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速递 | 全新机制基因疗法达到2b期临床试验主要终点,计划递交上市申请
2024-03-26
·
药明康德
基因疗法
临床结果
临床研究
▎
药明康德
内容团队编辑
Nanoscope Therapeutics
今日宣布,其基于光遗传学的在研基因疗法
MCO-010
在2b期临床试验RESTORE中达到主要和关键性次要终点,显著改善患者视力。
MCO-010
旨在无需考虑基因突变类型,治疗因
晚期视网膜色素变性(RP)
导致的永久性严重视力损失。基于这些积极结果,该公司计划在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请(BLA)。新闻稿同时指出,这一进展代表着光遗传学作为治疗模式的重大突破。试验结果显示,在第52周时,接受高剂量
MCO-010
治疗(提高0.337 LogMAR;p=0.021)或低剂量
MCO-010
治疗(提高0.382 LogMAR;p=0.029)的患者组与安慰剂对照组相比,最佳矫正视力(BCVA)获得统计学上显著改善。在研究的第52周后,视觉功能的改善持续或增加,展示了单次玻璃体内注射
MCO-010
的持久效果。在第76周,与对照组相比,高剂量治疗组的BCVA改善具有统计学显著性(提高0.539 LogMAR;p=0.001)。在第76周,与对照组相比,低剂量治疗组的BCVA改善在统计上不显著(提高0.374 LogMAR;p=0.065)。这些结果与早期1/2a期开放标签研究中观察到的结果一致。该公司计划将高剂量
MCO-010
作为商业化剂量。
MCO-010
通常耐受性良好,未报告与治疗相关的严重不良事件,与之前的研究一致。在治疗组中未报告与眼内
炎症
相关的特殊关注不良事件,如
眼内炎
、
视网膜炎
、
视网膜血管炎
、
视网膜闭塞性血管炎
或
低眼压
。基于这些结果,
Nanoscope
计划在2024年下半年向美国FDA提交生物制品许可申请(BLA)。现有的基因疗法旨在治疗携带特定遗传突变的患者,但在外层视网膜细胞退化的晚期疾病中应用受限。可通过环境光激活的光遗传学疗法针对丰富的内层视网膜神经元,有潜力永久恢复因晚期RP导致的视力丧失。
MCO-010
通过转基因表达宽频谱、快速且高度灵敏的视蛋白(opsin),通过
mGluR6
启动子-增强子定位在双极细胞(bipolar cell)中表达。该公司专有的AAV2载体允许在玻璃体内注射后在双极细胞中强力转导
MCO-010
。
MCO-010
在晚期RP患者中进行1/2a期临床试验已显示了良好的安全性和剂量依赖的视敏度改善。 大家都在看作为
药明康德
旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO,
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致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。
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直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料:[1] Nanoscope Therapeutics Announces Positive Top-line Results from Randomized Controlled Trial of MCO-010 for Retinitis Pigmentosa. Retrieved March 26, 2024, from https://nanostherapeutics.com/2024/03/26/nanoscope-therapeutics-announces-top-line-results-from-ph2-trial-of-mco-010-for-retinitis-pigmentosa/免责声明:
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内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
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立场,亦不代表
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支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文来自
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机构
无锡药明康德新药开发股份有限公司
Nanoscope Therapeutics, Inc.
Shanghai WuXi Biopharmaceutical Technology Co., Ltd.
[+1]
适应症
视网膜色素变性
炎症
眼内炎
[+4]
靶点
GRM6
药物
Sonpiretigene Isteparvovec
标准版
¥
16800
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