速递 | 达3期试验主要终点！小分子疗法即将递交上市申请

2024-03-19

临床结果临床3期基因疗法

▎药明康德内容团队编辑Crinetics Pharmaceuticals今天宣布PATHFNDR-2临床3期试验的积极顶线结果，该试验评估其每日一次口服在研疗法paltusotine用以治疗肢端肥大症（acromegaly）患者的疗效与安全性。该试验达成主要终点与所有次要终点，此积极结果支持Crinetics预计于2024年下半年所递交的新药申请（NDA）。PATHFNDR-2是评估paltusotine的第二项3期临床试验。该随机双盲试验在111名未曾接受药物治疗的肢端肥大症受试者中进行，以评估paltusotine与安慰剂相比的疗效与安全性。分析显示，该试验达成主要终点，接受paltusotine治疗患者（56%）24周后达到胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平≤正常值上限（xULN）1.0倍的比例显著高于安慰剂组（5%，p<0.0001）。该试验亦达到所有次要终点，详细数据如下表：▲PATHFNDR-2试验疗效结果（图片来源：参考资料[1]）在PATHFNDR-2试验中，paltusotine总体耐受性良好，接受paltusotine治疗的受试者没有报告严重不良事件。在paltusotine治疗组和安慰剂组中，受试者出现至少一种治疗伴发不良事件（TEAE）的频率相当。肢端肥大症是由垂体瘤导致生长激素过量分泌引起的，它导致患者的IGF-1水平升高。Paltusotine（原名CRN00808）是一种每日一次、口服非肽类偏向性的生长抑素2型受体（SST2）激动剂，目前正在进行肢端肥大症的3期研究和类癌综合征（carcinoid syndrome）的2期研究。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] CRINETICS’ ONCE-DAILY ORAL PALTUSOTINE ACHIEVED THE PRIMARY AND ALL SECONDARY ENDPOINTS IN THE PHASE 3 PATHFNDR-2 STUDY IN ACROMEGALY PATIENTS. Retrieved March 19, 2024 from https://crinetics.com/crinetics-once-daily-oral-paltusotine-achieved-the-primary-and-all-secondary-endpoints-in-the-phase-3-pathfndr-2-study-in-acromegaly-patients/免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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