即将递交上市申请！小核酸龙头lonis ASO疗法3期临床成功
2024-06-03
临床3期寡核苷酸引进/卖出
▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。5月31日，Ionis Pharmaceuticals报告了在研反义寡核苷酸（ASO）疗法donidalorsen在治疗遗传性血管性水肿（HAE）患者的3期临床试验OASIS-HAE和OASISplus中的积极结果。研究显示，每个月和每两个月给药方案治疗一年后，患者月均HAE发作频率显著且持续减少，持续改善超过90%。从其他预防性治疗转为使用donidalorsen的患者月均HAE发作率从基线进一步降低62%，其中84%的患者表示更倾向于使用donidalorsen。OASIS-HAE研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。基于这些数据，该公司正在寻求donidalorsen作为HAE潜在治疗方法的监管批准。HAE 是一种罕见的、可能危及生命的遗传性疾病，患者会反复发作身体各部位的严重肿胀，包括手、脚、生殖器、胃、脸和/或喉咙。Donidalorsen 是一种正在研究的 RNA 靶向预防性药物，旨在减少前胰激肽原 (PKK) 的产生，阻断导致 HAE 发作的途径。Donidalorsen是一种正在研究的寡糖结合反义（LICA）药物，旨在靶向前胰激肽原（PKK），PKK在激活与遗传性血管性水肿（HAE）急性发作相关的炎症介质中发挥着重要作用。通过减少PKK的产生，Donidalorsen可以成为预防HAE发作的有效方法。在3期临床试验OASIS-HAE中，HAE患者接受了donidalorsen（80毫克）每四周（Q4W）、每八周（Q8W）或安慰剂的皮下注射治疗，持续24周。主要终点是与安慰剂相比，第一周至第25周经研究人员证实的HAE发作次数的时间归一化。治疗期结束后，94% 符合条件的患者进入了3期 OASISplus开放标签扩展研究。参考资料：公司官网版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿 ，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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