治疗痴呆症，潜在“first-in-class”疗法获FDA突破性疗法认定

2024-02-09

孤儿药突破性疗法快速通道

Alector Therapeutics公司和GSK今日宣布，美国FDA已授予在研抗体疗法latozinemab突破性疗法认定。这款潜在“first-in-class“人源化单克隆抗体旨在抑制名为sortilin的受体蛋白，从而提高颗粒蛋白前体（PGRN）的水平，目前正用于治疗带有编码PGRN的GRN基因突变的额颞叶痴呆（FTD）患者。

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来源: 药明康德

这一突破性疗法认定是基于名为INFRONT-2的2期临床试验结果。试验数据显示，latozinemab将患者血浆和脑脊液中PGRN水平恢复到年龄相当的健康志愿者的水平。

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同时，初步评估数据显示，与历史对照相比，latozinemab可能减缓患者的疾病进展。

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Latozinemab（AL001）是一种针对PGRN的单克隆抗体。PGRN是大脑内免疫反应的关键调节因子，与多种神经退行性疾病（包括FTD、阿尔茨海默病和帕金森病）相关。Latozinemab的作用机制涉及抑制sortilin，这是介导PGRN降解的受体，目的是提高患者的PGRN水平。它已经获得FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定。GSK与Alector在2021年达成研发合作，共同开发这款抗体。

FTD代表一组罕见的神经退行性疾病，是年轻人中痴呆的主要原因之一。FTD包括多种遗传形式，5%至10%的FTD病例与GRN基因的突变有关。症状通常在40到50岁时出现，表现为行为变化、判断力下降和语言能力减退。目前，美国FDA尚未批准任何形式的FTD治疗方法。

参考资料：

[1] FDA Grants Latozinemab Breakthrough Therapy Designation for Frontotemporal Dementia Due to a Progranulin Gene Mutation (FTD-GRN). Retrieved February 7, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/02/07/2825041/0/en/FDA-Grants-Latozinemab-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Frontotemporal-Dementia-Due-to-a-Progranulin-Gene-Mutation-FTD-GRN.html

[2] Alector Corporate Presentation. Retrieved February 7, 2024, from https://investors.alector.com/static-files/70f1e5de-e44d-43a7-9500-8af6a1ea80a5

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机构

GlaxoSmithKline, Inc.