创新药，公司另有90多个自主创新产品正在临床开发，300多项临床试验在国内外开展。 普利药业申报的1类新药注射用PL002也于上周获批临床，拟用于脑胶质瘤患者的术前诊断及术中导航。据悉，这是一款荧光/磁共振双模态造影剂。 派金生物1类新药PJ016注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。据悉，PJ016注射液是一种长效聚乙二醇化精氨酸耗竭生物新药。 轩竹生物申报的XZP-6924-TS1片获批临床，拟用于实体瘤的治疗。据悉，XZP-6924是一种有效的高选择性USP1抑制剂，具有提高疗效和克服PARP抑制剂耐药性的潜力。 此外，原研药港生命科学申报的1类新药PE-003片获批临床，拟开发用于治疗成年男性早泄。昆药集团申报的1类新药KPC000154片获批临床，拟开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎。民为生物1类新药MWN105注射液获批临床，拟开发治疗2型糖尿病、超重或者肥胖。 来源：制药网 商务合作 130 6172 3098 zakk.cui@siqibest.com 点击 阅读原文 了解更多