北海康成罕见病新药在中国香港地区获批上市

2023-09-28

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上市批准临床2期

▎药明康德内容团队报道9月28日，北海康成宣布，迈芮倍（氯马昔巴特口服溶液）已在中国香港地区获批上市。氯马昔巴特口服溶液是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，本次在中国香港地区获批治疗3个月及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒。ALGS是一种罕见遗传性疾病，可导致末期肝病甚至死亡。ALGS的特点是由于胆管发育异常而引起胆汁淤积，并累及肝外器官，例如肾脏、眼睛、骨骼和心血管系统。胆汁淤积性瘙痒是ALGS中最严重的症状，会大大降低患者生活质量。氯马昔巴特口服溶液是一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，可以阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。根据与Mirum制药公司的协议，北海康成拥有氯马昔巴特口服溶液在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括阿拉杰里综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）在内三种罕见肝病适应症以及其他可选择的适应症。据北海康成新闻稿介绍，氯马昔巴特口服溶液已经在已在美国、加拿大、欧洲、中国大陆及其它地区获批用于治疗1岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。该药的获批基于Mirum制药公司的关键ICONIC研究和RISE婴儿安全性研究的数据，以及多年对ALGS患者数据的收集。ICONIC研究显示，与安慰剂相比，迈芮倍对于瘙痒症具有统计学及临床意义的减少，血清胆汁酸亦明显减少，两者在数年治疗内均可持久得到改善。RISE研究的中期数据支持小于12个月的婴儿组的适应症。此外，氯马昔巴特口服溶液目前正在进行用于治疗BA的2期全球EMBARK研究，并于2023年5月完成在中国地区的患者招募。北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“迈芮倍在香港获批上市是北海康成取得的又一里程碑。很高兴我们现在能够为香港的医务人员和ALGS患者提供这一变革性疗法。最近ALGS被列入中国《第二批罕见病目录》，凸显了中国患者存在大量未满足的医疗需求。迈芮倍是北海康成重要的管线产品，今年在中国大陆和香港相继获得上市批准。我们期待在2024年启动其商业化进程，同时继续开发迈芮倍的其他适应症，最大限度地发挥对北海康成和胆汁淤积性肝病患者的价值。”参考资料：[1]北海康成宣布治疗阿拉杰里综合征（ALGS）胆汁淤积性瘙痒的迈芮倍®在香港获得批准上市. Retrieved Sep 28， 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/WHiUvGfV9Bfx9ZeGM3YgxA本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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