瑞博生物：全球首个FXI靶向小核酸药物，欧洲获批II期研究
2024-05-29
临床1期siRNA临床2期
2024年5月29日，瑞博生物宣布其自主研发的、全球首个靶向FXI的抗血栓siRNA药物RBD4059，于近期获得欧洲药品管理局（EMA）的II期临床试验许可。RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的GalNac偶联siRNA药物，通过抑制FXI和阻断内源性凝血途径的激活从而实现其抗凝血/抗血栓的作用。与目前的治疗手段相比，抑制FXI有望成为一种更有效的抗血栓治疗方法，且出血风险最小。临床研究根据药渡数据，目前RBD4059的开发适应症为终末期肾脏病。先前I期研究在澳大利亚开展。在I期临床试验中，RBD4059显示出了良好的安全性和有效性，相关数据将在今年于伦敦举行的欧洲心脏病学会会议上公布。即将在欧洲开展的研究，是一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究，旨在稳定的冠状动脉疾病患者中，评估RBD4059的安全性、有效性和药代动力学。抗凝药物抗凝药物是预防和治疗血栓的基础用药，其适应症广泛，包括冠状动脉疾病、外周动脉疾病、终末期肾病（ESRD）、房颤（AF）、静脉血栓栓塞（VTE）、骨科手术术后等疾病的预防和治疗。目前临床常用的抗凝药物，如直接口服抗凝剂（DOAC）、VKA和肝素等均存在一定的出血风险，因此兼具强效、长效、出血风险低的新型抗凝药物存在巨大的临床需求。FXI靶点常见的抗凝药物的作用靶点如下：与其它凝血因子不同，FXI缺乏的人很少发生自发性出血，许多人即使接受手术也不会明显出血。研究表明，严重的FXI缺乏甚至可降低缺血性中风和深静脉血栓的风险。FXIa在血栓形成中的作用可能大于在止血中的作用。FXI是FXIa的酶原形式。FXIa是一种人类凝血丝氨酸蛋白酶，主要在肝脏中生物合成，少量在胰腺和肾小管中合成。除了因子IX，FXIa还可以激活因子V、VIII、X和XII，并抑制重要的凝血调节因子。FXI抑制剂包括可以降低FXI水平的药物，以及阻断FXIa作用的药物。通过一种或两种机制抑制FXI，有望将止血与血栓形成进程解耦联，因此这是一种有潜力且方便的抗凝选择，特别是对于血栓形成和出血风险高的患者，或者在直接口服抗凝药抑制因子Xa和IIa的证据不足的情况下。参考资料瑞博生物官网药渡数据
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