慧心医谷提供细胞制剂，成功用于全球首例帕金森病自体iNSC-DAP细胞移植治疗

2023-08-07

细胞疗法放射疗法抗体药物偶联物临床研究

7月18日，全球首例使用iNSC-DAP（诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞）自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。这一手术的成功实施，是神经退行性疾病治疗手段的重大突破，也是干细胞在神经系统疾病治疗领域的又一重要进展。帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，60岁以上人口中帕金森病患病率为 1.7-2.0%，预计至2030年中国将有500万以上帕金森患者。帕金森病病程长，致残率高，目前临床上主要是对症治疗，且长期用药会出现运动并发症，严重影响患者的生活质量。该项目是将患者自体外周血单个核细胞利用非整合系统重编程为诱导神经干细胞（iNSC），继而在体外定向分化为多巴胺能神经前体细胞，移植至患者脑内，替代、补充坏死的多巴胺能神经元，实现生理性分泌多巴胺，以期达到一次移植，长期有效，缓解症状，遏制病情进展的目的。此次接受iNSC-DAP自体细胞手术移植的患者罹患帕金森病8年，有明显的运动并发症，开期尚能活动，关期几乎不能自理。经系统评估后该患者符合入组条件。术前，宣武医院与慧心医谷（北京慧心医谷生物科技有限责任公司）都进行了周密的准备。在完成体外和动物体内的安全性和有效性验证后，该临床研究项目经由国家卫健委和药监局审核通过研究者发起的临床研究（IIT）备案。慧心医谷提供符合相关规范要求iNSC-DAP细胞制剂，宣武医院细胞治疗中心陈志国教授、神经内科陈彪教授、神经外科赵国光教授、放射与核医学科卢洁教授为项目共同负责人。手术当天，iNSC-DAP细胞制剂从慧心医谷运送至宣武医院，赵国光教授带领团队，通过立体定位技术，精准的将iNSC-DAP细胞移植到帕金森病患者脑内纹状体，在神经内科、放射与核医学科、细胞治疗中心、麻醉手术科等相关科室的通力合作下，完成了全球首例自体iNSC-DAP移植治疗帕金森病的神经外科手术。患者植入细胞后，复查MRI，植入部位准确，术后关期症状有短暂改善，长期疗效预计在细胞植入后6个月左右可观测。患者不久前出院，各方面情况良好。据陈志国教授介绍，iNSC具备与发育早期的神经干细胞相似的生物学属性，能够自我更新以及分化为神经元和胶质细胞。iNSC的获取无需经过iPSC（诱导多能干细胞）阶段，因而，成瘤风险大幅下降，安全性更高，诱导分化周期更短，是一种十分理想的可产业化的种子干细胞。针对iNSC及利用该技术获得的其它类型神经前体细胞进行开发，还可为帕金森病以外的其它神经系统疾病提供全新治疗手段和策略。由此可见，iNSC具有强大的细胞移植治疗前景，这一平台技术也是中国科学家攻克干细胞治疗底层关键技术的丰硕成果。赵国光教授表示，在帕金森病的科研和诊疗方面，宣武医院深耕数十载，持续保持国内领先并具有相当的国际影响。这次完成的领域内首例iNSC-DAP细胞制剂手术移植，实现了神经退行性疾病治疗的技术突破，对提升我国帕金森病的治疗水平具有重大的实践意义。此次移植的完成也是宣武医院从基础研究到科研转化再回到临床实践的一次成功探索，为以后的科研成果转化提供一个可参考的范式。未来，围绕iNSC-DAP移植宣武医院将形成一整套临床诊治方案和操作规程，在完成临床研究验证后进行推广应用，惠及广大帕金森病患者。作为宣武医院iNSC相关知识产权成果转化受让方的慧心医谷是一家致力于将国际领先的干细胞技术和基因治疗技术应用于神经系统疾病药物研究以及创新疗法开发的企业。公司组建了完备的细胞创新药物研发团队，围绕iNSC-DAP开展了系统的药学研究和临床前研究，形成了较为完善的生产工艺和质量体系。接下来，慧心医谷将继续开展IND（Investigational new drug）申报工作。慧心医谷运营负责人闫曦博士表示，iNSC-DAP注射液是慧心医谷在宣武医院大量前期研究的基础上，正在开发的一款国际领先的I类生物新药。以临床价值为导向的新药开发和以患者受益为中心的创新疗法研究一直是公司的核心理念。首例移植的顺利完成对该产品下一步开发的意义重大，我们希望在各界的共同支持与努力下，早日成药，为帕金森病患者带来更安全长效的治疗选择。