Umoja Biopharma, Inc.

The first shards of human data on in vivo CAR-T cell therapy look promising, based on recent separate reports from two biotech companies’ academic-led studies in China. Last week, a Chinese startup called Genocury became the second company to share initial clinical data on a CAR-T treatment that doesn’t require a patient’s cells to be extracted from their body. Genocury said that an advanced large B cell lymphoma patient went into complete remission after one month of in vivo CAR-T therapy, and has remained in remission for over three months. Notably, the in vivo CAR-T therapy does not require lymphodepletion, a course of chemotherapy that conventional CAR-T therapies require before treatment and that comes with toxicities. “This is good news for the field and demonstrates the increasing momentum around in vivo CAR-T approaches,” said University of Pennsylvania CAR-T pioneer Bruce Levine, who isn’t involved in Genocury’s studies but is a scientific founder of another in vivo CAR-T company called Capstan. Last week’s results follow Belgian startup EsoBiotec’s announcement in January that a multiple myeloma patient who received the lowest dose of its in vivo CAR-T therapy had no detectable cancer cells in their bone marrow at one month, without any significant adverse events during treatment. That patient also did not receive prior lymphodepletion. The data from both companies come from investigator-initiated studies in China, which biotech startups have been leveraging more frequently to quickly generate early clinical data on their experimental treatments. EsoBiotec is working with Pregene Biopharma which, like Genocury, is based in Shenzhen. In March, AstraZeneca announced plans to acquire EsoBiotec for $425 million, plus additional payments. At least five groups have begun clinical trials for in vivo CAR cell therapies. Aside from EsoBiotec and Genocury, Myeloid Therapeutics, Interius BioTherapeutics and Umoja Biopharma are all studying experimental in vivo cell therapies in patients. In conventional CAR-T therapy, a patient’s cells are extracted, engineered, and then reinfused — a complex, expensive process that can take weeks to months. The therapy, while transformative for certain blood cancers, comes with safety risks from the lymphodepletion before treatment and immune overreaction (cytokine release syndrome and ICANS) afterwards. And so far, comparatively less complex “off-the-shelf” treatments using donor cells have yet to take off. Makers of in vivo cell therapy hope that their treatments can become a different kind of “off-the-shelf” option. Their therapies deliver genetic material to turn the patient’s immune cells into cancer-fighting ones directly in the body. The companies are using different technologies to deliver their treatments and are also going after a range of diseases. The delivery technologies fall into two camps: viral and non-viral. Researchers have more concerns around the potential risks of a virus-based therapy, including of secondary cancer, but it’s an older and more proven approach. Non-viral delivery is newer and more challenging, and fewer companies have reached clinical studies. It is unclear based on Genocury’s disclosures whether it is using a viral or non-viral approach. A photo on its website mentions both viral and non-viral methods, and the company could not be reached for comment. EsoBiotec is developing a lentiviral-based cell therapy that goes after BCMA, a well-known target for multiple myeloma. Interius, which expects to report clinical data later this year, and Umoja are likewise studying lentiviral-based therapies. Umoja, like Genocury, is developing a CD19-targeted CAR-T therapy for blood cancer, and it plans to study the treatment in autoimmune disease as well. AbbVie has an option to license that therapy, and in January the startup raised $100 million to jumpstart its clinical studies. Interius’ therapy targets another immune cell protein called CD20, and it’s studying its B cell cancer therapy in both Australia and Germany. The Philadelphia biotech’s therapy is meant to make both ​​CAR-T and NK cells directly in the body. On the other hand, Sid Mukherjee’s startup Myeloid is using mRNA delivered non-virally. It uses fatty acid envelopes called lipid nanoparticles — similar to what’s used in the Covid vaccines. However, as its name suggests, it’s targeting a type of immune cell called myeloid cells. It has two programs in the clinic going after solid tumors — an area of cancer that conventional CAR-T therapies have yet to crack.

▎药明康德内容团队编辑近日，行业媒体Endpoints News发布了2024全球生物医药企业研发投入TOP 15榜单，药明康德内容团队将结合公开资料为读者解析上榜企业在2024年扩展研发管线的战略布局，旨在通过这些企业的创新动向展现整个产业的发展趋势。点击文末“阅读原文/read more”，即可访问原始榜单页面。▲2024年研发投入最多TOP 15生物医药公司（图片来源：药明康德内容团队根据参考资料[1]制表）默沙东2024年，默沙东通过“收购+合作”双轨策略，在多个治疗领域实现深度布局：年初，公司以6.8亿美元收购Harpoon Therapeutics，斩获DLL3靶向T细胞接合器HPN328；5月，斥资30亿美元收购EyeBio，囊获四价三特异性抗体Restoret；12月又拿下翰森制药的HS-10535全球权益，进一步拓展小分子药物管线，并成功进军GLP-1领域。与此同时，默沙东加速布局前沿技术：公司与Pearl Bio达成10亿美元合作，开发含非标准氨基酸的生物制品疗法；引入Variational AI的生成式AI平台优化药物发现，并与礼新医药就PD-1/VEGF双抗达成最高27亿美元里程碑合作。不久前，默沙东还与恒瑞医药就小分子心血管新药Lp（a）抑制剂达成授权合作。这一系列举措不仅加深了默沙东在实体瘤领域的研发能力，还通过新兴技术平台主动构建未来增长引擎。罗氏罗氏正加速推进其核心研发管线，聚焦肿瘤、神经退行性疾病及呼吸系统疾病等领域。在神经退行性疾病领域，罗氏近期公布了其靶向淀粉样蛋白的单抗药物trontinemab用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者的1b/2a期试验积极结果。另一款药物prasinezumab也有望于年内获得支持进入3期临床的关键数据。在慢性阻塞性肺病（COPD）领域，罗氏旗下IL-33抑制剂astegolimab的两项临床试验数据预计将于今年揭晓。在RNA治疗领域，罗氏与Alnylam合作开发的zilebesiran在治疗高血压患者的2期临床试验中展示了显著疗效。免疫学管线方面，其BTK抑制剂fenebrutinib在针对多发性硬化的2期试验中表现良好，有望在今年获得关键数据；IL-6抗体vamikibart针对葡萄膜炎性黄斑水肿的3期研究也将公布结果。从战略布局来看，罗氏通过选择性并购与全球合作进一步夯实其研发管线。公司斥资超30亿美元收购Carmot Therapeutics，以强化其在代谢疾病领域的布局；以超10亿美元收购Poseida Therapeutics以获得其现货型CAR-T技术；此外，罗氏还以近8000万美元预付款与信达生物达成合作，共同开发小细胞肺癌疗法。与此同时，罗氏与Oxford BioTherapeutics达成多年合作，聚焦抗体疗法开发，延续其在肿瘤免疫领域的深度布局。阿斯利康阿斯利康持续加码研发创新，研发投入从2019年的60亿美元跃升至2024年的逾130亿美元，驱动其从肿瘤领域向其他疾病领域加速扩张。在肿瘤管线，口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）camizestrant的3期临床积极数据，加深了该疗法在乳腺癌治疗领域的重要性；在心血管疾病领域，阿斯利康通过收购CinCor Pharma获得新型醛固酮合成酶抑制剂baxdrostat，该药物在2期临床试验可显著降低难治性高血压患者的血压水平，为临床治疗难治性高血压提供了潜在新选择。战略布局层面，阿斯利康动作频出：与Allorion Therapeutics达成独家选择权和全球许可协议，共同开发EGFR L858R突变靶向变构抑制剂，瞄准晚期EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）治疗缺口；斥资10.5亿美元收购Amolyt Pharma，获得处于3期临床阶段的甲状旁腺功能减退症创新多肽疗法eneboparatide（AZP-3601）；更斥资20亿美元收购Fusion Pharmaceuticals，整合其放射偶联药物（RDC）平台及FPI-2265等管线，强化肿瘤精准治疗布局。强生强生近期在免疫学领域取得关键研究进展：从Protagonist Therapeutics引进的口服IL-23受体拮抗剂icotrokinra针对斑块状银屑病的3期临床试验达到主要终点。在管线推进方面，靶向新生儿Fc受体的抗体疗法nipocalimab迎来多项进展。该疗法针对全身性重症肌无力（gMG）适应症已向FDA递交生物制品许可申请（BLA）并获得优先审评资格，同时向EMA同步提交上市许可申请（MAA），有望成为重磅疗法。战略布局方面，强生斥资146亿美元收购Intra-Cellular Therapies，斩获每日一次口服精神疾病治疗药物Caplyta（ITI-007）和ITI-1284，同步整合其临床阶段研发管线。艾伯维2024年，艾伯维专注多元化管线的拓展。在核心产品方面，免疫领域药物Skyrizi获批溃疡性结肠炎适应症；肿瘤领域亦取得重要突破，其抗体偶联药物（ADC）Elahere获FDA完全批准；神经科学领域则推出创新产品Vyalev，该疗法为首款获FDA批准的基于左旋多巴的皮下24小时持续输注帕金森病疗法。为补充研发管线，艾伯维开展了一系列战略收购，包括以2亿美元收购Nimble获得口服肽类IL-23R抑制剂，纳入Celsius的TREM1抗体和Landos Biopharma的口服NLRX1激动剂强化炎症性肠病治疗领域，以及收购Aliada布局阿尔茨海默病临床阶段疗法ALIA-1758。在创新合作方面，艾伯维同样成果丰硕：与EvolveImmune Therapeutics达成15亿美元合作开发多特异性抗肿瘤疗法，联合Umoja Biopharma推进原位CAR-T细胞疗法研发，携手Gilgamesh Pharmaceuticals合作开发针对精神疾病的下一代疗法，与Parvus Therapeutics共同开发炎症性肠病的新疗法，以及与OSE Immunotherapeutics和Tentarix Biotherapeutics建立合作共同推进肿瘤学和免疫学等领域的新药研发。通过一系列收购和合作，艾伯维不仅加强其在免疫学和肿瘤学领域的布局，还在神经科学领域取得了重要进展。百时美施贵宝百时美施贵宝持续加大研发投入以巩固创新优势，2024年研发投入再攀新高，公司通过战略性并购与合作增强其管线建设。在神经精神疾病领域，百时美施贵宝斥资140亿美元收购Karuna Therapeutics获得突破性药物Cobenfy（KarXT），该药已获FDA批准治疗成人精神分裂症，成为近数十年来FDA批准的首个基于新机制的精神分裂症药。此外，该药物用于治疗阿尔茨海默病患者精神病发作的潜力。也引发了高度关注。在合作方面，百时美施贵宝不断迭代其管线：公司与BioArctic达成合作，共同开发靶向PyroGlu-Aβ的阿尔茨海默病抗体疗法BAN1503和BAN2803；携手Prime Medicine开发下一代T细胞疗法；与VantAI合作部署分子胶技术平台。通过这些举措，百时美施贵宝在多个关键领域实现了战略布局，并进一步增强了其创新能力。礼来2024年，礼来公司持续在减重和阿尔茨海默病治疗领域发力。在肥胖症治疗领域，其口服GLP-1受体激动剂orforglipron在2期临床试验中展现出显著的减重效果，其3期试验正在推进；同时，公司布局的多靶点GLP-1/GIP/GCG激动剂retatrutide在2期研究中使肥胖或超重成人患者在经过24周的治疗后，达成至少15%的体重下降。在神经退行性疾病管线中，靶向β淀粉样蛋白的remternetug（每季度一次注射）也已进入关键临床阶段。在心血管和肿瘤领域，礼来也在同步发力：降血脂药物lepodisiran与muvalaplin正在加速临床开发；KRAS抑制剂olomorasib展现出显著的潜力。战略布局层面，礼来通过多重手段扩展创新边界，包括以32亿美元收购Morphic Holding，获得炎症性肠病口服整合素靶向疗法MORF-057，进一步强化自身免疫学管线；与KeyBioscience合作开发胰淀素/降钙素双重激动剂；携手HAYA Therapeutics利用RNA引导基因调控平台推进代谢疾病的临床前药物研发；并与Isomorphic Labs达成合作，借助AlphaFold技术加速小分子药物发现。通过持续的研发投入与精准并购，礼来成功构建了一个覆盖代谢、神经、心血管及肿瘤领域的创新生态。辉瑞2024年，辉瑞公司通过创新疗法研发和战略合作持续强化其研发管线布局。在肿瘤领域，高选择性CDK4抑制剂atirmociclib展现突出潜力，在针对经多线治疗的乳腺癌患者的1期临床试验中，atirmociclib组合疗法实现32%的客观缓解率（ORR），显著优于现有疗法（ORR<10%）且安全性良好。在代谢疾病领域，辉瑞重点推进口服小分子GLP-1受体激动剂danuglipron用于肥胖治疗的临床开发。疫苗领域也取得了重要突破，Abrysvo获FDA批准扩展适应症，用于预防18至59岁高风险个体因呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病。辉瑞同时积极开展外部合作：与Quotient Therapeutics合作探索心血管和肾脏疾病的新疗法；通过旗下Ignite平台与Acepodia公司合作开发自身免疫疾病疗法；与Flagship Pioneering旗下两家公司Ampersand Biomedicines和Montai Therapeutics就肥胖症和非小细胞肺癌治疗开展靶向分子研发合作。诺华2024年，诺华继续推动包括Fabhalta、Leqvio和Scemblix等核心产品的商业化进程。在后期管线中，脊髓性肌萎缩（SMA）疗法OAV101有望扩大患者覆盖范围，而从PTC Therapeutics引进的亨廷顿病治疗药物votoplam（PTC518）也展现出重大潜力。此外，诺华通过一系列战略性收购与合作加速创新：以11亿美元收购Kate Therapeutics强化其在神经科学和基因治疗领域布局；30亿美元收购MorphoSys增强肿瘤及血液学领域管线；与Ratio Therapeutics合作开发放射性治疗药物；与Arvinas达成超10亿美元协议获得其PROTAC降解剂项目；12亿美元携手Voyager Therapeutics推进亨廷顿病和SMA基因疗法研发。这一系列举措展现了诺华在肿瘤、神经科学和罕见病等关键治疗领域的深度布局，为其长期发展奠定坚实基础。GSK2024年，GSK通过核心产品创新和战略收购持续强化其产业布局。在疫苗领域，GSK公布其带状疱疹疫苗Shingrix的十年保护效力积极数据。在呼吸系统疾病方面，一年两次给药的IL-5单抗depemokimab在3期临床研究中取得积极进展，并已向美国FDA提交生物制品许可申请。在抗感染领域，创新抗生素Blujepa（gepotidacin）获批上市。与此同时，GSK也正通过一系列战略性布局加速管线拓展：公司斥资14亿美元收购Aiolos Bio获得长效抗胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）单抗AIO-001；以8.5亿美元收购恩沐生物（Chimagen Biosciences）的双靶点T细胞接合器CMG1A46，并与Muna Therapeutics、Vesalius Therapeutics等公司合作开发神经退行性疾病创新疗法。此外，GSK还获得了映恩生物（Duality Biologics）ADC药物DB-1324的全球权益（除大中华区），进一步丰富了其在肿瘤领域的产品组合。赛诺菲2024年，赛诺菲持续加大研发投入，并在管线推进方面取得显著进展。在呼吸疾病领域，IL-33单抗Itepekimab针对COPD的适应症已进入3期临床开发阶段，数据预计于下半年公布；同时，针对哮喘的双抗疗法lunsekimig已推进至2期临床阶段。在血液肿瘤管线中，BTK抑制剂tolebrutinib获得FDA优先审评资格，PDUFA日期定于2025年9月28日。此外，公司管线中的其他项目也在积极推进，包括蛋白降解药物KT-474和口服BTK抑制剂rilzabrutinib。与此同时，赛诺菲深化战略合作以布局未来增长点。公司与Orano Med达成3亿欧元股权投资及3.2亿欧元独家许可协议，联合开发下一代放射性配体药物，开辟肿瘤精准治疗新路径；并与Synthekine合作优化IL-10受体激动剂，旨在满足炎症性疾病的未满足需求。此外，赛诺菲还以17亿美元收购Inhibrx Biosciences，获得α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）候选药物INBRX-101。诺和诺德2024年，诺和诺德聚焦三大核心治疗领域：糖尿病/肥胖症/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、心血管/慢性肾病以及罕见病。其重点产品CagriSema（cagrilintide/司美格鲁肽复方制剂）在3期临床试验中展现出积极疗效，治疗68周可实现22.7%的显著减重效果。为拓展创新管线，诺和诺德开展了一系列战略布局：斥资10.25亿欧元收购Cardior公司，获得其处于2期临床阶段的心力衰竭反义寡核苷酸疗法CDR132L；与Ascendis Pharma合作开发每月一次给药的GLP-1受体激动剂；同时与EraCal、Metaphore、Omega Therapeutics和Cellarity公司等多家企业达成合作协议，共同开发新一代减重疗法和MASH治疗药物。安进2024年，安进公司聚焦核心创新药物布局，重点推进代谢疾病和心血管领域突破性疗法。其注射型肥胖症药物MariTide在2期临床试验中展现出显著疗效，治疗52周实现约20%的平均体重减轻，并显著改善心血管代谢指标，目前已进入关键后期试验阶段。在心血管领域，siRNA疗法olpasiran在2期试验中表现优异，可使98%患有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的载脂蛋白（a）水平降至标准值以下，目前正在ASCVD患者中开展3期临床试验，预计2026年公布结果。安进同时积极推进其他重点产品：CD19抗体Uplizna今日获FDA批准，用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）成人患者；治疗特应性皮炎的rocatinlimab则在3期试验中达成所有主要和次要终点，展现出显著的临床改善效果。吉利德科学2024年，吉利德科学通过创新疗法突破和战略合作持续推动多元化发展。其在肿瘤治疗领域取得重要进展，与Arcellx合作开发的BCMA靶向CAR-T疗法anito-cel在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的2期临床试验中表现优异：总缓解率高达97%，12个月总生存率达到96.5%，且安全性良好，未出现迟发性神经毒性。同时，公司以43亿美元收购CymaBay获得了原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗seladelpar，显著增强了自身肝脏疾病产品管线，该药物已在2024年8月被FDA批准。此外，吉利德还通过多项战略合作加速创新布局：与Tubulis、Xilio Therapeutics及Merus达成总额超49亿美元的合作协议，重点开发ADC、肿瘤激活IL-12蛋白及三特异性抗体等前沿疗法；追加3.2亿美元投资Arcus Biosciences以推进联合开发项目。这些举措加强了吉利德在肿瘤学和肝脏疾病等新治疗领域的战略布局与创新实力。再生元2024年，再生元公司聚焦肿瘤、免疫和基因治疗三大领域，构建了丰富的创新药物管线。在肿瘤领域，抗LAG-3单抗fianlimab联合PD-1疗法展现出显著疗效，在非小细胞肺癌和黑色素瘤患者中达到近60%的客观缓解率；双特异性抗体linvoseltamab已向FDA和EMA提交上市申请，用于治疗多发性骨髓瘤。此外，与Intellia合作的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的1期临床试验中取得积极结果。在代谢疾病和呼吸系统疾病领域，抗GDF8单抗trevogrumab和抗IL-33单抗itepekimab等创新疗法正处于后期临床开发阶段，展现了公司在多元化治疗领域的研发实力。除了研发进展，再生元在过去的一年还达成了多项合作与交易：与Mammoth Biosciences达成1亿美元协议开发体内CRISPR基因编辑疗法；通过收购2seventy bio的细胞疗法管线成立Regeneron Cell Medicines，探索细胞疗法与抗体药物的联合应用。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Big ambitions at Merck and AstraZeneca — along with a few giant pitfalls — reshape top ranks of the R&D 15. Retrieved April 3, 2025 from https://endpts.com/big-ambitions-at-merck-and-astrazeneca-along-with-a-few-giant-pitfalls-reshape-top-ranks-of-the-rd-15/[2] 各公司官网免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

我们将继续深入剖析创新型公司和较大规模的融资轮次，并将更多报道聚焦于临床试验结果、并购活动以及特别报告。三月 3月31日——同构实验室（Isomorphic Labs） 系列：不适用 金额：6亿美元 投资者：由Thrive Capital领投，谷歌的GV参与，以及来自Alphabet的后续资金。自2021年在谷歌母公司Alphabet成立以来，人工智能药物发现公司同构实验室完成了其首次外部融资，筹集了6亿美元，以推进涵盖多个治疗领域的项目。同构实验室将利用这笔资金为其下一代人工智能药物设计模型提供研发资金，并且随着公司的发展，也在寻求扩大团队规模。3月26日——Epicrispr生物技术公司 系列：B轮 金额：6800万美元 投资者：Ally Bridge Group、SOLVE FSHD以及其他投资者。位于南旧金山的生物技术公司将利用这些资金将其针对面肩肱型肌营养不良症的疾病修饰疗法EPI-321推进临床试验。Epicrispr计划今年在新西兰开展一项试验，该公司声称这将是“首个进入神经肌肉疾病临床试验的表观遗传疗法”。3月25日——Character Biosciences公司 系列：B轮 金额：9300万美元 投资者：aMoon、Luma Group、Bausch + Lomb、Jefferson Life Sciences、Endeavors、Catalio Capital Management、S32以及KdT Ventures。这家眼部疾病生物技术公司将利用这笔资金将其主要的年龄相关性黄斑变性（AMD）资产CTX203和CTX114推进临床试验，并将其研发管线扩展到其他眼部疾病。该公司已经拥有另一个处于AMD早期阶段的项目，以及一个针对原发性开角型青光眼的项目。3月25日——Hillstar Bio公司 系列：A轮 金额：6700万美元 投资者：Droia Ventures、Frazier Life Sciences、Novo Holdings、LifeArc Ventures以及Hummingbird Bioscience。这家总部位于波士顿的生物技术公司以“通过精准驱动的方法选择性地耗尽致病细胞，同时保留健康细胞，从而彻底变革自身免疫疾病治疗”为目标而成立。A轮融资资金已被指定用于将Hillstar的主要资产（针对TRBV9 T细胞）推进到明年的临床试验阶段。3月24日——奥古斯丁治疗公司（Augustine Therapeutics） 系列：A轮 金额：8480万美元 投资者：Jeito资本、诺沃控股（Novo Holdings）、Asabys Partners、礼来公司（Eli Lilly）、AdBio Partners、V-Bio Ventures、PMV、VIB、GemmaFrisius基金、Charcot-Marie-Tooth研究基金会以及牛顿生物资本（Newton Biocapital）。这家法国生物技术公司计划利用这笔资金推动其主打候选药物AGT-100216（一种HDAC6抑制剂）进入Charcot-Marie-Tooth病的2期概念验证试验，同时“支持在心血管代谢疾病和神经退行性疾病领域的重要管线扩展”。3月24日——坦普罗生物（Tempero Bio） 系列：B轮 金额：7000万美元 投资者：8VC、Aditum Bio、Khosla Ventures以及其他未具名投资者。这家专注于药物滥用障碍的公司已将新资金预留用于推动其主打候选药物TMP-301（一种mGluR5负变构调节剂）进入针对酒精使用障碍和可卡因使用障碍的两项2期试验。这家加州生物技术公司还将开展3期使能活动，并计划启动针对其他适应症和制剂的临床前研究。3月19日——安培生物医学（Ampersand Biomedicines） 系列：B轮 金额：6500万美元 投资者：Flagship开拓创新、礼来公司以及其他未具名新投资者。Flagship的生物技术公司已获得6500万美元用于继续构建其计算驱动的平台，旨在开发新的生物药物。安培生物医学的目标是开发能够改善靶点参与度，同时限制靶点相关、非靶组织副作用的治疗药物，涵盖多种疾病。这笔新资金将用于推进一个免疫炎症资产和一个免疫肿瘤学项目，这两个项目都预计将于今年进入IND使能研究。该公司还与辉瑞公司（Pfizer）合作开发针对代谢途径的下一代可编程药物。3月18日——阿博尔生物技术（Arbor Biotechnologies） 系列：C轮 金额：7390万美元 投资者：由Arch Venture Partners和TCGX领投，新投资者QIA、Partners Investment、Revelation Partners和Kerna Ventures加入，以及其他现有投资者。当其他基因编辑项目倒闭或被出售时，阿博尔生物技术公司已获得近7400万美元用于将其领先的肝脏靶向基因疗法推进到人体试验。此次融资将支持ABO-101，这是一种基于CRISPR的基因编辑疗法，旨在治疗原发性高草酸尿症1型，以及阿博尔管线的其他分支，包括针对一种未公开的罕见肝脏疾病和肌萎缩侧索硬化症的编辑项目。3月17日——麦克斯恩治疗公司（Maxion Therapeutics） 系列：A轮 金额：7200万美元 投资者：由General Catalyst领投，英国患者资本（British Patient Capital）、Solasta Ventures、礼来公司、LifeArc Ventures、MonographCapital和BGF参与。这家英国生物技术公司将利用超额认购的资金进一步开发其基于抗体的KnotBody平台，用于治疗离子通道和G蛋白偶联受体驱动的疾病。该公司的主打资产MAX001目前处于针对特应性皮炎和炎症性肠病等炎症性疾病的临床前开发阶段，而其他早期项目则旨在针对疼痛和心血管疾病。3月17日——拉提戈生物治疗公司（Latigo Biotherapeutics） 系列：B轮 金额：1.5亿美元 投资者：Blue Owl Capital、Deep Track Capital、Access Biotechnology、卡塔尔投资局（Qatar Investment Authority）和赛诺菲风险投资（Sanofi Ventures）。拉提戈将利用1.5亿美元的B轮融资推进其非阿片类止痛药物管线。更具体地说，这笔资金将帮助该公司将其口服小分子Nav1.8抑制剂LTG-001和LTG-305推进临床试验，其中主打资产LTG-001目前正处于1期试验中。3月17日——库里沃疫苗（Curevo Vaccine） 系列：B轮 金额：1.1亿美元 投资者：Medicxi、OrbiMed、赛诺菲风险投资、HBM医疗投资（HBM Healthcare Investments）、RA资本管理（RA Capital Management）、Janus Henderson Investors、Adjuvant Capital和GC生物制药（GC Biopharma）。这家总部位于西雅图的生物技术公司计划将新资金注入amezosvatein的2期扩展项目，这是一种非mRNA佐剂亚单位疫苗，旨在预防带状疱疹。为了与带状疱疹疫苗Shingrix竞争，库里沃还招募了两位前GSK高管加入其董事会。3月10日——莉拉科学（Lila Sciences） 系列：种子轮 金额：2亿美元 投资者：Flagship开拓创新、General Catalyst、March Capital、ARK风险基金（ARK Venture Fund）、Altitude生命科学风险投资（Altitude Life Science Ventures）、Blue Horizon Advisors、密歇根州退休系统（Stateof Michigan Retirement System）、Modi Ventures以及阿布扎比投资局（Abu Dhabi Investment Authority）的全资子公司。生物技术孵化器Flagship开拓创新已推出其最新公司。莉拉科学计划利用其2亿美元的种子资金开发新的先进人工智能技术，以驱动完全自主的研究实验室。Flagship声称该公司的技术已经取得了突破性成果，包括开发出优于商业疗法的新基因药物，以及发现和验证了数百种新抗体。3月4日——迦楼罗治疗公司（Garuda Therapeutics） 系列：A-1轮 金额：5000万美元 投资者：OrbiMed、Northpond Ventures、Cormorant资产管理（Cormorant Asset Management）和协和麒麟（Kyowa Kirin）。专注于现成细胞疗法治疗血液疾病，迦楼罗将利用这笔资金将其首个造血干细胞移植候选药物推进到临床试验，用于治疗骨髓衰竭综合征和地中海贫血。资金还将用于扩大迦楼罗的团队、扩大生产以及其他一般运营活动。3月3日——卡利欧治疗公司（Callio Therapeutics） 系列：A轮 金额：1.87亿美元 投资者：Frazier生命科学（Frazier Life Sciences）、Jeito资本、诺沃控股、Omega基金（Omega Funds）、ClavystBio、Platanus、Norwest、Pureos Bioventures、SEEDS资本（SEEDS Capital）和EDBI。卡利欧由Frazier发起，专注于一种从蜂鸟生物科学（Hummingbird Biosciences）获得许可的HER2靶向双载荷抗体药物偶联物。这两家生物技术公司共享一位首席执行官以及多个财务支持者。二月 2月26日——伊科恩治疗公司（Eikon Therapeutics） 系列：D轮 金额：3.507亿美元 投资者：Lux资本（Lux Capital）、亚历山大风险投资（Alexandria Venture Investments）、AME云风险投资（AME Cloud Ventures）、The Column Group、E15风险投资（E15 VC）、Foresite资本（Foresite Capital）、General Catalyst、索罗斯资本（Soros Capital）、StepStone集团（StepStone Group）、由T. Rowe Price Associates建议的基金和账户，以及加州大学首席投资官办公室（UC Investments）等。这家专注于癌症的生物技术公司并不陌生于令人惊叹的融资轮次，将利用D轮融资为其多项临床试验提供资金，包括一项针对晚期黑色素瘤的3期研究，研究一种Toll样受体7和8激动剂免疫调节剂。2月14日——竹子治疗公司（Bambusa Therapeutics） 系列：A轮 金额：约9000万美元 投资者：RA资本管理（RA Capital Management）、Janus Henderson Investors、Redmile Group、Invus、ADAR1资本管理（ADAR1 Capital Management）以及其他未具名现有投资者。竹子公司已获得约9000万美元用于开发针对免疫和炎症（I&I）疾病的下一代双特异性抗体管线。这家波士顿生物技术公司的A轮融资紧随2024年9月完成的1500万美元种子融资。新资金将用于支持主要项目通过1期临床试验，包括目前正在进行临床测试的双特异性抗体BBT001。2月13日—Newleos Therapeutics融资轮次：A轮金额：9350万美元投资方：高盛另类投资部门、Longwood基金、Novo Holdings、DCVC Bio和Arkin Bio Capital。Newleos Therapeutics公司首次亮相，获得9350万美元A轮融资，旨在开发下一代神经科学治疗方案，首批临床项目来自瑞士罗氏公司。该公司以未公开的预付款从罗氏获得了几个临床阶段的口服小分子药物，并以全球权利换取成功里程碑和版税。Newleos将利用A轮融资资金开展各项项目的概念验证试验。2月12日—Abcuro融资轮次：C轮金额：2亿美元投资方：New Enterprise Associates、Foresite Capital、RA Capital Management、Bain Capital Life Sciences、Redmile Group、Samsara BioCapital、Sanofi Ventures、Pontifax、Mass General Brigham Ventures、New Leaf Ventures、abrdn管理的基金、BlackRock管理的基金和账户、Eurofarma Ventures和Soleus Capital。由Sanofi支持的Abcuro公司获得2亿美元C轮融资，用于推动其抗KLRG1抗体（即ulviprubart，又名ABC008）通过2/3期肌肉疾病试验，并计划向监管机构提交申请。其理念是该抗体能清除引发自身免疫疾病的细胞，而不影响调节性T细胞和中央记忆T细胞。2月3日—AdvanCell融资轮次：C轮金额：1.12亿美元投资方：SV Health Investors、Sanofi Ventures、Abingworth、SymBiosis、Morningside、Tenmile、Brandon Capital等。澳大利亚放射药公司AdvanCell获得1.12亿美元C轮融资，用于推进其主打候选药物通过前列腺癌研究。该Pb-212基放射性核素治疗药物（代号ADVC001）目前正在开展针对转移性前列腺癌的1/2期剂量递增试验。AdvanCell希望ADVC001能证明自身为靶向α治疗领域的佼佼者。一月1月28日—Atalanta Therapeutics融资轮次：B轮金额：9700万美元投资方：EQT Life Sciences、Sanofi Ventures、F-Prime Capital、Novartis Venture Fund、RiverVest Venture Partners、abrdn管理的基金、Pictet Alternative Advisors、Mirae Asset Financial Group和GHR Foundation。Atalanta Therapeutics继2021年完成1.1亿美元A轮融资后，又完成了一次超募的9700万美元B轮融资。该公司计划利用这笔资金启动针对癫痫和亨廷顿病的小干扰RNA（siRNA）候选药物的临床试验。这些试验性疗法旨在沉默中枢神经系统的特定基因。1月28日—Helicore Biopharma融资轮次：A轮金额：6500万美元投资方：创始投资方Versant Ventures、OrbiMed、Longitude Capital和Wellington Management。位于加州的Helicore Biopharma公司从幕后走出，凭借针对肥胖症的管线产品获得6500万美元A轮融资。其中，HCR-188是一种直接靶向葡萄糖依赖性胰岛素促泌多肽（GIP）的单克隆抗体，Helicore称其为“临床就绪”。此外，该公司还有一款名为HCR-488的肠促胰岛素共轭体，计划于今年下半年开始作为每月一次的减重选择开展临床前研究。1月22日—深圳靶向药融资轮次：C轮金额：5000万美元投资方：未披露这家中美合资企业承诺将C轮融资资金用于“推进多个创新药物的海外临床开发”。新闻稿1月15日—Be Bio融资轮次：C轮金额：9200万美元投资方：Nextech、ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund、Bristol Myers Squibb、Takeda Ventures等。Be Bio公司计划将这笔资金用于继续推进其主打B细胞药物BE-101的1/2期试验，该药物针对血友病B患者。资金还将用于推动另一候选药物BE-102进入临床试验，用于治疗一种名为低磷血症的罕见骨骼发育障碍。新闻稿1月14日—Umoja Biopharma融资轮次：C轮金额：1亿美元投资方：由Double Point Ventures和DCVC Bio共同领投，ARK Invest、Cormorant Asset Management、MPM Capital、Qiming Venture Partners USA、RTW Investments、Alexandria Venture Investments、SoftBank Vision Fund 2、CaaS Capital、由Yosemite管理的Emerson Collective Investments、K2 HealthVentures、Myeloma Investment Fund、University of Minnesota Endowment等参与。Umoja Biopharma计划利用这笔资金将更多的细胞疗法引入临床，包括UB-VV400，这是一种现成的、多结构域融合蛋白表面工程化慢病毒载体，旨在在患者体内生成靶向CD22的CAR-T细胞。C轮融资资金将用于启动UB-VV400在多个肿瘤学和自身免疫学临床研究中的临床试验。1月13日—Normunity融资轮次：B轮金额：7500万美元投资方：由Samsara BioCapital和Enavate Sciences共同领投，Regeneron Ventures、Pfizer Ventures、YK Bioventures、Canaan Partners、Sanofi Ventures、Taiho Ventures、Osage Venture Partners、HongShan Capital Group、Connecticut Innovations等参与。在2022年完成6500万美元A轮融资后，Normunity再次获得7500万美元融资，用于推进其主打项目NRM-823，这是一种T细胞接合剂。Normunity计划在2025年下半年启动NRM-823的1期试验，并计划推进其他针对肿瘤特异性免疫抑制新靶点的管线项目。1月13日—Tune Therapeutics融资轮次：B轮金额：1.75亿美元投资方：由New Enterprise Associates、Yosemite、Regeneron Ventures和Hevolution Foundation领投。Tune Therapeutics的B轮融资资金将用于推进其细胞和基因治疗管线，其中主打产品为Tune-401。该公司最近几个月一直在争取获得许可，以便在新西兰和香港开展Tune-401的临床试验。这种针对慢性乙型肝炎的表观遗传沉默药物基于Tune的TEMPO表观遗传编辑平台，该平台通过脂质纳米颗粒递送至细胞。1月10日—Kardigan融资轮次：A轮金额：3亿美元投资方：Perceptive Advisors、ARCH Venture Partners和Sequoia Heritage。由MyoKardia前领导团队共同创立的Kardigan公司将利用这笔资金构建专注于心脏学未满足需求的管线，包括导致心力衰竭的原发性和继发性心肌病。该公司计划利用其发现平台——结合许可和收购——来构建其产品组合，目前该产品组合包括多个晚期候选药物。1月10日—Windward Bio融资轮次：A轮金额：2亿美元投资方：由OrbiMed、Novo Holdings和Blue Owl Healthcare Opportunities领投，SR One、Omega Funds、RTW Investments、Qiming Venture Partners、Quan Capital和Pivotal bioVenture Partners参与。新兴的瑞士生物技术公司Windward Bio将利用这笔资金推进其改善晚期免疫性疾病治疗方案的使命，并推进其双特异性药物发现管线。具体来说，这笔资金旨在将两个未披露的项目推进至新药研究（IND）启用研究。Windward还在开发临床阶段的WIN378，这是一种单克隆抗体，该公司从Kelun-Biotech和Harbour BioMed的交易中获得。1月10日—Ouro Medicines融资轮次：A轮金额：1.2亿美元投资方：由TPG Life Sciences Innovations、NEA和Norwest Venture Partners共同领投，Monograph Capital、GSK、UPMC Enterprises、Boyu/Zoo Capital、LongRiver Investments以及其他未命名投资者参与。Ouro Medicines公司进入竞争日益激烈的T细胞接合剂（TCE）领域，目标是利用T细胞重置慢性免疫性疾病患者的免疫系统。与A轮融资同时进行的是从中国生物技术公司Keymed Biosciences许可的双特异性TCE，现称为OM336。Ouro计划今年将OM336推进至针对B细胞介导免疫疾病的临床试验。1月10日—Numab Therapeutics融资轮次：C轮扩展金额：5000万瑞士法郎（约合5460万美元）投资方：Cormorant Asset Management、Forbion Growth Opportunities Fund、HBM Healthcare Investment、Novo Holdings、BVF Partners、Octagon Capital Advisors、RTW Investments以及由BlackRock管理的基金和账户。瑞士生物技术公司Numab Therapeutics完成了C轮融资扩展，总计筹集了1.8亿瑞士法郎（约合1.96亿美元），用于支持其在炎症和肿瘤学领域的多特异性抗体管线。1月9日—Timberlyne Therapeutics融资轮次：A轮金额：1.8亿美元投资方：由Abingworth、Bain Capital Life Sciences和Venrock Healthcare Capital Partners领投，Boyu Capital、Lilly Asia Ventures、Braidwell LP和3H Health Investment参与。由美国生物技术孵化器Mountainfield Venture Partners和中国Keymed Biosciences联合推出的Timberlyne Therapeutics公司获得了1.8亿美元A轮融资，用于推进其临床阶段的CD38靶向抗体。该公司的努力将集中在IgG1单克隆抗体CM313上，Keymed已将CM313的中国大陆以外权利以未公开的预付款、潜在里程碑、版税和Timberlyne的股权出售给了该公司。1月9日—Light Horse Therapeutics融资轮次：A轮金额：6200万美元投资方：Versant Ventures、Mubadala Capital、Bristol Myers Squibb、Taiho Ventures和AbbVie。由Versant Ventures创立的Light Horse Therapeutics公司计划将精准基因编辑应用于小分子药物发现，初期重点是癌症靶点。Light Horse的平台旨在发现疾病生物学中发挥关键作用的靶点内的新功能位点。1月9日—Leyden Labs融资轮次：未披露金额：7000万欧元（约合7000万美元）投资方：由ClavystBio和Polaris Partners共同领投，Qiming Venture Partners和现有投资者参与。荷兰生物技术公司Leyden Labs计划将此轮融资资金用于其粘膜保护平台，这是一种鼻喷雾方法，旨在抵御流感病毒和冠状病毒等呼吸道病毒。资金将特别用于开展PanFlu的人体功效研究，以及平台研究和其他管线活动。新闻稿1月9日—Verdiva Bio融资轮次：A轮金额：4.1亿美元投资方：由Forbion和General Atlantic共同领投，RA Capital Management、OrbiMed、Logos Capital、Lilly Asia Ventures和LYFE Capital参与。Verdiva Bio公司刚刚成立，其CEO Khurem Farooq告诉Fierce Biotech，这可能是英国生物技术公司有史以来最大的A轮融资。该公司从中国Sciwind Biosciences公司许可了三项资产，包括一种每周口服一次的GLP-1激动剂，Verdiva相信该药物将从每日剂量的药物中脱颖而出。1月9日—A2 Biotherapeutics融资轮次：C轮金额：8000万美元投资方：包括The Column Group和Samsara BioCapital在内的投资方联盟。细胞疗法专家A2 Biotherapeutics将利用这笔资金推进其三个临床开发项目和基于其Tmod平台技术的CAR-T细胞疗法管线。该公司目前正在开展两项针对不同癌症适应症的1/2期试验。1月8日—Tenvie Therapeutics融资轮次：未披露金额：2亿美元投资方：Arch Venture Partners、F-Prime Capital和Mubadala Capital，其他未命名投资者参与。Tenvie Therapeutics公司以2亿美元的融资亮相，目标是改变神经学治疗格局。这家位于南旧金山的生物技术公司拥有多个小分子资产，其中一些是从专注于神经退行性和溶酶体贮积病的Denali公司收购的。Tenvie表示，这笔融资将用于推进多个资产进入临床阶段。目前，该公司最先进的一些候选药物——一种NLRP3抑制剂和一种变构SARM1抑制剂——处于新药研究启用阶段。1月8日—Aspect Biosystems融资轮次：B轮金额：1.15亿美元投资方：由Dimension领投，现有和新投资者Novo Nordisk、Radical Ventures、一家未公开的全球领先投资公司、InBC、Pallasite Ventures、Pangaea Ventures、Rhino Ventures和T1D Fund：突破性1型糖尿病基金参与。Aspect Biosystems计划利用这笔资金开发一类新型细胞药物——生物打印组织治疗药物，重点是内分泌和代谢疾病。部分资金还将用于公司的全栈组织治疗平台，该平台结合了AI驱动的生物打印技术、计算设计工具、治疗性细胞和先进生物材料。1月8日—Alesta Therapeutics融资轮次：A轮金额：6500万欧元（约合6700万美元）投资方：由Frazier Life Sciences和Droia Ventures共同领投，Novartis Venture Fund、RTW Investments、RV Invest、Thuja Capital和SSI Strategy参与。荷兰生物技术公司Alesta Therapeutics将利用这笔资金推进其两个主打口服小分子药物进入临床阶段。ALE1正在开发用于治疗低磷血症，这是一种导致骨骼脆弱的罕见遗传性疾病；而ALE2旨在治疗Charcot-Marie-Tooth疾病，这是一种导致进行性肌肉无力、感觉丧失和肢体畸形的遗传性疾病。1月7日—Aviceda Therapeutics融资轮次：C轮金额：2.075亿美元投资方：由Omega Funds和TCGX共同领投，Enavate Sciences、Jeito Capital、Blue Owl Healthcare Opportunities、Longitude Capital、OrbiMed、Logos Capital、Marshall Wace、Catalio Capital Management、abrdn Inc.管理的基金以及Digitalis Ventures参与。Aviceda Therapeutics将利用这笔资金推进其主打产品AVD-104，这是一种正在开展2b/3期试验的玻璃体注射糖萼纳米颗粒，与Astellas公司获批的眼科药物Izervay进行比较，用于治疗地贫，这是一种退行性眼部疾病。该研究12个月的数据预计将于2025年下半年公布，而针对糖尿病性黄斑水肿的2期试验已于9月启动。1月7日—Alebund Pharmaceutical融资轮次：C轮金额：5.5亿元人民币（约合7500万美元）投资方：未公开的医疗保健基金、扬州国金投资集团和Kingray Capital。中国生物技术公司Alebund的这笔新资金将支持其肾病管线的开发和潜在商业化活动。这笔融资将支持该公司在中国的新药申请以及其铁基磷酸结合剂AP301的全球关键研究，以及AP306的2期研究和罗氏Mircera在中国的进一步商业化拓展。1月7日—XyloCor Therapeutics融资轮次：B轮金额：6750万美元投资方：新投资者Jeito Capital和现有机构投资者EQT、Fountain Healthcare Partners和Lumira Ventures。XyloCor Therapeutics完成了B轮融资，资金将用于推进其心血管疾病基因治疗使命。具体来说，新资金将用于支持XC001（encoberminogene rezmadenovec）的2b期临床试验，用于治疗难治性心绞痛，以及该候选药物作为冠状动脉旁路移植手术辅助治疗的第二项中期研究。1月6日—Orbis Medicines融资轮次：A轮金额：9000万欧元（约合9340万美元）投资方：New Enterprise Associates（NEA）、Eli Lilly、Cormorant、丹麦出口和投资基金，以及创始投资者Novo Holdings和Forbion。丹麦生物技术公司Orbis完成了其首次融资，资金将用于口服大环药物发现。该公司还任命Morten Graugaard为首席执行官，此前他曾担任Orbis董事会主席三年。Graugaard是Novo Holdings的合伙人，拥有超过20年的生命科学行业经验。在他的领导下，该公司将致力于开发口服大环药物——这一类药物历史上一直难以开发口服版本——作为重磅药物的替代品。参考资料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/fierce-biotech-fundraising-tracker-25识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。