本轮融资由Enavate Sciences领投,新投资者包括Viking Global Investors和Perceptive Advisors,所有现有投资者包括RA Capital、OrbiMed、TPG的The Rise Fund、Atlas Venture、囊性纤维化基金会、T. Rowe Price Associates,以及QIA全资子公司Q Healthcare Holdings也参与了本轮融资。
囊性纤维化是由CFTR基因突变引起的,该基因编码对于气道、消化系统和其他器官中健康、自由流动的粘液至关重要的上皮离子通道。CFTR中最常见的突变ΔF508会导致NBD1在体温下折叠异常,严重损害CFTR功能。
Sionna已经展示了包括来自人支气管上皮细胞(CFHBE)模型数据在内的临床前数据,这些数据显示其NBD1稳定剂在与互补调节剂联合使用时,能恢复ΔF508-CFTR的成熟、运输和功能至野生型水平。其首个临床阶段NBD1稳定剂SION-638的1期临床试验已确定了通常安全且耐受性良好的用药剂量,并且所有剂量均达到了基于CFHBE测定的目标暴露水平。 Sionna已提名了两种额外的NBD1稳定剂,SION-451和SION-719,并计划在2024年将这两种化合物推进到临床试验阶段。此外,公司还在继续推进针对互补机制的化合物的开发,包括SION-109,它针对NBD1与CFTR细胞内环4(ICL4)蛋白域的相互作用界面;SION-109的1期临床试验已于2024年1月开始。 Martin Babler先生是Sionna的总裁兼首席执行官,是一位备受尊敬的生物技术领导者,在全球生物医药领域拥有超过20年的经验。最近他在Sage Therapeutics担任首席运营官,负责所有业务职能(商业、医疗事务、政府事务、业务发展、技术运营、战略和项目管理)。在Sage的四年期间,他通过多次资本募集、公司首款产品的推出以及执行一项具有变革性、数十亿美元的合作,帮助公司实现了增长。 参考资料:[1] SIONNA THERAPEUTICS ANNOUNCES $182 MILLION SERIES C FINANCING TO ADVANCE CLINICAL DEVELOPMENT OF NOVEL SMALL MOLECULES IN CYSTIC FIBROSIS. Retrieved March 6, 2024, from https://www.sionnatx.com/press-releases/sionna-therapeutics-announces-182-million-series-c-financing-to-advance-clinical-development-of-novel-small-molecules-in-cystic-fibrosis/