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100 项与 苏州星明优健生物技术有限公司 相关的临床结果
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CGT(细胞与基因治疗)正在成为生物医药极具潜力的领域之一。
在所有应用基因疗法的疾病中,眼病是最备受青睐的适应症之一。一方面,眼睛作为免疫特权空间,多重屏障使得眼睛与免疫系统相对独立。另一方面,可以局部给药,剂量低,成本和安全性风险和都小很多。
2021年,星明优健于苏州工业园区成立,聚焦于眼科疾病的基因疗法开发,是复健资本新药创新基金孵化的其中一家Biotech。成立三年来,星明优健确认了光遗传学和神经再生两条技术路线,具有三条在研管线,最快一条管线已推至IIT临床试验,并已公布部分中期结果,显示出优异的安全性和疗效。
瞄向更易接近患者的
眼科基因疗法
星明优健在选择方向和赛道时做了深入的行业研究和充分的战略规划,谭畅透露,“系统性、全身给药的基因疗法目前仍然存在一些瓶颈,包括制造成本、质量控制和安全风险等。”据药智网数据库,自2017年全球首款基因疗法获批上市以来,全球共有29款基因疗法获批上市(不含基因工程抗体、基因疫苗)。在统计中,包含所有处于不同阶段的基因疗法管线大都聚焦于罕见病领域,这也一定程度决定了其定价下降空间极小——今年获批用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)的Lenmeldy上市即以425万美元刷新药物定价。“而局部给药的眼科基因治疗这些方面的风险就小很多”谭畅说。
并且,星明优健组建了一支具有国际化视野、涵盖从研发到产业化的核心团队,其中包括毕业于复旦大学,曾在多家生物医药公司工作,具有超过10年病毒载体研究、制备和应用经验的谭畅博士。
2022年,谭健博士作为质量&生产负责人加入星明优健,担任副总裁,“一是星明优健管线聚集在常见病领域,不同与其他基因治疗公司,这是我认为的基因治疗更易接近患者的;二是基金孵化的模式也为初创Biotech降低了太多风险,利于公司长远发展。”
以光遗传学为基础,
首条管线已发起IIT临床试验
腺相关病毒(AAV)能够感染广泛的组织且具有较低的免疫原性和较低的整合能力,被认为具有较好的安全性。自1995年首次采用AAV基因治疗的临床试验以来,经过近年的发展,AAV已经成为基因治疗领域最前沿、最有潜力和最常用的病毒载体之一。“现在的AAV特别像多年前刚起步的抗体药,伴随着AAV产量的上升、递送效率提高,毒性降低了安全性逐渐提升,也进一步解决了成本的问题。”谭畅说。
在基因疗法领域,眼部是较为热门的治疗部位。眼部因体积较小、介质透明等特点,具备明确的视觉功能评估方法,且较小剂量的AAV载体即可实现稳健传导,同时由于血视网膜屏障的存在,具备免疫赦免特性,局部给药安全性较高。2007年,全球首个遗传性失明临床试验启动,掀开了眼部基因疗法的里程碑篇章,无数科研人士投身于这一领域。
目前眼科基因治疗的适应症主要是与单个基因突变相关的遗传性视网膜疾病(IRDs),包括视网膜色素变性、无脉络膜症、Leber遗传性视神经病变(LHON)、Leber先天性黑蒙(LCA)、Stargardt病、色盲症(ACHM)和X连锁视网膜劈裂症(XLRS)等。“以视网膜色素变性为例,伴随着感光细胞的逐步退化至完全退化,疾病逐渐进展至晚期,在疾病早期可能通过基因编辑或神经保护的技术手段进行治疗,但到晚期尚无药可治。”谭畅说。
视网膜色素变性是一种致盲性遗传病,涉及超100种基因突变类型,其感光细胞退化将导致缓慢且不可逆的进展性失明。据NIH统计,视网膜色素变性全球患病率为1/5000,其中晚期占比为29%。
自20多年前光遗传学诞生以来,科研人员就将其视为解决失明、帕金森病等有潜力的技术路径。“关键的是,光遗传学的方法,可以摆脱针对单个基因进行替代或修复的常规办法,不考虑基因突变类型,只要是症状是感光细胞退化,就可以进行治疗,而且还可以针对老年性黄斑变性这样的非单基因遗传的常见病,因此这是一种广谱性疗法,极大的扩展了可治疗的患者人群,让基因治疗走向了‘大适应症’。”谭畅说。
2021年,《自然医学》报道了一例患有视网膜色素变性患者在接受光遗传疗法后功能恢复的案例研究,这也是神经退行性疾病患者在接受光遗传疗法后获得功能恢复的首次报道。除了基因编辑疗法只对发病早期患者起效外,目前尚无任何疗法被批准用于治疗视网膜色素变性。
基于光遗传学的基础,星明优健已经打造了两条FIC/BIC管线:UGX-201 & 202 ,以下将分别介绍。
● UGX-201
UGX-201是针对视网膜感光细胞退行性疾病(如视网膜色素变性、干性黄斑变性等)的广谱性基因治疗产品。利用AAV将重组视蛋白(一种人工改造的GPCR类型的光敏蛋白)的基因递送到视网膜中的视神经节细胞中,让其具有原属感光细胞的感光功能,从而拯救视力。UGX-201是星明优健拥有自主知识产权和全球权益的全球首创(First-in-Class)产品,也是同类型靶点全球第一个进入临床研究的,在2022年年中启动研究者发起的临床研究(IIT),第27届ASGCT年会发布的中期结果显示出优异的安全性和疗效。
● UGX-202
UGX-202利用了与UGX-201类似的原理,选用了离子通道型的光敏感蛋白发挥作用。相对于世界上其他类似管线,它将进一步提高光敏感度、扩大敏感波长范围,加快感光动力学,从而达到更佳的恢复视力效果。目前UGX-202正在完成了初始药效研究,准备启动IIT。
FIC+BIC双管齐下,
依托复健平衡初创Biotech风险
处在生物医药的资本寒冬中,星明优健的模式尤其值得借鉴。“基金孵化模式除了有充足的资金支持以外,还有复健资本、复星医药背后的生态链支持,能够帮助初创Biotech避开前期的‘坑’,迅速组建完备且有产业界背景的团队并平衡好风险、走上新药研发产业的正轨。”谭畅说。
在星明优健的管线布局中,我们能够窥见产业思维的的影子。从光遗传学的原理上来说,UGX-201与UGX-202仅有靶点的差异,前者为FIC管线,后者朝着BIC方向努力。以光遗传学为基础、光敏感型离子通道为靶点的在研管线众多,最快已进展至临床2b期,“但我们对光敏感型离子通道有设计有所不同,临床前研究数据表明其具备成为best-in-class的潜力。”
除了光遗传学之外,星明优健也将“砝码”放在视神经再生方向。据世界卫生组织公布的数据,青光眼是全球仅次于白内障的致盲眼病,全球患者超8000万。上海市2023年发布的《青光眼综合防治管理白皮书》显示,我国青光眼的社会认知度低,有2/3的青光眼患者在初诊时已发展到了中晚期,并呈年轻化趋势。而从当前的治疗手段来看,无论是药物还是手术治疗,均仅能控制或延缓病程,缺乏有效逆转复明的治疗手段。
针对青光眼等视神经退行性疾病,星明优健打造了管线UGX-101,将视网膜中的其他神经细胞转变成神经节细胞,以重建视网膜和大脑之间的神经连接、使失明患者复明。目前,UGX-101正在小鼠模型中进行实验。
目前,星明优健正在开启新一轮融资。
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动脉网,未来医疗服务平台
5月9日下午,由动脉新医药和行诚生物联合主办、磐霖资本和复健资本支持举办的CGT疗法论坛暨【不用卷,行更远】CGT产业升级【VBEF】站在“第八届未来医疗生态展会”拉开序幕。现场集聚20余位政、产、学、研、医、投等多个圈层嘉宾,以多方视角深入探讨CGT产业升级之道。近年来,CGT产业发展势如破竹,全球已有超50款CGT疗法获批上市,特别是在2023年,中国市场迎来了一波批准上市的高峰。CGT产品正从多个维度突破边界,不断拓展新的临床应用领域,以满足未被充分满足的需求。据FDA预计,自2025年起,每年将有10至20种CGT产品获得全球批准,这为行业注入了巨大的信心和期待。“黄金十年”的热潮背后,CGT产业链在技术创新、产业建设、CMC、商业化与支付手段等方面仍然面临着诸多挑战。新形势下,创新企业如何打造具有差异化竞争力和商业化前景的产品布局?多方创新资源又如何助力产业融合、推动供应链、产业圈、BD圈融通发展?动脉新医药汇总了论坛精彩讨论,希望为行业带来更多新解读与视角。CGT研发要更早与临床团队建立紧密合作中国医学科学院肿瘤医院GCP中心办公室负责人唐玉发表《从临床视角看,CGT产品如何看懂并满足临床需求》主题演讲临床价值是新药研发的核心目标,也是所有生物健康领域工作者的共同追求。临床需求对新药价值的探索伴随新药研发的过程始终,寻找临床需求与新药价值的关键在于临床医生和研发端的紧密结合、从早期就开始的沟通合作。真正的临床价值是找到更好解决临床需求的手段,或更为有效,或更为安全,或使用上更为便捷、更容易推广、能够提升患者体验等。对应到产品上,需求端需要深入理解潜在目标人群想解决的健康问题到底是什么,现在有什么样的解决方案,这个解决方案能够达成什么样的效果,哪些地方不够好,哪些地方可以再改进。医生需要能够清晰地描述待解决的问题,肿瘤病人现在面临的是什么情况,哪种疾病需要活得更长,哪种疾病需要活得更好。研发端则需要深刻理解所研发的药物或者研发技术特性,了解现在手上的武器和已有的标准治疗相比的优势在哪里,考量手上的技术、产品是不是能够很好地回答医生所提出来的需求。药物的特性在哪里?临床上最适合的或者最可能满足的临床价值是什么?创新药的研发过程需要就临床现状进行不断修正,因此需要临床医生与研发端建立早期、深度的合作。每个临床试验中间,我们始终需要考量临床研发最后希望解决的问题是什么?在每个阶段、每个实验过程中我们希望解决的问题是什么。根据问题找到科学合理的答案,同时尽可能低成本,操作性上更可行地做出回答。CGT药物的一大特色是快速。跟传统化药甚至抗体药相比,CGT的治疗对人体生理功能的调节更加直接,链条更短,反馈来得更快。再加上新一代产品本身技术迭代非常快速,传统认知中的“十年”研发周期,已经不再匹配当下的技术迭代节点。因此,我们需要更早地把临床价值考量在CGT药物研发的全过程,也是在产品特性和临床问题之间不断碰撞的过程。自免领域或是CAR-T的下一个突破点复健资本投资执行总经理杨伟带来《CGT投资逻辑的底层思考》主题分享 从商业化前景兑现来看,CGT还存在着较多不确定因素,包括技术迭代带来疗效升级、支付体系不足、制备周期长、受现有治疗方法影响有多大等。同时,多元解决方案也在不断涌现,比如不同免疫细胞的技术路径、通用型CAR-T研发等,资本市场也非常关注。 与此同时,产品商业化和融资难题倒逼出更多的理性思考:开发通用型CAR-T需要考量其临床价值在哪里?临床开发、注册路径是否清晰?配合临床做的时候需求什么样的病人人群?病人基线是什么样的?在实体瘤领域,临床开发和疗效的门槛高,自体CAR-T和通用型CAR-T产品都需要考虑产品的临床获益(疗效与持久性)与高价格是否具有匹配度?相比海外市场,CAR-T在中国商业化价值兑现具有比较长的周期,投资方更多去思考商业价值的突破点究竟在哪里?是否能够给投资者或是市场带来正面的反馈?另外,在国内非常热的“降本”和BD出海话题,也需要创新企业和投资者的理性思考:CAR-T的生产成本到底能在什么地方降?以什么路径降本?路径是否可行?成本下降后是否影响临床价值?目前国内出海的抗体药、小分子药的CMC、供应链、产业链在国内非常成熟。由于CGT疗法的定制化和复杂工艺,出海也面临着更加复杂的工艺转移、冷链建设等困难。自身免疫性疾病领域为CGT提供了一个极佳的探索机会和新的突破口。一方面,自免作为全球第二大药物市场,人群大、病程长、生存期也相对更长。另一方面,CAR-T一次性给药的长周期治疗也非常符合自免患者需求。如果我们用十年的跨度看待CAR-T高定价的时候,市场和患者心理可能会觉得相对便宜。国内外很多创新企业也已经在布局。比如首个获批临床的治疗狼疮肾炎CAR-T的Kyverna近期就完成了3.19亿美元的超额IPO。越来越多的CGT公司在调整战略管线,由之前肿瘤领域开发转向自身性免疫疾病的开发。CGT及CAR-T回归到创新药投资底层架构,还是应该坚持以临床价值跟商业价值双导向,以不变应万变。既要充分理解临床未被满足的需求、产品差异化的特点,又要找到产品在真实世界中能解决什么样的问题?面对的患者人群到底有多大?进而更理性做出判断和选择。新形势下,CGT 企业如何在曲折中倍道而进?首场圆桌邀请到了星奕昂生物创始人/董事长兼首席执行官王立群、至善唯新创始人/董事长董飚、智新浩正CEO王小燕,由磐霖资本投资副总裁兼生物医药投资总监金淼主持,共论新形势下,CGT整体行业发展趋势,及其中各个细分赛道的商业化挑战与机遇。磐霖资本投资副总裁兼生物医药投资总监金淼表示:尽管过去几年间,CGT偶有遇挫,但释放的积极信号更多。2023年FDA一共获批了55款创新药,其中7款为CGT疗法,占比13%;产业端,2023年传奇生物的BCMA Car-T产品销售收入达到5亿美元;并购方面,2023年底时阿斯利康12亿美元收购亘喜生物。除此之外,国内还有多个iPSC再生项目进入临床阶段,和国外处于接近甚至同步的阶段。在CGT领域螺旋式上升发展的过程中,磐霖的医疗团队坚定看好并持续布局这一领域,先后出手了以再生胰岛技术治疗1型糖尿病的智新浩正、以rAAV技术治疗遗传病和神经退行性疾病的至善唯新、iPSC-CAR-NK细胞治疗产品研发企业星奕昂等企业。星奕昂生物创始人/董事长兼首席执行官王立群表示:CGT立项常常强调关注“未被满足的临床需求”,但在进入跨国公司的研发体系时,市场分析同样非常重要,必须同时重视未满足的临床需求与它可能的商业化,而商业化的成功在于患者的可及。iPSC赛道发展迅猛,治疗实体瘤和实现通用型或成未来突破方向,且可拓展到自免等其它非肿瘤治疗领域,细胞治疗的工艺开发在很大程度决定了产品临床安全和有效性。另外,出海意味着创新程度一定要高,还要能产出让MNC感兴趣的数据,寻找与MNC共同开发海外市场的机会。至善唯新创始人/董事长董飚表示:我们要结合国内情况和药物理解去思考CGT的商业化。第一是从早期就要做好充分的市场调研;第二是临床需求和临床价值;第三是在保证疗效的质量的前提下,降低生产成本;第四是考虑支付体系。至善唯新通过“聚焦”切中赛道中最关键的问题,从而从两方面开展颠覆性的工作:一是生产,大幅降低了基因治疗成本;二是探索AAV药物多次治疗的可能性。智新浩正CEO王小燕表示:智新浩正专注于体外组织器官再生研发,目前主要聚焦体外胰岛组织再生。团队近期发表了相关论文,于2021年完成首例自体胰岛组织移植治疗肾移植后病人,病人已脱离胰岛素3年,达到功能性治愈。体外胰岛再生是糖尿病治疗的必然趋势,面向中国庞大的糖尿病患者群体,期望可以实现胰岛素依赖型的糖尿病病人功能性治愈。未来在中国和海外进行申报时,智新浩正也会考虑提前与相关专家及不同国家审评机构沟通临床方案,更好地利用病人人群的数据,进行国际上的申报。如何攻克基因治疗药物开发CMC关键点行诚生物科学技术生产副总裁、CTO李军辉带来《基因治疗药物开发CMC关键点》主题分享 李军辉介绍,行诚生物深度布局病毒载体的制备平台,尤其在应用于AAV病毒包装的原材料质粒上。质粒应用非常广泛,包括病毒载体、非病毒载体,但在早年的时候生产成本高,可占病毒生产成本的40%—50%。行诚生物通过工艺优化和技术创新,为CGT药物的规模化生产提供了强有力的技术支持。创新推出了领先的无层析生产工艺,创新质粒连续裂解系统,一套组、一次性使用设备,彻底杜绝交叉污染风险。目前已经可以应用到mRNA、重编程质粒、病毒包装制备中,生产多个GMP批次。行诚生物的理念是以终为始,工艺为王,质量至上,在药物早期设计阶段就帮助客户考虑成本控制、工艺转移变更、商业化阶段等的问题。同时,行诚生物在生产设备方面做了很多国产替代的努力,包括耗材物料、QC设备,为客户后续竞争、生产成本都做了考虑。如何携手助力CGT企业从IND到BLA,稳、快、省?第二场圆桌关注到CGT产业链中广泛的合作与共建,邀请到创新药企代表、供应链企业代表和产业圈代表,讨论在CGT企业发展全过程中,多方力量如何形成合力,助力稳、快、省生产开发,推动CGT产业升级迭代。行诚生物商务与市场副总裁刘肖主持圆桌,天宜康医药创始人兼CEO汪文、南京挚爱罕见病关爱中心执行主任戴逸云、翌圣生物副总裁周其好、云舟生物执行总裁黄锐、MathWorks医疗行业首席技术官单博参与讨论。 天宜康医药创始人兼CEO汪文表示:稳、快、省三者从成药角度来看都重要。在排序上,稳非常重要,用新的工艺、新的技术、新的方法做出来的产品和现有的产品疗效、安全性是不是可比较的,比如说,现有产品可以使50%的患者达到稳定CR状态,而新工艺、新方法生产出来的产品只能使30%的患者达到CR,或者回输后3个月就复发,那么这样的新工艺、新技术是没有生命力的。“稳”就是要在新的基础上保证疗效,同时与“省”形成很好的平衡,让更多的病人用上优异疗效的产品,提升可及性。“快”方面,我认为做药的方向正确了,路不怕长。CGT药物未来的方向是:下一代产品想要取代现有产品,一定是建立在临床疗效和安全性的提升。观察现在已经上市的产品我们会发现,商业化和市场化前景如何,早期设计非常重要,工艺成本与设计也非常重要。 南京挚爱罕见病关爱中心执行主任戴逸云表示:我们接触的大部分是患罕见病的孩子,他们的人生或许注定充满了挑战与困苦,没有太多时间去体会人世间的美好和残酷。因为他们大部分时间都在与疾病作斗争。很多时候药品费用反而不是最重要的,有药或者没有药是至关重要的。在罕见病领域,存在着一些瓶颈和挑战。对于很危重、很棘手、危及生存的罕见病,患者和家属们肯定追求的是“快”,因为没有时间去等待,考虑所谓药物带来的风险,他可能等不到后续的问题和副作用,“快”和有药就是最好的消息。另一些罕见病是过程很痛苦,从出生开始,进行性、缓慢地等待死亡到来。这类型的患者需要的是安全和有效的药物,也就是“稳”,让患者体验和整个病程更安全、更舒服。翌圣生物副总裁周其好表示:作为供应链企业,我们非常认同产品源于设计,在设计的时候就要考虑客户的需求是什么,甚至客户的用户需求是什么,最终还是聚焦在稳、快、省上,也就是产品的有效性、安全性、一致性、及对终端用户的可及性。“稳”方面要求供应了企业在做好产品性能的同时,也要解决原料合规性及报证方便性解决的问题,为此我们建立了严格的质量体系检测和放行标准,并且核心原料都做了DMF备案,满足客户中美双报的需求。“快”是我们在客户甲方上看到的重要诉求,除了要保证原料供应和合规性方面外,上下游的协同也很关键,每个创新公司都有自己的技术点,在沟通与解决某个问题的时候,双方都应该更加开放与包容,充分交流、协同创新。“省”的诉求近两年企业需求特别明显,除了要满足终端药品可及性要求外,也是甲方企业利润保证和长期可持续发展的诉求。同时对于甲方企业也好,供应链企业也好,大家不要恶性竞争,导致企业没有利润,没有资金投入到新产品开发和企业运营中,最终是对产业的伤害。云舟生物执行总裁黄锐表示:云舟生物来说,成年人不做选择题,快、稳、省我们都想要。稳是作为供应链企业来讲是非常重要的一点。从以终为始看,是业务发展最重要的基石。从挽救生命来看,我们要做好稳的基础,快也要提高。“省”则需要全社会共同努力,比如企业的工艺创新、成本降低、协同合作、慈善基金会的支持、国家支付体系与政府补助等,将技术进行开放合作,更好向行业赋能。我们也希望通过工艺与生产效能的提升,赋能药物研发,用更快的技术提升让患者用上更便宜的CGT药物。MathWorks医疗行业首席技术官单博表示:MathWorks在生物医药行业里主要帮助客户做研发流程中的数据分析、图像处理、PK、PD药代动力学等。通俗来说,我们不是把该做的事省掉,而是用工具、自动化代替了一些烦琐费时的实验室工作,在稳、快做很好的折中,帮助药企省钱、省时间,用我们的经验和方法论帮助大家。汇聚创新资源,打造全中国领先的研发生产中心星北·自贸壹号投资拓展总监薛苗苗带来《汇聚创新资源——打造全中国领先的研发生产中心》主题分享薛苗苗提到,与海外相比,国内生物医药行业科技成果转化率低,且具有周期长、高回报、高风险、高技术的特点。同时,技术产品化和药品上市后面临的商业化挑战也是众多企业面临的难题。自贸壹号从专业生物医药产业园视角出发,聚合行业关键资源,用四年时间打造了一个生物医药产业生态圈。星北自贸壹号生命科技产业园(简称星北·自贸壹号),位于上海市浦东新区外高桥保税区,由星北集团投资并运营管理,总建筑面积36万平米,总投资超过35亿元,目标建设成为国内专注于生物医药领域的特色产业园区。星北·自贸壹号致力于推动先进疗法(细胞和基因治疗)、创新药物(抗体和ADC)、高端医疗器械,以及CXO平台型企业的发展。星北自贸壹号以其优越的地理位置和先进的基础设施吸引了一大批细分赛道具有行业领先性的高质量的生物医药公司、海归创业项目以及其他高端医药企业聚集。先后被评为上海市细胞与基因治疗示范园、上海市级孵化器、加速器、浦东特色产业园区、浦东大企业开放创新中心等专业称号。作为中国生物医药创新的策源地和生命科学产业发展的生态社区,星北自贸壹号已展现出其在推动行业发展和促进技术创新方面的领先地位。产业融合趋势下,CGT赛道如何实现合作共赢? 最后一场圆桌邀请到了复星凯特首席科学官CSO沈浩、星赛瑞真高级副总裁郑茂发、星明优健副总裁谭畅、赛桥生物创始人&CEO商院芳、博腾生物营销部副总经理阎宇,由复健资本执行总经理林冠宇主持,共论资本圈、产业圈、产品圈、运营圈如何更好融合?实现合作共赢与产业赋能?复星凯特首席科学官CSO沈浩表示:复星凯特在过去几年从初创公司发展到近500名员工的规模,为把产品推向市场做了很多工作,创造了很多中国第一,也从中学到了很多知识经验。目前CAR-T面临的巨大的难点是支付的问题。从药物经济学来看,120万的价格与全球市场相比是相对便宜的,但现实情况中,我们预判国内只有5%的患者可支付。对此复星凯特从多维度地去解决这个问题,在保险协作、运营协作、质控成本方面都做了很多努力。特别想强调的是今年新提出的支付模式,患者使用奕凯达®回输后3个月后进行疗效评估,若未能达到完全缓解(CR),最高可以获得50%的费用返还。我们希望通过这些方案,让更多患者吃上药。 星赛瑞真高级副总裁郑茂发表示:在资本比较紧张的时期,我们更要量入为出,使用手上本来就不多的余粮。我认为有两个关键点,一个是明确什么要做、什么不做,另一点是怎么精细化运营,如采用轻资产运作和国内CGT产业链中的同行伙伴合作是降低成本的重要方案。星赛瑞真在早期设计时就考虑到后期细胞治疗的成本分摊问题,专注在异体干细胞再生医学移植替代,目前公司有两条管线,用干细胞解决器官移植供体不足的问题。对于现在国内很多biotech都在做BD liscense out的问题。举个比喻,做新药初创公司有点像游泳比赛,用自由泳也好,蛙泳也好,蝶泳也好,只要到达终点就可以。到达终点之前还要留存体力,在最后时刻能够冲刺上去。BD、上市、公司被收购其实都是其中一种退出的渠道而已,什么样的形式退出(部分或全部退出),都只是一种特定时期的特定选择而已。我们初创公司就像一个个足球运动员,在激烈的比赛中,每个人既要有个体的差异化,也需要与队友,即整个行业上下游一起通力合作,这样才能既让自己成为MVP,又能让所在的细分行业脱颖而出,整个产业链受益。 星明优健副总裁谭畅表示:星明优健是复健资本新药创新基金孵化企业,一开始就与创始团队一起进行了充分深入的市场分析,考虑创新性和风险性的平衡,最终我们选择了眼科退行性疾病的广谱型基因治疗,这是一个技术壁垒高、但需求大市场广的赛道。坚实的临床数据是获得资本青睐的关键。成立2年半,我们目前已经有1年多IIT数据积累。在花钱上我们也选择了很省的轻资产运营模式,不去建厂,把更多资金投入管线研发,所以现在还是稳健运行的状态。这两年很多国内企业开了BD的好头,也给行业带来了很多信心。BD的管线或产品一定是全球领先的,目标是中国第一,全球前三,最差也应当是中国第二。在此基础上,创新企业要考虑到全球竞争格局,比如国内外采取不同定价策略,去探索产品商业化和企业全球化的模式。赛桥生物创始人&CEO商院芳表示:作为上游高性能工具和供应链公司,赛桥生物最开始定位为领先的设备供应商,后来我们发现做设备、硬件、新基建都不足以为CGT提供更高性能和自动化的工艺。现在我们看到,细胞治疗商业化正在探索未来的、大规模的商业闭环,这对成本提出了很高要求。赛桥生物依据需求调整产品体系,第一布局新质生产设备、产品性能、工艺迭代等。第二基于高性能模块,搭建一键生产制备系统,压缩人工厂房。第三布局检测环节的新方法,搭建新一代工具体系,形成工具/工艺一体化创新范式。 在资本寒冬的时候,断臂生存是一种方式,但我们也可以寻找更好的方式。一是整个产业中更加紧密的协同模式,不是简单的1+1,而是资源聚集、业务模式的新探索。二是上下游企业针对优势管线的深度,共同发力,缩短商业化的周期,降低未来生产成本,在研发进程上小步快跑。 博腾生物营销部副总经理阎宇表示:作为一家CDMO,博腾生物非常重视产品开发中与客户的前期沟通,尤其是在新技术及产业化平台的商业化开发。公司的发展策略是先建立CMO和CDMO能力,再逐步发展CRO服务。在产业化进程中,博腾生物提供全面的服务,包括硬件设施、质量保证、运营管理和供应链管理,以支持从临床前研究到临床试验的各个阶段。一站式综合服务体系有助于为初创企业降低成本,并在产业化道路上提供支持。在资本市场的低迷期,企业应避免采取短视的自救措施,这虽不会立即致命,却可能损害长期发展。长远来看,拥有清晰的研发战略和周密的顶层规划至关重要。这不仅确保研发活动的正常运行,还能发掘具有巨大商业潜力的新项目。行业真正需要的是具有战略眼光和产业洞察力的投资者,而非仅看重短期财务回报的投资者。在资源有限的寒冬中,企业间的紧密合作变得尤为关键。通过设定和执行明确的目标与关键结果,企业之间可以共同探索、分工协作,推动项目进展,从而提高成功率并降低成本。*封面图片来源:123rf近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
2024年5月20日22岁的Olivia Cook从出生起就没完整地看过这个世界,她患有先天性黑蒙症(LCA),只有视觉中心有极小一部分模糊视野,就像透过一块装有磨砂玻璃的小洞,最终等待她的可能是完全失明。转机出现在几年前,Olivia参与了一项基因编辑治疗遗传性失明的试验,医生将用于改造致病基因的药物注射进她的视网膜。近日,《新英格兰医学杂志》发布了这项里程碑式的临床试验结果,包括Olivia在内,14名患者中11人出现了显著的视力改善。▲ 图片来源:NEJM“我可以看到蜡烛在身边闪烁,这是我一生中从未见过的东西。”Olivia在接受采访时称。这是全球首次尝试直接将CRISPR基因编辑疗法用于眼内注射,试验由美国哈佛大学医学院附属马萨诸塞眼耳科医院等机构合作开展。这项名为BRILLIANCE的 I/II 期临床研究结果显示,体内CRISPR基因编辑技术在遗传性失明患者中是安全的,并使11名(79%)患者的视力得到显著改善。“结果证明,基因编辑可以安全有效地治疗遗传性视网膜疾病。”麻省眼耳医院眼科遗传研究院Eric Pierce博士称。袁经理)LCA是一种早发的会导致视功能严重损害的遗传性视网膜疾病。多数患儿在出生时或出生不久即有严重的视力丧失,可伴有眼球震颤、瞳孔反射迟钝、畏光或夜盲等表现,通常6个月左右内发病,家长发现患儿眼球震颤、不能注视及斜视而到医院就诊,而在LCA有效治疗广泛开展之前,很多患儿在孩童时期就已经成为法定盲人。目前有27个基因与LCA相关,中国LCA患者常见的致病基因包括中心体蛋白290(CEP290)、鸟苷酸环化酶2D(GUCY2D)等。先天性黑蒙症10型(LCA10)最常见的致病突变是CEP290基因的IVS26位点突变,内含子26发生腺嘌呤至鸟嘌呤的点突变,其突变产生新的剪接供体位点,导致转录提前终止。由于CEP290基因的编码序列长达7.5kb,远超AAV病毒的包装能力(4.7kb),无法通过AAV递送正确编码的CEP290基因的方式来治疗。 为克服这一局限,Editas Medicine开发了一种特异于CEP290 IVS26突变的基因编辑策略,使用AAV5载体通过视网膜下注射将编码金黄色葡萄球菌Cas9 (SaCas9)的DNA和CEP290特异性gRNA递送至感光细胞,通过双gRNA分别靶向突变内含子区域的上下游,直接将突变内含子区域整体删除或倒位,从而恢复CEP290基因的正常表达,巧妙避免了AAV病毒包装能力有限的局限。Editas Medicine的探索之路 2019年7月,Editas Medicine启动了CRISPR-Cas9基因编辑疗法EDIT-101治疗CEP290基因突变的LCA10的临床试验BRILLIANCE。基因编辑疗法EDIT-101旨在永久性去除CEP290 IVS26变异。BRILLIANCE临床试验入组了14名参与者,包括两名儿童,分别是10岁和14岁,其余12名参与者在17-63岁之间,他们都患有CEP290基因突变引起的LCA10。在该临床试验组,他们的一只眼睛中接受EDIT-101的单次注射治疗。这项临床试验主要终点是安全性,次要终点是治疗效果。 结果显示,没有报告任何与治疗或注射给药相关的不良事件,也没有出现任何剂量限制性毒性反应。对于治疗效果,研究团队考察了四个指标:最佳矫正视力(BCVA);使用全视野刺激测试(FST)检测到的视网膜灵敏度;视觉功能导航(VNC)和视觉相关的生活质量评分(VFQ)。 14名患者中,有11名(79%)在至少一个指标上显示出了改善,有6名(43%)在两个或更多指标上显示出了改善,有4名(29%)在BCVA方面实现了有临床意义的改善。有6名参与者在FST所衡量的锥体感光细胞(该细胞负责白天和中心视力)介导的视力方面实现了有临床意义的改善,其中5名至少在其他三个指标中的一个显示出改善。接受治疗后,有参与者分享可以看到自己的手机亮起、区分餐盘上的各种食物,以及通过看到小灯知道咖啡机正在工作。接受治疗后,有参与者分享可以看到自己的手机亮起、区分餐盘上的各种食物,以及通过看到小灯知道咖啡机正在工作。费城儿童医院和宾夕法尼亚大学谢伊眼科研究所的小儿眼科医生Tomas Aleman博士希望这项研究能为治疗患有类似疾病的年幼儿童铺平道路,并进一步改善视力。这项试验在治疗遗传病,特别是遗传性失明方面具有里程碑式的意义,它在基因扩增等传统治疗方法无法奏效时提供了重要的替代治疗方法。国内超20家企业布局眼科基因疗法探索 随着2017年12月全球首个眼科基因疗法Luxturna在美国的成功上市,眼科基因治疗领域迎来了新的热潮。在中国,众多创新药企如纽福斯生物、朗信生物、嘉因生物、天泽云泰、康弘药业、中因科技、辉大基因、安龙生物、金唯科、本导基因、九天生物、方拓生物、鼎新基因、凌意生物、极目生物、星眸生物、目镜生物、纽伦捷生物、领诺医药、埃微路新、南京贝思奥、瑞风生物、因诺惟康、星明优健等积极布局,其中不少在研药物已经进入临床试验。纽福斯生物是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司。2021年3月,纽福斯生物研发的中国首个临床阶段的眼科体内AAV基因治疗药物NR082(研发代码NFS-01,纽惟佳)获国家药监局批准开展药物注册临床试验,用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变。纽福斯生物创始人李斌教授近日曾表示,“公司首款自主研发的1类创新药纽惟佳,正在全球开展多中心临床试验,在国内即将完成三期临床试验,预计于2025年在国内获批上市。”朗信生物旗下公司朗昇生物研发的LX101注射液,是国内首个针对先天性黑蒙症递交临床试验的基因疗法,于2022年4月获批临床试验。在研究者发起的临床研究中,LX101表现出良好的安全性和视力提高的疗效。此外,LX101用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)患者的临床试验申请获CDE批准。2023年1月19日,嘉因生物宣布,美国FDA已批准其新型基因疗法EXG102-031注射液的新药临床试验申请,用于治疗湿性年龄相关的黄斑变性。同年3月,该药的上述适应症在国内的临床试验申请获国家药监局受理。EXG102-031注射液只需要一针注射,就可在体内长期表达并有效治疗视网膜中异常血管形成和血液渗漏。中因科技的ZVS101e注射液是其与北京大学第三医院合作研发的基因替代治疗药物,也是国内外首个进入临床阶段的BCD(特殊类型的视网膜色素变性)基因治疗药物。该候选药物拟用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。2021年5月,该药针对BCD疾病适应症的临床试验启动,是全球首个针对BCD疾病展开临床试验的基因治疗。ZVS101e治疗BCD的 I/II 期注册性多中心临床研究,已经于2023年2月20日完成了首例患者入组。九天生物的眼科AAV基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液的临床试验申请也于2023年10月获国家药监局批准,用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。SKG0106已于2023年6月获FDA批准开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性全球 I/IIa 期临床试验,项目的全球临床试验已经启动。除了上述企业外,其他企业新药的研发也在不断推进,近年来越来越多的眼科基因疗法获批临床试验。于患者而言,基因治疗将为眼科疾病的治疗带来新希望。结语 “如果我能看得见,就能轻易的分辨白天黑夜;如果我能看得见,就能驾车带你到处遨游;如果我能看得见,生命也许完全不同。” 著名歌星林宥嘉的一首歌的歌词,“深情地”描绘了失明患者的渴望与不便。正是这份对光明的热切期盼,激励着新药研发行业不断前行。我们期待在科学技术的不断发展下,种种遗传性视网膜疾病导致失明的原因不断被探究出来,更多的创新疗法获得突破,给失明患者带来重见光明的希望。参考资料:1. 医学界 https://mp.weixin.qq.com/s/oNDfZ6d_hbcRNcjTTEvFpg2.https://www.biospace.com/article/releases/editas-medicine-announces-first-quarter-2024-results-and-business-updates/?keywords=BRILLIANCE3. 生物世界 https://mp.weixin.qq.com/s/UjQapIfNc5z0ncwzCL6XAA4. 医学新视点 https://mp.weixin.qq.com/s/AX0Fns5WRKBz4tboB9RTvw封面图来源:pixabay版权声明/免责声明本文为授权转载文章。本文仅作信息交流之目的,不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品,或来自微信公共图片库,或取自公司官网/网络,部分素材根据CC0协议使用,版权归拥有者,药时代尽力注明来源。如有任何问题,请与我们联系。衷心感谢!药时代官方网站:www.drugtimes.cn联系方式:电话:13651980212微信:27674131邮箱:contact@drugtimes.cn毕井泉:加强国际合作,推动生物医药产业发展从中国引进产品后,这家公司裁员、砍管线再次证实 “万物皆可联” !AOC正在冉冉升起......点击阅读原文,了解更多!
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