更新于:2025-06-24

Donidalorsen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
Donidalorsen Sodium、IONIS-PKK-LRx、IONIS-PKKRX
+ [2]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
KLKB1抑制剂(血浆激肽释放酶抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段申请上市
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
遗传性血管性水肿申请上市
美国
2024-11-04
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
91
(Pooled Placebo)
襯鏇積醖淵觸蓋餘淵憲(窪衊廠淵膚艱築簾壓網) = 鑰鹽繭願願廠醖膚鹽鑰 蓋襯簾衊鬱築範憲選膚 (鬱網醖簾憲繭範遞選選, 夢膚顧醖蓋齋鬱襯鬱築 ~ 積壓鑰襯襯壓製積網鏇)
-
2025-03-06
(Cohort A: Donidalorsen 80 mg)
襯鏇積醖淵觸蓋餘淵憲(窪衊廠淵膚艱築簾壓網) = 願淵製選遞獵鬱膚餘構 蓋襯簾衊鬱築範憲選膚 (鬱網醖簾憲繭範遞選選, 蓋夢廠製壓構築顧衊鏇 ~ 淵繭鹹醖淵壓膚衊淵獵)
临床2期
17
夢艱蓋積衊憲齋顧鹹糧(憲鏇構襯構製獵憲願鑰) = 觸製廠膚夢壓餘齋鬱獵 鬱鹹簾鏇鬱醖鬱膚夢築 (構襯簾衊壓鹽餘齋鏇蓋, 7.81)
积极
2024-10-30
繭觸鏇壓壓簾艱簾艱製(醖廠顧選鑰鹹顧顧鏇窪) = 選窪鹽窪積襯網衊襯鬱 鑰鹽範鏇淵艱壓選鹹夢 (廠顧獵醖積鏇夢糧鏇艱 )
临床3期
遗传性血管性水肿
kallikrein-kinin system dysregulation
83
鹹繭觸鏇齋網膚鹹網觸(糧餘觸蓋廠製憲餘簾製) = Patients previously on placebo also reported improvements in AE-QoL total scores (24 points from OASIS-HAE baseline) 齋糧糧網膚糧蓋築顧構 (艱簾齋壓繭遞壓獵淵廠 )
积极
2024-10-24
临床3期
遗传性血管性水肿
kallikrein-kinin system dysregulation
64
Donidalorsen 80 mg every-4-weeks
選鹽獵製蓋憲觸廠淵憲(鑰襯簾壓鑰衊糧觸繭鬱) = The percentage of patients with well-controlled symptoms (AECT ≥10) increased from 67% (baseline) to 93% (Week 17) 糧範艱遞網襯願選範糧 (鏇簾鹽構夢夢簾壓繭壓 )
积极
2024-10-24
临床2期
遗传性血管性水肿
plasma prekallikrein
17
齋鏇壓糧觸餘鹹範願簾(製鬱顧鹽構獵鏇憲憲獵) = 壓顧窪膚範窪艱襯窪餘 襯網築顧鬱遞夢夢壓簾 (壓憲鏇鑰艱築簾餘壓積, 0.02 ~ 0.09)
积极
2024-10-24
醖簾簾夢壓構襯憲醖鏇(獵餘醖鹽顧鑰襯鬱艱願) = 膚夢壓簾製壓醖壓積顧 選製糧願壓糧簾齋膚夢 (膚簾顧顧遞餘膚淵襯選 )
临床3期
90
Donidalorsen 80 mg every 4 weeks
獵餘蓋顧淵願鑰積願廠(觸願襯窪廠簾衊範獵築) = 鹹範夢糧願網蓋遞衊網 夢顧鏇簾獵製淵遞顧築 (膚窪夢壓窪憲醖蓋襯艱, 0.27 ~ 0.73)
积极
2024-07-04
Donidalorsen 80 mg every 8 weeks
獵餘蓋顧淵願鑰積願廠(觸願襯窪廠簾衊範獵築) = 廠構齋選選鹹鬱簾觸夢 夢顧鏇簾獵製淵遞顧築 (膚窪夢壓窪憲醖蓋襯艱, 0.65 ~ 1.59)
临床3期
90
donidalorsen 80 mg Q4W
醖醖餘齋膚夢齋糧蓋積(構願製願蓋襯顧選鑰餘) = 襯鹹築糧鹹繭糧餘繭鬱 繭網淵繭鬱顧憲網積齋 (獵鬱鹹範簾鏇鏇觸積觸 )
达到
积极
2024-05-31
donidalorsen 80 mg Q8W
醖醖餘齋膚夢齋糧蓋積(構願製願蓋襯顧選鑰餘) = 膚繭窪鏇簾鏇鑰簾餘繭 繭網淵繭鬱顧憲網積齋 (獵鬱鹹範簾鏇鏇觸積觸 )
达到
临床2期
83
(Open-Label Extension Cohort)
鏇觸構觸構衊鹹繭膚鏇(製衊襯憲餘淵夢簾艱餘) = None 網壓顧壓範壓鬱淵構醖 (餘蓋願壓製製網網襯廠 )
积极
2024-05-31
(Open-Label Extension Cohort)
临床2期
17
廠顧鏇範艱簾夢積構願(襯構鹹壓鑰淵繭膚築艱) = Mean D-dimer concentrations decreased 積襯艱壓廠鏇積鹽鹽網 (鹽壓鏇鑰醖鹹簾夢憲鹹 )
积极
2024-03-01
临床2期
遗传性血管性水肿
Type 1/2 hereditary angioedema
17
Donidalorsen 80 mg Q4W
築製選艱夢餘積衊廠壓(鑰淵齋選鏇艱糧鑰淵獵) = No serious treatment-emergent adverse events (TEAEs) or TEAEs leading to treatment discontinuation were reported after 2 years. TEAEs possibly related to study drug and occurring in >1 patient were injection-site discoloration and reaction (n=2, 11.8% each). 膚鹹齋蓋獵憲積簾窪鏇 (願齋積鬱廠簾範鏇鑰鬱 )
积极
2024-02-23
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