DMD小核酸疗法Viltepso 3期试验失败

2024-05-31

临床3期上市批准基因疗法加速审批寡核苷酸

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，NS Pharma宣布其杜氏肌营养不良症候选药物viltolarsen（商品名：Viltepso）III期临床试验失败。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病。全球范围内，大约每3500~5000名男性新生儿中就有1名DMD患儿。它由体内编码抗肌萎缩蛋白的基因变异引起，通常会引发呼吸和/或心脏衰竭，使得患者的预期寿命很少超过40岁。Viltepso是一种反义寡核苷酸，通过跳过第53号外显子发挥作用。它于2020年3月在日本获批用于治疗确诊发生53外显子跳跃基因突变的DMD患者。2020年8月，Viltepso获得美国FDA加速批准上市，成为第2款用于治疗外显子53跳跃DMD的反义寡核苷酸(ASO)疗法。而第一款是2019年12月获得FDA批准的Sarepta公司药物Golodirsen(商品名：Vyondys 53®)。这2款药物均为ASO疗法，属于小核酸疗法的一种，它们作用机制相同，通过屏蔽（跳跃）抗肌萎缩蛋白基因中的外显子53来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。Viltepso通过静脉输注给药，每周一次，剂量为80mg/kg。此次研究共招募77名DMD患者（可走动），主要评估Viltepso是否提高DMD患者的站立时间。经过48周治疗后，与安慰剂相比，接受Viltepso治疗的患者未出现统计学上的显著差异。安全性方面，Viltepso的不良反应为轻度或中度，无患者因副作用而退出研究。尽管未能通过 III 期研究，NS Pharma 总裁 Tsugio Tanaka 表示：“公司仍相信Viltepso可以为杜氏肌营养不良症患者带来益处。NS Pharma 将与 FDA 和其他监管机构合作，根据分析结果来确定如何开展接下来的工作。”无独有偶，5月初，因为1例患儿死亡，辉瑞暂停了其DMD基因疗法fordadistrogene movaparvovec的3期临床试验。近年来，杜氏肌营养不良，是小核酸药物研发的高产方向，目前已有4款ASO疗法获批。除了Viltepso，另外3款就是Sarepta Therapeutics开发的DMD小核酸疗法，分别是2016年获批上市的Eteplirsen、2019年获批上市的Golodirsen和2021年获批上市的Casimersen，均获得FDA加速审批。2023年，Eteplirsen销售额5.4亿美元，同比增长6%；Golodirsen 销售额1.3亿美元，同比增长11%；Casimersen 销售额2.74亿美元，同比增长28%。关于NS PharmaNS Pharma是日本新药株式会社Nippon Shinyaku的全资子公司，专注于研发治疗DMD药物。目前有8个管线，其中有7个用于治疗DMD。研发速度最快的是viltolarsen，已在日本获得批准上市，在美国已被有条件批准用于可跳过外显子53的DMD患者。研发管线参考资料：https://www.biospace.com/article/ns-pharma-s-dmd-drug-viltespo-fails-confirmatory-phase-iii-trial/版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 8月 • NDC2024生物医药创新者峰会关键词：小分子，XDC，多肽及GLP-1热点话题，200+行业专家（点击扫码报名）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

更多内容，请访问原始网站

文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点，如有版权侵扰或错误之处，请及时联系我们，我们会在24小时内配合处理。

机构