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超30家机构药厂投资,曝
Metagenomi
拟首次公开募股,或于秋季上市
2023-09-01
·
生物谷
基因疗法
信使RNA
核酸药物
唯一能明确的是,双方将主要聚焦在严重遗传疾病的体内疗法。
Metagenomi
将提供基因编辑工具,而
Moderna
将提供 mRNA 和脂质纳米粒子递送技术等相关技术。
据知情人士透露,基因编辑生物技术公司
Metagenomi
可能于今年秋季上市。目前尚不清楚该公司寻求筹集多少资金,文件尚未公开。
自 2018 年成立以来,
Metagenomi
获得了 30 多家投资机构和制药商超 4 亿美元的资金支持。包括
拜耳
、RA Capital、
Moderna
、
Bristol Myers Squibb
、
SymBiosis
、Catalio Capital Management 等知名企业。最近一次融资是 2023 年 1 月份的 1 亿美元融资,使 B 轮融资总额达到 2.75 亿美元。
Metagenomi
是一家美国基因编辑技术服务提供商,主要从微生物宏基因组数据中,借助 AI 和机器学习方法,筛选出新型基因编辑系统,包括基于 CRISPR 的基因编辑系统,也包括其他基因编辑系统。
该公司由加州大学伯克利分校的 Brian Thomas 和 Jillian Banfield 两位教授联合创办,两位教授都是宏基因组领域的先驱。官网称,正是这两位教授的发现引出了 Jennifer Doudna 的发现。
官网介绍称,过去这家公司一直在搭建基因编辑数据库,目前已经筛选出了成千上万个核酸酶,其中有百余种具有应用潜力。这些酶比 Cas9 小很多,可以有效降低 Cas9 的脱靶毒性,针对 CRISPR 无法完成的功能进行优化。
据了解,该公司发现的核酸酶,编辑效率超过 90%,有的甚至超过 95%。
寻找新型酶的目的在于真正实现任何类型的基因编辑,除了在敲入和敲除上与当下的基因编辑同水平以外,还可以通过工程化改造进行碱基编辑,并整合更大的 DNA 片段,从而实现更安全的基因编辑。
在今年的 ASGCT 大会上,
Metagenomi
公布了多个数据。其中,Metagenomi 披露了名为
MG29-1
的新型 V 型核酸酶的功效。
MG29-1
在实验室中编辑原代人类细胞的效率较高,肝细胞中可达 75%,整个肝脏约 70%;在小鼠和非人灵长类动物中同样拥有较高的编辑效率。传统方法(例如计算机筛选和体外消化)显示
MG29-1
没有脱靶。
目前,
Metagenomi
已经开发了多条管线,除了涵盖
血友病
、
囊性纤维化
等适应症之外,还布局多条在心血管、肿瘤学、
代谢疾病
等方面的未公开目标。
Preview
来源: 生物谷
▲图 |
Metagenomi
管线(来源:公司官网)
2021 年,该公司与
Moderna
达成合作。“神秘” 是这项合作给外界的印象。双方在许多细节上都保持沉默,外界对于合作目标是什么、
Moderna
将提供多少资金、支付方式如何等等都一无所知。
唯一能明确的是,双方将主要聚焦在严重遗传疾病的体内疗法。
Metagenomi
将提供基因编辑工具,而
Moderna
将提供 mRNA 和脂质纳米粒子递送技术等相关技术。
此外,该公司还与
Ionis Pharmaceuticals
达成合作,两家公司将联合开展研究,最初旨在为多达四个基因目标提供研究药物。
Ionis
有权在实现预定发展里程碑后再增加四个目标。根据协议条款,
Ionis
向
Metagenomi
预付 8000 万美元,外加未来里程碑付款和特许权使用费的潜力。
值得注意的是,在今年提交 IPO 申请的十几个生物技术公司中,几乎所有都已经进入人体试验,而
Metagenomi
的基因编辑工作仍处于临床前阶段。
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机构
Metagenomi, Inc.
Moderna, Inc.
Bayer AG
[+4]
适应症
血友病
囊性纤维化
代谢性疾病
靶点
SYPL2
药物
Meta-1
标准版
¥
16800
元/账号/年
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