A pivotal, randomized, double-blind, placebo-controlled, multi-center therapeutic study for patients age 4 and older with a confirmed diagnosis of Ataxia-Telangiectasia (A-T). The objective of this study is to evaluate the safety, tolerability and efficacy of N-acetyl-L-leucine (IB1001) compared to standard of care.

开始日期2025-03-01

申办/合作机构

IntraBio Ltd.初创企业

NCT05163288 / Active, not recruiting临床3期

Effects of N-Acetyl-L-Leucine on Niemann-Pick Disease Type C (NPC): A Phase III, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind, Crossover Study

A pivotal, randomized, double-blind, placebo controlled, multi-center therapeutic study for patients age 4 and older with a confirmed diagnosis of Niemann Pick disease type C (NPC). The objective of this study is to evaluate the safety, tolerability and efficacy of N-acetyl-L-leucine (IB1001) compared to standard of care.

开始日期2022-06-30

申办/合作机构

IntraBio, Inc.

NCT03759678 / Recruiting临床2期

Effects of N-Acetyl-L-Leucine on Ataxia-Telangiectasia (A-T): A Multinational, Multicenter, Open-label, Rater-blinded Phase II Study

This is a multinational, multicenter, open-label, rater-blinded prospective Phase II study which will assess the safety and efficacy of N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) for the treatment of Ataxia-Telangiectasia (A-T).
There are two phases to this study: the Parent Study, and the Extension Phase.
The Parent Study evaluates the safety and efficacy of N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) for the symptomatic treatment of A-T.
The Extension Phase evaluates the long-term safety and efficacy of IB1001 for the neuroprotective, disease-modifying treatment of A-T.

开始日期2020-01-08

申办/合作机构

IntraBio, Inc.

100 项与 N-乙酰-L-亮氨酸相关的临床结果

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100 项与 N-乙酰-L-亮氨酸相关的转化医学

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100 项与 N-乙酰-L-亮氨酸相关的专利（医药）

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166

项与 N-乙酰-L-亮氨酸相关的文献（医药）

2025-02-01·CHEMOSPHERE

A biomarkers study of human skin fibroblasts exposition to glyphosate-based herbicide using an untargeted and targeted metabolomics approach

Article

作者: Gomes, Dawidson A ; Rodrigues, Michele A ; Menezes, Helvécio C ; Cardeal, Zenilda L ; Batista, Josimar M ; Armijos, María J G

Metabolomics is a valuable tool to assess glyphosate exposure and its potential impact on human health. However, few studies have used metabolomics to evaluate human exposure to glyphosate or glyphosate-based herbicides (GBHs). In this study, an untargeted and targeted metabolomics approach was applied to human skin fibroblasts exposed to the GBH Roundup (GLYP-R). Cytotoxicity, cell death, and oxidative stress assays were performed to evaluate potential damage caused by GLYP-R in fibroblasts. The herbicide showed a cytotoxic effect at concentrations above 100.0 mg L^-1, with IC₅₀ = 164.2 ± 8.7 mg L^-1, inducing significant reactive oxygen species (ROS) production and necrosis. A GC×GC/Q-TOFMS method using derivatization with propyl chloroformate/propanol was developed for untargeted analysis, allowing the identification of 400 metabolites of different classes in the samples. The most significant compounds in the discrimination and classification of the samples were fatty acids and amino acids (AA). Based on the relevance of AA in untargeted analysis, a targeted analysis of 21 AA was performed using the same validated GC×GC method. Metabolomic analyses allowed the construction of two biomarker models with performance evaluated by receiver operating characteristic (ROC) curves: an untargeted model formed by four metabolites (methylcysteine, N-acetyl-l-methionine, methyl stearate, and linoleic acid) and a targeted model formed by three AA (l-glutamic acid, l-cysteine, and γ-aminobutyric acid). This study is the first to report the use of metabolomics to evaluate human skin cells exposed to GLYP-R, contributing to the toxicological research on glyphosate.

2024-12-01·FOOD RESEARCH INTERNATIONAL

Based on green synthesis, multisensory evaluations and molecular simulation approaches: Exploring the taste-enhancing characteristics and mechanisms of N-succinyl-L-leucine

Article

作者: Huang, Pimiao ; Cui, Chun ; Ma, Yinuo ; Zhao, Xu ; Wang, Zhirong

N-Succinyl amino acids (N-Suc-AAs) are increasingly recognized for their potential as taste-active compounds. However, research into the green synthesis, taste-enhancing properties, and mechanisms of N-succinyl-L-leucine (N-Suc-Leu) remains limited. This study employed an enzymatic synthesis method, catalyzed by protamex and pancreatin, to produce N-Suc-Leu, with its structure confirmed. Multiple sensory techniques demonstrated that N-Suc-Leu markedly enhanced the umami, saltiness, and kokumi intensity, and prolonged the duration of umami by 25%. Sigmoid curve analysis further revealed the synergistic enhancement of N-Suc-Leu on the perceptions of umami and saltiness. Molecular docking and dynamics simulations revealed that N-Suc-Leu could bind with T1R1, T1R3, TMC4, and CaSR, enhancing the sensations of saltiness, umami, and kokumi, and bound closely to these receptors without altering their overall conformation. These findings offered a systematic explanation of the potential and mechanism of enzymatically synthesized N-Suc-Leu in enhancing taste and provided novel insights into potential strategies for the development and innovation of taste enhancers and food flavors.

2024-11-01·FOOD CHEMISTRY

Integrated virtual screening coupled with sensory evaluation identifies N-succinyl-L-tryptophan as a novel compound with multiple taste enhancement properties

Article

作者: Huang, Pimiao ; Cui, Chun ; Cheng, Yuqing ; Wang, Zhirong ; Gao, Wenxiang

N-Succinyl amino acids (N-Suc-AAs) are garnering attention for their potential as taste-active compounds. The intricate variety of N-Suc-AAs presented considerable challenges in identifying those with taste-active properties. Consequently, we employed structure-based virtual screening to pinpoint taste-active N-Suc-AAs, revealing N-succinyl-L-tryptophan (ST) as a compound with high affinity for different taste receptors. Following this discovery, ST was synthesized through an enzymatic process, achieving a yield of 40.2%, with its structure verified via NMR spectroscopy. Sensory evaluation alongside electronic tongue assessments indicated that ST at a concentration of 1 mg/L significantly enhances umami, kokumi, and saltiness intensities, while concurrently mitigating bitterness from various bitter compounds, whilst itself remaining tasteless. Additionally, time-intensity (TI) results elucidated a marked augmentation in umami duration and a notable diminution in bitterness duration for solutions imbued with 1 mg/L ST. Molecular docking study suggested ST interacted with diverse taste receptors as an agonist or antagonist, primarily through hydrogen bonds and hydrophobic interactions. This study marked the inaugural report on the enzymatic synthesis of ST and its efficacy in improving taste characteristics, underscoring the importance of ST in improving sensory qualities of food products and fostering innovation within the seasoning industry.

项与 N-乙酰-L-亮氨酸相关的新闻（医药）

2024-12-21

·研发客

2024年FDA批准44种新药，覆盖重大慢性疾病与罕见病 | 第一现场

// 2024年FDA批准新药亮点： •Bizengri：一种创新的靶向治疗药物，能为那些以往治疗手段受限的非小细胞肺癌及胰腺癌患者带来了全新的治疗路径。 • Attruby：针对罕见且严重影响患者生活质量的转甲状腺素介导的淀粉样变性病，Attruby的获批标志着该疾病领域的突破，其能够有效提升患者的心脏功能并改善生活质量。 • Ziihera：作为HER2阳性胆道癌的针对性治疗药物，Ziihera的上市为这一难治性恶性肿瘤增添了靶向治疗方案，为患者提供了更多治疗选择和更好预后可能。 • Exblifep：通过结合头孢吡肟与恩美他唑巴坦，Exblifep的抗菌能力能针对包括耐药菌株在内的复杂尿路感染。 • Kisunla：作为神经退行性疾病治疗领域的新成员，Kisunla在阿尔茨海默病的治疗中显示出认知改善效果。据《Drug discovery & Development》的FDA drug approvals holding steady at 44 YTD in 2024一文，截至2024年12月5日，美国FDA已批准44种新药，这一数字与过去十年的平均年批准量46种相近，但略低于2023年的55项批准记录。 44种获批新药覆盖了多个治疗领域。它们不仅针对心血管疾病、慢性阻塞性肺病等影响公众健康的重大疾病，还攻克了一些罕见疾病难题，如罕见的代谢性疾病和特定靶点的肿瘤。肿瘤药在肿瘤治疗领域，精准医疗取得了进展。Bizengri（zenocutuzumab-zbco）针对NRG1融合阳性癌症，Ziihera（zanidatamab）则用于治疗HER2阳性胆道癌，这两种药物均采用了分子靶向技术，为患者提供了更精准的治疗方案。罕见病药物同时，罕见病领域也迎来了重要突破。Attruby（acoramidis）获批用于治疗转甲状腺素介导的淀粉样变性病，而Augtyro（repotrectinib）则成为ROS1阳性非小细胞肺癌患者的新希望。这些药物的获批，满足了相关疾病治疗领域的临床空白，也体现了FDA对罕见病药物审评的重视程度。免疫疗法此外，免疫疗法如Zepbezgo（telisotuzumab vedotin-gxzm）在晚期非小细胞肺癌治疗中的使用，以及Xacduro（舒巴坦-杜洛巴坦）和Iomervu（碘美普罗）等，均展示了新医药技术的不断进步和患者用药体验的提升。特别是Xacduro，为耐药感染患者建立了新的治疗模式，而Iomervu则通过增强放射造影剂的效果，提高了诊断的准确性和效率。值得注意的是，今年约有20%的获批新药采用了生物标记物驱动（Bio-marker driven）的患者选择或靶向治疗机制，这进一步显示出精准医疗的重要地位。同时，肿瘤学审批依然占据核心位置，不仅现有疗法得到拓展，还有如afamitresgene autoleucel (Tecelra)等首创新药获批，为滑膜细胞肉瘤等小众适应症提供了新选择。在免疫疗法方面，新的皮下注射制剂如Tecentriq Hybreza的获批，简化了治疗流程，减轻了患者负担，体现了医疗技术向更便捷、更人性化的方向发展。而针对罕见遗传性疾病的基因疗法和酶替代策略，如针对C型尼曼-皮克病的Aqneursa、Miplyffa，以及针对原发性胆汁性胆管炎的Ebglyss、Iqirvo等，均体现了FDA近年来对小众和罕见患者群体治疗需求和“以患者为中心”理念的持续关注。

免疫疗法上市批准

2024-11-05

·行舟Drug

2024新药图鉴｜2024年1-9月FDA批准上市34款新药可视化盘点，一图胜千言！

点击上方的行舟Drug ▲ 添加关注 2024年1-9月FDA共批准上市34款新药: 生物大分子药物12款（占35.3%）：单抗药物8款【国产原研PD-1抑制剂单抗Tevimbra、IL-15受体激动剂Anktiva、DLL3/CD3双特异性单抗Imdelltra、补体蛋白C5抑制剂单抗Piasky、N3pG-β淀粉样蛋白抑制剂Kisunla、IL-31受体拮抗剂Nemluvio、靶向CSF-1R受体Niktimvo、IL-13抑制剂Ebglyss】；蛋白类药物2款【A型肉毒神经毒素Letybo、激活素受体ActRIIA融合蛋白Winrevair】；小核酸药物1款【端粒酶抑制剂Rytelo】；甲状旁腺激素类似物1款【Yorvipath】。小分子药物22款（占64.7%）：含组合疗法2款【第四代头孢菌素头孢吡肟+β-内酰胺酶抑制剂恩美他唑巴坦的组合抗菌Exblifep、中枢毒蕈碱激动剂沙诺美林+外周毒蕈碱拮抗剂曲司氯铵的组合抗精神分裂Cobenfy】；2款治疗原发性胆管炎【PPAR受体激动剂Iqirvo、PPAR-δ受体激动剂Livdelzi】；2款治疗C型尼曼匹克病【热休克蛋白HSP70诱导剂Miplyffa、调节ATP能量代谢正常化Aqneursa】；1款诊断冠状动脉PET MPI成像的核药【Flyrcado】；1款检测乳腺癌组织的荧光显影剂【Lumisight】。获批上市的新药适应症：罕见病【杜氏肌营养不良、阵发性夜间血红蛋白尿症、WHIM综合征、C型尼曼匹克病】6款皮肤病【传染性软疣、皱眉肌及中度至重度眉间纹、原发性腋窝多汗症、成人结节性痒疹、特应性皮炎】5款肿瘤【食管鳞状细胞癌、实时监测残余乳腺癌组织、非肌层浸润性膀胱癌、难治性儿童低级别胶质瘤、广泛期小细胞肺癌、IDH突变2级脑胶质瘤、非小细胞肺癌】7款肝病【非酒精性脂肪性肝炎和原发性胆管炎】3款肾病【慢性肾病贫血】1款；肺部疾病【慢性阻塞性肺病】1款免疫疾病【重症斑秃、成人甲状旁腺功能低下、慢性移植物抗宿主病】3款感染疾病【复杂尿路感染和严重细菌感染】2款心血管疾病【顽固性高血压、肺动脉高压、骨髓增生异常综合征、CAD放射线诊断】4款神经性疾病【阿尔茨海默病和成人精神分裂症】2款以片剂和注射剂剂型为主：片剂占比10/34、胶囊剂占比4/34、注射剂占比16/34、凝胶剂占比2/34、混悬剂占比3/34。涉及新药认定：孤儿药（12/34）、First-in-class（6/34）、突破性疗法（13/34）、首轮批准、优先审批及快速通道。此外，9款药物带黑框警告上市。新药图鉴样例导读©（ChenFJMU) 「2024年1-9月新药图鉴」 (ChenFJMU原创，版权所有©）文章信息源于公众号药研途，登载该文章目的为更广泛的传递行业信息，不代表赞同其观点或对其真实性负责。文章版权归原作者及原出处所有，文章内容仅供参考。本网拥有对此声明的最终解释权，若无意侵犯版权，请联系小编删除。学如逆水行舟，不进则退；心似平原走马，易放难收。行舟Drug 每日更新欢迎订阅+ 医药大数据|行业动态|政策解读

上市批准孤儿药优先审批突破性疗法

2024-10-11

·药渡Daily

【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第38期/总第159期

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有13个新药获批上市。其中，NDA批准5个，BLA批准3个，新复方批准1个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药。 9月23日，Ipsen的Kayfanda®（Odevixibat）在欧盟获批用于治疗6个月或以上患者的Alagille综合征（ALGS）中的胆汁淤积性瘙痒症。Kayfanda是每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运（IBAT）抑制剂，可阻断回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT），最终导致肝脏中形成的血清胆汁酸减少。数据表明，Kayfanda组患者从基线到6个月抓挠严重程度有统计学意义和临床意义的改善，治疗结束时血清胆汁酸浓度也显示出统计学上的显着降低。 9月24日，君实生物宣布抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗于近日获得欧盟委员会批准用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗；特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期/复发或转移性食管鳞癌（ESCC）成人患者的一线治疗。研究结果显示，两种适应症疗效显著，安全性良好，能为患者带来更好的生存希望。全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有6个新药申报上市。其中，NDA申报3个，BLA申报2个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加3个NDA/BLA申报。 9月25日， IntraBio宣布FDA接受IB1001的新药申请，用于治疗C型尼曼匹克病。IB1001-301试验达到了所有主要和关键次要终点，改善了患者的神经系统体征和症状、功能和生活质量，且该药物耐受性良好。 NDA/BLA申报（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有5个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药3个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加2个获监管机构特殊资格认定的药物。 9月23日，uniQure NV宣布FDA已授予AMT-191孤儿药资格认定，用于治疗法布里病。AMT-191的I/IIa期临床试验由两个队列组成：6x10的低剂量队列（13GC/kg）和3x10的高剂量队列（14GC/kg），通过一次性静脉输注给药。患者将继续接受常规的酶替代疗法，直到满足戒断标准，并将接受为期24个月的随访。该试验将通过测量溶酶体酶aGLA-A的表达来探索安全性、耐受性和疗效的早期迹象。 9月25日，Elixirgen Therapeutics宣布FDA已授予EXG-34217罕见儿科疾病资格认定（RPDD），用于治疗先天性角化不良和相关端粒生物学疾病（DC/TBD）患者。EXG-34217由自体CD34+造血干细胞（HSC）组成，这些细胞已用于EXG-001离体处理（EXG-001是一种仙台病毒载体）。该公司目前正在辛辛那提儿童医院医疗中心招募患者进行I/II期试验，以评估EXG-34217在端粒生物学疾病患者中的作用。特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计60条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及免疫系统疾病等共计12个领域。其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为17条：涉及化学药9条，生物药7条，细胞疗法1条。 9月24日，迈英诺医药宣布，其新型皮肤药物MDI-1228_mesylate凝胶获得FDA默示许可，正式进入II期临床试验，适应症为由糖尿病引起的慢性溃疡性病足。临床前的研究显示，MDI-1228通过促进伤口处脂肪干细胞以及肌成纤维细胞的生成来从根本上改善伤口的愈合，有望在临床上给糖尿病足患者带来极大的受益。 9月26日，宜联生物在Clinicaltrials.gov网站上注册了B7H3 ADC新药YL201治疗小细胞肺癌的III期临床试验，计划入组438例复发性小细胞肺癌患者，预计2027年底初步完成，主要终点为OS。在2024 ESMO会议上，宜联生物披露了YL201最新临床数据：截至2024年8月9日，在276例存在至少一次基线后肿瘤评估的患者中，ORR为44.6%，DCR为83.7%。YL201在ES-SCLC患者中的ORR为68.1%，mPFS为6.2个月。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（含中国）医药交易时间共计34起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有3个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，新适应症批准1个，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次增加2个NMPA批准新药。 9月25日，NMPA官网最新公示，锐康迪医药申报的磷酸奥唑司他片上市申请已获得批准。根据CDE优先审评公示，该药本次获批的适应症为：治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。磷酸奥西卓司他薄膜衣片（Osilodrostat）是一种新型口服皮质醇合成抑制剂，它可通过阻断肾上腺皮质醇合成，抑制皮质醇过量产生，从而控制或使成人患者的皮质醇水平趋于或恢复正常。 9月25日，海和药物和大化制药共同宣布：双方合作开发的紫杉醇口服溶液获得NMPA批准在中国大陆上市：用于一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者的治疗。截止2023年2月15日，mOS试验组为9.13个月，紫杉醇口服溶液优于紫杉醇注射液，中位OS延长了2.59个月（HR 0.770, 95.5% CI: 0.635, 0.934, p=0.006）。安全性方面，整体安全耐受。国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有32个新药获临床默示许可，涉及52个受理号。其中，化学药22个，治疗用生物制品9个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少8个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有8个新药申报上市，涉及11个受理号。其中，化药4个，治疗用生物制品4个。与上个统计周期相比，本次减少6个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有61个新药申报临床，涉及104个受理号。其中，化学药25个，治疗用生物制品33个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加60个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有6个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药3个，生物药3个。与上次统计周期相比，本次增加4个获监管机构特殊资格认定的药物。 9月23日，CDE官网公示，箕星药业申报的Aficamten片拟纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。临床前研究显示，Aficamten可通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。研究结果表明，Aficamten治疗24周能显著提高运动能力，患者经心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）提高了1.8mL/kg/min。此外，Aficamten的治疗效果在所有预设亚组中都是一致的，且耐受性良好。 9月25日，CDE官网公示，荣昌生物申报的注射用维迪西妥单抗拟纳入优先审评，适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。研究结果显示，经注射用维迪西妥单抗治疗，患者中位RWPFS为5.9个月，ORR为29.6%，其中1例患者获得完全缓解。在曲妥珠单抗耐药和难治性患者中，RC48的中位RWPFS分别为6.5个月和5.6个月。国内监管机构特殊资格认定药物（部分） 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内新药临床研发状态更新共计7条，涉及肿瘤、感染和神经系统疾病共计3个领域。其中，化学药3条，生物药4条。与上次统计周期相比，本次减少4条国内新药临床研发状态更新。 9月24日，瑞吉康自主研发的肌萎缩侧索硬化症AAV基因治疗药物RJK002的I期临床试验正式进入临床试验研究全速推进阶段。单臂IIT研究研究显示，RJK002具有良好的安全性，且在已收集到的低剂量和部分中剂量患者中得到了令人欣喜的效果：RJK002在24周的治疗后降低患者生物标志物神经丝轻链（NfL）的水平接近60%。2023年10月，RJK002已获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD）。 9月27日，2024年CSCO学术年会上，正大天晴口头报告了1类新药库莫西利胶囊在针对内分泌经治的激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌III期临床（TQB3616-III-01）的最新成果：中位无进展生存期（PFS）为16.62个月，客观缓解率（ORR）为40.21%，总生存期（OS）呈获益趋势，其增强的CDK2和CDK4抑制活性可能有助于在临床上克服目前CDK4/6抑制剂的耐药性问题。国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态关于公开征求《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知近年来，我中心收到多个地中海贫血基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范该类临床试验设计，我中心起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》，现形成征求意见稿。我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻双抗龙头康方生物，即将打出“下一张王牌” 到目前为止，康方生物称得上2024年港股市场“最靓的仔”之一。截至9月25日收盘，康方生物今年累计涨幅达到36.75%，总市值高达549.4亿港元。尤其自5月底公布PD-1/VEGF双抗依沃西单抗头对头研究击败K药以来，股价蹭蹭蹭往上涨，期间最高涨幅一度超过120%。值得一提的是，康方生物在双抗、抗肿瘤领域大放异彩后，其创新故事远未结束，自免管线正蓄势待发，准备续写新的传奇。更多资讯，请阅读原文百亿级宝剑出鞘？BMS不藏了一石激起千层浪。百时美施贵宝（BMS）手里的一把价值百亿美元的锋利宝剑，终于出鞘了：9月26日，KarXT获FDA批准上市，成为数十年来首个获批的全新机制的精神分裂症治疗药物。 KarXT是BMS在2023年12月斥资140亿美元收购Karuna而获得的潜在超级大药，Evaluate预期其2030年销售额有望达到31亿美元。这对于拳头产品面临专利悬崖、渴求新产品补缺的BMS，无疑将是摆脱困境的一次重大转折。更值一提的是，这还不是BMS未来带给市场的唯一惊喜。更多资讯，请阅读原文这些国产创新药，即将获批上市虽然行业仍处于寒冬时期，但创新药企却取得了不错的“成绩单”，中国药企在创新的靶点和机制研究上不断取得新的进展，拓展产品管线，近期，将有哪些创新药获批上市？本文对主要创新药企的产品管线及研发进展进行梳理，从中选择出有望在近阶段获批上市的创新药，与读者分享。信达生物：玛仕度肽减重、降糖适应症均已递交NDA 2024年H1产品收入实现38.1亿元，同比增长55%，信迪利单抗等主要产品销售表现持续强劲，对收入贡献日益增加。信达生物的管线储备丰富，截至目前共递交5项新药NDA，包括IBI310（CTLA-4）用于……更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1011创新药周报”，即可下载。

上市批准孤儿药申请上市疫苗

100 项与 N-乙酰-L-亮氨酸相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
C型尼曼匹克病	美国	IntraBio, Inc.	2024-09-24

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
共济失调毛细血管扩张	临床3期	美国	IntraBio Ltd.初创企业	2025-03-01
共济失调毛细血管扩张	临床3期	德国	IntraBio Ltd.初创企业	2025-03-01
共济失调毛细血管扩张	临床3期	斯洛伐克	IntraBio Ltd.初创企业	2025-03-01
共济失调毛细血管扩张	临床3期	西班牙	IntraBio Ltd.初创企业	2025-03-01
共济失调毛细血管扩张	临床3期	瑞士	IntraBio Ltd.初创企业	2025-03-01
山德霍夫病	临床2期	美国	IntraBio, Inc.	2019-06-07
山德霍夫病	临床2期	德国	IntraBio, Inc.	2019-06-07
山德霍夫病	临床2期	西班牙	IntraBio, Inc.	2019-06-07
山德霍夫病	临床2期	英国	IntraBio, Inc.	2019-06-07
泰-萨克斯病	临床2期	美国	IntraBio, Inc.	2019-06-07

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05163288 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	C型尼曼匹克病	60	AQNEURSA	鬱廠簾膚齋顧觸構淵鹽(築構願願淵選艱願網淵) = 膚餘醖範衊鬱願淵鹽齋顧繭壓觸顧範鹽衊遞淵 (簾壓鏇網鬱觸襯鹽鏇廠, 0.1)	积极	2024-09-24
NCT05163288 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	C型尼曼匹克病	60	Placebo	鬱廠簾膚齋顧觸構淵鹽(築構願願淵選艱願網淵) = 網製範鹹餘繭簾蓋願壓顧繭壓觸顧範鹽衊遞淵 (簾壓鏇網鬱觸襯鹽鏇廠, 0.1)	积极	2024-09-24
NCT03759665 (Accesswire) 人工标引	临床2期	GM2神经节苷脂贮积症	30	IB1001	選鬱願淵鬱遞鏇鬱獵窪(觸淵積鹽廠鑰餘鹹糧憲) = statistically significant change. 90% CI: 0.00, 1.50, p-value = 0.039 觸鹹壓壓窪餘餘鏇獵簾 (衊鑰淵齋餘積窪鬱齋顧 ) 更多	积极	2021-09-14
NCT03759639 (Pubmed \| J Neurol) 人工标引	临床2期	C型尼曼匹克病	32	N-acetyl-L-leucine	淵憲網廠繭範簾醖製繭(醖願衊蓋鏇鹹鹽繭餘築) = NALL met the CI-CS primary endpoint (mean difference 0.86, SD = 2.52, 90% CI 0.25, 1.75, p = 0.029) 齋選夢鑰積廠鑰餘醖壓 (獵鑰鹹襯壓遞網膚鏇夢 )	积极	2021-08-13