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HIV
的CRISPR基因编辑疗法失败
2024-05-13
·
佰傲谷BioValley
临床1期
基因疗法
临床结果
临床申请
疫苗
艾滋病一直是全球庞大的传染病群体,且艾滋病治疗却一直未取得重大突破。用于治疗
HIV感染
的药物只能控制病毒复制,不能彻底清除病毒。而基因编辑技术的出现,给治愈HIV带来了机会。在全球研发中,已经涌现了多种多样的
HIV
基因治疗/编辑候选药物。而最近在ASGCT 2024上,一款CRISPR基因编辑疗法显示失败的结果。
HIV
首款CRISPR基因编辑Excision BioTherapeutics的
EBT-101
此前被称为
HIV
的首款CRISPR体内基因编辑药物,
EBT-101
于2020年9月获得美国
FDA
批准IND。
EBT-101
是一种基于CRISPR基因编辑技术开发的药物,利用AAV9作为载体将基因编辑器(包括CRISPR-Cas9和两种引导RNA)递送至体内被
HIV感染
的细胞,能够实现同时对
HIV
基因组中三个不同位点进行多重编辑,从而切除细胞内的
HIV
的前病毒DNA。根据报道,这种基因编辑策略能够切除大部分的
HIV
基因组,最大限度减少潜在的病毒逃逸。没有疗效在最新披露的1期研究数据中,有5名患者接受了
HIV
基因编辑治疗。其中3名患者在给药后,停止了标准治疗(抗逆转录病毒治疗),但随后又恢复了标准治疗。这3名患者中,有2名没有观察到明显的病毒抑制,在第3周和第4周病毒反弹,从而恢复标准治疗;第3名患者在恢复标准治疗前,病毒抑制了16周。剩余2名患者中,1位没有达到停止抗逆转录病毒治疗的标准,另一名患者的疗效数据还没得出,研究人员正在等待结果,然后结束该研究。
Excision
公司称,第3名患者病毒抑制了16周,显示出了这种基因编辑策略的潜力。由于1期研究的失败,在该研究结束之后,
Excision
公司将开发下一代载体的
HIV
基因编辑疗法。
Excision
公司并未透露关于下一代
HIV
基因编辑药物的时间表。小结
HIV
是一种全球性的传染性疾病,由于
HIV
的免疫逃逸机制,使得抗
HIV
药物开发难度极高。不过,目前也出现了多种开发路线,例如基因编辑切除HIV基因组、CCR5基因编辑干细胞疗法、HIV疫苗等等,这些候选药物中有失败的,也有早期数据积极的。总之,
HIV
药物的开发是一条道阻且长的旅途。延伸阅读:全球第五例
HIV
治愈患者出现全球进展最快的
HIV
疫苗再次折戟艾滋病有可能治愈吗?
HIV
治疗的未来参考资料:1.https://endpts.com/excision-biotherapeutics-attempt-to-gene-edit-
hiv
-disappoints-the-company-will-now-revamp-vector-asgct24/本周好文推荐如需转载请联系
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机构
US Food & Drug Administration
Excision Medical, Inc.
佰傲谷生物科技(杭州)有限公司
适应症
HIV感染
靶点
-
药物
EBT-101
标准版
¥
16800
元/账号/年
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