JenKem Technology Co., Ltd.

各位领导、专家和行业同仁： 与传统的小分子药物和抗体药物相比，核酸药物具有设计简便、研发周期短、靶向特异性强、治疗领域广泛和长效性等优点，在治疗遗传性疾病、病毒感染、肿瘤等领域展现出巨大潜力，有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大类药物。据报道，目前全球已有19款小核酸药物获批上市，中国也有2款核酸药物已获批上市。面对核酸药物崛起这个不可多得的战略性发展机遇，中国创新药产业迎来了新的发展契机。 产业发展需要科技创新，创新的归宿是产业化，创新的水平也体现在产业化。自2008年起，由核酸药物领域科学家及产业精英指导召开的中国小核酸技术与应用学术系列会议已成功举办七届。以此为基础，为更充分发挥国家级行业协会平台功能，推进中国核酸药物产业创新体系进一步完善，提升产业创新能力与核心竞争力，中国生化制药工业协会拟定于2024年9月25-26日在天津组织召开“第八届中国（天津）核酸药物大会”。大会拟邀院士、产业界、学术界、药监药审药检、临床医生、投融资分析等专家共同搭建汇集“产学研用管投”六方面的合作交流平台，探索我国核酸药物产业创新发展的新机会，共筑核酸药物产业生态圈！ 现将具体事项通知如下： 一、会议时间、地点 会议时间：2024年9月25-26日，9月24日全天报到 会议地点：天津万丽泰达酒店（天津市滨海新区第二大街29号） 二、会议组织 主办单位： 中国生化制药工业协会 承办单位： 天津国际生物医药联合研究院 天津经济技术开发区核酸产业联盟 博蕴生物 协办单位： 天津市药品检验研究院 媒体支持： 生物制品圈、药时空、细胞基因研究圈 三、会议主题 核酸药物：引领发展融合，共筑产业生态 四、大会组委会 名誉主席：张礼和院士、陈润生院士 主   席：谭蔚泓院士 委  员：白海娇、陈春麟、陈宁、范钟允、洪晓鸣、胡晓敏、胡新辉、黄震、贾晖、江伟、金新亮、孔繁圃、李彬、李九远、梁子才、刘艺锦、陆阳、邵宁生、石平、司端运、宋相容、宋艳民、苏晓晔、孙涛、汤新景、汪群杰、王海盛、王均、王升启、席真、杨朝勇、杨振军、尹正、英博、宇学峰、喻建华、张立云、张林琦、张佩琢、赵宣、赵志刚、朱涛（以上专家均按姓氏拼音排序，持续更新中......） 秘书长：胡文言、荀标 五、会议内容（拟定） （一）开幕式、颁发“核酸药物终身成就奖” （二）主题报告 (1) 核酸药物的创新与发展 l 从核酸药物谈基础研究和源头创新 l 从大数据、精准医学到核酸药物 l 靶向核药临床研究 l 核酸制药的关键挑战与研发进展 l 反义寡核酸药物靶向精准治疗原发性肝细胞 l 反义寡核酸药物设计与开发 l 新型重组小RNA生物合成技术及小RNA药物研发 l 寡核苷酸药物在罕见病领域的探索和开发策略 (2) 核酸药物的临床/非临床评价 l 治疗用单链寡核苷酸药物的非临床研究评价 l 核酸药物非临床评价策略与考量点 l 国内外上市核酸药物的临床应用与评价 (3) 核酸药物工艺技术与质量控制 l mRNA技术挑战与工艺方案 l mRNA制品的质量控制分享 l 寡核苷酸药物质量研究要点 l RNA靶向药物设计策略与生产工艺优化 l 核酸药物研发及生产中核心物料的布局策略 (4) 核酸的递送系统与修饰 l 核酸疫苗的微针递送 l 新型LNP核酸递送系统研究及质量标准探讨 l 靶向递送LNP技术在RNA药物中的应用 l 新型核酸药物制剂体内靶向递送研究 l 可电离脂质的理性设计与RNA药物递送 l 基于脂质的纳米载体设计及其在RNA药物研发的探索 l VLP-mRNA递送技术的应用前景 l 小核酸药物的肝外递送 l 小核酸药物口服递送系统的研发 l 小核酸药物递送技术-偶联递送平台探索 l 优化双递送技术平台，拓展核酸干扰药物临床适应症 l 解析siRNA药物递送平台技术的研发思路 (5) 核酸适配体在疾病治疗中的应用 l 核酸适配体-药物偶联物的研究进展 l 修饰核酸适配体筛选技术 l 核酸适配体PET现象策略 l 双特异性适配体对于抗肿瘤免疫的增强作用 l 适配体药物研发前景 (6) 小核酸药物CMC策略与产业化展望 l 小核酸药物的开发与监管考量 l 寡核苷酸药物的高效合成和持续性流程改进 l 新型高效经济寡核苷酸固相合成载体 l 双靶点小核酸技术平台和应用 l 小核酸大规模商业化生产线的系统设计思考 l 临床阶段创新小核酸公司进展分享 (7) 核酸药物的前沿探索 l 小核酸干扰药开发的黄金时代 l 小核酸药物开发的国内外机会 l 小核酸药物临床前研究的创新与应用 l 立足全新核苷修饰，打造创新的小核酸药物研发平台 l 核酸药物领域专利审查标准 l 核酸药物投资分析与案例分享 (8) 人工智能在核酸药物研发中的应用 l 人工智能驱动肿瘤个体化免疫治疗(mRNA疫苗) l RNAi生物智造 l 人工智能预测RNA和DNA结合位点，加速核酸药物发现 l 优化mRNA设计算法提高稳定性和免疫原性 六、参会人员 核酸药物及其产业链企业的研发、生产、质量及高层管理人员；核酸药物相关大专院校、科研院所的研究人员；核酸药物领域药监、药检、药审人员；对核酸药物领域感兴趣的其他人士。 七、合作及展览展示 本次会议同期设置交流展示展位，企业专场研讨会、卫星会等各种商务合作，欢迎相关企业积极参与。 八、会议事项 （一）注册参会 识别下方二维码，点击马上报名，按提示填写注册信息并提交完成。 （二）收费标准 协会及分会专家免费参会；协会及分会副会长（副理事长）单位3个免费参会名额，常务理事、理事单位2个免费参会名额，普通会员单位1个免费参会名额。 8月30日前报名并转账：会员单位代表800元/人；非会员单位代表1200元/人；学生代表600元/人（凭学生证）。 8月30日后报名并转账：会员单位代表1200元/人，非会员单位代表1600元/人；学生代表800元/人（凭学生证）。 费用包含：会议场地费、会议期间餐费及资料费。注册参会代表交通住宿需自理。 （三）收款账号 账户名称 ：中国生化制药工业协会 开 户  行 ：工商银行北京市长安支行 账     号 ：0200003309014418333 （四）发票 参会代表注册费由中国生化制药工业协会开具增值税电子普通发票，内容为会议费，参会代表注册时请务必准确填写开票信息，电子发票发送至报名人邮箱，发票一经开出，不可更改。 （五）住宿 本次会议的协议酒店也是会议酒店为天津万丽泰达酒店，酒店大/双床房（含双早）：600元/天；酒店行政套房（含双早）：900元/天。 联系方式：预订部：(8622) 65709000（周一至周六） 酒店房间紧张，可提前电话预留，需提前三天付费确认预定 【地址】：天津市滨海新区第二大街29号 【停车】：自驾可停酒店停车场（路面停车场） 拟邀请参会嘉宾名单 持续更新中…… 1. 张礼和院士   中国科学院院士、北京大学药学院教授、天然药物及仿生药物国家重点实验室学术委员会主任 2. 陈润生院士   中国科学院院士、中国科学院生物物理研究所研究员 3. 谭蔚泓院士   中国科学院院士、中国科学院杭州医学研究所所长、浙江省肿瘤医院院长、上海交通大学分子医学研究院院长 4. 邵明立   中国药品监管研究会创会会长、原卫生部副部长、原国家食品药品监督管理局局长 以下嘉宾按姓氏拼音排序 1. 白海娇   天津市药品检验研究院院长、书记 2. 曹跃琼   上海吉凯基因医学科技股份有限公司董事长 3. 陈  璞   加拿大工程院院士、加拿大纳米生物制造首席教授、纳肽得（青岛）生物医药有限公司创始人 4. 陈  宁   天津科技大学生物工程学院教授 5. 陈春麟   上海美迪西生物医药股份有限公司创始人兼CEO 6. 陈建新   传信生物医药(苏州)有限公司创始人、董事长兼CEO 7. 陈振昌   瑞博奥科技有限公司总经理 8. 程  强   星锐医药联合创始人、北京大学研究员 9. 杜新平   天津市第五中心医院执行院长 10. 范晓光   天津科技大学生物工程学院教授 11. 范钟允   天津国际生物医药联合研究院副总经理 12. 冯  红   旭和（天津）医药科技有限公司副总经理 13. 顾景凯   吉林大学生命科学学院教授 14. 郭万成   奥锐特药业（天津）有限公司总经理 15. 贺慧宁   天津医科大学药学院教授 16. 洪晓鸣   海河生物医药科技集团董事长 17. 侯丽强   诺泰诺和生物医药科技有限公司总经理 18. 胡晓敏   原国家药品监督管理局药品审评中心高级审评员 19. 胡新辉   凯莱英医药集团CTO&CBO 20. 华益民   苏州安天圣施科技有限公司创始人 21. 黄  震   四川大学生命科学学院教授、硒核酸国际研究院院长、邵斯达克（诺奖）成都高新大核酸研究院院长 22. 黄金宇   大睿生物医药科技（上海）有限公司联合创始人兼副总裁 23. 黄渊余   北京理工大学教授、苏州炫景生物科技有限公司创始人 24. 黄泽傲   悦康药业集团药物研究院寡核苷酸开发负责人 25. 纪雪峰   北京安理（天津）律师事务所主任 26. 冀群升   靖因药业(上海)有限公司CEO兼执行董事 27. 贾  晖    天津国际生物医药联合研究院总经理 28. 江  伟    上海兆维科技发展有限公司执行董事 29. 金新亮   江苏汉邦科技股份有限公司副总经理 30. 孔繁圃   清华大学首席研究员、国家药品监督管理局药品审评中心原主任 31. 孔素东   苏州贝信生物技术有限公司执行总监 32. 李  彬    天津兴博润生物制药有限公司总经理 33. 李  高    齐鲁制药创新药物研究院助理院长 34. 李  和    艾斯拓康生物医药（天津）有限公司首席运营官 35. 李安平   瀚盟测试科技（天津）有限公司总经理 36. 李剑光   浙江海昶生物医药技术有限公司首席科学家 37. 李金亮   奥锐特药业（天津）有限公司总经理 38. 李九远   宏科百世投资管理有限公司合伙人 39. 李林鲜   深圳深信生物科技有限公司创始人 40. 李龙承   中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司董事长 41. 李守军   天津瑞普生物技术股份有限公司董事长 42. 梁子才   苏州瑞博生物技术有限公司董事长 43. 林殿海   浙江优诺金生物工程有限公司董事长 44. 林金钟   上海蓝鹊生物医药有限公司联合创始人兼CSO 45. 刘  沛    国家药品监督管理局政策法规司原司长 46. 刘克良   军事医学研究院毒物药物研究所研究员、中国生化制药工业协会多肽分会专家委员会主任委员 47. 刘艺锦   南开大学药物化学生物学国家重点实验室教授 48. 刘岳琪   天津博创合成生物科技有限公司董事长助理 49. 陆  阳    苏州圣诺医药技术有限公司董事长 50. 逯晓云   天津中合基因科技有限公司CEO 51. 马玉新   天津南开和成科技有限公司董事长 52. 孟凡宏   金杜律师事务所合伙人 53. 孟庆斌   军事医学研究院毒物药物研究所研究员、中国生化制药工业协会多肽分会秘书长 54. 彭育才   珠海丽凡达生物技术有限公司创始人 55. 邵宁生   军事医学科学院基础医学研究所研究员 56. 施  扬    天津博纳艾杰尔科技有限公司总经理 57. 施章杰   北京欧凯纳斯科技有限公司董事长 58. 石  平    芜湖华仁科技有限公司总经理 59. 舒东旭   上海舶望制药有限公司联合创始人兼CEO 60. 司端运   天津有济医药科技发展有限公司CEO 61. 宋相容   四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室研究员 62. 宋艳民   天津全合诚科技有限责任公司董事长 63. 苏晓晔   石药集团有限公司核酸药物研究院院长 64. 孙  涛    南开大学药物化学生物学国家重点实验室教授 65. 孙春光   天津奥瑞芙生物医药有限公司总经理 66. 汤新景   北京大学药学院教授、天然药物及仿生药物全国重点实验室PI 67. 万金桥   成都先衍生物技术有限公司董事长、总经理 68. 汪  云    中国生化制药工业协会会长 69. 汪群杰   天津博蕴纯化装备材料科技有限公司董事长 70. 王海盛   思合基因（北京）生物科技有限公司创始人兼CEO 71. 王  均    华南理工大学医学院和生命科学研究院教授 72. 王升启   军事科学院军事医学研究院研究员 73. 王为民   苏州圣因生物医药有限公司创始人兼CEO 74. 王晓稼   中国科学院大学附属肿瘤医院（浙江省肿瘤医院）乳腺肿瘤内科主任 75. 王泽峰   中国科学院上海营养与健康研究所研究员 76. 魏文胜   北京大学教授、圆因（北京）生物科技有限公司科学创始人 77. 吴  芩    中国科学院杭州医学所特聘研究员 78. 席  真    南开大学化学学院教授、农药国家工程研究中心主任 79. 徐嵘松   广东威立特尔生物医药科技有限公司创始人兼CEO 80. 徐胜平   上海创诺医药集团有限公司董事长 81. 徐增军   艾斯拓康生物医药（天津）有限公司总裁 82. 荀  标    天津经开区核酸产业联盟特聘专家 83. 杨  赟    上海合全药业有限公司联合创始人兼CTO 84. 杨朝勇   厦门大学化学化工学院教授 85. 杨宪斌   圣诺医药大中华区CSO 86. 杨永胜   浙江海昶生物医药技术有限公司副总裁兼核酸创新研究院院长 87. 杨玉龙    法尔玛国际健康管理有限公司总经理 88. 杨振军   北京大学药学院教授、制能(北京)生物科技有限公司创始人 89. 姚庆佳    斯芬克司药物研发(天津)股份有限公司董事长 90. 尹  正    三一创新（北京）投资管理有限公司创始人与管理合伙人 91. 英  博   苏州艾博生物科技有限公司创始人兼CEO 92. 于涵洋   南京大学现代工程与应用科学学院教授 93. 余  蓉   四川大学华西药学院教授、中国生化制药工业协会专家委员会委员 94. 宇学峰   康希诺生物股份有限公司董事长兼首席执行官 95. 喻建华   凯莱英医药集团副总经理 96. 袁  铭   Cytiva中国基因药物运营公司总经理 97. 袁洪雨   天津辰欣药物研究有限公司总经理 98. 袁旭东   艾康药业创始人&CEO 99. 詹濮源   天津创业投资有限公司总经理助理、党办主任 100. 张  丹   俄罗斯工程院外籍院士、昆翎医药联合创始人兼首席战略官、兴湾生物首席科学家 101. 张必良   中科院广州生物医药与健康研究院研究员、广州市锐博生物科技有限公司董事长、阿格纳生物制药有限公司董事长 102. 张华伟   四面体(天津)化学试剂有限公司总经理 103. 张立云   南开大学药物化学生物学国家重点实验室教授 104. 张林琦   清华大学医学院教授 105. 张佩琢   苏州吉玛基因股份有限公司董事长 106. 章金刚   原军事医学科学院野战输血研究所研究员 107. 赵  海   苏州欧利生物医药科技有限公司董事长 108. 赵  宣   天津键凯科技有限公司董事长 109. 赵孝斌   浙江海昶生物医药技术有限公司创始人兼总裁 110. 赵志刚   北京天坛医院主任药师 111. 郑  伟    天津津亚电子有限公司研发总监 112. 朱  涛    康希诺生物股份公司首席技术官 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

「  本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟 」今‍日‍头条北京泰德AT2R拮抗剂报神经痛IND。泰德制药针对神经病理性疼痛自主开发的TRD205创新药的临床试验申请获FDA受理。TRD205是一款血管紧张素II型2受体(AT2R)拮抗剂，采用CADD药物设计具有全新的分子结构。在临床前研究中，TRD205在外周神经痛、炎性疼痛和癌痛模型中均具有显著的镇痛作用，而且不会产生中枢相关的不良反应，安全性良好。‍‍‍国‍‍‍‍‍‍‍‍‍内‍‍‍‍药‍‍讯‍‍‍‍1.派格长效GLP-1R激动剂报产。派格生物每周一次、一次性预填充自动注射笔皮下给药的GLP-1R激动剂维派那肽注射液（PB-119 ）的上市申请获CDE受理，用于治疗2型糖尿病。PB-119可作用于胰腺发挥葡萄糖浓度依赖性降低血糖作用；同时还作用于大脑、胃肠道、肝脏等多个器官，有效控制食欲、延缓胃排空、减重、降压、调脂。PB-718有望成为显著改善患者用药依从性与生活质量的T2D患者治疗选择。2.君实PD-1单抗黑色素瘤III期临床成功。君实生物自主研发的PD-1抑制剂特瑞普利单抗一线治疗不可切除或转移性黑色素瘤的III期MELATORCH研究达到主要研究终点。与达卡巴嗪相比，特瑞普利单抗一线治疗显著延长基于独立影像评估的无进展生存期（PFS）；药物的安全性数据与既往研究相似，未发现新的安全性信号。详细数据将在国际学术大会上公布。3.盟科噁唑烷酮类抗生素获QIDP和快速通道资格。盟科药业针对耐药革兰氏阳性菌感染开发的噁唑烷酮类抗生素MRX-4获FDA授予合格传染病产品（QIDP）和快速通道（Fast Track）资格认定，联合康替唑胺片用于治疗中重度糖尿病足感染（不伴有骨髓炎）。目前，盟科药业正在国际Ⅲ期临床中评估这一组合治疗糖尿病足感染的有效性与安全性，该项试验的中国部分由四川大学华西医院冉兴无教授担任主要研究者。4.珠海联邦三靶点激动剂上Ⅰ期临床。联邦制药自研、GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂UBT251登记启动Ⅰ期临床，拟评估健康受试者单次皮下注射UBT251的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学。在临床前多种动物模型研究中，UBT251已显示出降低血糖和体重，改善肝脏脂肪变性和纤维化的潜力。联邦制药计划开发UBT251用于治疗2型糖尿病、超重/肥胖、非酒精性脂肪性肝病。5.翰森Trop-2靶向ADC获批实体瘤临床。翰森制药附属公司翰森生物与恒邦药业联合申报的1类生物药注射用HS-20105的临床试验获国家药监局默示许可，拟用于晚期实体瘤的治疗。HS-20105是一款靶向Trop-2的抗体药物偶联物（ADC）。目前，全球范围内仅有一款Trop-2靶向ADC药物获批上市，即吉利德旗下的戈沙妥珠单抗（Trodelvy）。云顶新耀拥有Trodelvy在大中华区的开发权益。‍‍‍‍国‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍际‍‍‍‍药‍讯‍‍1.诺华放射性配体组合疗法Ⅲ期临床积极。诺华放射性配体药物Lutathera联合长效奥曲肽（octreotide）一线治疗生长抑素受体（SSTR）阳性、2级和3级晚期胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者的Ⅲ期临床NETTER-2达到主要终点。与单用高剂量octreotide相比，联合治疗显著改善患者的无进展生存期（PFS）；而且联合用药未观察到新的安全性问题。详细结果将在医学会议上公布。2.默沙东TL1A抗体启动UC的Ⅲ期临床。默沙东潜在“first-in-class”TL1A抗体MK-7240（PRA023）在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅲ期临床（MK-7240-001），拟评估用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的有效性与安全性。在Ⅱ临床中，PRA023治疗组和对照组临床缓解率分别为26.5%和1.5%，内窥镜检查改善率分别为36.8%和6.0%，临床响应率分别为66.2%和22.4%。今年4月，默沙东以108亿美元的价格收购Prometheus公司并获得其首发管线PRA023项目。3.渐冻症纳米疗法长期疗效积极。Clene公司及其子公司Clene Nanomedicine开发的创新纳米疗法CNM-Au8治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究（HEALEY ALS）长期随访数据积极。与历史数据集的匹配安慰剂受试者相比，CNM-Au8（30 mg）治疗组患者生存期显著改善，死亡风险降低49%（HR：0.510，95% CI：0.263-0.987，p=0.046）。CNM-Au8是一种具有催化活性、表面清洁、浓缩的金元素多面纳米晶体的水悬浮液，可促进髓鞘再生和神经保护作用。4.创新口服CETP抑制剂AD早期临床积极。NewAmsterdam公司选择性CETP抑制剂obicetrapib用于治疗携带至少一个载脂蛋白E4（APOE4）变体的早期阿尔茨海默病（AD）患者的Ⅱa期临床结果积极。24周随访数据显示，患者脑脊液中24-羟基胆固醇和27-羟基胆固醇的水平分别降低了11%和12%；患者血浆中的Aβ42/40比值增加了8%，pTau181水平保持稳定。此外，obicetrapib总体耐受性良好。5.拜耳放射性核素疗法上Ⅰ期临床。拜耳放射性核素疗法BAY3546828在Clinicaltrials.gov网站上注册首次人体Ⅰ期临床，计划入组140例晚期转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 受试者，评估BAY3546828（Actinium-225-macropa-pelgifatamab）的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。BAY3546828能够释放出一种传播距离很短的放射性物质，并通过与癌细胞表面的前列腺特异性膜抗原（PSMA）的蛋白质结合以达到杀死癌细胞的目的。6.诺和诺德27亿美元开发心脏代谢疾病创新药。诺和诺德与Valo Health公司将利用后者大型人类数据集和人工智能（AI）驱动的技术平台，合作开发用于治疗心脏代谢疾病的创新药物，以及心血管疾病的三个临床前候选药物。根据协议，Valo将获得总额为6000万美元的预付款和潜在的近期里程碑款项，总额高达27亿美元的多达11个项目的里程后期碑付款，和研发资金等费用。‍‍‍‍‍‍‍‍‍医‍‍‍‍‍‍药‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍热‍‍‍‍‍‍‍点‍‍‍。1.长护险失能等级评估管理办法出台。为加强长期护理保险失能等级评估管理，保障参保人合法权益，国家医保局起草《长期护理保险失能等级评估管理办法（试行）》《长期护理保险失能等级评估机构定点管理办法（试行）》，向社会公开征求意见。其中，文件明确不予受理失能等级评估申请的情形包括：未参加长期护理保险的；不符合待遇享受条件的；发生的护理服务费用不属于长期护理保险基金支付范围的；申报材料不全或提供虚假材料的；其他长期护理保险不予受理评估的。2.中国首个人源干细胞国标发布。9月23日，第四届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会暨首届金凤干细胞论坛在重庆举行，大会正式发布我国首个人源干细胞国家标准《生物样本库多能干细胞管理技术规范》(GB/T42466-2023)。《规范》规定了生物样本库中人多能干细胞和小鼠多能干细胞的管理技术通用要求，包括总则、原材料和相关数据的采集与接收、建系、复苏和培养、冷冻与储存、质量控制、分发和运输的管理和技术要求。3.中国抗癌协会中西整合白血病专委会成立。9月23日，中国抗癌协会中西整合白血病专业委员会正式成立，旨在探索白血病整合诊疗的创新举措，推动中西医结合在白血病治疗领域的交叉融合与积极发展。经民主选举，中国中医科学院西苑医院胡晓梅教授、北京大学人民医院江倩教授当选为首届主任委员；贵州中医药大学第二附属医院黄礼明、北京中医药大学东直门医院郎海燕、天津中医药大学第一附属医院史哲新、江苏省中医院孙雪梅、浙江大学医学院附属第一医院佟红艳5位专家当选为副主任委员。‍‍‍‍‍‍‍评‍‍‍‍‍审‍‍‍‍动‍‍态‍‍‍‍‍‍‍  1. CDE新药受理情况（09月26日) 2. FDA新药获批情况（北美09月22日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.27%涨幅前三     跌幅前三双鹭药业+10.00%  亚虹医药 -6.11%翰宇药业 +8.36%  智翔金泰 -4.86%锦波生物 +7.97%  科源制药 -4.06%【键凯科技]全资子公司天津键凯科技注射用聚乙二醇伊立替康用于小细胞肺癌治疗的II期临床试验完成II期临床试验数据分析并取得积极结果。【九芝堂]全资子公司友搏药业研发的新药注射用咔喏霉素收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。【锦好医疗]收到美国食品药品监督管理局通知，公司自验配助听器正式获得美国FDA510(k)的审核通过。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条泽布替尼在巴西获批用于罕见血液瘤。百济神州宣布其BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）在巴西获批用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者以及既往接受过至少一种抗CD20疗法的复发/难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。在治疗R/R WM患者的Ⅲ期ASPEN研究中，与伊布替尼治疗组相比，泽布替尼治疗组有更高的VGPR率（28%vs19%）。国内药讯1.兆科眼科引进白内障术后复方在华报产。兆科眼科从NTC公司引进的5.1类新药左氧氟沙星地塞米松滴眼液（NTC010）的上市申请获CDE受理。该滴眼液已在国外获批上市，用于预防及治疗白内障术后发炎及感染。在Ⅲ期临床LEADER 7中，与当前标准疗法两周给药相比，NTC010一周给药随后单独使用地塞米松一周给药，在防止及治疗术后眼部炎症及防止感染方面达到非劣性标准。2.基石PD-L1单抗胃癌Ⅲ期临床积极。基石药业PD-L1舒格利单抗注射液（择捷美®）联合化疗一线治疗PD-L1表达≥5%、局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌的Ⅲ期GEMSTONE-303研究结果积极。与安慰剂联合化疗相比，舒格利单抗联合化疗显著改善研究者评估的PFS（中位PFS：7.6个月vs6.1个月，HR：0.66 (95% CI: 0.54, 0.81)，p<0.0001）；患者OS数据也显示获益趋势（中位OS：14.6个月vs12.5个月，HR=0.75，95% CI: 0.59, 0.96）。药物的安全性与以往研究一致。3.三生国健IL-17A单抗启动Ⅲ期临床。三生国健IL-17A单抗SSGJ-608登记启动一项Ⅲ期临床，评估用于治疗中重度斑块状银屑病患者的疗效和安全性。主要研究者由复旦大学附属华山医院徐金华主任医师和张菁主任药师担任。在Ⅱ期临床中，SSGJ-608各剂量组第12周时达到银屑病面积与严重程度指数改善至少75%（PASI 75）、PASI 90和皮损清除或几乎清除（sPGA 0/1）的受试者比例显著高于安慰剂组，三个剂量组分别有80.6%、89.3%、91.4%的患者同时实现PASI 90和sPGA 0/1。4.罕见病新药「曲恩汀」拟纳入优先审评。Orphalan公司四盐酸曲恩汀薄膜衣片的5.1类新药上市申请获CDE拟纳入优先审评，拟用于治疗≥5岁、不耐受D-青霉胺治疗的威尔逊病（Wilson's disease，又称肝豆状核变性）患者。这是一种罕见的慢性遗传病，在中国已被纳入《第一批罕见病目录》，这类患者因肝脏铜转运受损而可能威胁生命。曲恩汀是一款铜离子络合剂，可促使铜通过肾脏排泄出体外。5.信达KRAS抑制剂肺癌早期临床积极。信达生物KRAS G12C抑制剂IBI351治疗实体瘤的Ia期研究最新结果积极。在55例非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，客观缓解率（ORR）为50.9%，疾病控制率（DCR）为92.7%；在5例晚期结直肠癌患者中，ORR和DCR均为60%。IBI351总体耐受性良好, 各剂量组未观察到剂量限制性毒性事件，最大耐受剂量未达到。‍‍‍国‍‍‍‍‍‍‍‍‍际‍‍‍‍药讯‍‍1.维布妥昔单抗儿科适应症获FDA批准。Seagen公司CD30-ADC药物维布妥昔单抗（brentuximab vedotin，ADCETRIS）获FDA批准新适应症，联合化疗治疗2岁及以上高危经典霍奇金淋巴瘤 (cHL)初治儿童患者。在III期AHOD1331研究中，与化疗组相比，维布妥昔单抗联合化疗组患者的EFS显著更优（92.1%vs82.5%），患者的疾病进展或死亡的风险降低了59%（风险比：0.41[95% CI：0.25, 0.67]；p=0.0002）。此前，该疗法已获FDA批准用于治疗HL和系统性间变性大细胞淋巴瘤。2.阿斯利康CTLA-4单抗联合用药获FDA批准。FDA批准阿斯利康CTLA-4单抗tremelimumab（Imjudo）新适应症，与度伐利尤单抗（Imfinzi）和铂类化疗联用一线治疗转移性非小细胞肺癌患者。在III期POSEIDON研究中，与铂类化疗相比，这一组合显著改善患者的总生存期（中位OS：14个月vs11.7个月，HR：0.77，p=0.00304 )和无进展生存期（中位PFS:6.2个月vs4.8个月,p=0.00031）。3.武田抗CMV感染药物获欧盟批准上市。武田pUL97激酶抑制剂Livtencity（maribavir）获欧盟委员会（EC）批准上市，用于接受造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）后成人患者的难治性巨细胞病毒（CMV）感染。在Ⅲ期SOLSTICE试验中，与常规治疗相比，Livtencity使患者在治疗阶段至少住院一次的比例更低（31.9%vs36.8%）。去年11月，Livtencity首次获得监管批准在美国上市，是首个获批用于这类患者群体的口服疗法。4.帕金森病新型复方在美报NDA。FDA受理Amneal公司新型卡比多巴/左旋多巴（CD/LD）缓释胶囊IPX-203的上市申请，用于治疗帕金森病患者。FDA预计在明年6月30日前做出回复。在关键Ⅲ期临床RISE-PD中，与活性对照组相比，IPX-203治疗组第13周患者的症状改善较基线的变化具统计学意义，该组患者的“Good On”时间比活性对照组多0.53小时（p=0.0194）。5.自扩增mRNA癌症疫苗早期临床积极。Gritstone bio公司基于肿瘤新抗原的自扩增mRNA疫苗GRANITE与PD-1单抗nivolumab和CTLA-4抗体ipilimumab联用，在维持治疗晚期实体瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床结果积极。在曾接受过至少2线疗法的转移性微卫星稳定型结直肠癌（MSS-CRC）患者中，有6例（n=13）达到分子缓解，患者中位总生存期（OS）超过22个月，而历史接受3线疗法MSS-CRC患者的中位OS仅6-7个月。详细数据将公布在2022年第37届癌症免疫治疗学会年会（SITC）上。6.GSK撤回尼拉帕利用于卵巢癌的部分适应症。GSK宣布撤回PARP抑制剂Zejula (尼拉帕利)二线治疗卵巢癌的部分适应症。经该调整后，尼拉帕利仅用于有害或疑似有害的生殖系BRCA突变(gBRCAm)的卵巢癌患者人群。在III期试验ENGOT-OV16/NOVA中，非BRCA突变患者（non-gBRCA）队列的OS次要终点的风险比(HR)为1.06 (95% CI: 0.81-1.37)。今年9月，FDA撤回了三款PARP抑制剂加速批准，其中包括尼拉帕利末线治疗卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的适应症。‍‍‍‍‍‍‍医‍‍‍‍药‍‍‍‍热‍‍‍‍点‍‍‍‍‍‍‍1.湖南知名专家门诊诊查费78元/次。近日，湖南省医保局印发《关于印发〈湖南省现行医疗服务价格项目目录（2022）〉的通知》，统一规范了全省医疗服务价格项目。新目录自2022年11月15日起执行，有效期5年。目录中列出多项医疗服务价格。其中，普通门诊诊查费10元/次，6周岁及以下儿童在相应价格基础上加收50%；知名专家门诊诊查费（指60岁以上的主任医师；任主任医师级职称5年以上；45岁以上博士生导师；享受政府津贴的知名专家；名老中医）78元/次，知名专家看普通门诊只能按主任医师级别收诊查费，6周岁及以下儿童在相应价格基础上加收50%。2.长三角胸部疾病专科联盟成立。12日，由上海市胸科医院联合长三角区域的浙江大学医学院附属第一医院、浙江大学医学院附属第二医院、江苏省人民医院、中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）和树兰（杭州）医院等5家医院共同发起的“长三角胸部疾病专科联盟”正式成立。该联盟将聚焦胸部疾病诊疗，并通过共同制定诊疗规范和指南，提升胸部疾病诊疗同质化水平，带动长三角地区乃至全国胸部疾病诊疗水平的整体提升。3.优化新冠疫情防控“二十条”出台。11月11日国务院应对新冠疫情联防联控机制综合组发布《关于进一步优化新冠肺炎疫情防控措施 科学精准做好防控工作的通知》，对进一步优化防控工作的二十条措施作出重要部署。通知中要求，密切接触者、入境人员管理措施调整为“5天集中隔离+3天居家隔离”；取消中风险区，将风险区调整为“高、低”两类；不再判定密接的密接等措施。4.上海进入公共场所还需72小时核酸结果。11月13日，上海发布《上海全面贯彻落实国务院联防联控机制要求，进一步优化疫情防控措施》，介绍相关防控措施的调整。针对网友们留言询问“进入公共场所还要72小时核酸吗？”的热点问题，上海发布微信公众号作出答复为：进入有明确防疫要求的公共场所和搭乘公共交通工具的人员，仍须持72小时内核酸检测阴性证明或者24小时内核酸采样证明。‍‍‍‍‍‍评‍‍‍审‍‍动态‍‍‍‍‍‍1. CDE新药受理情况（11月13日)   2. FDA新药获批情况（北美11月10日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.49%涨幅前三     跌幅前三益方生物+10.55%  康 希 诺 -15.57%龙津药业+10.01%  众生药业-10.00%华森制药+10.00%  以岭药业 -9.48% 【神州细胞】国家药监局同意公司重组新冠病毒Alpha/Beta/Delta/Omicron变异株S三聚体蛋白疫苗（SCTV01E）在国内3岁以上已完成新冠疫苗基础免疫或加强免疫接种的人群中开展安全性和免疫原性桥接Ⅱ期临床试验。【键凯科技】公司全资子公司天津键凯自主研发的注射用聚乙二醇伊立替康（药物代码：JK-1201I）联合替莫唑胺用于脑胶质瘤治疗的临床研究成功完成首例受试者入组。【复星医药】公司控股子公司复宏汉霖HLX208（即BRAF V600E抑制剂）联合斯鲁利单抗注射液及其相关联合疗法（即联合西妥昔单抗或曲美替尼）用于治疗BRAF V600E或BRAF V600突变阳性晚期实体瘤获批开展临床。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。