锐正基因的非病毒体内基因编辑药物进入IIT
2023-10-20
基因疗法临床研究
今日，锐正基因获得蔻德罕见病中心和苏州大学附属苏州市独墅湖医院的支持，发起了一项名为"ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）探索性临床研究"（IIT）的项目。这项研究已经成功给予了7名受试者药物治疗，而所有患者均表现出乐观的安全性，在用药2周后，便出现了明显的治疗效果，TTR蛋白的水平显著下降。ART001注射液是锐正基因基于其体内基因编辑技术平台自主研发的，采用脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将针对TTR基因的基因编辑组件传送至肝脏，安全而特异地编辑TTR基因，从根本上阻止了TTR蛋白的生成，从而避免了淀粉样物质异常沉积。在脱靶编辑方面，ART001注射液经过测试，即使超过饱和剂量的20倍以上，也未发现任何脱靶编辑，安全性较好。不同于需要每日服用但只能缓解病情进展的小分子药物，体内基因编辑药物有潜力仅需一次用药即可终生阻止或逆转疾病的进展。ART001注射液作为国内首个应用非病毒载体的体内基因编辑药物，且已经成功进入人体临床试验阶段，展现出了极具希望的疗效。值得注意的是，锐正基因的体内基因技术平台无需使用病毒和细胞，所以在未来上市后其价格相比其他的基因编辑药物相比，价格不会那么昂贵，能够让大量患者能够负担。关于"ATTR" （TTR淀粉样蛋白沉积病），这是一种罕见的遗传性疾病，它与TTR基因中的突变相关。TTR基因编码一种运载甲状腺激素素和维生素A的蛋白质，通常存在于血浆和脑脊液中。在ATTR患者中，TTR蛋白质会发生异常的变性，并在组织中沉积异常的淀粉样蛋白质，这可能会导致多个器官的功能受损。参考资料：1.https://www.prnasia.com/story/423065-1.shtml本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处﹀ ········
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