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9600万英镑助力新一代基因疗法开发,新锐剑指多种致盲性眼病
2023-06-14
·
药明康德
基因疗法
近日,
Beacon Therapeutics
公司宣布正式成立,其 主要目标是研发一种新型的基因疗法,用以治疗一系列罕见并常常导致
失明
的
视网膜疾病
。Syncona Limited以及Oxford Science Enterprises等投资方以9600万英镑(约合1.2亿美元)支持基因疗法,为Beacon Therapeutics的各项候选研发项目提供资金。
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来源: 药明康德
Beacon Therapeutics致力于开发眼科基因疗法,其主要目标是恢复和改善视网膜疾病患者的视力。该公司的主要临床资产是
AGTC-501
,这是一个正在进行2期临床试验的基因治疗项目,主要针对
晚期X连锁视网膜色素变性(XLRP)
疾病,该项目是Syncona公司在2022年11月收购AGTC的一部分。XLRP疾病主要是由视网膜色素变性GTP酶调节器(RPGR)基因的突变引发的。 AGTC-501的优势在于,它能正确表达全长的RPGR蛋白,从而解决XLRP引发的全部光感受器损伤问题,包括视杆细胞和视锥细胞的损伤。
Beacon Therapeutics公司的第一个临床前资产是一个创新的、玻璃体内(IVT)递送的AAV项目,旨在治疗
干性老年黄斑变性(AMD)
。未经治疗的干性AMD是60岁以上人群中视力不可逆转损失的主要原因。
其第二项临床前资产主要针对的是
结晶样视网膜色素变性(CRD)
,该疾病主要是由钙黏着蛋白相关家族成员1(
CDHR1)
基因的无效突变引起的。该项目已获得牛津大学眼科教授Robert MacLaren的授权。MacLaren教授是视网膜专家,也是经验丰富的生物技术公司创始人。他作为Beacon Therapeutics公司的联合创始人,将以公司的重要科学顾问的身份参与公司的运作,并担任董事会成员。
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来源: 药明康德
为了进一步完善其未来的产品线,Beacon Therapeutics公司还成功引进了一项靶点生成技术平台,该平台将用于在眼科领域内识别、筛选和研究分泌蛋白。
该公司的运营团队由David Fellows先生担任首席执行官,他曾是
Nightstar Therapeutics
公司的首席执行官,并在眼科领域拥有超过40年的丰富经验。同时,视网膜专家Nadia Waheed博士将出任首席医学官,原AGTC公司的Abraham Scaria博士也加入该团队,他将担任首席科学官,为公司带来25年的基因治疗经验,包括从发现研究到早期临床试验的全过程。
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机构
Beacon Pharmaceuticals Plc
Nightstar Therapeutics Ltd.
适应症
干性年龄相关性黄斑病变
失明
X连锁视网膜色素变性
[+2]
靶点
CDHR1
药物
Laruparetigene zosaparvovec
标准版
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