治疗帕金森病，睿健医药细胞治疗产品获FDA批准开展临床试验
临床申请孤儿药细胞疗法快速通道
6月24日消息，睿健医药宣布美国FDA已于当地时间6月20日正式批准了其帕金森管线NouvNeu001的IND申请。NouvNeu001是一款基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，该药的1/2期临床研究已在2023年8月获得中国NMPA批准，并在1期临床试验中取得了积极的安全性和疗效数据。值得一提的是，FDA已于2024年3月授予睿健医药开创性产品特别豁免权（Exemption）。
对此，睿健医药首席医学官（CMO）蔡萌博士表示，在获得了FDA特别豁免权之后，NouvNeu001 IND进一步获得FDA批准，展现出了FDA对睿健医药开创性化学诱导平台及其创新产品的高度认可。
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来源: 医药观澜
NouvNeu001是一款基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，其通过化合物调节实现高纯度神经元亚型重建与功能优化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。
2024年初，NouvNeu001已在北京医院和武汉大学中南医院顺利启动临床试验。通过整合神经外科、神经内科与其他科室的优势临床资源，研究人员将系统性评价立体定向双侧脑内注射NouvNeu001治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。目前该临床项目进入加速期，从多中心独立完成的多例临床结果来看，使用NouvNeu001治疗后，不仅实现了MDS-UPDRS评分的快速显著改善，患者的生活质量得到了极大改善；且安全性良好，无相关不良反应。NouvNeu001项目即将进入剂量拓展阶段。
在退行性疾病领域，睿健医药还开发了另一款在研产品NouvNeu003。2023年12月，NouvNeu003已获NMPA批准开展临床试验，针对的适应症主要为发病年龄不足50岁的早发型帕金森患者。根据睿健医药新闻稿，该公司也将于近日启动NouvNeu003临床试验患者招募。
神经退行性疾病之外，睿健医药还在其他“无法治愈”疾病领域持续探索。今年3月，该公司的突破性眼科产品NouvSight001获得美国FDA授予的孤儿药资格。该产品是睿健医药开发的首款iPSC来源的眼科通用型细胞治疗产品，拟开发用于治疗“视网膜色素变性系列适应症”。
睿健医药首席执行官（CEO）魏君博士表示：“在iPSC这一创新疗法领域，睿健医药保持了高度的严谨性，同时兼顾研发进度。此前公司制定的项目推进计划，都在时间上精确到了‘周’，这也为公司连续推动核心管线如期进入临床打下了必不可少的基础。在谨慎、稳健研发的基础上，睿健医药希望凭借自己掌握的创新技术，为大量现阶段无法治愈的疾病带来突破，为深受相关疾病困扰的病人和家庭创造福音。此次NouvNeu001实现中美‘双报双批’，进一步增强了睿健国际化团队打造世界一流创新平台的信心。“
参考资料：
[1]再下一城，睿健NouvNeu001 IND获得FDA批准开展海外临床. Retrieved June 24, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/3GUxdfPxQK_xup6DNtyFYA<br>
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