尧唐生物：体内基因编辑药物YOLT-101完成首例受试者给药

2024-04-04

基因疗法临床研究临床结果

▲5月30-31日第八届广州生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。中国上海，2024年4月2日，尧唐生物宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-101已成功完成首例受试者的给药，该药针对治疗家族性高胆固醇血症（Familial Hypercholesterolemia，FH）。家族性高胆固醇血症又称家族性高脂血症。临床特点是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、早发心血管疾病家族史。FH是是脂质代谢疾病中最严重的一种，可导致动脉粥样硬化，以及各种危及生命的心血管疾病并发症出现。中国杂合子FH患病人数约为276万～691万。YOLT-101是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，同时采用了尧唐自主专利的碱基编辑器（YolBE）和新型脂质纳米颗粒（LNP）递送载体，有望为FH患者提供更多治疗方案。YOLT-101的临床前数据表明，该药物在NHP大动物模型中，实现了一次给药长达近两年的LDL-C大幅度降低。在未来的临床应用中，有望实现“一次给药，终生获益”的治疗效果。此次临床研究于蚌埠医科大学第一附属医院、第二附属医院开展，由蚌埠医科大学第一附属医院完成首例受试者给药。本次试验是单臂、开放性、单剂量递增试验，其主要研究目的是评估YOLT-101在家族性高胆固醇血症患者中单次给药的安全性、耐受性，确定最佳生物活性剂量（optimal biologically active dose，OBD），并初步评估YOLT-101单次给药对血浆中脂质和脂蛋白水平的影响。“YOLT-101的成功给药再一次验证了尧唐团队强大的执行力和临床转化能力，代表着体内基因编辑药物在该治疗领域的重要里程碑，期望YOLT-101能早日为家族性高胆固醇血症患者带来前所未有的疗效。”尧唐生物创始人兼CEO吴宇轩博士表示，“感谢蚌医临床专家的专业指导、患者的信任、合作伙伴的支持以及团队的努力，我们将继续秉承创新精神，为患者的健康福祉不懈努力。“尧唐生物将继续积极推进YOLT-101的临床开发，持续开展体内基因编辑药物系列临床试验，早日为全球患者提供更先进、更创新的医疗解决方案。文章来源：尧唐生物版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会关键词：小分子，XDC，多肽及GLP-1热点话题，80+行业专家（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

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