国内首例渐冻症患者AAV基因治疗完成1年随访

2024-05-25

基因疗法临床研究

▲5月30-31日第八届广州生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，神济昌华自主研发的渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）AAV基因治疗药物SNUG01首例同情用药受试者完成满1年随访，显示出了良好的安全性及疗效。该受试者自接受SNUG01治疗后，目前整体状况稳定。2023年5月22日，一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”完成首例受试者同情用药，这是国内首次AAV基因治疗渐冻症临床给药尝试。该受试者治疗前疾病进展迅速，需呼吸机辅助呼吸，生命进入倒计时，且目前国内外缺乏有效治疗方法。在患者及其家属的多次请求下，研究团队在综合判断后，经伦理批准给予同情用药。时至今日，受试者接受SNUG01给药已满1年。在安全性评估方面，生命体征、血液学、影像学检查等安全评估指标显示药物安全性和耐受性良好，未发生严重不良事件（SAE）及任何与药物相关的不良事件（AE）；在疗效评估方面，患者及其家属主诉、ALSFRS-R评分、NfL生物标志物等主客观指标均显示患者用药前快速进展的疾病得到控制，病情趋于稳定。北京大学第三医院樊东升教授团队全程参与患者的诊疗，樊教授多次亲自访视受试者。此外，哥伦比亚大学的Neil Shneider教授在今年4月份受邀对本次同情给药案例进行访视。24年3月北京大学第三医院樊东升教授团队受邀访视受试者24年4月哥伦比亚大学、ALS专家Neil Shneider教授受邀访视患者24年5月受试者用药满1年随访获邢台市人民医院李喜朋主任团队的大力支持北京大学第三医院樊东升教授表示：“SNUG01是清华大学基础医学院贾怡昌教授经过十年研究转化的基础科研成果，虽然是全新靶点，但药物作用机制相对清晰。去年5月22日，该患者接受SNUG01治疗，经过给药一年时间的观察，初步验证了该药物的安全性，在疗效上也有不错的表现。期待SNUG01能够早日进入注册临床，为更多患者带来福音。”神济昌华创始人、清华大学长聘教授贾怡昌博士表示：“经过一年的随访观察，本例受试者的整体情况令人鼓舞。非常高兴我们的研究成果能真正使患者受益，我们将继续观察SNUG01的长期安全性和疗效。在此，要感谢受试者及家属的信任，感谢研究者团队的大力支持，还要感谢我在清华的实验室团队以及神济昌华团队的投入与付出。我们将加快推动SNUG01的临床研究工作，希望能早日帮助到更多患者。”关于SNUG01SNUG01是一款以腺相关病毒（AAV）为载体的，采用神济昌华独家治疗靶点SG001的基因治疗药物，以期实现“一次给药，长期有效”的治疗效果。在临床前动物实验中，SNUG01获得了初步有效性和安全性数据，显示对神经元有显著的保护作用。SNUG01正在北京大学第三医院开展由研究者发起的临床研究（IIT），著名ALS专家樊东升教授为主要研究者。目前已完成三例患者入组，最长用药患者已超过6个月。关于肌萎缩侧索硬化症肌萎缩侧索硬化症是一种罕见的、致命的神经退行性疾病，主要影响大脑和脊髓中的运动神经元。患者通常会出现肌肉萎缩、吞咽困难、呼吸困难等症状，严重影响生活质量，并最终危及生命。从疾病发作到患者去世，ALS的平均生存期仅为2至4年。目前，医学界尚未找到能够逆转这一疾病进程的有效治疗手段。关于神济昌华神济昌华（北京）生物科技有限公司（英文名“SineuGene”，简称“神济昌华”）成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。公司建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，最大程度还原了疾病特征，以寻找更可靠的创新药物靶点；建立了中枢神经系统AAV筛选平台，开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型；建立了从靶点筛选、序列设计优化，到核酸合成、化学修饰和递送技术开发等中枢神经系统小核酸药物研发平台。结合AAV介导的基因表达和编辑，以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，公司布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stroke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病。目前，神济昌华针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的首研管线SNUG01已在北京大学第三医院启动研究者发起的临床研究（IIT）。研发管线版权声明：本文转自神济昌华，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会关键词：小分子，XDC，多肽及GLP-1热点话题，80+行业专家（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。