丁香园 Insight 对话陆舜教授：DIA 助力中国原创研究由跟跑向领先转变

2023-07-04

核酸药物

2023 年 6 月 16-19 日，2023 中国国际药物信息大会/DIA 2023 中国年会暨展览会在苏州国际博览中心举行。DIA 中国年会不仅仅是一场学术交流展会，更是一场聚焦全球医药研发未来的盛会。来自中国、美国、新加坡等药品监管机构以及全球 8 个国家的大型制药企业、CRO 机构、研发企业、临床医院等代表参加会议，围绕监管最新趋势进展、远程临床试验（DCT）实践经验、数字技术/AI 等先进技术驱动药物开发，RWD/RWE 支持监管决策、罕见病/儿科用药及先进治疗的可持续发展，实现精准、个性化医疗的新临床终点和方法的机遇和挑战等主题开展交流与讨论。大会期间，DIA 邀请媒体合作伙伴丁香园 Insight 采访了 DIA 中国顾问委员会主席、上海交通大学附属胸科医院肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授，围绕「本届 DIA 年会的亮点」、「leading PI 的必备能力」、「Neotorch 研究最新成果」等话题展开了深入交流和对话。丁香园 Insight：作为 DIA 中国顾问委员会主席，您认为 DIA 这一平台的独特之处主要体现在哪里？陆舜：首先，DIA 的国际性和中立性是其一大特点。DIA 中国为我们提供了一个全球性中立的全生命周期药物研发学术沟通平台，借此我国可与包括美国、欧盟、新加坡、日本等在内的全球多个国家的药监机构，分享彼此最新监管实践和相互交换经验。第二点，DIA 是在中国食品药品国际交流中心（CCFDIE）的支持下举办的，CCFDIE 是国家食品药品监督管理总局（NMPA）直属的事业单位。多年来国家药监相关部门，通过 DIA 平台，将中国最新的监管实践与业界分享。另外，DIA 年会的一个独特魅力就是，它是由工业界主导、学术界参与的会议；而其它大多数学术会议都是由学术界主导、工业界参与。丁香园 Insight：今年您在 DIA 年会上参与了开幕式特别论坛「创新照亮中国药物研发未来」，会议开幕到现在，有哪些您觉得很好的前沿话题或会议亮点，请和大家分享一下？陆舜：我认为开幕式的三个主旨演讲都令人印象深刻。首先，国家药品监督管理局科技和国际合作司司长秦晓岺在题为《中国药监实施监管科学和国际化进程促进药物创新研发》的演讲中，介绍了近年来我们国家监管科学的改革和进步。这一点非常值得关注。他山之石，可以攻玉。紧接着，美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 医学博士的演讲题目是《FDA 实施监管创新现代化促进先进治疗药物开发》，为我们分享了值得借鉴的美国的实践经验。第三个开幕式主旨演讲者是中国科学院邵峰院士，他以「利用细胞焦亡提高抗肿瘤免疫活性」这一实际案例展示了从基础研究到转化为可能的药物的策略选择。让与会者对药物靶点选择、临床试验设计等研发策略的优化有了更具象和深刻的理解。我本身也是一名肺部肿瘤的研究者，对此格外感兴趣，听了这一精彩演讲感到受益匪浅。丁香园 Insight：近年来，在持续的创新鼓励和日益改善的临床试验环境刺激下，各类多中心、高质量的临床试验项目如雨后春笋般在国内开展，也造就了一大批优秀的 leading PI。请问，根据您多年的资深经验，要成为一名优秀的临床试验项目 leading PI，应掌握哪些关键的能力？陆舜：首先需要注意，优秀的 leading PI 与医术高超的医生是两个不同的概念。一名医术高超的医生未必能成为优秀的 leading PI，但一名优秀的 leading PI 一定是一名医学专业技能水平高超的医生。因为只有具备了扎实的专业知识，这样的 leading PI 才有可能设计出严谨、出色的临床试验。事实上，不同机构的很多医生学者共同完成一项临床试验，就好比一个工厂的不同部门共同努力推出一件产品，确保沟通协调顺畅产品才能如期问世。因此，优秀的 leading PI 还要具备良好的组织协调能力。此外，优秀的 leading PI 需要博学多识、跨专业掌握更多知识。比如，优秀的 leading PI 要能够对临床试验的统计分析结果的合理性进行评估，还要对转化医学有一定程度的理解和实践经验等等。丁香园 Insight：据悉，您主导的 Neotorch 研究是全球首个抗 PD-1 单抗用于 NSCLC 围手术期（涵盖新辅助和辅助治疗）治疗公布达到无事件生存期（EFS）阳性结果的 III 期临床研究，其阶段性成果在全球备受关注和认可。请问，您认为这项研究对中国而言，具有怎样的意义？陆舜：近年来，在肺癌治疗领域，我们团队已有 10 余项牵头临床研究成果获批新药以及新适应证上市。这里面既有同类型药物的「跟跑」，也有真正意义的原创性成果。在原创成果中，我一直感到比较自豪的就是中国首个批准上市的以 PD-1 为靶点的国产单抗药物——特瑞普利单抗的 Neotorch 研究。Neotorch 研究开创了全球首个「3+1+13」NSCLC 围手术期治疗模式，将免疫治疗贯穿术前新辅助和术后辅助治疗。结果显示，在化疗基础上联用特瑞普利单抗能够显著延长 NSCLC 患者的 EFS，2 年 EFS 率远超单纯化疗，数据表现优于已报道的其它类似 III 期研究，不仅彰显了中国原创研究的强大实力，也见证了中国原创研究从跟跑到领跑的巨大转变。作为迄今为止中国最大样本的 NSCLC 围手术期前瞻性 III 期临床研究，Neotorch 更贴近中国临床实践。2023 年 4 月，NMPA 已受理特瑞普利单抗联合化疗围手术期治疗并本品单药作为辅助治疗后巩固治疗，用于可切除 III 期非小细胞肺癌的治疗的新适应症上市申请。值得一提的是，从 Neotorch 研究中，我们再次深刻地认识到，研究者尤其是 leading IP 对靶点的认识一定要足够深刻。正是因为我们对靶点的认识达到了几乎跟国际最高水平不相上下，所以才能够成功实现药物的转化，并与国际上其他类似药物同时获批，从而抢得市场先机。关于 DIADIA 是一个全球化、跨学科的国际性学术组织，在中立的环境中，融合医药研发领域全行业的意见领袖，探讨当前研发的技术问题，提升专业能力，以及催化行业共识，在全球医药研发领域享有很高的声誉。