基因编辑疗法遭重创！Verve PCSK9体内基因编辑疗法暂停临床入组！

2024-04-02

基因疗法临床研究

环球视野，深度视角点击图片了解详情！点击这里在此发布！在开始之前，跟大家分享一个恐怖故事：一位股东由于没有星标我们这个小破号，他竟然半年没收到推送！那么，各位股东星标了么？点赞了么？转发了么？在看了么？谢谢！2024年4月2日，美国基因编辑疗法公司Verve Therapeutics发布公告。公司在研的PCSK9 体内碱基编辑（Base Editing）基因疗法VERVE-101临床试验暂停。原因是：0.45m/kg剂量组的第6例患者，出现了3级ALT升高、3级血小板减少症的副作用，副作用在几天之内完全解决。0.45mg/kg剂量组已经入组6例，前5例患者随访至少28天，LDL-C降低范围21-73%，截至2024年3月18日平均降低46%。公司表示将把资源聚焦在VERVE-102的开发上来，也就是说VERVE-101的临床搁置可能是永久性的。VERVE-102靶点同样是PCSK9，但是采用新的LNP体系（新的阳离子脂质体），该LNP递送系统已经在临床中应用并验证了良好的安全性。同时，VERVE-102在LNP中整合了GalNAc，可以强化肝靶向效应。二者适应症均为动脉粥样硬化性心血管疾病（Atherosclerotic Cardiovascular Disease，简称ASCVD）和杂合子家族性高胆固醇血症。开盘后，Verve股价遭受重创，一度跌幅超过30%。2.5亿美元让你尝尝鲜！Beam与Lilly达成合作协议，从Verve手里分一杯羹值得注意的是，2023年10月31日 Beam宣布全球制药巨头Eli Lilly将获取Beam与Verve在心血管疾病领域的Base Editing项目的部分商业化权力，合作涉及的靶点包括PCSK9/ANGPTL3和一个未公开的心血管系统疾病靶点。今天，Beam股价同样出现大跌。从目前看来，体内基因编辑的有效性似乎不需要过多担心，而由药物递送系统造成的安全性问题似乎应该成为大家优先考量的问题。END啊对对对对，扫描这货能联系到我近期文章：Lucid:我的市场600亿美元！Exact Sciences:那我来了哟嘿嘿！说好一起静悄悄，你却偷偷中了标一场秘密简报会，一起针对药明们的阳谋基因检测“样本外送”之殇煎熬的2023与煎熬的2024PacBio静悄悄，ONT热闹闹注1：https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-announces-updates-its-pcsk9-program

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