寡核苷酸类药物表征分析与质控

2023-10-13

寡核苷酸核酸药物

寡核苷酸药物对比于小分子药物及蛋白药物，具有多方面的优势，首先可根据目标靶点设计碱基序列，靶点明确、特异性强；其次寡核苷酸药物从转录后水平进行治疗，可选择的靶点丰富，特别是能覆盖蛋白质不可成药的靶点以及开发由基因缺陷导致的遗传性疾病的相关靶点；另外寡核苷酸药物由于序列短，可采用化学合成方法，完成目标序列的装配，并结合生物学测试筛选有效序列，能够避免盲目开发，节省研发时间。但是寡核苷酸药物在研发中也面临着诸多挑战。寡核苷酸在细胞外稳定性低，易被核酸酶降解，加上分子量及负电荷的因素，难以进入细胞，因此在研发过程中，使其保持稳定的结构以及能够有效递送的传递载体是主要考虑的两个因素。寡核苷酸核酸分子的改造主要包括磷酸骨架，碱基以及糖环的修饰，在改造中需要考虑多个因素，包括稳定性、药代动力学、碱基配对的亲和力等，最重要的是能够保留被功能酶及功能蛋白所识别的功能。因此，在前期研发过程中，需要对寡核苷酸进行精确的结构表征及定量。高分辨质谱可以进行核酸修饰和杂质的定性定量分析，以及核酸序列确认等更加深入的表征分析工作，本次讲座将针对寡核苷酸药物的质谱表征分析方法进行深度解析。(详情见下方海报）嘉宾介绍刘婷博士毕业于华东理工大学。博士期间主要从事代谢组学研究，对各类化合物进行质谱方法开发和定量研究。毕业后先后在奕安济世，睿智化学担任过高级研究员及分析经理，具有多年的分析方法开发，结构表征及质量研究经验。2022年6月加入杭州诺泰诺和生物医药科技有限公司，任职分析及质量控制总监，负责寡核苷酸和多肽CDMO项目分析方法建立，结构表征及质量控制。SCIEX公司大分子应用支持工程师，具有多年液相以及液质联用的方法开发经验。自加入SCIEX后，主要负责包括核酸、多肽以及抗体等生物大分子药物结构表征相关的应用方法开发，以及大客户支持工作。对于生物大分子药物CMC、质谱表征与定量有深刻的见解与认识。扫码加入群聊交流互动、问题解答、干货分享直播回看、线上下活动等END 点击阅读原文，立即报名~

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