高腾生物启动细胞基因治疗CRDMO全球业务 | 新闻稿

2023-04-23

细胞疗法临床申请基因疗法

4月19日，2023年中国细胞与基因治疗发展高峰论坛在广州圆满举办。大湾区专注于细胞与基因治疗药物研发制造的各行业精英汇聚一堂，以“共商生物医药高质量发展，助力细胞基因治疗产业腾飞”为主题，畅谈细胞与基因治疗的现状与挑战，共谋产业发展之计。会议现场还举行了高腾生物 CGT CRDMO全球启动仪式。本次论坛由黄埔区新药申报服务中心作为支持单位，广东省生物医药创新技术协会、广州高新区投资集团有限公司主办，广州高腾生物技术有限公司、广州汉腾生物科技有限公司承办，广州粤飏科技有限公司、国信医药科技（北京）有限公司协办。高腾生物CGT CRDMO全球启动仪式从左至右：汉腾生物副总裁高晓伟，黄埔区新药申报服务中心主任林生文，广州市黄埔区科学技术局副局长吴云，俄罗斯工程院院士丁显平，广东省药品监督管理局行政许可处一级调研员赖育健，广东省生物医药创新技术协会会长朱少璇，广州高新区投资集团有限公司生物医药产业发展部梁艳芬，高腾生物总经理韦庆焜领导致辞丁显平（俄罗斯工程院院士）俄罗斯工程院院士丁显平说，国家对细胞产业和干细胞研究、应用的支持达到了前所未有的高度。得益于多项政策对细胞与基因治疗的鼓励发展，近两年以CAR-T为代表的细胞治疗在多种血液瘤和部分实体瘤的治疗中均获得较大突破，包括国产CAR-T细胞治疗公司也有了出海机会。但细胞治疗作为一种新兴的治疗方式也存在适应症较窄、生产成本较高等问题，这需要相关研究者或政策制定者一起努力攻克。相信不久的将来，这种新兴疗法可以造福更多患者。领导致辞吴云（黄埔区科学技术局副局长）黄浦区科学技术局副局长吴云在致辞中说，细胞与基因疗法是生物医药技术的创新产物，全球生物科技公司及研究人员对此的研发热情高涨。目前我国已经有两款CAR-T产品上市，100多项申报已被受理，处于快速发展阶段。未来，产业的健康、有序、繁荣发展，需要药监部门、临床机构、药企以及医保支付机构环节等通力合作，保证为病人提供安全、有效、可支付的药品，解决未被满足的临床需求。在广州黄埔区，也有许多从事相关领域研发和临床研究工作的生物技术公司，聚集成具有发展力的生物雨林型生态圈，欢迎更多生物技术同行的加入，推动技术创新。领导致辞朱少璇（广东省生物医药创新技术协会会长）广东省生物医药创新技术协会会长朱少璇认为，得益于国家政策的扶持和研发技术的快速发展，2022年我国首次进行IND申报的新药数量达600件。从药物类型上看，中国首次IND新药以小分子化药和抗体为主，细胞疗法和基因疗法呈快速增长趋势，在广东省内尤其是广州、深圳两地正在开展的临床试验多达70余项，细胞与基因治疗产业在大湾区蓬勃发展。“我们协会希望联合各方产业，包括监管部门、临床试验机构、生物技术公司以及CRO/CDMO，组织形成创新生态，高效沟通、充分交流学习，以广东省药监局‘三重’（重点项目、重点企业、重点地区）创新服务为契机，共同推进产业的蓬勃发展。”朱少璇说。领导致辞郭恩民（广州高新区投资集团有限公司副总经理）广州高新区投资集团有限公司副总经理郭恩民提出，本次高峰论坛旨在为促进细胞和基因治疗产业高质量发展，讨论构建研发、生产的监管协同创新生态，把握行业发展新机遇，“我们将联合生物医药企业共同打造全产业链，促进行业健康快速发展，为生物医药产业发展和人民健康事业作出贡献。”郭恩民说。嘉宾主题演讲论坛由教育部“基因功能与调控重点实验室”主任、长江学者、国家杰青郑利民作论坛主席，汉腾生物创始人兼CEO沈潇博士作大会主持人，上海质鼎生物科技有限公司董事长袁宝珠、 FyoniBio联合创始人Hans Baumeister、来恩生物首席运营官&首席医学官王婷婷、广东省药品检验所生物制品室一级主任科员蒋玉辉、百吉生物首席科学官张曦、海通证券医疗健康产业组联席负责人张子慧、国信医药医学中心总监王洁、Cytiva 大中华地区工业部应用总监邓洁等行业专家进行主题分享，为与会观众带来了一场前沿的细胞与基因治疗技术盛宴，全场亮点频出。丁显平演讲袁宝珠演讲Hans Baumeister演讲郑利民演讲王婷婷演讲蒋玉辉演讲张曦演讲张子慧演讲王洁演讲邓洁演讲沈潇主持演讲现场丁显平院士从细胞治疗申报监管体系、国家政策扶持和免疫细胞疗法多元化发展等角度提出了细胞治疗的行业发展趋势；多位演讲嘉宾从技术创新及瓶颈、临床应用、质量控制、工艺开发、法规监管、商业化生产等多个角度，提出了目前免疫细胞（如CAR-T/CAR-NK/TIL等）的研发痛点和相应的解决措施；又有嘉宾从投资人的视野，分享了细胞与基因行业广阔的前景，包括目前份额最大的CAR-T领域都一直保持高速增长，有望成为我国细胞与基因治疗领域弯道超车的重点方向，虽然现阶段也面临着外部环境、工艺及成本和技术探索方向等挑战，但长远来看依然具备投资价值。圆桌会议随后，湾区新药汇秘书长莫凌霄主持了主题为“如何加快中国细胞与基因治疗的发展”的圆桌论坛。蒋玉辉、王婷婷、梁峻彬（瑞风生物创始人兼CEO）、张子慧、王洁以及韦庆焜等嘉宾分享了各自观点。莫凌霄指出，先前的嘉宾已从管线进展、投融资情况、最新研发策略等维度深入阐述了细胞与基因治疗在中国的蓬勃发展，尤其粤港澳大湾区更是呈现出以细胞与基因治疗的赛道进行弯道超车的趋势。与此同时，很多创新药企公司却在不同程度的收缩研发管线和人员，在这样冰火两重天的时代，我国的细胞与基因治疗应该如何深度地发展？蒋玉辉认为，从监管角度要做好行业规范化，他建议业界多关注国家药品审评中心出台的指导原则，多沟通交流。梁峻彬提出要注重技术的开发与创新，在基因编辑领域可以从相对比较成熟的方向切入到一些创新性非常高的平台，瑞风生物以 CRISPR 技术为方向，逐渐拓展到DNA/RNA编辑，从疾病领域即将在眼科领域有新的管线推进。王婷婷从临床研究的角度表示，前期一定要做好研发策略才能更好地对接到临床以及产品上市后的市场。王婷婷表示，针对细胞与基因治疗的研发，我们更希望找有经验的CRO/CDMO企业来协同合作。张子慧介绍了创新药企业可持续发展的两种商业模式，包括与Big Pharma 合作和自建销售团队，认为目前面临商业化局面的细胞与基因治疗企业不多，长远来说其模式会倾向于前者。韦庆焜作为CDMO代表方，认为细胞与基因治疗是目前上市的研发技术和生产工艺最复杂的产品，现阶段CDMO服务也存在一些挑战，比如每位客户的产品对应的工艺都均不同，很难做到技术平台化，又如产品质量的控制和过程也很难保证质量的稳定性。基于此，高腾生物打造了灵活的GMP生产线，包含多条质粒、病毒载体和细胞药物生产线，可提供从工艺开发，到临床批样品的生产及商业化生产的专业服务，并搭建了病毒制剂开发、UCAR-T等特色平台，最大限度加速客户药物管线的推进。与会大咖们思想的碰撞让观众收获满满干货，受益匪浅。至此，2023年中国细胞与基因治疗发展高峰论坛圆满落幕。关于高腾生物广州高腾生物技术有限公司是一家专注于打造领先CGT CDMO 服务平台的企业，由广州汉腾生物科技有限公司与广州高新区投资集团有限公司协同合作开发，核心团队由具有专业科研和管理经验的优秀人才组成，业务覆盖蛋白、质粒、科研级/工业级病毒、免疫细胞、干细胞生产工艺和分析方法学开发及验证、中试生产、分析和质量控制、方法学转移、IND申报等。目前有深圳光明区研发和工艺开发中心和广州黄埔区中试和生产中心两大基地。基地建设基于QbD理念设计，具备符合国际标准的cGMP生产设施，独立的GMP生产线，全封闭系统，有效防止批间交叉污染；另外，产能布局灵活，满足不同IND到BLA到商业化规模的生产。我们的优势关于汉腾生物广州汉腾生物科技有限公司（简称“汉腾生物”）自2016年成立以来，专注于大分子生物药CRDMSO领域，包括抗体优化、细胞株构建及开发、上下游工艺开发、分析方法开发、制剂工艺开发、技术及质检方法转移、中试及商业化生产、临床生物分析，临床供应服务，以及国际一流的质量保障体系等，面向全球生物医药企业提供符合国际监管标准、覆盖从早期发现到商业化的一站式服务。创新是企业发展的核心竞争力。注重研发投入，提升自主研发的能力是汉腾生物多年来坚持的目标。汉腾生物擅长于研究难以表达的蛋白质，包括双抗特异性抗体（BsAb）和重组蛋白；在细胞系的驯化，优化和开发方面，拥有行业领先的知识、专利技术储备以及丰富的项目技术经验，尤其是自主开发的高表达CHO细胞株构建平台，抗体表达滴度高，工艺稳定，包括了CHOzen®细胞系平台和GLYCOEXPRESS® (GEX®)细胞系平台等。经过多年科研技术的转化，汉腾生物发展欣欣向荣，规模已从广州总部扩大至全球六大研发及生产基地，科学家团队约300余人，研发人员中硕博士占比达60%以上；技术服务方面，目前拥有符合中、美、欧GMP标准的12+4条独立生产线，具备50-2500L（批次、流加、灌流、环轨）的原液及商业化制剂灌装生产能力。凭借持续领先的技术创新能力和商业化生产的制造实力，汉腾生物将加速市场拓展，继续为广大客户提供专业性强、高效可靠、精益求精的技术服务，与生物医药企业共强共赢。