Nanjing Baixinyu Pharmaceutical Co., Ltd.

12月25日，澳宗生物宣布其在研管线TTYP01依达拉奉片（商品名AUKONTALS）已向美国FDA正式递交了新药上市申请（NDA），用于治疗肌萎缩侧索硬化症。澳宗生物预计该申请将在2025年内获得FDA批准上市。 TTYP01作为全球唯一依达拉奉口服片剂，具有更好的患者顺应性和便利性，可覆盖脑卒中患者急性期和康复期，有望为广大脑卒中患者临床治疗带来更多获益。此外，TTYP01还在同步拓展儿童自闭症（ASD）、渐冻症（ALS）适应症、老年痴呆症（AD）及急性高原反应等适应症。 今年7月，华东医药以1亿人民币首付款、及最高不超过11.85亿人民币的开发、注册和销售里程碑付款，获得了TTYP01在中国开发、注册、生产、商业化的独家权益。美国销售峰值预计为3亿美元 据澳宗生物介绍，TTYP01是其历经7年攻克难关自主开发的依达拉奉口服片剂，其活性成分依达拉奉是一种抗氧化应激脑保护剂，可通过清除自由基，抑制脂质过氧化，从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤。 通过固体分散体技术研发，结合关键辅料，澳宗生物成功解决了依达拉奉水溶性差、Pgp底物药物外排、API易氧化、稳定性差等难题，并将口服生物利用度提高至数十倍，使得药物可及性、便利性和依从性显著提高，使其有望用于神经领域氧化应激相关的急、慢性疾病的治疗。 目前，TTYP01已分别在中国和澳大利亚完成临床I期。针对急性缺血性脑卒中（AIS）适应症已完成国内临床Ⅲ期研究，预计近期向NMPA递交新药上市申请（NDA），同时澳宗生物计划于2025年1月向FDA递交AIS关键注册临床试验申请，预计2026年6月可递交在美上市申请；渐冻症（ALS）适应症已获得FDA孤儿药资格，FDA已批复同意该产品完成生物等效性（BE）研究可申报上市，目前已递交美国新药申请（NDA）；针对儿童自闭症（ASD）适应症已获NMPA批准开展临床试验，正在受试者入组阶段；针对老年痴呆症（AD）适应症预计2025年上半年启动国际多中心2期临床试验。针对急性高原反应（AMS）适应症已完成临床前研究，即将提交临床试验申请(IND)；后续还将针对氧化应激相关其它疾病进行持续开发。 TTYP01的国内Ⅲ期临床试验结果显示，TTYP01第90天改良Rankin量表（modifiedRankinScale，mRS）评分在0~1分的受试者比例显著高于安慰剂组，具有统计学差异，达到主要研究终点；且安全性良好。 据公告显示，相对于院内给药14天的依达拉奉注射液，TTYP01可以降低医药资源占用，适合患者自主长期给药。用药周期28天将达到清除自由基，从而减少组织损伤和脑水肿，改善神经系统功能，改善患者症状的效果。已有研究显示，延长用药时间有利于防治卒中后认知功能障碍和运动功能障碍。 据Citeline的分析，该药物上市之后，预计在美国市场将达到3亿美元的销售峰值。依达拉奉赛道拥挤2019年，田边三菱依达拉奉注射液在中国获批适应症“抑制肌萎缩侧索硬化（ALS）所致功能障碍的进展”，被纳入第一批国家重点监控合理用药药品目录。 2022年，依达拉奉注射液被纳入第七批国采目录。由于依达拉奉在国内无知识产权纠纷，因此中国参与开发的企业众多。目前已通过/视同通过一致性评价的企业包括先声药业、吉林博大、扬子江药业集团、齐鲁制药等多家药企。据Insight数据库，依达拉奉销售额较高，是中国公立医疗机构终端神经系统化药TOP4品种，2016年销售高峰达53.3亿元。近年来，随着医保控费、各地重点监控等新政实施，依达拉奉销售增速开始放缓，甚至在2018年出现了负增长，不过销售额仍然高达50.26亿元。 据先声药业财报，2023年，神经系统领域收入约22.67亿元人民币，同比增长41.0%，主要产品为依达拉奉右莰醇注射用浓溶液先必新，在国内斩获18.46亿元的销售额。而依达拉奉右莰醇注射用浓溶液也是目前在中国上市的依达拉奉改良型新药之一，由南京宁丹与先声药业联合研究开发，2020年获批用于改善急性缺血性脑卒中所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。临床数据显示其可显著降低急性缺血性脑卒中（AIS）引发的脑神经损伤，并将现有治疗时间窗从24小时延长至48小时。 另一个获批上市的依达拉奉改良型新药于2022获批，由南京百鑫愉医药有限公司和北京天坛医院共同开发，具有独立自主知识产权，为全球首个渐冻症舌下给药上市药物。

2024 年医保目录现场谈判竞价已经于昨日（10月27日） 上午 8:30 在北京正式开始，本次谈判共持续4天，将于本周三结束，由全国各地遴选的25名医保部门的谈判专家分成5个小组进行，共有 162 个药品参加现场谈判和竞价，最终结果拟于11月公布。 今天是医保谈判的第二天，这两天有哪些品种参与了谈判，情况又如何呢？ 国谈首日现场直击：抗病毒药打头阵，多家药企亮相！ 据界面新闻报道，国谈首日上午有信达生物、人福医药、正大天晴、金赛药业、罗氏制药、默沙东等多家企业的代表出席。涉及的谈判药品以抗病毒、降压药为主。 早上8点半左右，第一批企业代表入场开谈。接近11点，信达生物的企业代表结束谈判，但并未透露更多信息。 据公众号赛柏蓝现场报道，今日上午率先启动谈判的是抗病毒相关产品，从出场企业的情况观察，大部分谈判结果比较理想。 9点左右就已有企业代表结束谈判，有代表对界面新闻记者表示：“（谈判）很简单很简单”。更一企业代表一出门，没等记者开口，就主动问记者：“我是第一个出来的吗？”上午9点半左右，已经陆陆续续有四五家企业代表谈判结束，但表情管理都做得很好，面色凝重，一言不发。10点左右，有一家从深圳来的企业代表表示，“基本在预期之内，专家态度挺好。”另一家企业代表表示他们谈的是创新药，下午还来。 综合媒体报道来看，下午的谈判较上午胶着，各家药企离场间隔时间明显被拉长。 据《科创板日报》记者现场报道，下午场首家被点名的企业是信立泰，随后被点名的企业包括恒瑞医药、百奥泰、宜昌人福、成都倍特、武汉远大、信达生物、云顶新曜、石家庄四药、北京韩美、广州兆科、上海琅钰健康等。与此同时，也有多家外企进场，包括拜耳、赛诺菲、欧加隆、诺华等。 《科创板日报》表示，下午场不论是第一家出来的企业，还是紧随其后离开的企业，在整体耗时方面明显多于上午场的企业。而且下午离场的企业，似乎都达成一种默契，在面对询问时都选择闭口不谈。 根据《科创板日报》记者现场获取的资料，参加下午场谈判的部分药品包括——信立泰的阿利沙坦酯氨氯地平片、北京韩美的氨氯地平氯沙坦钾片（II）、成都倍特的呋塞米口服溶液、武汉远大的依普利酮片、信达生物的托莱西单抗注射液，以及石家庄四药的司替戊醇干混悬剂、诺华制药的奥法妥木单抗注射液和英克司兰钠注射液、广州兆科的利鲁唑口服混悬液、欧加隆的依折麦布阿托伐他汀钙片（II）。 其中，司替戊醇干混悬剂、奥法妥木单抗注射液、利鲁唑口服混悬液和依折麦布阿托伐他汀钙片（II）等均属于罕见病用药，对应分别用于Dravet综合征、成人复发型多发性硬化（RMS）、肌萎缩侧索硬化（ALS）、高胆固醇血症。 据罕见病信息网整理，在此前医保局公布的初审名单罕见病药物方面，至少有40个药品通过初审。 如替度格鲁肽（短肠综合征）、醋酸氟氢可的松片（先天性肾上腺皮质增生症和Addison病）、氯苯唑酸葡胺软胶囊（转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病）、卡谷氨酸分散片&苯丁酸甘油酯（尿素循环障碍）、注射用培妥罗凝血素α（血友病）等。 其中，值得关注的是，12个罕见病有超过两款以上的适应症内药物，包括进行性肌营养不良、肺动脉高压、先天性肾上腺皮质增生症(CAH)、神经母细胞瘤、婴儿痉挛症、地中海贫血、转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN)、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、原发免疫性血小板减少症(ITP)和肝豆状核变性。 此外，国谈首日下午场谈判药品中诺华制药的英克司兰钠注射液也值得特别关注，它是一款超长效降脂药物，目前市场价格为9988元/针，该注射液的给药方式是单次皮下注射，首次给药后，患者需要在3个月和每6个月时分别进行再次给药。因此，一般患者每年可能需要接受两到三针的治疗，每年的费用大约在2万到3万元人民币之间。 今年参加国谈的还有同样去年8月获批上市国内药企信达的创新药托莱西单抗，同样是一款长效降脂药，该药物的推荐剂量为150mg，每2周一次；450mg，每4周一次；或600mg，每6周一次。在不考虑慈善赠药的情况下，患者年用药费用大约为3.75万元至5.3万元。 而在此之前，两款进口PCSK9抑制剂类药，即安进的依洛尤单抗、赛诺菲的阿利西尤单抗已经进入医保目录。通过医保谈判，这两个产品的年治疗费用降低到7000元，患者自付只需要一两千元。而信达生物的托莱西单抗和诺华英克司兰钠注射液均高于此价格，通过谈判后，他们是否能够纳入医保目录，又能降价多少值得关注。 更值得关注的是，君实生物、康方生物在2024年３季度各有一款降脂单抗上市，行业普遍认为他们参与明年的国谈基本是板上钉钉。前有追兵，后有来者，信达和诺华的本次的两款产品在此次谈判中将面临较大幅度的降价压力。 国谈第二日现场直击（10月28日） 据财联社报道，国谈第二日上午以糖尿病药物和肿瘤药物为主，阿斯利康、康方生物、罗氏制药、信立泰、海思科、江苏恒瑞、石药集团、武田、先声药业、南京百鑫愉医药、勃林格殷格翰等多家企业的代表出席。 今日上午，糖尿病药物密集谈判。据财联社记者现场报道，上午，首先进场的企业代表和谈判品种分别是信立泰的苯甲酸福格列汀片、海思科的考格列汀片和江苏恒瑞三款药物——脯氨酸加格列净片、恒格列净二甲双胍缓释片（I）/恒格列净二甲双胍缓释片（II）、武汉久安药物研究院的盐酸二甲双胍缓释片（Ⅳ）。 石药集团（01093.HK）恩必普的丁苯酞氯化钠注射液、武田的马立巴韦片、先声药业（02096.HK）的依达拉奉右莰醇注射用浓溶液、南京百鑫愉医药的依达拉奉舌下片、勃林格殷格翰的注射用阿替普酶等也在上午谈判规划中。 上午完成谈判的第一家企业代表出现在9时10分左右，但谈判代表不苟言笑，一行三人排开围观的媒体记者，然后径直离开。 但完成谈判的第二家企业代表心情比较好，对在场记者感叹“心脏都要跳出来了！”不过，当问及医保局今年对企业态度等问题时，他赶紧表示：“都不让说，都不让说。” 10时30分左右，一位企业代表从会场出来，边走边对在场媒体表示“还行”，在问及是否是创新药时，对方则回应，“创新药，今年谈完了。” 此外，值得一提的是，公众号赛柏蓝捕捉到一个有趣的细节，9点半左右，有等候在外面的人通过大门给参与谈判的代表递上计算器，紧张的价格拉锯跃然纸上。 今日上午单抗、双抗为主的肿瘤药也开始了谈判。 阿斯利康上午的谈判品种包含两款，一是被称为“ADC神药”的DS-8201（注射用德曲妥珠单抗）和布地格福吸入气雾剂。 据相关资料显示，DS-8201是由第一三共和阿斯利康联合开发的ADC药物，在中国已获批用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。 DS-8201并非首次参加国谈，去年，阿斯利康中国区副总裁黄彬就携该品种参加了国谈，但遗憾的是，DS-8201并未被纳入医保。此外，今年6月，有行业媒体消息称，经过企业主动申报降价，自2024年6月20日起，DS-8201规格为100mg/瓶的定价将从8860元降至6912元，降幅为22%。当时业内普遍认为，DS-8201此举就是为了被纳入医保目录而来。 降价需求进入医保不是只有阿斯利康，今天上午康方生物（09926.HK）的依沃西单抗注射液、卡度尼利单抗注射液也在谈判进程中，今年6月康方生物卡度尼利单抗价格下调，单支价格从原先的13220元降至6166元，降幅53.4%。 据悉，康方生物和阿斯利康企业代表离场时间远超昨日上午企业代表，且均匆匆离开未透露谈判结果。康方生物此次由董事长夏瑜亲自带队谈判，接近下午一点才离场而去；阿斯利康DS-8201（注射用德曲妥珠单抗）上午开始谈判，直到下午一点半左右，阿斯利康中国区副总裁黄彬等才走出会场。 今日上午谈判的肿瘤药物还有罗氏制药的帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射）和法瑞西单抗注射液、先声药业的西妥昔单抗β注射液、石药集团（01093.HK）的恩朗苏拜单抗注射液、上海科州药物的妥拉美替尼胶囊等。 此外，据财联社最新消息，下午2点医保局点名诺和诺德、杨森、亿帆医药、三生制药、豪森药业、默克、京新药业等企业和相关药品进场谈判，其中京新药业的地达西尼胶囊是一款专门用于治疗失眠的一类创新药。据相关资料显示，地达西尼(EVT201)是由我国京新医药研发的一款治疗成人失眠症的新药，地达西尼上市，打破了国内16年无失眠药物获批的尴尬局面。 来源：趣学术 投稿/内容沟通：华籍美人（Ww_150525） 近期精华文章

关注并星标CPHI制药在线 2024医保谈判第二天于上午 8 时许开始，似乎比首日更早，然而谈判进程却相对缓慢。当日主要以糖尿病和肿瘤药物谈判为主。恒瑞医药三款糖尿病药物率先进入谈判，信立泰、海思科也携品种首批进场，可见糖尿病药物正在进行密集谈判。肿瘤药物方面，阿斯利康的ADC重磅药DS - 8201和康方生物的依沃西单抗注射液、卡度尼利单抗注射液等也在谈判进程中。这些重磅药物的谈判结果备受关注，将直接影响患者的用药负担和企业的发展。 相关阅读：《2024国谈第一天：盘点几家上市药企》 恒瑞医药领衔谈判 恒瑞医药三款糖尿病药物开始谈判，多家药企的糖尿病药物进行密集谈判，探讨这些药物能否进入医保为患者减负及企业能否借此获得放量。 恒瑞医药此次在医保谈判中备受瞩目，上午有三款糖尿病药物计划谈判，这充分显示了其在糖尿病治疗领域的积极布局。糖尿病作为一种常见的慢性病，患者数量众多，对治疗药物的需求持续增长。如果这些前沿的糖尿病药物能够进入医保，将为广大患者减轻沉重的经济负担。对于恒瑞医药来说，将这些重磅慢病药物推入医保，有望获得更大的市场份额，实现放量增长。 据了解，恒瑞医药此次参与谈判的三款药物 -- 脯氨酸加格列净片、恒格列净二甲 双胍缓释片 (I)/ 恒格列净二甲 双胍缓释片 (II)、武汉久安药物研究院的盐酸二甲 双胍缓释片 (Ⅳ)，代表了当前糖尿病治疗的前沿水平。这些药物在疗效、安全性和患者依从性等方面都具有一定的优势。例如，二甲 双胍作为糖尿病治疗的经典药物，其缓释剂型可以提高患者的用药便利性，减少服药次数，提高患者的依从性。而格列净类药物则通过促进肾脏对葡萄糖的排泄，降低血糖水平，在糖尿病治疗中发挥着重要作用。 信立泰、海思科等企业也参与糖尿病药物谈判，同时石药集团等企业的其他药物也在上午谈判规划中。 信立泰的苯甲酸福格列汀片和海思科的考格列汀片也在此次医保谈判中亮相。这两款药物都是新型的糖尿病治疗药物，具有独特的作用机制和良好的疗效。信立泰作为一家在医药领域具有较高知名度的企业，一直致力于创新药物的研发和推广。苯甲酸福格列汀片的参与谈判，展示了信立泰在糖尿病治疗领域的创新实力。海思科的考格列汀片同样备受关注，该药物在临床试验中表现出了良好的降糖效果和安全性。 除了信立泰和海思科，石药集团的恩必普的丁苯酞氯化钠注射液、先声药业的依达拉奉右莰醇注射用浓溶液、南京百鑫愉医药的依达拉奉舌下片、勃林格殷格翰的注射用阿替普酶等也在上午的谈判规划中。虽然这些药物并非专门的糖尿病治疗药物，但它们在其他疾病领域的重要性也不容忽视。石药集团作为国内医药行业的领军企业之一，其恩必普的丁苯酞氯化钠注射液在脑血管疾病治疗方面具有显著疗效。先声药业的依达拉奉右莰醇注射用浓溶液和南京百鑫愉医药的依达拉奉舌下片在神经系统疾病治疗中发挥着重要作用。勃林格殷格翰的注射用阿替普酶则是一种重要的溶栓药物，在心血管疾病治疗中具有关键地位。 医保谈判的目的就是要在保证药物质量和疗效的前提下，通过合理的价格谈判，让更多的患者能够用上优质的药物。 肿瘤药物谈判焦点 （一）阿斯利康与康方生物受关注 阿斯利康中国区副总裁黄彬带队，其ADC重磅药DS - 8201 和布地格福吸入气雾剂参与谈判，康方生物的依沃西单抗注射液、卡度尼利单抗注射液也在谈判进程中，两家企业代表谈判时间长，谈判或较为焦灼。 阿斯利康的 DS - 8201 作为ADC重磅药，一直备受瞩目。DS - 8201 由第一三共和阿斯利康联合开发，在中国已获批用于治疗既往接受过一种或一种以上抗 HER2 药物治疗的不可切除或转移性 HER2 阳性成人乳腺癌患者。DS - 8201 之前就参加过国谈，2023 年黄彬提交该药参加，但可惜并没有纳入医保。今年 6 月，DS - 8201 规格为 100mg / 瓶的定价从 8860 元降至 6912 元，降幅为 22%。按此标准计算，55kg 的患者一个疗程需使用 3 瓶 DS - 8201，降价前价格是 26580 元，降价后节省近 6000 元，一年就能省下超过 10 万元。业内普遍认为，此举就是为了被纳入医保目录而来。 康方生物的依沃西单抗注射液与卡度尼利单抗注射液同样备受关注。今年 6 月，康方生物卡度尼利单抗价格下调，单支价格从原先的 13220 元降至 6166 元，降幅 53.4%。康方生物方面表示，降价就是为参加医保作出的调整。此次由董事长夏瑜亲自带队谈判两款双抗产品，接近下午一点才离场而去。颇受关注的阿斯利康 DS - 8201 上午开始谈判，直到下午一点半左右，阿斯利康中国区副总裁黄彬等才走出会场。两家企业代表谈判时间长，可见谈判过程较为焦灼。 （二）其他肿瘤药物谈判情况 罗氏制药、先声药业、石药集团等企业的肿瘤药物也在上午谈判，这些药物备受关注。 罗氏制药的帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射）和法瑞西单抗注射液参与谈判。先声药业的西妥昔单抗 β 注射液也在谈判进程中。石药集团的恩朗苏拜单抗注射液同样备受瞩目。上海科州药物的妥拉美替尼胶囊也在上午的谈判规划中。 这些肿瘤药物的谈判同样吸引了众多关注的目光。肿瘤药物一直是医药领域的重点研发方向，其价格高昂，患者负担沉重。如果这些药物能够通过医保谈判进入医保目录，将极大地减轻患者的经济负担，提高患者的治疗可及性。 以罗氏制药为例，其在肿瘤药物研发领域一直处于领先地位。帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射）在乳腺癌等肿瘤的治疗中发挥着重要作用。先声药业的西妥昔单抗 β 注射液在肺癌等肿瘤的治疗中也具有一定的优势。石药集团的恩朗苏拜单抗注射液作为国内药企的创新成果，也在肿瘤治疗领域展现出了潜力。上海科州药物的妥拉美替尼胶囊作为一种新型的肿瘤治疗药物，其疗效和安全性也备受期待。 谈判现场众生相 2024 医保谈判第二天，现场的企业代表和媒体代表数量虽比首日少，但今日谈判品种的重磅程度却更高。上午完成谈判的企业代表反应各异，有的不苟言笑，径直离开，拒绝透露任何信息；有的则心情较好，感叹 "心脏都要跳出来了"，但在被问及医保局态度等问题时，连忙表示不能说。还有的企业代表在被问到是否是创新药时，回应称 "创新药，今年谈完了"，言语中透露出一丝轻松。 现场还出现了一位焦急等待的药企人员，向从栅门处走来的药企代表递上了一份计算器，这一画面让人感受到谈判的紧张氛围和企业对结果的急切关注。 一位医药企业员工表示，今年在测算环节，国家医保局进行了预谈判，企业对于今年医保谈判的基本信息已有预判，虽然不会涉及具体价格，但能更加充分了解谈判规则。他们来到现场，是希望看看友商的情况，了解不同产品由谁带队、每天会谈哪些品种、进场医药企业谈判顺序等信息。另一家医药企业今年没有目录外产品医保谈判，但该企业员工同样来到现场观测情况。 结语 2024 医保谈判第二天，糖尿病和肿瘤药物密集登场，谈判过程胶着且充满看点，成果将对患者、医药企业和整个医药产业产生深远的影响。希望更多的优质药物能够进入医保目录，为患者带来更多的实惠。 参考文献        1. 第一财经        2. 国家医疗保障局官网        END 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~