中国原创基因编辑工具首次出海，辉大基因与Synthego达成合作

2024-06-03

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基因疗法临床研究

近年来基因编辑领域蓬勃发展，中国原创的基因编辑公司也逐步亮相于世界舞台。作为基因编辑领域的先行者，辉大基因成功实现了首次出海，意味着中国原创基因编辑技术受到国际认可。中国上海，美国加州红木城，2024年5月29日——辉大基因与Synthego公司共同宣布，双方就高保真核酸酶hfCas12Max®达成了许可合作。辉大基因是一家专注于CRISPR基因治疗药物开发的处于临床阶段的全球性生物技术公司，Synthego是一家提供基因工程改造创新解决方案的行业领导者。本合作不仅显示了辉大基因hfCas12Max®的重要临床应用潜力，也反映了Synthego对先进GMP制造能力的持续关注。根据该未披露交易金额的许可协议，辉大基因将授予Synthego拥有 hfCas12Max®核酸酶生产和商业化销售的权利，优化gRNA用于研究使用的权利，以及hfCas12Max®®核酸酶用于治疗目的的分许可权利。这次重要合作将简化基于 CRISPR 治疗应用的开发流程，为开发人员提供高精度、高效率和下一代基因组编辑工具，提高CRISPR疗法的开发效率。辉大基因联合创始人、总裁姚璇博士表示，“辉大基因作为基因编辑技术与疗法的全球领导者之一，拥有自主研发的CRISPR基因编辑技术，并在神经及眼科领域进行了深度产品布局。未来我们将与合作伙伴Synthego一起，共同助力CRISPR基因治疗领域科研及新药开发，加速为全球患者提供变革性的基因疗法。”Synthego首席执行官Craig Christianson对与辉大基因hfCas12Max合作热情表示：“我们先进的CRISPR GMP生产能力和监管专业知识与辉大基因的下一代核酸酶技术相结合，是推进细胞和基因治疗领域变革性疗法的关键一步。此次合作凸显了Synthego对CRISPR疗法的承诺，我们专注于GMP制造和CRISPR综合解决方案，以支持疗法开发。本次合作将hfCas12Max®整合进我们的CRISPR工具库，非常契合我们提高基因编辑工具可及性及效率的初衷和愿望。”hfCas12Max®是辉大基因依托于HG-PRECISE®技术平台，自主研发并优化的新型DNA编辑系统。hfCas12Max®在哺乳动物细胞展示了更优的在靶编辑效率和更低的脱靶活性，且具有可被单个AAV包装递送的尺寸优势。hfCas12Max®的商业化将显著提高CRISPR基因编辑系统的可及性，提供更大的操作自由度，促进基于CRISPR的细胞和基因治疗的发展。此次合作巩固了两家公司作为创新催化剂的地位，推进了双方共同的使命——改变基因组医学，取得前所未有的治疗效果。hfCas12Max®合作是辉大基因立足中国、走向全球的第一步。在本次合作之前，2023年8月，辉大基因与恺佧生物已达成合作，在大中华区加速该基因编辑工具酶的商业化应用。辉大基因厚积薄发，深耕于具有底层创新技术的基因编辑工具开发，拥有一系列适用于不同场景的基因编辑工具包，为细胞基因治疗公司提供更多更优的技术选择。关于辉大基因辉大基因利用其专有的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病 RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得FDA授予ODD和RPDD双认定），HG202（RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），以及临床前基因编辑管线，包括HG204（RNA编辑疗法）治疗MECP2 重复综合征 MECP2 重复综合征（MDS） (已获美国ODD和RPDD双认定、欧洲ODD认定）、HG302（DNA编辑疗法）治疗杜氏肌营养不良（DMD）(已获ODD和RPDD双认定）、和HG303（DNA编辑疗法）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。关于SynthegoSynthego是一家领先的基因组工程解决方案提供商，提供全面的产品和服务套件，以加速基于CRISPR的细胞和基因治疗的发展。Synthego致力于为研究人员和创新者提供支持，以其尖端的CRISPR技术和专业知识推动从临床前到临床应用的进步。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台