该论文的通讯作者 Adrian Krainer 教授是反义寡核苷酸(ASO)药物研究领域知名专家,正是他的研究促成了首款ASO药物Spinraza,这是FDA批准的首款治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。
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来源: 生物谷
Adrian Krainer 教授
Adrian Krainer 教授表示,以为神经学家和他的朋友联系了自己,这位朋友的孩子因弥漫性内生型桥脑胶质瘤(DIPG)而去世,他们询问为ASO药物能否用于治疗DIPG。虽然每种疾病都有着自己的障碍和挑战,但用ASO药物来治疗DIPG似乎是可行的。因此,自己开始研究ASO在其他疾病中的治疗,包括DIPG。