周四有约 | 细胞与基因治疗产品质量控制：从体系构建到检测新技术

2024-01-16

细胞疗法基因疗法上市批准核酸药物

随着生命科学和医学研究的快速发展，细胞与基因治疗等先进技术在恶性肿瘤、遗传性疾病、慢性退行性疾病等领域展现出巨大的应用潜力。目前，全球已有30多种细胞治疗产品和近50种基因治疗产品陆续获批上市。全球各国纷纷认识到这一产业的广阔前景，并将其作为生物医药领域重点支持和发展的方向。与传统药物相比，细胞与基因治疗产品的类型、作用机制、体内作用和代谢特点差异显著，技术迭代和升级迅速，不同类型产品的制备工艺复杂程度和潜在安全性风险也存在较大差异。因此，建立和完善相关产品的质量控制体系对于提高研发和申报效率、确保产品质量、疗效和安全性以及满足患者需求具有重要意义。质量控制是确保细胞与基因治疗产品安全性和有效性的基石。从研发到临床阶段，质量控制贯穿始终，涉及原材料筛选、生产过程监控、产品检测以及临床试验合规性等多个方面。在研发阶段，团队需建立完善的质量控制标准，并对细胞系、质粒载体等原材料进行严格筛选和质量控制，确保其无菌、无热原、无支原体污染，且性能稳定。进入临床阶段后，需对产品进行全面的安全性和有效性检测，包括微生物安全检测、产品纯度检测、活性检测以及产品一致性检测等。此外，生产过程中的严格操作规程和环境监控也是质量控制的重要环节，以确保产品的安全性和有效性。因此，在细胞基因治疗产品的生产和放行过程中，质量控制和检测是至关重要的环节，涉及一系列的测试和验证（如下图所示），以确保产品的安全性和有效性。武汉珈创生物技术股份有限公司建立了近100项技术的细胞质量检测技术体系及独有的数据库系统，专注于提供各类细胞（含重组细胞、病毒宿主细胞、干细胞、免疫细胞）、菌种、毒株和原辅料的质量检测，病毒清除工艺验证技术服务以及细胞建库与保藏服务。1月18日19:00-20:30，武汉珈创、武生源联合生物制品圈&细胞基因研究圈将举办主题为 “细胞与基因治疗产品质量控制：从体系构建到检测新技术” 的线上直播活动，我们有幸邀请到了香港生命长度抗衰老中心有限公司技术经理黄天民博士，和珈创的研发总监徐国东博士，分别为我们带来“Quality management system（QMS、PQS） for Advanced Therapy （Medicinal） Products （ATPs in HK, ATMPs in EU）”以及“微生物快检方法的开发与验证”的线上讲座。嘉宾介绍徐国东博士毕业于武汉大学生命科学学院，高级工程师，武汉珈创生物技术股份有限公司研发总监。先后就职于武汉病毒研究所、湖北省疾病预防控制中心、武汉珈创生物技术股份有限公司。发表SCI论文5篇，获得授权发明专利17项。主持多项省市科研项目，包括湖北省双创战略团队、武汉市重点研发计划项目、武汉市高价值专利培育项目等。先后获得湖北省科技进步二等奖、湖北省科技成果推广三等奖、光谷3551创新人才。黄天民博士 I 级医学化验师，拥有先进疗法制品获授权人资格，欧洲ECA会、美国微生物学会、美国病毒学学会会员。分别于武汉大学获理学学士学位，中国医学科学院病毒学研究所获医学硕士学位，意大利博洛尼亚大学获细胞生物学和生理学博士学位。先后在各大生物企业分别担任干细胞项目主管、高级研究员、实验室总监、研发副总裁，现任香港生命长度抗衰老中心有限公司技术经理，管理生产团队、QC、QA团队，指导完善包括公司架构在内的质量管理体系。参考文献：1、免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）2、https://www.cellandgene.com/doc/release-testing-of-aav-gene-therapies-for-clinical-trials-00013、李永红, 毕华, 秦玺, 饶春明. 基因治疗产品的质量控制分析方法及研究进展. 药物分析杂志, 2020, 40(1): 4-12. DOI: 10.16155/j.0254-1793.2020.01.01.识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。