研发动态丨朗信生物AAV基因治疗药物“LX102注射液”IND获FDA许可

2024-01-08

临床申请基因疗法临床1期

近日，BioBAY园内企业朗信生物宣布，其自主研发的AAV眼科基因治疗药物LX102注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，即将启动国际多中心临床试验。LX102注射液采用腺相关病毒（AAV）携带抗VEGF编码序列，通过眼内注射高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白，具有特异性抑制VEGF生物活性的作用。经过全面深入的临床前研究验证，LX102注射液在靶向性、转导效率方面表现出卓越的优效性。单次给药后，该注射液展现出高效持久的眼内新生血管抑制疗效，同时具备良好的安全性。朗信生物创新的AAV基因治疗平台完成了支持LX102注射液在美国的IND申报和临床研究药物的工艺开发与GMP生产。该平台涵盖了质粒、细胞和病毒载体工艺开发、分析开发、GMP生产和质控体系，为公司的研发项目提供全面的基因治疗药物支持。这一系列成就将进一步加强朗信生物在基因治疗领域的领先地位。朗信生物 LX102注射液在中国已进入II期临床试验，且已完成首例患者入组。该临床试验是国内首个nAMD基因治疗多中心、随机对照研究，率先在上海市第一人民医院、浙江大学医学院第二医院、中国科学技术大学附属第一医院正式启动，后续还将在全国10余家临床中心进行招募入组。旨在进一步评估视网膜下注射LX102治疗新生血管性AMD的安全性和有效性，为未来确证性临床试验提供更多的数据支持。据目前的临床研究结果所示：LX102通过视网膜下注射给药的15例受试者显示了良好的安全性和耐受性，未见LX102相关不良事件（AE）发生。初步有效性数据显示，爬坡阶段各剂量组的LX102均能迅速逆转或控制疾病进展，使不同病程的nAMD患者仍可获得最佳矫正视力（BCVA）稳定甚至改善，从而提升生活质量。连同此前开展的2项IIT研究，LX102在中国多家中心已获得11例nAMD受试者超过12个月的随访数据，结果显示有效率为100%，同时，11名患者全部无需抗体挽救治疗（抗体国际标准年化治疗次数6-12次）。首例患者在长达24个月随访中观察到了持续的病情缓解和视力稳定改善，而此前患者年化治疗次数高达9次。和目前国际在研同类产品的挽救（或称补充）治疗率13%~75%相比，LX102临床疗效显著优于国际同类产品。相关研究结果将在2024年美国新生血管年会正式发布。 ▌文章来源：朗信生物责编：赵家帅审核：任旭推荐阅读研发动态丨新元素医药：抗急性痛风创新药「ABP-745」在美国获批IND研发动态丨丹诺医药 TNP-2092软膏治疗糖尿病足感染获批临床研发动态丨丹码生物首个管线DM919的IND申请获FDA批准

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