TDI01 for Treatment of Moderate or Severe Chronic Graft-Versus-Host Disease After Failure of at Least 1 and Not More Than 5 Lines of Systemic Therapy: an Open Label, Multi-center, ph1/2 Study

1. Phase Ib study stage:
Primary objective: To evaluate the efficacy and safety Secondary objectives: To evaluate the population pharmacokinetic characteristics
2. Phase II study stage:
Primary objective: To evaluate the efficacy Secondary objectives: To evaluate the safety

开始日期2024-02-06

申办/合作机构

北京泰德制药股份有限公司

CTR20233772 / Recruiting临床1/2期

TDI01混悬液治疗既往至少经过1线不超过5线系统治疗的中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的多中心、开放性Ib/II期研究

1. Ib期研究阶段主要目的：评价TDI01混悬液治疗既往至少经过1线不超过5线系统治疗的中重度cGVHD患者的有效性和安全性。次要目的：评价TDI01混悬液治疗既往至少经过1线不超过5线系统治疗的中重度cGVHD患者的群体药代动力学特征。 2. II期研究阶段主要目的：评价TDI01混悬液治疗既往至少经过1线不超过5线系统治疗的中重度cGVHD患者的有效性。次要目的：评价TDI01混悬液治疗既往至少经过1线不超过5线系统治疗的中重度cGVHD患者的安全性以及群体药代动力学特征。

开始日期2024-02-06

申办/合作机构

北京泰德制药股份有限公司

100 项与 TDI-01 相关的临床结果

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2023-01-01·Frontiers in immunology

Deficiency of endothelial FGFR1 signaling via upregulation of ROCK2 activity aggravated ALI/ARDS.

Article

作者: Deng, Yue ; Hu, Yan ; Zhong, Weiting ; Zhang, Hua ; Mo, Chunheng ; Huang, Xingming ; Wang, Hongjun ; Ding, Bi-Sen ; Wang, Chen

Vascular leakage and inflammation are pathological hallmarks of acute lung injury (ALI)/acute respiratory distress syndrome (ARDS). Endothelial cells (ECs) serve as a semipermeable barrier and play a key role in disease progression. It is well known that fibroblast growth factor receptor 1 (FGFR1) is required for maintaining vascular integrity. However, how endothelial FGFR1 functions in ALI/ARDS remains obscure. Here, we revealed that conditional deletion of endothelial FGFR1 aggravated LPS-induced lung injury, including inflammation and vascular leakage. Inhibition of its downstream Rho-associated coiled-coil-forming protein kinase 2 (ROCK2) by AAV Vec-tie-shROCK2 or its selective inhibitor TDI01 effectively attenuated inflammation and vascular leakage in a mouse model. In vitro, TNFα-stimulated human umbilical vein endothelial cells (HUVECs) showed decreased FGFR1 expression and increased ROCK2 activity. Furthermore, knockdown of FGFR1 activated ROCK2 and thus promoted higher adhesive properties to inflammatory cells and higher permeability in HUVECs. TDI01 effectively suppressed ROCK2 activity and rescued the endothelial dysfunction. These data demonstrated that the loss of endothelial FGFR1 signaling mediated an increase in ROCK2 activity, which led to an inflammatory response and vascular leakage in vivo and in vitro. Moreover, inhibition of ROCK2 activity by TDI01 provided great value and shed light on clinical translation.

1997-12-01·Toxicon : official journal of the International Society on Toxinology3区 · 医学

Isolation and characterization of a potent curarizing polypeptide from Tityus discrepans scorpion venom

3区 · 医学

Article

作者: J. F. Pérez ; G. D'Suze ; C. Sevcik ; James W. Fox

The pure TdI-1 polypeptide that blocks miniature endplate potentials (MEPPs) and abolishes or reduces endplate potentials (EPPs) below the action potential threshold was identified from the crude fraction of Tityus discrepans venom. The toxin is a potent reversible non-depolarizing muscle relaxant that blocks more than 95% of the EPP at a 2 microM (0.1 mg/ml) concentration. On a molar basis, TdI-1 is as potent as or more potent than many muscle relaxants since, at the concentration used, the toxin suppressed more than 95% of the EPP. Using matrix-assisted laser desorption time of flight (MALD-TOF) ionization mass spectrometry, TdI-1 was found to have an unusally large mol. wt for a scorpion toxin, close to 48,000. The N-terminal sequence of the first 23 residues of TdI-1 was also determined. The fragment differs from the N-terminal sequences of all 140 peptidic scorpion toxins found in the SWISSPROT and PIR databases using the search engine of the felix.EMBL-Heidelberg.de computer (European Molecular Biology Laboratory, Heidelberg, Germany.

1990-07-01·Avian pathology : journal of the W.V.P.A2区 · 农林科学

Studies with a bivalent infectious bronchitis killed virus vaccine

2区 · 农林科学

Article

作者: Finney, P M ; Box, P G ; Holmes, H C

Haemagglutination inhibition and virus neutralisation antibody responses of chickens given different vaccination programmes were compared. This was followed by a further experiment in which variously vaccinated laying hens were challenged at 30 weeks of age with two strains of infectious bronchitis virus of the "variant" Dutch D207 serotype. Chickens were given primary vaccinations to different strains of infectious bronchitis live virus during rearing and then injected at 16 weeks of age with inactivated oil adjuvanted virus vaccines prepared from either M41, GV101 or both viruses combined (bivalent vaccine). Antibody titres to M41 infectious bronchitis virus were high, and to D207 serotype low. in birds given Mass type vaccines only. In birds given an initial 'priming' with Mass type live vaccine and then 'boosted' with bivalent killed vaccine, high haemagglutination inhibition and virus neutralisation antibody levels against both the M41 and D207 serotypes of infectious bronchitis virus were stimulated. In another experiment, the ability of laying hens vaccinated according to this programme, to withstand challenge with two strains of virulent infectious bronchitis virus of the D207 serotype, was tested. Protection of egg production in vaccinated hens was found to be good and in all groups correlated with the individual hen haemagglutination inhibition titre at the time of challenge. The significance of these results with regard to the use of killed virus vaccines in laying hens and to the necessity to develop live virus vaccines from 'variant' strains of infectious bronchitis virus is discussed.

项与 TDI-01 相关的新闻（医药）

2024-10-08

·米内网

北京泰德发威了！拿下9个重磅品种，猛攻200亿市场，12款新药、4个新品冲刺

精彩内容近日，北京泰德制药的利斯的明透皮贴剂获批上市，拿下国内首仿+首家过评。2020年至今，北京泰德制药已有9个品种获批上市，其中多个品种为国内首批上市。近年来公司研发管线持续推进，目前公司有12款新药（6款1类新药）处于申报临床及以上研究阶段，4个新分类报产品种在审。斩获首仿！拿下9个重磅品种近日，NMPA官网显示，北京泰德制药以仿制4类报产的利斯的明透皮贴剂获批上市并视同过评，为国内首仿+首家过评。利斯的明是一种胆碱酯酶抑制剂，用于治疗阿尔茨海默病，乙酰胆碱是一种在神经元之间传递信息的重要神经递质，在与记忆和学习相关的脑区中起着关键作用。米内网数据显示，2023年中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）抗痴呆药销售额超过30亿元，同比增长42.87%。其中，卡巴拉汀(利斯的明)制剂销售额超过1亿元，增长空间巨大。近年来北京泰德制药保持每年均有新品获批上市的态势，自2020年以来公司已有9个品种获批上市，包括利斯的明透皮贴剂、舒更葡糖钠注射液、哌柏西利胶囊、利马前列素片、吸入用氯醋甲胆碱、帕立骨化醇注射液、依托考昔片、苯磺顺阿曲库铵注射液、维格列汀片，进一步丰富了公司的产品线。 2020年至今北京泰德制药获批品种来源：米内网中国申报进度（MED）数据库 9个品种中，多个品种为国内首批上市，彰显了公司的研发实力。其中，利斯的明透皮贴剂、利马前列素片为国内首仿+首家过评，吸入用氯醋甲胆碱、苯磺顺阿曲库铵注射液、维格列汀片为国产第2家，依托考昔片为国产第3家。手握3大贴剂，深耕200亿市场作为国内现代外用透皮制剂的龙头企业，北京泰德制药已有3款透皮贴剂氟比洛芬凝胶贴膏、利多卡因凝胶贴膏、利斯的明透皮贴剂获批上市，均为国产首家。其中，公司的氟比洛芬凝胶贴膏是首个国产凝胶贴膏，上市十余年仍未有其它仿制药获批上市；利多卡因凝胶贴膏是国内神经病理性疼痛领域的首款外用贴剂。米内网数据显示，2023年中国三大终端六大市场贴膏剂（化学药+中成药）销售规模突破200亿元，同比增长9.20%，2024年上半年其销售额超过100亿元，同比增长6.75%。其中，化学药贴膏剂增速持续高于中成药贴膏剂。中国三大终端六大市场贴膏剂（化学药+中成药）销售情况（单位：万元）来源：米内网格局数据库今年以来，北京泰德制药研发管线持续推进，创新药、改良型新药、仿制药多点布局，持续深耕透皮制剂领域。上市许可申请方面，公司的4类仿制药罗替高汀贴片、2.4类改良型新药利多卡因凝胶贴膏、5.1类新药氟比洛芬贴剂（与日本三笠联合申报）相继提交上市申请。临床试验申请方面，公司的1类新药TDI01混悬液及2类改良型新药TRD303溶液、YMP透皮贴剂、利马前列素片纷纷递交申请，其中TDI01混悬液、YMP透皮贴剂、TRD303溶液已获得临床试验默示许可。 12款新药在研，进攻1400亿市场近年来，北京泰德制药坚持以“引领创新、持续创新”为重要发展战略，创新药物研究投入力度不断加大，企业自主创新能力不断增强。公司研发聚焦微循环、镇痛、呼吸、肿瘤四大治疗领域，布局新机制新靶点的小分子创新药、大分子生物药、高端制剂。米内网数据显示，2023年中国三大终端六大市场抗肿瘤药（化药+生物药）销售额超过1400亿元，呼吸系统用药（化药+生物药）销售额超过600亿元。北京泰德制药主要在研新药在新药研发方面，北京泰德制药已有12款新药处于申报临床及以上研究阶段，包括6款1类新药及6款2类改良型新药。其中，TDI01混悬液（治疗特发性肺纤维化）、2.2类改良型新药美洛昔康注射液（治疗腹部手术后中重度疼痛）处于Ⅱ期临床研究阶段，3款1类新药TRD205片（治疗周围神经病理性疼痛）、TCC1727片（治疗晚期实体瘤）、TCR1672片（治疗难治性慢性咳嗽）处于Ⅰ期临床研究阶段。在仿制药方面，北京泰德制药有4个新注册分类品种上市申请在审，包括罗替高汀贴片、注射用两性霉素B脂质体、妥洛特罗贴剂、洛索洛芬钠凝胶贴膏，获批生产后将视同通过一致性评价。其中，罗替高汀贴片、妥洛特罗贴剂在国内暂无仿制药获批上市，公司有望夺得首仿；洛索洛芬钠凝胶贴膏目前仅有九典制药获批仿制，公司将冲刺国产第2家。资料来源：米内网数据库、NMPA注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围是：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

上市批准

2024-07-23

·药通社

立无可立，盯上新冠药？

仿制药要如何突破内卷重围？改良型新药要如何抓住风口时机？立项是企业统领全局的关键步骤，是企业打造竞争力的第一步。清晰科学的立项战略不仅能让企业在市场拼杀中发挥最强战斗力，而且能帮企业节约成本与资源。基于此，2024年8月15-16日，2024 CMC博览会同期举办仿制药和改良新药立项“稳准狠”论坛，邀请行业专家，凝聚智慧、出谋划策，一同规划仿制药和改良新药未来！一键报名 · 见证合作！距离2022年底的新冠疫情全国大爆发已经过去一年半，此时政府在为经济复苏绞尽脑汁，老百姓在为生活忙碌奔波时，身边虽偶有亲朋好友“羊”了，但症状较之前轻了许多，慢慢的大家已忽视新冠病毒的存在。从中国疾控预防控制中心2024年7月10日发布的最新全国新型冠状病毒感染疫情情况看，其实新型冠状病毒SARS-CoV-2从未离开过我们。这一年多来，流感和新冠此起彼伏，老百姓纷纷囤积奥司他韦和玛巴洛沙韦于家中常备，而屯新冠药的却在少数。目前国内已批准的小分子新冠药物主要是“2+5”，即辉瑞进口的奈玛特韦片/利托那韦片组合包装和默沙东进口的莫诺拉韦胶囊，国产新势力有河南真实生物科技有限公司阿兹夫定片、先声药业的先诺特韦片/利托那韦片组合包装、君实生物的氢溴酸氘瑞米德韦片、广东众生睿创的来瑞特韦片和广生堂的阿泰特韦片／利托那韦片组合包装。除了先声药业已转常规批准，其他均是附条件批准。此次不讨论那些治疗新冠中国特色的中药注射剂和中药汤剂。辉瑞和默沙东早已赚的盆满钵满，辉瑞2023年报披露Paxlovid全球销售 12.79 亿美元，默沙东2023年报披露莫诺拉韦胶囊全球销售 14.28 亿美元，国内四小强也是勉强抓住了新冠大爆发的尾巴完成了三期临床试验，真正商业化时，新冠流行病显著下降，可谓时运不济，先声研发不低于5亿，广东众生研发不低于6亿元，君实研发不低于8.8亿，广生堂研发不低于3.5亿，数亿的投入相信离回本还要看天吃饭。目前的销量先声＞君实＞众生＞广生堂，阿兹夫定主要是在2022年上述药物均未获批时踩上了红利。也因为新冠疫情已趋于局部流感化，多数企业纷纷终止了新冠药物的研发，包括疫苗、抗体和小分子药物，但仍有一批企业仍默默前行，实属不易！其实在新冠疫情的那些年，很多企业都立项或者引进过新冠项目，比如石药的SYH2055、翰森的HS-10517、中国生物制药的TDI01、歌礼的ASC10、前沿生物的FB2001、英矽智能的ISM3312、远大医药的GS221和STC3141，远大医药甚至还披露：在持续研发第二代小分子3CLpro抑制剂，在研产品有望实现对 COVID-19 患者的轻、中、重症治疗的全覆盖。笔者研究了远大医药披露信息的措辞后发现，GS221和STC3141对新冠有疗效的趋势；不出意外，远大医药已在去年的年报里找不到新冠项目的身影。但笔者却在CDE登记平台发现一个陌生的名字：富马酸恩昔特韦片正在做生物等效性试验，原来是远大医药改变策略，与其投入数亿元去研发新药，不如直接做个BE来的快，但比较的激进的是选择了日本上市的盐野义品种。富马酸恩昔特韦片目前未纳入参比制剂目录，无中国患者数据，甚至当年CDE都未批准盐野义附条件进口，这样的情况下去仿制是不是太冒险？BE总结报告版本日期是2024-06-18，理论上近期应该会申报，敬请期待！其实仿制进口新冠药的不仅仅是远大，早在2022年，当时原研默沙东的莫诺拉韦胶囊还没有批准附条件进口，安徽贝克已经于2022年8月完成莫诺拉韦胶囊生物等效性试验，按照化药3类申请注册了，2023年中披露的信息显示：“目前该项目处于国家药审中心审评阶段，具体为“特别审批”窗口待受理状态”，2023年底终止IPO至今再无该项目的信息，笔者分析：首先原研仅为附条件批准进口，尚未转为常规批准，附条件批准上市的药品尚未满足常规注册要求，安全性和有效性数据尚不充分。 2023年底广生堂的阿泰特韦片／利托那韦片组合包装都是附条件批准，那时的新冠阳性率还不及现在，笔者猜测CDE目前仍认为新冠药是公共卫生事件急需用药，及时是仿制药也会优先批准，所以认为安徽贝克莫诺拉韦仿制药批准的可能性已不大。当下立项难困扰很多企业，各自都在寻求差异化，有转型改良新药，有转型高端制剂，有转型上下游一体化，有转型细分（儿童、透皮、眼科）领域，有转型非药品（医美兽药）赛道，有坚定走集采的，有转型出海的，大家各显神通，都能杀出一条血路。而以上莫诺拉韦和恩昔特韦两个品种无中国人群数据，专利情况尚不明朗，加上新冠病毒亚型仍在不断变异，即使可能亚洲人和白人没有明显的种族差异，冒然做BE，还是值得商榷的！仿制药立项思路和产品布局如今有何变化？仿制药要如何突破内卷重围？改良型新药要如何抓住风口时机？ 2024年8月15-16日，2024 CMC博览会同期举办仿制药和改良新药立项“稳准狠”论坛，邀请行业专家，凝聚智慧、出谋划策，一同规划仿制药和改良新药未来！一键报名 · 见证合作！ 08/15 AM 入门篇—B证企业法规政策 ▷9:30-10:10 从仿制走向改良：在细分领域挖掘机会王立峰慧药咨询创始人 ▷10:10-10:50 缓释制剂的改良立项及临床开发策略夏燕百花村医药集团轮值总经理，礼华生物董事长 ▷10:50-11:30 基于临床需求的改良型新药立项策略与实施案例吴涛北京汇诚瑞祥医药生物科技有限公司首席科学家 ▷11:30-12:10 成功上市的505(b)(2)案例对改良新药立项启示陈洪外专局特聘专家 08/15 PM ▷14:00-14:40 以透皮给药技术平台为导向的产品立项及案例分享孙亚洲长沙晶易医药科技股份有限公司联合创始人、董事、高级工程师、NMPA高级研修学院特聘讲师 ▷14:40-15:20 以渗透泵技术平台为导向的产品立项及案例分享石劲敏汉都医药副总经理 ▷15:20-16:00 以眼部给药技术平台为导向的产品立项及案例分享 ▷16:00-16:40 以儿科药物掩味技术平台为导向的产品立项及案例分享 08/16 AM ▷9:30-10:20 独一无二——以特色、差异化布局选品思路郭新峰南京循证生物科技有限公司创始人 ▷10:20-11:30 成本优势——以集采品种选品思路张廷杰风云药谈创始人 ▷11:30-12:10 技术领先—高技术壁垒改良型新药立项及成功案例分享魏世峰北京罗诺强施医药技术研发中心有限公司董事长兼CEO 08/16 PM ▷13:30-14:30 产品为王—高度内卷之下，仿制药的立项思路与产品布局魏利军北京药眼信息咨询有限公司创始人兼CEO ▷14:30-15:00 顺势而为——以市场消费趋势为导向选品立即扫码报名推荐阅读

临床3期疫苗

2024-07-07

·药明康德

穿越血脑屏障的小分子抑制剂获积极早期进展；治疗HPV相关恶性肿瘤的T细胞疗法进入临床…… | 一周盘点

▎药明康德内容团队编辑本期看点 1. 用于治疗脑海绵状血管畸形（CCM）的ROCK2抑制剂OV888/GV101胶囊在1期临床试验中取得积极结果。 2. T细胞受体（TCR）T细胞疗法SCG142的IND申请获美国FDA批准，该疗法适用于人乳头瘤病毒（HPV）导致的多种恶性肿瘤。 3. 白细胞介素-2（IL-2）突变蛋白HM16390的IND申请获美国FDA批准。在大肠癌动物模型中，该疗法使模型动物获得了完全缓解（CR），且再次将肿瘤细胞注入该模型后，数月内癌症没有复发。药明康德内容团队整理 OV888/GV101：公布1期临床试验数据 Ovid Therapeutics公司和Graviton Bioscience公司公布其OV888/GV101胶囊在针对健康受试者开展的1期临床试验中的安全性、耐受性和药代动力学结果。OV888/GV101胶囊是一种高选择性的强效ROCK2抑制剂。对ROCK2通路进行适当调节已被证明对血管内皮功能非常重要，因为该通路的异常激活已被证明是中枢神经系统疾病发病机制的关键组成部分，包括出血以及脑和脊髓病变的形成。临床前研究表明，OV888/GV101胶囊能够穿越血脑屏障，对ROCK2具有高度选择性。该1期研究达到了目标，OV888/GV101胶囊显示出良好的安全性和耐受性，未发生严重不良事件。次要终点结果显示，在目标临床剂量下，OV888/GV101胶囊达到了目标药代动力学特征，支持每日一次给药。此外，OV888/GV101胶囊在受试者体内具有生物活性，并在计划的治疗剂量范围内产生了剂量依赖性的药效学效应。Ovid公司和Graviton公司计划在今年晚些时候针对脑海绵状血管畸形患者开展OV888/GV101胶囊的2期临床研究。 SCG142：IND申请获得FDA许可星汉德生物（SCG Cell Therapy）宣布，美国FDA已批准其全新一代HPV特异性TCR-T细胞疗法SCG142的1/2期IND申请。SCG142正在被开发用于治疗HPV相关实体瘤患者。 SCG142是利用星汉德生物专有的GianTCR技术平台筛选分离天然高亲和力HPV特异性TCR，并与嵌合开关受体相结合的TCR-T细胞疗法。和传统TCR-T细胞疗法相比，SCG142可显著提升T细胞增殖能力和肿瘤抑制作用，对HPV-16和HPV-52基因型相关宫颈癌等多种肿瘤具有特异性的肿瘤杀伤作用，适用于HPV导致的多种恶性肿瘤，包括宫颈癌、口咽癌、头颈癌、阴道癌、外阴癌和阴茎癌等。在临床前研究中，SCG142在HPV相关肿瘤模型中表现出优异的抗肿瘤活性和良好的安全性。 HM16390：IND申请获得韩国食品药品安全部许可韩美制药（Hanmi Pharmaceutica）宣布，美国FDA已批准其免疫抗癌剂IL-2突变蛋白HM16390的IND申请。该公司计划在针对晚期或转移性实体瘤患者的1期临床试验中评估HM16390的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。 HM16390通过免疫细胞分化和增殖调节免疫功能。该疗法加强了IL-2βR（CD122）结合力以提高抗肿瘤效果，优化了IL-2αR（CD25）结合力来改善安全性。在免疫原性较低的恶性黑色素瘤动物模型中，接受HM16390治疗后，肿瘤的生长受到抑制，模型动物的生存期延长。在大肠癌动物模型中观察到肿瘤完全缓解，当再次将肿瘤细胞注入该模型时，肿瘤特异性T细胞被激活，数月内癌症没有复发。此外，在肾癌、胰腺癌动物模型中也确认了其抗肿瘤效果。HM16390有望大幅增加肿瘤渗透淋巴细胞（TIL），使肿瘤微环境从对免疫检查点抑制剂没有应答的“冷肿瘤”转变为能产生免疫反应的“热肿瘤”。 BGC515：1期临床试验完成首例患者给药 BridGene Biosciences公司宣布，其新型口服共价TEAD抑制剂BGC515用于治疗晚期实体瘤患者的1期临床试验已为首例患者用药。Hippo通路是细胞通过调节转录因子YAP和TAZ的活性来控制一组基因表达的关键通路。多种人类癌症依赖于YAP和TAZ的活化，而活化的机制多种多样。TEAD能够与YAP和TAZ组成复合物，BGC515能够通过抑制TEAD发挥抗肿瘤作用。该1期研究在美国和中国同时招募受试者，旨在评估BGC515作为单药在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步的抗肿瘤活性，涉及癌种包括恶性间皮瘤、上皮样血管内皮细胞瘤和其他hippo通路失调的实体瘤患者。 NXC680：IND申请获得韩国食品药品安全部许可 Nextgen Bioscience公司宣布，其小分子autotaxin抑制剂NXC680的1期IND申请已获得韩国食品药品安全部的批准，该药物正在开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。NXC680能够选择性地抑制与多种纤维化疾病有关的autotaxin，从而抑制导致肺纤维化的胶原蛋白的过度生成，并阻断炎症反应。2023年1月，NXC680被美国FDA授予孤儿药资格。 YH35995：IND申请获得韩国食品药品安全部许可 Yuhan公司宣布，其用于治疗戈谢病的葡糖神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂YH35995的1期IND申请获得了韩国食品药品安全部的批准。这项1期临床试验旨在评估健康成年男性口服YH35995后的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和其他特征。戈谢病是一种溶酶体贮积病，由基因突变导致的某些酶缺乏引起。YH35995是一种小分子GCS抑制剂，可降低葡萄糖神经酰胺（GL1）的产生，相当于底物减少疗法（SRT）。临床前研究证实了YH35995的有效性、安全性和脑渗透性。与现有治疗剂相比，YH35995可以更有效、更长时间地抑制大脑中GL1的水平。该公司预计YH35995对3型戈谢病患者尤其有益。 VET3-TGI：IND申请获得FDA许可 KaliVir Immunotherapeutics公司宣布，美国FDA已经批准了VET3-TGI的IND申请，可开展VET3-TGI单药或联合免疫检查点抑制剂治疗无法治愈的晚期实体瘤的1/1b期临床试验STEALTH-001。VET3-TGI是一种新型溶瘤免疫疗法，在非临床研究中，它通过表达由白细胞介素-12（IL-12）和TGFβ抑制剂转基因组成的治疗载荷，特异性地直接靶向并优先杀死肿瘤细胞，同时刺激抗癌免疫反应。 RTX001：获批在英国启动1/2期临床试验 Resolution Therapeutics公司宣布，其主要候选药物RTX001已获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）的批准，可以开始1/2期EMERALD研究，预计最早于2024年第三季度启动。RTX001是一种工程化自体巨噬细胞疗法，旨在增强对终末期肝病患者的抗纤维化和抗炎效果。该候选产品采用已知可在巨噬细胞中表达的治疗基因的独特组合，旨在增强该疗法的固有再生特性，从而实现优异的疗效和持久性。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] 星汉德生物全新一代TCR-T细胞疗法SCG142在美获批1/2期临床试验. Retrieved July 2, 2024, from https://www.prnasia.com/story/452623-1.shtml [2] Resolution Therapeutics Receives MHRA Approval to Commence Phase I/II EMERALD Study for Lead Candidate RTX001. Retrieved July 2, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/resolution-therapeutics-receives-mhra-approval-to-commence-phase-iii-emerald-study-for-lead-candidate-rtx001-302183655.html [3] 한미약품, ‘차세대 IL-2’ 고형암 1상 “FDA, IND 승인”. Retrieved July 2, 2024, from http://www.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=22380 [4] KaliVir Immunotherapeutics Announces FDA Clearance of Investigational New Drug (IND) for Oncolytic Immunotherapy VET3-TGI for Solid Tumors. Retrieved July 2, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240701304127/en [5] BridGene Biosciences Announces Dosing of First Patient in Phase 1 Study Evaluating Novel TEAD Inhibitor BGC515 in Advanced Solid Tumors. Retrieved July 2, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/bridgene-biosciences-announces-dosing-of-first-patient-in-phase-1-study-evaluating-novel-tead-inhibitor-bgc515-in-advanced-solid-tumors-302185160.html [6] Ovid Therapeutics and Graviton Bioscience Announce Topline Data from a Phase 1 Clinical Trial Studying OV888/GV101 Capsule, a Potential First-In-Class Therapy for Cerebral Cavernous Malformations. Retrieved July 2, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/01/2906636/0/en/Ovid-Therapeutics-and-Graviton-Bioscience-Announce-Topline-Data-from-a-Phase-1-Clinical-Trial-Studying-OV888-GV101-Capsule-a-Potential-First-In-Class-Therapy-for-Cerebral-Cavernous.html [7] 넥스트젠, ‘오토택신 저해제’ IPF 1상 “국내 IND 승인”. Retrieved July 2, 2024, from http://www.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=22369 [8] 유한양행, “첫 희귀” 고셔병 신약 “국내 1상 IND 승인”. Retrieved July 2, 2024, from http://www.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=22365 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床申请细胞疗法临床1期免疫疗法

100 项与 TDI-01 相关的药物交易

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
慢性移植物抗宿主病	临床2期	中国	北京泰德制药股份有限公司	2024-02-06
特发性肺纤维化	临床2期	-	北京泰德制药股份有限公司	2023-11-02
新型冠状病毒感染	临床2期	美国	北京泰德制药股份有限公司	-
新型冠状病毒感染	临床2期	中国	北京泰德制药股份有限公司	-
尘肺病	临床1期	美国	北京泰德制药股份有限公司	-
尘肺病	临床1期	中国	北京泰德制药股份有限公司	-
肝纤维化	临床申请批准	中国	北京泰德制药股份有限公司	2024-09-20
肿瘤	临床前	中国	北京泰德制药股份有限公司	2021-02-23
中枢神经系统疾病	临床前	中国	北京泰德制药股份有限公司	-