Bexicaserin

1月13日，强生宣布已与Intra-Cellular Therapies达成最终协议，将以每股132美元的价格收购后者的所有流通股份，总交易额约为146亿美元。 Intra-Cellular Therapies是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病治疗药物开发和商业化的生物制药公司。其核心资产是一款每日1次口服抗精神病产品Caplyta（lumateperone，芦玛哌酮）。该药物是一款5-羟色胺2A（5-HT2A）受体拮抗剂和多巴胺受体D2调节剂，由百时美施贵宝（BMS）首先研制，2015年Intra-Cellular Therapie获得BMS公司许可，进行全球开发。 2019年12月，Caplyta被FDA批准用于治疗精神分裂症成人患者，2021年12月又获批用于辅助治疗与I型或Ⅱ型双相情感障碍（双相抑郁症）相关的抑郁发作。2024年12月，Intra-Cellular还向FDA提交了Caplyta的第3项新适应症上市申请，用于重度抑郁症（MDD）的辅助治疗。此外，Intra-Cellular还在探索其儿童适应症和长效方案。 除此之外，强生还获得ITI-1284、lenrispodun、ITI-1020、ITI-333、ITI-1549等多个在研管线，进一步加强了其神经领域的管线布局。 图片来源：Intra-Cellular官网 随着心理健康危机的激增和全球人口老龄化，全球有超过10亿人（即每8人中就有1人）患有神经精神疾病或神经退行性疾病。潜力巨大的患者市场吸引力众多药企布局： 2023年12月，百时美施贵宝以140亿美元收购Karuna，获得精神分裂症潜力新药Cobenfy（曾用名KarXT），该药已于2024年获得FDA批准上市。 2023年12月，艾伯维以87亿美元的价格收购Cerevel公司，获得多个具有治疗精神分裂症、帕金森病以及情绪障碍等多种疾病的潜力候选药物。不过，随后其“王牌项目”emraclidine未能在两项针对精神分裂症的Ⅱ期研究中达到预期终点，体现了神经领域新药开发的高风险性。 2024年10月，艾伯维又以14亿美元收购Aliada，获得其主要项目阿尔茨海默病（AD）疗法ALIA-1758强化神经科学管线。 2024年10月，灵北制药以26亿美元价格收购Longboard Pharmaceuticals，获得癫痫新药Bexicaserin。 本次强生146亿美元收购Intra-Cellular，将为神经科学领域再添一把火。 小结：2024年制药行业仅一笔超过百亿美元的并购，而2025年开年强生就打响了超百亿美元巨额并购第一枪。JPM大会也才刚刚开始，未来几天制药行业有望产生更多并购交易。 参考来源： https://www.jnj.com/media-center/press-releases/johnson-johnson-strengthens-neuroscience-leadership-with-acquisition-of-intra-cellular-therapies-inc 友情推荐：医药行业深度技术内容，点击“博药”查看详情~ 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，不代表药智网立场。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 小月石 合作、投稿 | 马老师 18323856316（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦

新药研发离不开资本，而资本某种程度又以股市表现作为睛雨表。 2024年，美股市场有过耀眼时刻，但从专门投资生物制药股票的三大ETF来看，这似乎是Biotech股票停滞的一年。 例如，iShares Biotechnology ETF（IBB）的总资产为67.79亿美元，2024年该股下跌约4%；SPDR S&P Biotech ETF（XBI）总资产为66.71亿美元，从年初的90.23美元，到12月19日的89.81美元，下跌0.47%，不过近几日有所回升。 对于XBI、IBB和其他生物技术ETF，12月底的价格受到道琼斯指数连续10天逐日下跌的影响——这是自1974年以来持续时间最长的下跌趋势。 12月18日美联储称，央行对2025年进一步降息持“谨慎态度”。此言一出，投资者大吃一惊。 尽管如此，这不代表Biotech就没有修复市值、走向资本与创新正循环的机会。就像在2024年，美股市场里依旧有涨幅成百上千倍的“尖子生”。 下文，将结合GEN收录的数据，对从2024年初到12月27日期间，股价涨幅排名前五的Biotech进行梳理。 它们当中，有的通过产品数据说话，有的则似乎主要靠“同行衬托”。另外，Biotech对外合作的重要性，尤其是从中国等潜力市场寻找机会，也在Summit Therapeutics的案例上得到凸显。 1 Bright Minds • 2024年涨幅：2688.81% 当闪电劈下来的那一刻，你必须在场——这是投资圈的至理名言，Bright Minds则是最新的现实注脚。 10月15日，Bright Minds股价和交易量猛增，从美股2.49美元飙升至美股38.49美元，涨幅高达1446%。但纵观这家Biotech，当天并未发生什么大事。大事与它的同行有关。 丹麦药企灵北在前一日宣布，以26亿美元的对价收购Longboard Pharmaceuticals，从而获得后者的候选管线。其中，以Bexicaserin（LP352）进展最快，全球III期试验（DEEp SEA）已在9月启动。 作为一款口服、中枢作用的5-HT2C受体超级激动剂，Bexicaserin正在探索用于治疗与发育及癫痫性脑病（DEE）相关的癫痫发作，例如Dravet综合征（DS）、Lennox-Gastaut综合征（LGS）、结节性硬化症（TSC）、CDKL5缺乏症（CDD）和其他癫痫性疾病。 1月，Longboard公布Bexicaserin的Ib/IIa期临床积极顶线数据。在保持不俗疗效的同时，该药显示出很大的安全性改善。Longboard股价随后也迎来大涨。 随着灵北的入局，拥有跟Bexicaserin类似候选药物的Bright Minds，也被市场投资者提前眷顾。众所周知，CNS一直被视为新药研发的一座高峰。癫痫是最常见的CNS之一，全球5000多万人缺乏新型的高效疗法。 BMB-101在11月正式进入II期临床。投行Baird对Bright Minds给予该股票“跑赢大盘”评级，并设定75美元的目标价。 2 Monopar Therapeutics • 2024年涨幅：1225.95% 某种程度上，Monopar全年的涨幅成绩也是在短短几日内达到的。 10月24日，这家Biotech的股价从每股1美元飙升至每股32.66美元，涨幅超过七倍（605%）。此前，该公司获得阿斯利康旗下罕见病部门Alexion的全球独家许可，以开发ALXN-1840（双胆碱四硫钼酸盐）。 ALXN-1840一种威尔逊病候选药物，2011年获得FDA授予孤儿药资格认定。Alexion已开展纳入214名患者的III期试验（FoCus），并达到主要终点。阿斯利康曾预计，ALXN-1840在2023年下半年获批上市。但这个预判做出没多久，该药就被终止开发。 公开资料显示，ALXN-1840经历了多次转手。不过，Monopar仍相信这款药物的潜力。 大概由于资金捉襟见肘，Monopar用9.9%的股权作为给Alexion的一部分对价。另外，Monopar支付了400万美元预付款，并承诺最高9400万美元的监管批准和销售里程碑款，以及基于净销售额的分级特许权使用费。 眼下，Monopar与ALXN-1840似乎成了一种互相救赎。根据2024年第二季度财报，Monopar的现金流，预计只够维持公司运营至2025年8月底。随着ALXN-1840加入，市场似乎愿意相信转折会发生。 3 Summit Therapeutics • 2024年涨幅：589.77% 经过9月几天的稳步上涨，Summit股价于9月16日达到33.89美元的峰值。 两份积极数据的发布推动这家Biotech股价飙升。2024年世界肺癌大会（WCLC 2024）期间，Summit表明，与默沙东PD-1单抗Keytruda相比，其PD-1/VEGF双抗Ivonescimab（AK112，依沃西单抗）在无进展生存期（PFS）方面取得统计学上的显着改善。 而2024年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO 2024）上，Summit展示了Ivonescimab在晚期三阴性乳腺癌、复发/转移性头颈部鳞状细胞癌和转移性微卫星稳定性结直肠癌中的积极数据。 2003年成立、2015年在纳斯达克上市的Summit，过去十几年的新药开发之路不算顺利，始终没有产品获批。2022年跟康方生物达成合作以来，Summit开启新阶段，市值从6亿美元左右攀升至如今的130多亿美元。 而因为Summit将支付最高50亿美元的对价，康方生物也由此受到更大的讨论和关注。 5月，Ivonescimab获批在中国上市，成为全球首款融合“肿瘤免疫+抗血管”双重机制的双特异性抗体药物。 4 Exicure • 2024年涨幅：510.42% 专注于开发针对核酸药物的Exicure，从11月13日的每股2.90美元开始爬升，并在11月27日触及每股31.99美元的高位。 这背后似乎并非产品驱动，而是一种资本操作——反向股票分割（Reverse Stock Split）。 顾名思义，股票分割（Stock Split）是将一家公司的股票拆分成更多的单位，例如“1拆2”就意味着，每持有1股股票的投资者在拆股后将拥有2股股票，相应的每股价格也会折半。而反向股票分割，便与之相反，属于一种减少股票数量、提高每股价格的行动。 在实施“1拆5”反向股票分割3个月，以及将约100万美元债务转为股本2个月后，Exicure采取行动，重新达到纳斯达克关于股东权益至少250万美元才能继续上市的要求，先向HiTron Systems出售了130万美元，随后出售870万美元，合计333.3万股。 这些交易，加上后来以200万美元的价格向另一家韩国公司SangSang InInvestment & Securities出售约43.33万股股票，使Exicure的股东权益截至12月17日升至约430万美元。 近几年，Exicure的发展受挫。尤其在2022年，Exicure宣布裁员约66%，计划重组公司并调整资源；随后，Exicure宣布终止与艾伯维、Ipsen的合作协议。 12月24日，Exicure与GPCR Therapeutics签署谅解备忘录。该协议的重点是收购后者子公司GPCR USA，涉及药物开发管道的技术转让和合作研究，包括免疫肿瘤学、纤维化治疗和肥胖治疗等领域。 5 Janux Therapeutics • 2024年涨幅：390.93% 尽管还相对年轻，Janux却是2024年Biotech里股价涨幅维持较好的一家。 2月，Janux公布其PSMA/CD3双抗JANX007治疗前列腺癌、EGFR/CD3双抗JANX008治疗实体瘤的初步临床数据。消息发布后，公司股价便迎来大幅上涨，市值达到23亿美元。 其中，针对晚期转移性去势抵抗性前列腺癌的JANX007研究显示，在接受≥0.1毫克时，18名受试者中有14名（78%）实现了PSA30下降，而18名受试者中有10名（56%）实现PSA50下降。PSA是前列腺产生的一种蛋白，PSA水平高可能表明存在前列腺癌。 到12月2日，Janux再次公布JANX007的Ia期临床最新数据。相较于初步临床数据，其PSA50响应率从83%提高到100%，创下历史最佳结果。两天后，公司股价触及每股66.83美元的高位。 JANX007和JANX008基于Janux的肿瘤激活T细胞接合器（TRACTr）等技术平台构建，它们也被称为TCE药物，通过桥接肿瘤细胞和T细胞，达到重定向T细胞杀伤的效果。  目前，已被FDA批准的TCE仅有安进的Blincyto，靶向CD19/CD3，用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病等血液恶性肿瘤。随着2024年以来NewCo交易的火爆，TCE热度也水涨船高。 而早在2020年，默沙东与Janux达成合作，有权选择最多2个下一代TCE靶标并拥有其全球独家许可和知识产权。作为回报，对于每个靶标，Janux将收到5亿美元的预付款和里程碑付款，以及一定销售分成。默沙东将为研发提供资金。 Janux旨在扩大有效和安全剂量的范围的努力，正被市场认可。目前，多家投行上调了Janux的评级。 同写意媒体矩阵，欢迎关注↓↓↓