Moroctocog alfa

IVC2024第四届核酸疫苗与创新疫苗研发工艺论坛将于2024年3月1-2日在上海盛大召开：80余位专家学者，1000位行业同行邀您共襄盛会，2天3个会场着力打造一场mRNA与创新疫苗饕餮盛宴，论坛信息如下：指导单位：中国食品药品企业质量安全促进会主办单位：中国食品药品企业质量安全促进会疫苗及生物制品质量评价与标准专业委员会、上海佰傲泰医药科技有限公司支持单位：百济神州、博沃生物、康希诺、民海生物、三叶草生物承办单位：上海傲顺商务咨询有限公司、药精通Bio内容聚焦：深度探讨mRNA疗法、递送新技术、RSV、带状疱疹疫苗、质控方法、工艺开发、产业布局。合作热线：成为演讲嘉宾、赞助商请联系→李欣欣15800452389（限量免费参会名额扫码领取）审批监管专家毛振斌中国食品药品企业质量安全促进会会长，院士，国家药监局科技和国际合作司原一级巡视员国家药品监督管理局科技和国际合作司，原一级巡视员。先后在河南科技大学，清华大学，北京大学等担任教授、专题研究生物医学，食品药品监督管理科学。曾任北京市农业局总农艺师；国家食品药品安全监察专员兼药品安监司主要负责人、投诉举报中心主任、食品安全监管司司长，国家食品药品监管总局稽查局局长、应急管理司司长、科技和标准司主要负责人等职务。二十年来从事食品药品监管治理体系和能力研究，近五年来专注药品医疗器械监管科学创新和理论研究。发表论文40余篇，著作5部，获得科技奖励10余项。李波 国家药监局药品安全总监、中国食品药品检定研究院原院长国家药品监督管理局药品安全总监，中国食品药品检定研究院（国家药品监督管理局医疗器械标准管理中心）院长（主任）。曾任中国药品生物制品检定所助理研究员，药理室副主任，国家药物安全评价监测中心副主任，兼药理室主任，副研究员，国家药物安全评价监测中心主任，研究员，中国药品生物制品检定所副所长，中国食品药品检定研究院副院长、党委书记、院长兼党委书记，2019年8月起，任中国食品药品检定研究院（国家药品监督管理局医疗器械标准管理中心）院长（主任）。王华庆中国疾控中心免疫规划首席专家主任医师、 博士生导师、中国疾病预防控制中心免疫规划首席专家、中华预防医学会疫苗与免疫分会主任委员。主要研究领域为疫苗针对疾病的监测与防控、疫苗效果评价、疫苗不良反应监测等陈桂良上海药品核查中心主任毕业于上海医科大学药学院，相继获得药学学士（1987 年）与硕士学位（1990 年）；毕业于上海医药工业研究院，获得药剂 学博士学位（2006 年）；1990 年至 2016 年在上海市食品药品检验所 工作，从事药品检验、药品质量标准的制订；2016 年起在上海药品 审评核查中心工作，从事药品的审评与核查工作。现担任国家药典委 员会化学药品第二专业委员会主任委员，和国家药品注册审评专家咨 询委员-化药学专家咨询委员会委员鲍倡俊江苏省疾病预防控制中心急性传染病防制所所长主任医师，硕士生导师，省预防医学会流行病与卫生统计专业委员会副主任委员、江苏省疾病预防控制中心急传所所长，江苏省医学会热带病和寄生虫病分会副主任委员省 "333" 工程第二层次人才和江苏省 " 科教强卫 " 工程医学重点人才，省有突出贡献中青年专家。杨北方湖北省疾病预防控制中心疫苗临床评价中心主任湖北省疾病预防控制中心疫苗临床评价中心主任华中科技大学公卫学院流行病与卫生统计学博士、副主任医师国家药监局CDE审评咨询专家、省药监局GCP检查员和审评专家、湖北省AEFI专家库专家，湖北省药物与医疗器械临床评价学会会员等华中科技大学、武汉大学公共卫生学院硕士生导师培育标准化疫苗临床试验现场20多个，开展疫苗临床试验30余项参与科技部重大新药创制“疫苗临床评价技术平台建设”课题，国家自然科学基金委和盖茨基金会疫苗监管联合资助项目；主持省自然科学基金面上项目1项、教育部重点实验室课题1项、省卫健委课题3项发表第一作者/通讯作者论文20多篇，其中SCI收录近10篇;获得省政府、市政府科技进步奖3项，及团中央“全国防治非典型肺炎工作优秀共青团员”和省政府“防治非典突出贡献奖”等多项荣誉称号。创新疫苗领域专家卢洪洲深圳市第三人民医院院长、美国微生物科学院院士WHO Collaborating Centre for Clinical Management, Training and Research on Emerging and Re-emerging Infectious DiseasesExpert of World Health Organization Clinical Expert Group; Member of National Health and Health Commission Disease Prevention and Control Expert CommitteeInfectious Disease Society Association of Shanghai; China Association of Integrative Medicine Medical Infectious Diseases Professional Committee; Hagiology Branch of Shanghai Prevention Medical Association; Medical Mycology Branch of Shanghai Society of Microbiology; Shanghai Pharmaceutical Association.Infectious Diseases Branch of Shanghai Medical Association; Academic Committee of China Association for STD and AIDS Prevention and Control and Professional Committee of AIDS and Tuberculosis; Health Professional Committee of Shanghai Outstanding Contribution Experts Association; Chinese Preventive Medicine Association; Public Health Management Branch of Medical Institutions; Infectious Diseases Branch of Shanghai Physicians Association; and Medical Fungal Committee of Shanghai Society of Microbiology.刘建百济神州生物药业有限公司董事长刘建博士于2018年加入百济神州，目前担任百济神州广州生物岛创新中心首席执行官，生物药业有限公司董事会主席。此前刘建博士在强生（Johnson & Johnson）担任中国药物开发与生产科学负责人，负责该部门在亚太地区的运营和药物开发。在此之前，刘博士有20多年的行业经验，曾领导涉及化学、生产和控制、生产、供应链、研发和生产设施管理等多方面的医药研发活动。他曾为ReFacto®、BENEFIX®、FluMist®、ACAM2000®以及辉瑞、赛诺菲、阿斯利康和诺华的20多种药品的开发做出了里程碑式贡献。刘博士在美国、欧洲、日本、澳大利亚等地拥有20多项专利。刘建博士在加拿大女王大学获得博士学位，在中国湖南农业大学获得学士学位，在美国哈佛大学医学院完成博士后研究。曾担任美国国家药物制造中心和各种投资公司、生物技术公司、行业组织和科学杂志评审机构的董事会成员。郑海发国家药典委员，康泰生物副董事长，副总裁，民海生物科技有限公司总经理研究员，深圳康泰生物制品股份有限公司副总裁，北京民海生物科技有限公司总经理、首席科学家。国家第十一届药典委员会委员；重大新药创制专项、重大传染病专项评审专家；新型疫苗研制技术国家重点实验室主任；中华预防医学会生物制品分会委员；中华医学会微生物与免疫学分会委员；中国医药生物技术协会疫苗专业委员会委员；中国药学会生物药品与质量专业委员；中国药品监督管理研究会生物制品监督管理研究专业委员会委员；中科院过程所硕士导师。王宾艾棣维欣生物董事会主席兼首席科学家，复旦大学医学院特聘教授王宾，博士，特聘教授，博士生导师，艾棣维欣生物技术公司共同创始人。美国辛辛那提大学儿童医院博士；美国Wistar研究所博士后；曾任美国宾夕法尼亚大学医学院任助研和助教授、新疆大学特聘教授、中国农业大学特聘教授。现任复旦大学特聘教授、国际疫苗研究所（IVI）科学委员会委员、国际疫苗学会会员、美国免疫学会会员、国际DNA疫苗学会理事，以及《DNA & Cell Biology》、《Human Vaccines & Immunotherapeutics》和《Emerging Microbes & Infections 》《中华微生物学和免疫学杂志》和《微生物学报》等杂志的编委会委员。主要研究领域：DNA 疫苗、新型疫苗佐剂研究，治疗性疫苗等研究。自1995年以来，发表了150多篇SCI论文，获得了美国等各国发明专利35项、中国发明专利22项。完成一种新型佐剂的科研部级鉴定和农业部批准新型佐剂进入临床试验。完成二项人用治疗性疫苗佐剂临床研究、完成了一项新型RSV疫苗、新冠DNA疫苗项目进入临床试验，完成了一项临床免疫学检测平台建立。发明的免疫耐受疫苗专利技术，在全世界40多个国家申请，并完成了7项相关发明专利项目的技术转让。主持和参与了国家"863"重大项目、自然科学基金重点项目、传染病重大专项和新药创制专项等国家及省部级科研课题40多项。获得科学中国人2015年度人物奖和3项发明专利金奖。封志纯解放军总医院第七医学中心儿科医学部主任主任医师、教授，博士研究生导师。国务院特殊津贴获得者。擅长儿童常见病 、疑难危重病 、新生儿疾病 、新生儿复苏，新生儿和儿童重症医学的基础和临床研究。担任出生缺陷防控关键技术国家工程实验室，全军发育生物学重点实验室主任，中国医师协会常务理事。承担科研课题20余项。发表论文680余篇，其中SCI 123篇，主编专著24部。制定行业指南、标准23项。获国家科技进步二等奖1项，军队医疗成果一等奖3项、二等奖6项，北京市科学技术奖二等奖1项，军队科技创新群体奖。被评为全国优秀科技工作者、军队杰出专业技术人才奖。荣立二等功2次，第十届“中国医师奖”。向双林远泰生物董事长公司董事长向双林为日本金泽大学医学博士，美国哈佛医学院博士后、讲师，湖南师范大学二级教授、博士生导师；而CEO吴力军则拥有微生物与免疫学硕士学位，先后在国际权威的生物学期刊上发表文章多篇，并于2000年利用分子生物学与计算机相结合的方法在世界上首次描述了卡巴氏肉瘤病毒的三维结构，该项成果奠定了他在国际上这一领域的领先地位；公司常务副总经理李乐为中南大学博士和博士后，其从博士阶段开始，一直致力于科技成果的转移转化，通过紧密联系市场和技术，精准寻找国际先进技术与市场的契合点，开发出满足于市场的技术和产品，真正实现产品产业化和市场化沈孝坤甫康健康科技董事长作为国内知名药企恒瑞医药的医学主管和国际知名药企诺华临床试验医学顾问，曾负责和参与7个新药和10多项I-III期临床试验。在小分子和大分子药物方面有成功的NDA和IND批准经验。负责过国内I类化学创新药临床I期、II期和III期研究，具体包括3项II期临床试验（肝癌和乳腺癌），1项I期健康志愿者临床试验方案设计和执行，协助2项III期临床试验（肺癌和胃癌）目前该药物国内已上市，年销售额约20亿。负责过年销售额超过35亿美金抗体药物中国IND申请和上市策略制定，完成10余个POC 新药和9种疾病产品开发组合和战略评估，作为诺华公司产品组合战略规划经理制定了中国产品发展核心计划，获得亚太优秀项目大奖，投资超过5000万美金。发表SCI文章10余篇，专利授权50多项。荣获中国糖生物学学术年会一等奖，省级医药科技进步一等奖等荣誉张译依生生物董事长河南省第十二届、第十三届人大代表,河南省红十字会第四、第五届理事会理事，国家863科技攻关项目“SARS免疫球蛋白”课题负责人，国家重大新药创制项目“人用皮卡狂犬病疫苗 (Vero细肤”课题负责人，自源性体内免疫细胞激活疗法抗肿瘤药物YivkaTM发明人治疗性乙肝疫苗发明人，无铝佐剂人用狂犬病疫苗发明者，人用狂犬病免疫球蛋白发明者，拥有一项世界专利、两项国家专利2011年荣获中国公益楷模荣誉称号，2014年荣获河南省时代先锋十大爱心人物称号，2017年荣获河南省时代先锋十大优秀企业家称号，2017年荣获河南省人民政府外事侨务办公室颁发的““全省归侨侨眷先进个人”荣誉称号，2019年荣获科学中国人(2018) 年度人物称号,2021年荣获沈阳市沈北新区“年度优秀企业家“称号。胡兰靛安达生物董事长兼总经理胡兰靛博士，安达生物药物开发(深圳)有限公司董事长，是中科院著名的海归教授、国内免疫治疗领域的领军人物、国家973计划和十二五重大专项的主持人和评审专家。主要工作经历及主要成就：中国科学院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所，研究员 德国马克斯普朗克分子遗传研究所，访问学者 英国剑桥MRC分子生物学实验室，访问学者 中国科学院研究生院遗传学专业，博士 主持及参与多个国家自然科学基金委基金项目、973计划、国家十二五重大专项 国家自然科学基金委杰出青年基金项目、优秀青年基金项目、重点项目二审专家 2013年科技部风险评估专家 发表SCI论文50余篇，获上海市科技进步一等奖吴克博沃生物创始人兼CEO湖北省政府特聘产业教授，免疫学博士，中国疫苗行业协会糖疫苗专委会副主委。从事生物行业工作30余年，具有欧美留学深造经历，是中欧国际工商学院和长江商学院校友。曾任中华预防医学会生物制品委员会委员、中国微生物学会医学微生物学会委员、湖北省免疫学会常务理事以及武汉市政协委员等职。曾在卫生部武汉生物制品研究所任研究生导师、细胞工程研究室主任、科研处处长等职；2004年创建惠生集团生物医药板块，任上海泽润生物执行总裁、企业负责人。2011年创办上海博沃生物（获评“亚太地区最佳初创公司”），2012年创办武汉博沃。主持过国家863项目、上海市重大科技攻关、“重大新药创制”科技重大专项开发，带领团队当选首届和第二届“湖北省自主创业战略团队”，在入围生物医药和高端医疗器械细分领域的团队中排名第一。2020年获评德勤''中国明日之星''称号，是唯一获奖疫苗企业。谭巍三叶草生物制药有限公司 高级副总裁、中国研发和外部合作负责人谭巍博士在三叶草生物制药有限公司担任高级副总裁、中国研发和外部合作负责人，负责三叶草生物制药药物早期研发，转化医学研究和外部合作。谭博士于美国德州大学医学中心获得分子医学博士，在加州大学圣迭戈分校完成博士后研究。谭博士曾在辉瑞和诺华制药长期从事药物研发，精通生物药物发现，临床前研究和转发医学研究；并在技术平台、管线和项目管理方面有成功的经验。谭博士获选江苏省双创人才和姑苏领军人才。严景华中国科学院微生物所微生物生理与代谢工程院重点实验室研究员中国科学院微生物研究所研究员，博士生导师；2004年毕业于军事医学科学院生物工程研究所。中国生物工程学会常务理事及抗体工程专委会主任委员；中国生化制药工业协会重组药物分会专家委员会副主任。第二届全国“创新争先”奖状获得者；全国抗击新冠肺炎疫情先进个人、全国抗击新冠肺炎疫情三八红旗集体获得者。主要研究方向：（1）基于蛋白三维结构及抗原表位新型疫苗设计及研发。（2）抗体筛选与免疫治疗；在Cell，Nature, Science, Science Translational Medicine, Nature Microbiology等SCI杂志发表论文100多篇；申请专利50多项。新冠重组蛋白疫苗、新冠单克隆抗体等成果实验产业化。李奎华银康集团转化医学研究院院长 遗传学博士，现为黄埔区精英人才、集团转化医学研究院院长、技术中心副主任、华银大数据中心副主任，负责大数据技术攻关和医学应用开发，以及新技术和新药研发转化等工作核酸疫苗领域专家回爱民惠正奇医药创始人，董事长兼CEOSharpSight Biopharma Consulting总经理。原复星医药执行总裁，科学委员会主任，全球研发总裁兼首席医学官，复星全球合伙人。曾任赛诺菲全球副总裁（负责全球肿瘤临床研发）。目前兼任上海市干细胞治疗重点实验室主任，中国药促会肿瘤委员会副主任,中国生物医药产业创新与转化联盟副会长。曾任第5届中国肿瘤大会(CACA)学术委员会副主任。回博士拥有30年全球顶尖医学中心及药企癌症诊疗，转化及药物研发经验，直接领导了Ixazomib，Isatuximab等多个小分子及生物抗癌药的全球研发及注册上市。主导了伊莎咗咪，阿伐曲珀帕等多款创新药在中国的研发注册上市。主导了复星医药与BioNTech mRNA新冠疫苗合作项目的发现，签约及大中华区域的研发和注册(港澳台已上市)，带动了中国mRNA领域的发展。曾获中国第四届转化医学-国际合作奖，国际消化道癌症发生青年研究者奖，日本消化外科学会青年科学家奖，药物创新济世奖-2020年度十大药物创新科学家，复星杰出科学家等国内，国际奖二十余项。发表论文100余篇包括新英格兰医学杂志，自然医学，柳叶刀，细胞癌症等，主编，参编中、英、日文专著十部。英博艾博生物科技有限公司，创始人、董事长兼首席执行官英博博士是苏州艾博生物的创始人兼首席执行官，并当选2019苏州工业园区及姑苏领军人才、2020江苏省双创人才。英博博士具有多年的创新药研发经验，创立艾博生物之前，曾任职于美国多家上市医药公司，是核酸药物纳米制剂和工业化生产方面的专家，其在美国申报的IND涵盖小核酸，信使核糖核酸及基因编辑类药物且均已进入临床评估阶段。英博博士获得复旦大学生命科学学士及神经生物学硕士学位，美国波士顿东北大学药剂学博士学位胡勇深圳市瑞吉生物科技有限公司董事长&CEO瑞吉生物董事长、湖北省产业教授（武汉大学）、深圳市孔雀人才、曾担任中科院深圳先进 院 PI、博导。在 mRNA 底层技术与相关产品研发领域有十余年经验。他所带领的瑞吉研发 团队成功研制出全球首款冻干型新冠 mRNA 疫苗（Omicron 毒株），并已在国内外进行临床 研究。此外，其团队在 mRNA 底层技术和上下游相关技术方面实现了多项突破，已发表论 文 20 余篇，申请发明专利 130 余项，PCT16 项。章雪晴荣灿生物首席科学家&交大教授现任上海交通大学药学院博导，荣灿生物首席科学家。于武汉大学获得高分子化学与物理博士。博士毕业后，曾于 2010 年加入麻省理工学院 Robert Langer 教授课题组和哈佛医学院 Omid Farokhzad 教授课题组，完成联合培养 的博士后研究工作。研究方向围绕核酸递送系统和生物医用材料，以临床需求为导向，（i）探索新型 mRNA 疫苗及 其在预防传染病的应用研究，和（ii）开展靶向核酸纳米递送系统在器官纤维化、肿瘤、心血管疾病等治疗领域的应 用和机制研究。研究成果在 Science Advances、PNAS、Science Translational Medicine、Advanced Materials 等著 名期刊发表了 45 篇 SCI，总引用超过 8000 次；申请多项专利，获得 2 项美国授权，3 项中国授权。获中组部“海 外高层次引进人才”青年项目、江苏省“双创计划”领军人才、美国百特青年科学家奖等。陆航嘉译生物医药有限公司创始人兼首席执行官陆航是嘉译生物的创始人兼CEO，嘉译生物聚焦于mRNA 技术平台的创新性生物医药产品开发和产业化。陆航在美国Emergent BioSolutions 和 Merck Co.工作20余年，曾任CMC总监或临床前首席科学家，负责筹建免疫毒理实验室和GxP分析实验室，作为技术领导或核心团队成员曾先后负责传统和新一代疫苗研发和申报的多个过程，包括临床前，产品开发全生命周期阶段CMC分析, 工艺和配方开发和改进, 技术转移等。陆航毕业于浙江医大，在英属大不列颠大学(UBC)完成加拿大国立卫生研究院(CIHR)博后奖学金资助的博后训练。陆航是美国华人生物医药科技协会（CBA-USA）会长 (2021-2022)。胡荣宽星锐医药董事长兼CEO胡荣宽，博士，星锐医药（苏州）有限公司董事长、CEO。长期从事核酸药物和mRNA疫苗的开发，有多个项目进入临床和商业化。申请专利和发表SCI论文50余篇，先后入选江苏省双创人才、姑苏创新创业领军人才、苏州园区科技领军人才等。王友如君健生物首席科学官宁波君健生物科技有限公司 mRNA 疫苗首席科学家，中科院武汉病毒研究所博士，教授。长期从事病毒疫苗研究，以人源化表达系统为载体，开展疫苗的分子设计、人源化表达、纯 化、有效性与安全性评价研究，擅长 mRNA 疫苗的分子设计、有效性与安全性评价。张龙贵深圳厚存纳米药业有限公司创始人兼总经理张龙贵，深圳厚存纳米药业有限公司创始人兼总经理，慕尼黑大学-四川大学联合培养博士，LLLRNA纳米技术发明人。从事纳米粒载药系统研究12年，专注自组装可降解高分子纳米载体材料设计与纳米药物制剂研发、抗肿瘤药物递送研发、mRNA药物递送研发及新剂型的设计和工业化研发等工作，擅长靶向纳米载体的设计与开发。2010年至2018年先后在国内外课题组和实验室研究材料设计与药物制剂，发表学术论文13篇。公司荣获第十二届中国深圳创新创业大赛新材料行业决赛企业组优秀奖。同年获得第四届光明区创新创业大赛新材料行业赛二等奖、总决赛企业组三等奖和最具投资价值奖。2021年申请深圳市创新创业计划-创业资助项目，并获得100万项目资助。公司分别在2021年和2022年收录《中国疫苗白皮书》和《RNA疗法行业白皮书》。2022年公司入选“科创中国”生物医药领域“先导技术”榜单。陈立北京立康生命科技有限公司创始人、董事会主席兼首席执行官陈立本科毕业于北京理工大学，在中国科学院生物物理研究所获得博士学位。他在北京大学肿瘤医院和研究所进行博士后研究期间，参加了多项肿瘤免疫治疗药物的临床试验，并具有多年的肿瘤基因组学、T 细胞免疫和肿瘤免疫治疗的研究经验。陆家海中山大学公共卫生学院教授/博士导师；国家药品监督管理局疫苗及生物制品质量监测与评价重点实验室主任陆家海教授、博士生导师，具有流行病学、疫苗学、病原生物学和动物医学等多学科交叉教育背景。国家药品监督管理局疫苗及生物制品质量监测与评价重点实验室主任、海南医学院同一健康中心主任，One Health Bulletin主编、纽约州立大学和澳大利亚埃迪斯科文大学客座教授，长期从事新发传染病防控关键技术研究。发表学术论文400余篇，主译、主编、参编专著和教材10余部，获得省部级科技进步二等奖2项，三等奖3项，获发明专利10余项，曾荣立军队三等功一次和抗击非典先进个人等陈忠斌悦康药业集团药物研究院 副院长；原军事医学科学院 研究员 博导陈忠斌，博士，悦康药业集团药物研究院副院长，悦康药业集团杭州天龙药业有限公司副总经理。曾任军事医学科学院研究员，博士生导师, 研究室副主任和课题组组长(PI)。先后承担国家863高技术项目、国家科技重大专项、国家自然科学基金项目等20余项课题研究。在JBC, J. Virol, J. Gen. Virol.等国际刊物发表SCI论文30余篇；培养研究生20多名；主编(译)专著3部；授权国家发明专利2项；曾获军队和省部级科技进步二等奖共2项。曾任第十届全军医学科委会免疫学专业委员会常委，国家科技重大专项评审专家，国家自然科学基金委评审专家，教育部留学基金委评审专家。栗世铀启辰生生物联合创始人&CTO曾任中国科学院北京基因组研究所研究生导师、2015年度国家十三五传染病重大专项首席科学家；参加十一五重大药物研发专项、承担十二五、十三五 “重大新药”创制项目；目前主持多项科技部和地方科委课题。国家和浙江、福建等省自然科学基金委评审专家；多个杂志编委；发表SCI论文 50余篇。HD BioSciences辉源/药明康德十多年企业药物研发经验，期间获得pfizer年度全球最佳研发伙伴奖；华大基因7年学习工作经历杨赟环码生物联合创始人&CTO杨赟博士， 环码生物联合创始人& CTO。2007年获得浙江大学生物信息学学士学位，2012年获得浙江大学生物化学与分子生物学博士学位。2014-2017年在UNC和UCLA从事博士后研究工作，2017年-2021年任中科院-马普学会计算生物学伙伴研究所副研究员（现与中科院上海营养与健康研究所合并）。2021年至今任环码生物CTO。主要从事RNA转录后加工及非经典翻译的调控研究；致力于解析RNA二级结构介导RNA加工的分子机理及非帽依赖性翻译的调控机制；并利用合成生物学手段开发具有特定功能的环状RNA，为RNA药物的开发提供新平台。周敏德北京大学药学院院长主要从事药物研发过程中新技术新方法的研究，方向包括新型抗病毒小分子、蛋白质生物大分子药物、药物靶点/生物标志物发现与确证等。 目前牵头国家973、创新药物专项、基金委重大和国际合作基金等七项；在Science、PNAS、Chem Rev、JACS、JMC、NAR等杂志发表论文80余篇，研究的多个候选药获企业支持进入开发阶段；全国首届优秀博士论文获得者；担任Mol Pharm副主编、药学权威杂志J Med Chem和Eur J Med Chem编委、J Chin Pharm Sci【中国药学(英文版)】的执行主编IVC2024热点话题主会场：疫苗制品法规要求/监管/发展趋势疫苗注册检验及质控方法要点建立疫苗产业稳定的生产工艺和质量控制标准疫苗上市后有效性、安全性监管mRNA药物工业化产业化和美国FDA申报经验mRNA疫苗的技术要求带状疱疹病毒疫苗临床试验进展论坛一：核酸疫苗药物研发与挑战mRNA-LNP技术在免疫预防与免疫治疗方面的应用研究mRNA 技术平台的拓展及创新复制型mRNA(甲病毒载体)及其应用靶向性LNP在肿瘤疫苗中的应用mRNA肿瘤疫苗的研发进展与挑战用于疾病防治的新型DNA疫苗的开发circRNA疫苗的抗肿瘤疗效mRNA平台技术新进展与传染病mRNA疫苗研发论坛二：创新疫苗论坛——RSV/HPV/HIV/带状疱疹等瞄准临床需求研发抗肿瘤新药创新疫苗佐剂和递送技术研发聚焦呼吸道传染病疫苗利用新生抗原布局个性化肿瘤精准诊疗儿童呼吸道合胞病毒感染防控的专家倡议解读呼吸道合胞病毒感染的预防和治疗前瞻解码重组疫开发中的佐剂技术应用带状疱疹疫苗的研发与临床试验重组带状疱疹疫苗(CHO细胞)研究进展与市场的分析创新佐剂在重组带状疹疫苗中应用新型HIV疫苗在临床前试验中病毒中和能力艾滋病疫苗研发机制与挑战创新型疫苗的开发和挑战 - 从新冠疫苗的成功开发谈起论坛三：疫苗质量控制与工艺开发WHO标准下疫苗生产技术转移要点与案例分享疫苗生产中风险控制点的确定与控制自复制mRNA药物的分子设计与应用重组蛋白疫苗工艺开发挑战与应对之道疫苗下游生产过程的污染物控制和质量保证不加帽mRNA疫苗研发新进展环状RNA药物研究进展和工艺开发RSV纳米颗粒疫苗及其制备方法与应用mRNA疫苗的质量控制和保证自复制mRNA工艺设计优化和产业化开发满足质量放行要求的疫苗生物学评价开发和验证IVC2024产业升级深度研究：从理论到产业化，全方位探讨疫苗的研发、质控与工艺开发等环节突破壁垒：递送系统专利保护和工艺参数、序列优化、生产工艺等深度聚焦：一个主会场，3个分论坛，2天时长领域盛会：打通产业上中下游，构建全方位交流平台探索未来：80+产学研医大咖共同讨论当下壁垒以及未来更多可能IVC2024往届情况IVC2024参展形式IVC2024论坛开放主题演讲、产品展示、晚宴冠名、论坛支持方、名卡吊绳冠名、企业参观等多种宣传形式，为您全方位的展示疫苗领域上中下游解决方案提供定制化服务；合作热线：李欣欣158 0045 2389（同微信）；IVC2024报名参会①现有50张免费参会名额，转发本文到朋友圈（不可分组并保留至少2天）后集赞18个，截图给小编，小编微信二维码如下；② 1月31日前报名，早鸟票需费用699元/人，包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料；③ 1月31日后报名，标准票需费用999元/人，包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料；戳这里，阅读原文立即领取免费参会入场券，与大咖面对面交流

SAN RAFAEL, Calif., May 12, 2021 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) today announced three oral and three poster presentations on valoctocogene roxaparvovec, an investigational gene therapy for the treatment of adults with severe hemophilia A at the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) Virtual 2021 Annual Meeting being held May 11-14. These six presentations advance the scientific understanding of the potential of valoctocogene roxaparvovec to treat people with hemophilia A. "BioMarin is committed to furthering our scientific understanding of gene therapy through our experience developing valoctocogene roxaparvovec. This foundation of knowledge will help to inform the development of other gene therapies in our pipeline. The studies presented at ASGCT illustrate our continued quest to define who responds to treatment, why, and for how long. Vector catabolism remains the leading hypothesis as to why Factor VIII expression evolves over time, highlighting pathways to improve patient outcomes," said Lon Cardon, Ph.D., Senior Vice President, Chief Scientific Strategy Officer at BioMarin. "Our presentations at ASGCT extend our nearly decade-long experience in AAV scientific and clinical research to improve our understanding of the critical features of vectors, promoters, pharmacologic agents, and manufacturing technologies to help us deliver potentially transformative treatments to people with rare genetic disease." The oral presentation, Investigating Mechanisms of Variability of AAV5-hFVIII-SQ Expression in Mice, provide new insights into inter-individual differences in Factor VIII expression of regulatory molecules involved in transduction, transcription and protein folding/secretion, as well as advance the understanding of factors that may impact variability in transgene expression. BioMarin is conducting multiple ongoing in vitro and in vivo studies to further investigate the mechanistic drivers of AAV5 gene therapy variability. The oral presentation, Long-Term Expression Comparison of Adeno-Associated Virus (AAV) Vector Produced in HEK293 vs Sf Cell Lines, compares the durability of transgene expression in mice using vectors produced in mammalian cell production systems or baculovirus—Spodoptera frugiperda (Sf) insect-cell systems—and showed comparable long-term durability of transgene expression by week 12 through week 57 with no difference between HEK293- vs Sf-produced groups. The poster presentation, Rare Genomic Integrations of AAV5-hFVIII-SQ Occur without Evidence of Clonal Activation or Gene-Specific Targeting, showed that in liver samples from non-human primates, 13 or 26 weeks after vector administration, the vast majority of AAV5-FVIII-SQ vector or valoctocogene roxaparvovec (>99.9%) showed no signs of integration, consistent with a predominantly episomal presence. Rare vector integration events occurred on average in less than 1 in 600 liver cells, which is in line with expectations for AAV vectors and several orders of magnitude lower than the natural mutation rate in the general population. There was no evidence of clonal expansion, suggesting that individual integration sites were restricted to single cells or small groups of progeny cells. BioMarin supports continuous scientific evaluations to better characterize integration profiles across AAV gene therapy products. BioMarin's presentations at ASGCT include: Platform Presentations Investigating Mechanisms of Variability of AAV5-hFVIII-SQ Expression in Mice Bridget Yates BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA Wednesday, May 12 · 6:30 – 6:45 pm Long-Term Expression Comparison of Adeno-Associated Virus (AAV) Vector Produced in HEK293 vs Sf Cell Lines Britta Handyside, PhD BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA Wednesday, May 12 · 7:15 – 7:30 pm Lack of Germline Transmission in Male Mice Following Administration of AAV5-hFVIII-SQ, an Investigational Gene Therapy for Hemophilia A Cheng Su, PhD BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA Friday, May 14 · 1:00 – 1:15 pm Poster Sessions Regulatory Status In Europe, BioMarin plans to submit a Marketing Authorization Application (MAA) for valoctocogene roxaparvovec for the treatment of severe hemophilia A with one-year results from the Phase 3 GENEr8-1 study to the European Medicines Agency (EMA) in June 2021. In the United States, BioMarin plans to submit two-year follow-up safety and efficacy data on all study participants from the GENEr8-1 study to support the benefit/risk assessment of valoctocogene roxaparvovec. BioMarin is targeting a Biologics License Application (BLA) submission in the second quarter of 2022 assuming favorable study results, followed by an expected six-month review procedure by the FDA. The FDA granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation to valoctocogene roxaparvovec in March 2021. RMAT is an expedited program intended to facilitate development and review of regenerative medicine therapies, such as valoctocogene roxaparvovec, that are intended to address an unmet medical need in patients with serious conditions. The RMAT designation is complementary to Breakthrough Therapy Designation, which the Company received in 2017, allowing early, close, and frequent interactions with the FDA. In addition to the RMAT Designation and Breakthrough Therapy Designation, BioMarin's valoctocogene roxaparvovec also has received orphan drug designation from the FDA and EMA for the treatment of severe hemophilia A. The Orphan Drug Designation program is intended to advance the evaluation and development of products that demonstrate promise for the diagnosis and/or treatment of rare diseases or conditions. Robust Clinical Program BioMarin has multiple clinical studies underway in its comprehensive gene therapy program for the treatment of severe hemophilia A. In addition to the global Phase 3 study GENEr8-1 and the ongoing Phase 1/2 dose escalation study, the Company is actively enrolling participants in a Phase 3b, single arm, open-label study to evaluate the efficacy and safety of valoctocogene roxaparvovec at a dose of 6e13 vg/kg with prophylactic corticosteroids in people with hemophilia A. The Company is running a Phase 1/2 Study with the 6e13kg/vg dose of valoctocogene roxaparvovec in approximately 10 participants with pre-existing AAV5 antibodies, as well as another Phase 1/2 Study with the 6e13 vg/kg dose of valoctocogene roxaparvovec in people with hemophilia A with active or prior FVIII inhibitors. Gene Therapy Manufacturing BioMarin has leveraged its knowledge and experience in manufacturing complex biological products to design, construct and validate a state-of-the-art vector production facility in Novato, California. This facility is the site of production for both valoctocogene roxaparvovec and BMN 307, an investigational gene therapy to treat Phenylketonuria. Manufacturing capabilities are an essential driver for BioMarin's gene therapy programs and allows the Company to control quality, capacity, costs and scheduling enabling rapid development. Production of gene therapies with a commercial ready process at scale reduces risk associated with making process changes later in development and may speed overall development timelines significantly. Ongoing process development efforts and experience gained at commercial scale have led to improvements in productivity and operational efficiency. The ability to scale out the facility with additional equipment combined with the improvements in productivity result in a doubling of overall potential capacity to 10,000 doses per year, combined for both products, depending on final dose and product mix. This improvement in productivity is anticipated to meet potential commercial and clinical demand for both valoctocogene roxaparvovec and BMN 307 well into the future. About Hemophilia A People living with hemophilia A lack sufficient functioning Factor VIII protein to help their blood clot and are at risk for painful and/or potentially life-threatening bleeds from even modest injuries. Additionally, people with the most severe form of hemophilia A (FVIII levels <1%) often experience painful, spontaneous bleeds into their muscles or joints. Individuals with the most severe form of hemophilia A make up approximately 50 percent of the hemophilia A population. People with hemophilia A with moderate (FVIII 1-5%) or mild (FVIII 5-40%) disease show a much-reduced propensity to bleed. The standard of care for individuals with severe hemophilia A is a prophylactic regimen of replacement Factor VIII infusions administered intravenously up to two to three times per week or 100 to 150 infusions per year. Despite these regimens, many people continue to experience breakthrough bleeds, resulting in progressive and debilitating joint damage, which can have a major impact on their quality of life. Hemophilia A, also called Factor VIII deficiency or classic hemophilia, is an X-linked genetic disorder caused by missing or defective Factor VIII, a clotting protein. Although it is passed down from parents to children, about 1/3 of cases are caused by a spontaneous mutation, a new mutation that was not inherited. Approximately 1 in 10,000 people have Hemophilia A. About BioMarin BioMarin is a global biotechnology company that develops and commercializes innovative therapies for serious and life-threatening rare and ultra-rare genetic diseases. The Company's portfolio consists of six commercialized products and multiple clinical and pre-clinical product candidates. For additional information, please visit . Information on BioMarin's website is not incorporated by reference into this press release. Forward Looking Statements This press release contains forward-looking statements about the business prospects of BioMarin Pharmaceutical Inc., including without limitation, statements about the potential of valoctocogene roxaparvovec to treat people with hemophilia A, the foundation of knowledge from these studies will help to inform the development of other gene therapies in our pipeline, , our experience in AAV scientific and clinical research helping us to deliver potentially transformative treatments, , the Company's plans to submit an MAA to EMA in June 2021, the Company's plans to submit two-year follow-up safety and efficacy data on all study participants from the GENEr8-1 study to the FDA, the Company targeting a BLA submission to the FDA in the second quarter of 2022 followed by an expected six-month review procedure by the FDA and statements about the overall potential capacity of our vector production manufacturing facility in Novato to produce 10,000 doses per year, depending on final dose and product mix, and the anticipation that this capacity will meet potential commercial and clinical demand for both valoctocogene roxaparvovec and BMN 307 well into the future. These forward-looking statements are predictions and involve risks and uncertainties such that actual results may differ materially from these statements. These risks and uncertainties include, among others: results and timing of current and planned preclinical studies and clinical trials of valoctocogene roxaparvovec, including final analysis of data from the continuation of these trials; any potential adverse events observed in the continuing monitoring of the patients in the clinical trials; the content and timing of decisions by the FDA, the EMA and other regulatory authorities; the content and timing of decisions by local and central ethics committees regarding the clinical trials; our ability to successfully manufacture the product candidate for the preclinical and clinical trials; and those other risks detailed from time to time under the caption "Risk Factors" and elsewhere in BioMarin's Securities and Exchange Commission (SEC) filings, including without limitation, BioMarin's Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended March 31, 2021, as such factors may be updated by any subsequent reports. BioMarin undertakes no duty or obligation to update any forward-looking statements contained in this press release as a result of new information, future events or changes in its expectations. BioMarin® is a registered trademark of BioMarin Pharmaceutical Inc. Company Codes: NASDAQ-NMS:BMRN