研发动态丨神曦生物-苏州大学附属独墅湖医院NXL-004治疗恶性胶质瘤临床研究正式启动

2024-01-24

临床申请基因疗法孤儿药临床研究快速通道

1月22日，由BioBAY园内企业神曦生物(NeuExcell Therapeutics)与苏州大学附属独墅湖医院与合作开展的“一项评估NXL-004注射液在治疗恶性脑胶质瘤患者中的安全性、耐受性和初步有效性的探索性临床研究”项目启动会在苏州大学附属独墅湖医院成功召开。该项目研究用的基因治疗药物NXL-004由神曦生物自主研发。苏州大学附属独墅湖医院神经外科主任，主任医师，博士生导师黄煜伦教授担任主要研究者独墅湖医院黄煜伦教授及其相关团队，神曦生物联合创始人陈功教授和徐洁女士、CEO 盛健博士及研发团队，合同研究组织等共同出席了本次启动会。黄煜伦教授表示：感谢神曦团队的信任，NXL-004是神曦生物首创的基因治疗药物，在临床前研究取得了坚实的有效性和安全性数据，我们非常愿意共同向前推进这一创新疗法。陈功教授对黄煜伦教授和团队的创新协作精神表示衷心感谢，并对这款国际首创的运用神经转录因子针对恶性胶质瘤而开发的基因治疗药物寄予厚望，希望能够为广大胶质瘤患者带来福音。会议详细介绍了研发背景、产品信息及研究方案，并针对研究执行中需要注意的一系列事项进行了热烈讨论，确保研究严格遵循GCP等相关法律法规，充分保障受试者权益和隐私，力争获得高质量研究成果。神曦生物CEO盛健博士做了总结性发言，感谢独墅湖医院的大力支持，希望能尽快启动入组，早日帮助到患者，期待临床试验的成功。恶性脑胶质瘤具有高死亡率的特征，其中大部分为胶质母细胞瘤（GBM），现有恶性胶质瘤的标准治疗包括手术、放疗和化疗等。尽管近年来对恶性胶质瘤的认知已经有了很大的进步，但治疗效果还很有限。此外，在恶性胶质瘤患者中，复发几乎不可避免，且复发后的生存期很短，因此亟需更多更好的治疗方案。NXL-004是一款基于陈功教授团队开创性的原位细胞转分化技术平台开发的全球创新型治疗胶质瘤的基因治疗药物，临床前研究表明，该治疗药物具有良好的有效性和安全性。美国食品药品监督管理局 (FDA) 于2023年12月授予NXL-004治疗恶性脑胶质瘤适应症孤儿药资格认定 (ODD)。这是全球首款获得FDA孤儿药资格认定的针对恶性胶质瘤的AAV基因治疗产品。本研究项目的启动标志着NXL-004这一全新的基因疗法正式进入临床研发阶段，将为恶性胶质瘤患者带来新希望。▌文章来源：神曦生物NeuExcell责编：赵家帅审核：任旭推荐阅读研发动态丨丹码生物：MIC A/B抗体IND获受理研发动态丨勤浩医药 KIF18A抑制剂GH2616临床试验申请获NMPA批准研发动态丨朗信生物AAV基因治疗药物“LX102注射液”IND获FDA许可

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