Eculizumab-AAGH

2024年7月，全球批准多款新药上市。FDA批准12款新药（NDA/BLA），其中包括1款新获批的新分子实体药物（NDA：Type 1 - New Molecular Entity），2款生物制品药物（BLA）。NMPA本月暂无批准的创新药上市。 01 美国FDA批准情况 图1 2023年7月—2024年7月FDA药物批准数量变化情况 来源：火石创造产业数据中心 如图1，截至2024年8月13日FDA官网披露，2024年7月FDA共完成70项药品首次批准（不包含暂时批准），其中NDA/BLA批准12款（不包含暂时批准），见表1。其中包括1款新获批的新分子实体药物（NDA：Type 1 - New Molecular Entity），2款生物制品药物（BLA）。 2024年7月，FDA批准了太阳药业的药物Leqselvi（deuruxolitinib）上市，用于治疗成人重度斑秃。这也是FDA批准的第三种用于治疗斑秃的JAK抑制剂。资料显示，Leqselvi是一款口服JAK1/JAK2抑制剂，可以破坏导致毛囊自体免疫攻击的信号转导，从而阻止毛囊被破坏，促进毛发再生。Leqselvi原研公司为Concert Pharmaceuticals，2023年初太阳药业以5.76亿美元收购了Concert，将该药收入囊中。 Epysqli(eculizumab-aagh)的生物制品许可申请获FDA批准，作为Soliris(eculizumab，依库珠单抗)的生物仿制药。这是FDA批准的第二个Soliris生物仿制药。Epysqli是一种补体抑制剂，被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者以减少溶血，以及用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。在美国以外，Epysqli于2023年5月获得欧盟委员会批准，成为欧洲首个依库珠单抗生物仿制药。 礼来（Eli Lilly and Company）的Kisunla（donanemab），用于治疗出现早期症状的阿尔茨海默病（AD）的成年人。这些患者包括有轻度认知障碍（MCI）患者以及处于轻度痴呆阶段的AD患者，患者确认存在淀粉样蛋白病理。每月一次的Kisunla是首个有证据表明在淀粉样斑块清除后可停止治疗的淀粉样斑块靶向疗法，因此预计该疗法可以降低治疗成本并减少输液次数。 表1 7月FDA批准NDA/BLA药物 来源：火石创造产业数据中心 02 NMPA批准情况 截至2024年8月13日NMPA披露，2024年7月共批准国产首次注册药品255件。按剂型去重后，共159个药品品种（不同厂家生产同一药物按同一品种计算）。本月暂无1类创新药获批。 03 仿制药一致性评价情况 截至2024年8月13日CDE官网披露，CDE共承办药品一致性评价受理号5864个，2024年7月共新增承办68个受理号。截至2024年8月13日，共8967个品规上市药品通过一致性评价（包含视同通过4903个品规），本月共53个品规的药品通过一致性评价（包含视同通过53个品规），按剂型去重后，共37个药品品种。 目前一致性评价品种通过的注射剂共3789个品规（387个品种），本月过评药品中共计27个品规（20个品种）的注射剂。2023年7月至2024年7月通过一致性评价数量见图2。 图2 2023年7月—2024年7月仿制药一致性评价批准数量变化情况 来源：火石创造产业数据中心 本文转载自火石创造 免责声明 本文系转载，仅做分享之用，不代表平台观点。图片、文章、字体等版权均属于原作者所有，如有侵权请告知，我们会及时处理。 ------------------------------ 「长按」二维码添加小达「进群」 与更多行业伙伴共探市场前沿资讯 艾美达医药咨询 艾美达（北京）医药信息咨询有限公司，成立于2014年4月，是一家专业的医药行业咨询服务提供商。公司致力于将产业政策研究与真实世界的数据挖掘深度结合，洞悉行业政策对市场的影响，通过专业的研究提供前瞻性的市场分析，为企业产品上市后的市场准入提供整体解决方案。

点击蓝字 关注我们 本周，关于新药上市的热点不多，但其他热点值得看一看。先看审评审批方面，氘代芦可替尼在美获批上市，80%头发可再生；再看研发方面，多个药临床试验取得积极结果，很值得关注的是正大天晴安罗替尼又一项Ⅲ期研究结果积极，一线治疗软组织肉瘤；最后看交易及投融资方面，三迭纪与BioNTech公司共同开发口服RNA药物，总交易额超12亿美元。 本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及上市四大版块，统计时间为7.22-7.26，包含32条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、7月23日，NMPA官网显示，康哲生物等联合申请的熊去氧胆酸口服混悬液新适应症获批，预测用于治疗胆囊胆固醇结石（必须是X射线能穿透的结石，同时胆囊收缩功能须正常）、胆汁淤积性肝病和胆汁反流性胃炎。熊去氧胆酸口服混悬液于在中国获批首个适应症，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。 申请 2、7月24日，CDE官网显示，通化金马的琥珀八氢氨吖啶申报上市，用于治疗轻中度阿尔茨海默病。琥珀八氢氨吖啶片是通化金马开发的一款小分子乙酰胆碱酯酶抑制剂，可以同时抑制乙酰胆碱酯酶和丁酰胆碱酯酶，2023年9月，通化金马宣布琥珀八氢氨吖啶片治疗轻中度阿尔茨海默病的Ⅲ期研究顺利完成。 临床 批准        3、7月22日，CDE官网显示，锐正基因（Accuredit）的1类新药ART001注射液获批临床，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。ART001注射液由锐正基因研发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。 4、7月23日，CDE官网显示，荣昌生物的泰它西普注射液（RC18，商品名：泰爱）获批临床，用于治疗原发性膜性肾病成人患者。泰它西普是由荣昌生物自主研发的一款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白新药，2021年3月其系统性红斑狼疮（SLE）适应症国内率先获批上市。 5、7月23日，CDE官网显示，拜耳（Bayer）的1类新药BAY3375968获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。BAY3375968是一款新型Fc优化抗CCR8抗体，该产品可与位于Tregs表面的CCR8蛋白质结合，导致调节性T细胞的减少，并进一步抑制其免疫抑制活性，加强对癌症的免疫反应。 6、7月23日，CDE官网显示，正大天晴的1类新药NTQ3617片获批临床，拟用于MTAP缺失的晚期恶性实体肿瘤患者。NTQ3617片是一款小分子新药。MTAP缺失是肺癌、食道癌、膀胱癌、胰腺癌、胃癌等癌症中常见基因缺失之一，与患者预后不良相关。有研究数据表明，MTAP缺失患者群体估计占所有实体瘤的15%。 7、7月23日，CDE官网显示，信达生物的1类新药IBI3003获批临床，拟用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。IBI3003是一款GPRC5D/BCMA/CD3三抗产品，信达生物已经在澳大利亚启动了IBI3003的Ⅰ/Ⅱ期首次人体临床研究，评估其治疗多发性骨髓瘤的初步疗效和安全性，同时确定IBI3003的最大耐受剂量（MTD）/推荐Ⅱ期剂量（RP2D）。 8、7月23日，CDE官网显示，豪森药业/翰森制药申报的1类新药HS-10380获批两项临床申请，拟治疗双相I型障碍躁狂发作。HS-10380是一款D2、D3受体和5-HT1A部分受体多靶点激动剂，对5-HT2A受体具显著拮抗作用，有望改善精神疾病患者的症状。 9、7月23日，CDE官网显示，微芯生物1类新药西达本胺的Ⅲ临床试验获批，联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗结直肠癌。西达本胺（chidamide）是一款可口服的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，已经在中国获批外周T细胞淋巴瘤、乳腺癌、弥漫大B细胞淋巴瘤3个适应症。 10、7月25日，CDE官网显示，海思科申报的1类新药HSK39004吸入混悬液获批两项临床试验，拟用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的治疗。HSK39004是海思科药业自主研发的靶向小分子抑制剂，拟开发治疗以气道阻力为特征的阻塞性肺病（例如COPD、哮喘等）。 11、7月25日，CDE官网显示，博安生物申报的1类新药注射用BA1302获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。这是博安生物自主研发的一款创新型CD228抗体偶联药物（ADC），有望成为“first-in-class”靶向CD228的ADC。 12、7月25日，CDE官网显示，兴齐眼药申报的1类新药SQ-22031滴眼液获批多项临床，拟用于治疗神经营养性角膜炎、干眼。SQ-22031滴眼液是其开发的一款治疗用生物制品1类新药。 13、7月26日，CDE官网显示，人福医药控股子公司宜昌人福药业申报的注射用RFUS-250获批两项临床试验，拟用于瘙痒症和急慢性疼痛的治疗。RFUS-250是一款小分子阿片受体激动剂。 申请 14、7月23日，CDE官网显示，Bicycle Therapeutics的BT8009申报临床。BT8009是BicycleTherapeutics公司研发的第二代双环肽偶联毒素在研疗法，靶向Nectin-4。双环肽是由9-20个氨基酸组成的多肽，能以高亲和性和选择性与靶标结合，具有高肿瘤渗透性特性并可通过健康器官快速排出。 优先审评 15、7月25日，CDE官网显示，信念医药和武田（Takeda）的BBM-H901注射液拟纳入优先审评，用于治疗血友病B成年患者。BBM-H901注射液属于重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。 突破性疗法 16、7月22日，CDE官网显示，广东香雪精准医疗技术有限公司申报的TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。TAEST16001注射液是一款TCR-T细胞免疫治疗产品。 17、7月22日，CDE官网显示，海朗昇生物科技有限公司申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。LX101注射液是一款AAV基因治疗药物。 FDA 上市 批准 18、7月25日，FDA官网显示，印度药企太阳制药的氘代芦可替尼（Deuruxolitinib、商品名：Leqselvi）8mg获批上市，用于治疗中重度斑秃。氘代芦可替尼是Concert Pharmaceuticals开发的一款口服JAK1/JAK2抑制剂。2023年3月，太阳制药以5.76亿美元的总交易额收购ConcertPharmaceuticals，获得该产品的所有权益。 申请 19、7月22日，FDA官网显示，三星生物的依库珠单抗生物类似药（eculizumab-aagh、商品名：Epysqli）递交生物制品许可申请（BLA），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。依库珠单抗是一种C5补体抑制剂，原研由阿斯利康旗下Alexion公司开发，商品名Soliris。 20、7月22日，FDA官网显示，强生的盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂（esketamine、商品名：Spravato）递交补充新药申请（sNDA），用于治疗成人难治性抑郁症（TRD）。Spravato是一种N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂，已获FDA批准，用于与口服抗抑郁药联合使用，治疗成人难治性抑郁症、重度抑郁症成人患者的抑郁症状，尤其是伴有急性自杀意念或行为的患者。 21、7月23日，FDA官网显示，Arcutis Biotherapeutics的罗氟司特泡沫（0.3%，每日1次）递交补充新药申请（sNDA），用于治疗头皮银屑病和全身银屑病。罗氟司特是一种磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，罗氟司特（0.3%）泡沫是Arcutis开发的一种改良型新药，于2023年12月在美国获批上市，用于治疗脂溢性皮炎。 孤儿药资格 22、7月26日，FDA官网显示，苏州康宁杰瑞的组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体KN057被授予孤儿药资格，用于血友病B的治疗。KN057注射液是康宁杰瑞自主研发的一种单克隆抗体，通过特异性靶向组织因子途径抑制物（TFPI），中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用，维持凝血酶水平，达到预防出血的作用。 研发 临床状态 23、7月24日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，艾伯维（AbbVie）在中国启动了ABBV-383输注用溶液的国际多中心（含中国）Ⅲ期临床研究，针对适应症为3线及以上复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。ABBV-383是艾伯维临床管线中的一款靶向BCMA和CD3的双特异性抗体。在该研究中，ABBV-383为静脉输注，每4周一次。 临床数据 24、7月22日，正大天晴宣布，口服新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂盐酸安罗替尼胶囊联合化疗用于晚期不可切除或转移性软组织肉瘤一线治疗的Ⅲ期临床研究（ALTN-Ⅲ-04）取得阳性结果。结果显示，相较于对照组，该药联合化疗一线治疗晚期软组织肉瘤可显著降低患者的疾病进展或死亡风险，同时在客观缓解率（ORR）、总生存时间（OS）等次要终点中展现出获益趋势。 25、7月22日，信达生物宣布，GLP-1R/GCGR双重激动剂玛仕度肽（IBI362）在中国2型糖尿病受试者中开展的Ⅲ期临床研究（DREAMS-1）达成首要终点和全部关键次要终点。基于疗效估计目标，第24周时，玛仕度肽4mg组和6mg组HbA1c较基线平均降幅分别为1.57%和2.15%，均优效于安慰剂组（0.14%）（P值均＜0.0001），达到首要终点。玛仕度肽组的HbA1c降幅疗效维持至第48周。 26、7月23日，CellectarBiosciences宣布，其放射性药物iopofosineI-131治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者的关键CLOVERWaM研究取得了积极结果。结果显示，截至2024年5月31日，主要缓解率（MRR）为56.4%（95%CI,0.42-0.67），超过了预设的主要终点，即MRR达到20%。IopofosineI-131是一种放射性磷脂偶联药物（Phospholipid Drug Conjugates），由磷脂醚（PLE）与I-131连接组成。 27、7月24日，辉瑞宣布，基因疗法giroctocogenefitel parvovec治疗中度至重度血友病A成人患者的Ⅲ期AFFINE研究（NCT04370054）取得了积极结果。结果显示，AFFINE研究达到了主要终点，在输注后第12周开始至少15个月的随访期间，患者的总年化出血率（ABR）低于常规凝血因子VⅢ（FVⅢ）替代治疗。在单次给予giroctocogenefitelparvovec后，患者的ABR显著降低（1.24vs4.73；单侧p值=0.0040）。 交易及投融资 28、7月21日，华东医药与荃信生物联合宣布，就QX005N签署合作开发及市场推广服务协议。根据协议，杭州中美华东将参与QX005N在授权区域（中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾地区）内的后续临床开发并承担相关适应症50%的Ⅲ期临床开发及后续注册费用；同时，中美华东将获在授权区域内的独家市场推广选择权。QX005N是一款以人IL-4Rα为靶点的人源化单克隆抗体。 29、7月23日，三迭纪宣布，与BioNTech达成研究合作与平台技术许可协议。根据协议，双方将基于3D打印药物技术开发口服RNA药物。根据协议，三迭纪将获得1000万美元的首付款，并有望获得总金额超过12亿美元的产品开发、注册和商业化里程碑付款，以及未来潜在的分级销售特许使用费。 30、7月23日，微光基因与濒湖生物宣布，就探索新型DNA编辑工具在iPSC细胞领域的应用及产品开发达成专利许可协议。根据协议，濒湖生物获得微光基因自主研发的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用的非独家许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。 31、7月25日，Pinetree Therapeutics宣布，与阿斯利康达成了一项独家选择权和全球许可协议。根据协议，阿斯利康将获得独家选择Pinetree的临床前泛表皮生长因子受体（EGFR）蛋白降解剂进行全球开发和商业化的权利。Pinetree将获得高达4500万美元的预付款和近期付款，并有资格获得额外的开发和商业里程碑款项，总计超过5亿美元。 上市 32、7月22日，港交所官网公示，同源康医药IPO申请已经通过聆讯。自2017年成立以来，同源康医药已建立由11款候选药物组成的管线，包括处于Ⅲ期关键临床阶段的核心产品TY-9591（第三代EGFR-TKI）、其他6款临床阶段产品及4款临床前阶段产品。 END 【智药研习社抗体系列直播预告】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~