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长按扫码预约直播作为小分子药物(化药)和大分子药物(单抗、双抗等)之后的第三代新型药物,小核酸药物具有其独特的优势,受到业界广泛的关注。这些优势包括:特异性强、稳定性高、药效持续时间长、研发周期短和研发成功率高。而且特别值得指出的是,小核酸药物是基于碱基互补配对原则以mRNA为靶点,作用于蛋白表达的上游过程,因此其针对的靶点和适应症的范围更加广泛,可以靶向小分子药物和大分子药物无法靶向或效果不好的靶点。目前全球范围内已经有16款小核酸产品获批上市,包括9款ASO产品、6款siRNA产品、1款aptamer产品。2023年8月22日,诺华靶向PCSK9的超长效降脂药物Inclisiran在华获批上市,基于小核酸药物特性,实现了“半年打一针”的持久疗效,用药频率完爆每月需要注射一至两针的传统PCSK9抗体药物。Inclisiran极有希望成为诺华接下来的销售额支柱,其成功让本就火热的小核酸赛道更加烈火烹油。中国国内方面,最近几个月里,小核酸新药BD交易频频官宣,既有中国本土药企与biotech公司之间的交易,也有中国biotech与跨国药企之间的合作,这意味着中国研发的小核酸新药成功实现出海,获得了全球制药界的认可。为了更好地推动小核酸药物的发展,促进企业之间的交流与合作,我们特别邀请了时安生物创始人杨志伟博士和联合创始人刘楠博士莅临【药时代路演直播间】,向大家介绍时安生物针对重大疾病而开发的具有源头创新潜力的小核酸药物技术平台及管线品种。欢迎大家观看直播!参与讨论还有机会获得新年礼品!01精彩先看(1)具有自主知识产权的行业领先的核酸药物技术平台:* eSAFE化学修饰技术和STORK肝内肝外长效性递送技术平台(2)基于领先的技术平台,成功开发多个新药管线,包括:* 潜在最佳乙肝治愈临床前数据的小核酸联用组合* 潜在降血压领域同类最优小核酸分子……02本期嘉宾杨志伟 博士时安生物 创始人杨志伟博士在北京大学技术物理系获得应用化学学士和放射化学硕士学位后,于美国哥伦比亚大学获得有机化学博士学位,并在哈佛大学从事博士后研究。美国工作的十余年里,杨博士在Schering-Plough(Merck)制药公司从事过多年小分子创新药研究,而后就职于Life Technologies (Thermo Fisher)负责系列核酸递送试剂(Lipofectamine)的研发和生产技术工作。回国后与国内著名小核酸药企合作,主持开发了国内第一个GalNAc肝靶向递送平台,并将其成功应用到多个管线产品中。杨志伟博士曾任北京化工大学生科院教授、江苏省集萃研究员,曾获聘中国科学院深圳先进技术研究院客座教授、苏州大学药学院产业教授等。创新引领,高效务实 | 时安生物创始人杨志伟博士访谈刘楠 博士时安生物 联合创始人刘楠博士在德国弗莱堡大学取得药学博士学位,具有10 余年核酸递送研究经验和6 年以上著名小核酸药物企业的创新药研发经验,在核酸递送技术研发、靶点立项、序列发现及生物评估等领域有扎实的研究基础和丰富的产业开发经验。曾组建过多个核酸药物开发团队,成功开发了全流程的核酸药物技术平台,曾主导的管线产品已有进入临床研究阶段。作为联合创始人于2022 年创立了苏州时安生物技术有限公司,担任总经理,从事核酸创新药的开发。被评为苏州工业园区创业领军人才、苏州市姑苏领军人才、江苏省双创博士。03关于时安生物苏州时安生物技术有限公司于2022年5月在苏州工业园区注册,专注于创新小核酸药开发和产业化。公司获得了姑苏领军、苏州工业园区创业领军称号,拥有2千余平米的实验室,25名全职员工,建成了完整的核酸创新药研发平台。公司申请了15项发明专利,有3款新药进入临床前开发。在北京昌平生命科学园设立了全资子公司,负责注册申报和临床试验。公司在2022年6月获得数千万元天使轮融资,即将完成 pre-A 轮数千万元融资。04报名方式1长按扫码观看直播2参与讨论抽取图书05联系我们Richard Young药时代 BD 副总监如果您对该项目感兴趣,欢迎与我们联系!我们将高效推进您与项目方的合作!Project ID: 小核酸联系人:Richard电话:17821449819微信:DrugTimes_BD邮箱:qi.yang@drugtimes.cn欢迎朋友们走进“药时代直播间”!秉持“聚焦新药研发,荟萃行业精华,分享交流合作,共筑健康天下!”这一宗旨和目标,药时代将推出一系列优质的直播课程,邀请行业专家就新药研发相关的焦点话题做精彩的解读和分享,帮助朋友们学习新知识,掌握新技能,结交新朋友。衷心感谢朋友们长期以来的支持、惠助!我们将竭尽全力,持续不断地为朋友们带来优质、有价值、高品质的内容!往期回顾药时代路演第三期 | 抗体领域龙头企业优质系列双抗对外授权点击这里,发现更多项目!
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药时代编者按AI,用于模拟、延伸和拓展人的理论、方法、技术以及应用系统的一门技术科学。目前的AI技术成果初现,已经可以初步替代人类完成一些简单的机械工作。去年大热的Chat-GPT一经面世,迅速吸引投资者眼球。各类AI工具如雨后春笋,爆发式涌现。一时间,贴上AI标签就等同于高大上,奢侈包包可以贴上AI标签,煎饼果子也可以贴上AI标签。在媒体不遗余力的炒作下,在投资者们一拥而上的疯狂下,AI标签已经贴满了全世界。作为AI制药“元老”的Schrodinger(薛定谔),看着无处不在的AI标签,却想要逃离.....我只是一家软件&制药公司在一次采访时,当卖方分析师提到薛定谔是一家AI制药公司时,薛定谔首席执行官Ramy Farid打断说道:“薛定谔不是一个AI公司,而是一家软件&制药公司。”Ramy Farid,Ph D1990年,薛定谔由Richard Friesner和Bill Goddard创立,已有30多年历史。薛定谔致力于开发和应用先进的计算方法,改变科学家设计治疗方法和材料的方式,主要应用场景为化合物筛选。2020年,薛定谔在纳斯达克成功上市,是行业内第一家上市的计算药物研发上市公司,也是目前市值最高的AI CRO,39亿美元。薛定谔的计算药物研发平台能够准确的预测分子的活性,并运用AI将筛选数十亿个分子的时间压缩至几天,极大的提高了药物的发现速度和成功率。图片来源:薛定谔官网很难想象,在算力和储存不足的30多年前,薛定谔便深耕于此。为何如今日子好了,AI技术进入了井喷期,薛定谔却要否定“老玩家”身份呢?Farid认为,AI并没什么特别的,对于薛定谔来说,它只是一个工具,重要但普通。他在采访中说:“对我来说,把自己描述为一个AI公司就像把自己描述为一家使用微软Office的公司。”这就好比,当我们看到一双金汤匙时会说:“哇!金的耶!”,薛定谔:“嗯,挺好用的,用了30年。”在Farid看来,没必要“神话”AI,并希望大家应该淡化AI标签。“AI,别来和薛定谔沾边啊......”他越是如此,大家就越不买账。“好小子,凡尔赛是吧?反向输出是吧?”因为它是薛定谔,保不定哪天就成为制药界的特斯拉。高盛公司的分析师克里斯·希博塔尼也补刀道:“这是绝对谨慎的做法,他们保证了AI不会被吹捧为空中楼阁。”Absci 的CEO麦克莱恩在给《Endpoints News》的一份信中写道,我们要少关注AI这个标签,而是应该更加关注制药。薛定谔的薛定谔现在的薛定谔,正处在一种薛定谔的状态中,在结果出现之前,没有人知道AI将会走向何处。Farid对AI的下一个节点既期待又恐惧。他给出的预测是在未来十年,薛定谔可以实现在一年之内完成药物筛选。薛定谔自研管线图 (图片来源:薛定谔官网)最让薛定谔出圈的,还是去年底的一笔交易。武田与Nimbus Therapeutics签了一笔首付款40亿美元,总金额60亿美元的大单子。推荐阅读:武田60亿美元买的药,其实是AI设计的?这个价值60亿美元的大单子是一款TYK2抑制剂,由Nimbus与薛定谔协作开发的。不仅如此,Nimbus 曾将薛定谔设计的一种乙酰辅酶A羧化酶(ACC)抑制剂卖给吉利德,价值12亿美元,薛定谔还是Nimbus的股东,双方有着紧密的合作关系和共同的利益。2020年11月,薛定谔宣布与BMS达成合作协议,筛选5个候选药物,协议金额最高可达27亿美金;2021年8月,再鼎license in薛定谔技术平台,合作金额达3.38亿美金;2022年10月,礼来与薛定谔达成协议,筛选一款候选药物,协议金额最高可达4.3亿美金。虽然生意不错,且大都是MNC这样的大客户,但首付款都不高,一般多是几千万美元。像武田这样上来就是40亿美元只为一款候选药的,少之又少。淡化AI属性,强化制药属性根据薛定谔2023QI财报,实现营收6480万美元,同比增长33%;其中药物发现业务营收3260万美元,同比大增109%,软件业务营收3220万美元,小幅下降3%。回顾薛定谔2022年表现,总收入达1.81亿美元。其中软件业务同比增长54%,药物研发业务同比增长84%,接近翻倍。稳步增长的薛定谔知道,近40亿美元的估值,可以通过“AI”这个标签吹出来,但业务本身还是要回归制药。就像Farid说的那样,AI就是工具,薛定谔只是用不同的工具做出药罢了。唯有让众人知道,薛定谔筛出的药不仅成功率高,效果好,还能款款上市时,首付款至少得再加个0。在企业发展的道路上,薛定谔从来没有薛定谔。参考文献:1.https://www.schrodinger.com/2.薛定谔官网3.其他公开资料封面图来源:123rf精彩推荐不管怎么说,百济还是TIGIT赛道的头号玩家......CM082终于上市了!能治眼底病吗?——CM082故事连载之四阿斯利康/第一三共组合受挫,Trop2 ADC格局或变,科伦/默沙东或成最终赢家!创新引领,高效务实 | 时安生物创始人杨志伟博士访谈点击阅读原文,与药时代一起快乐学习!
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