VGR-R01

转自：国家药监局审评中心   编辑：wangxinglai2004 2024年11月28日，国家药监局审评中心发布了关爱计划项目公示，涉及品种为VGR-R01和RAG-17注射液 ，拟用于治疗结晶样视网膜变性和肌萎缩侧索硬化。   关于《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，请点击：CDE:关爱计划发布、即日起执行！ 01 上海天泽云泰生物医药有限公司 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目品种的基本信息予以公示，公示时间截止至2024年12月5日。   品种名称：VGR-R01   申报单位：上海天泽云泰生物医药有限公司   适应症：结晶样视网膜变性   申报阶段：C阶段-关键研究前阶段   工作要点：关键临床试验统计学方法采用优效试验设计，拟应用的临床结局评估包括患者报告的结局（PRO）和功能结局（PerfO）。   如有异议，请将具体意见发送至邮箱：wangxiaoyan@cde.org.cn。 02 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目品种的基本信息予以公示，公示时限为自发布之日起一周。   品种名称：RAG-17注射液   申报单位：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司   适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）   申报阶段：B阶段-临床试验开展前（Pre-IND）阶段   工作要点：计划开发和验证一项评价ALS患者生活质量的PRO量表（ALS-QoL），开展ALSRFS-R量表中文版的翻译和本地化调试工作，并将上述临床结局评估（COA）指标作为疗效评价指标；同时，计划在临床试验中应用数字健康技术。   如有异议，请将具体意见发送至邮箱：wangxiaoyan@cde.org.cn。 往期信息： 01 Fitusiran注射液   依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将Fitusiran注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：   品种名称：Fitusiran注射液   申报单位：GenzymeCorporation   适应症：本品适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。   申报阶段：D阶段-上市申请前/上市申请阶段。   工作要点：计划在临床试验中开展患者定性访谈研究，在上市后研究阶段收集与评估安全性、有效性及在使用fitusiran前后血友病治疗体验等相关的患者体验数据。 02 羟钴胺注射液 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将羟钴胺注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：   品种名称：羟钴胺注射液   申报单位：华润双鹤药业股份有限公司   适应症：本药物适用于儿童甲基丙二酸血症（MethylmalonicAcidemia，MMA）伴或不伴同型半胱氨酸血症患者代谢紊乱的治疗。   申报阶段：A阶段-研发立项阶段。   工作要点：在研发立项阶段，进行患者详细调研问卷收集，为后续药物的开发、剂型等提供依据；同时进一步丰富MMA疾病自然史的数据。

2024.11.16-11.22：全球药物研发进展周报摘要： 全球批准 BridgeBio Pharma公司Acoraamidis获FDA批准上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率； 2.Pfizer公司Marstacimab获EC批准上市，用于常规预防12岁及以上体重至少35公斤且无FVIII抑制剂的严重血友病A（先天性因子VIII [FVIII] 缺乏症，FVIII<1%）或严重血友病B (先天性因子IX [FIX] 缺乏症、不含FIX抑制剂的FIX<1%)； 3.Jazz Pharmaceuticals公司Zanidatamab获FDA批准上市，用于治疗经FDA批准检测确诊为HER2阳性(IHC 3+)的经治无法切除或转移性胆道癌(BTC)成人患者； 4.晨泰医药Zorifertinib获NMPA批准上市，用于治疗具有表皮生长因子受体(EGFR)19号外显子缺失或外显子21(L858R)置换突变，并伴中枢神经系统(CNS)转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者； 全球申报 Aldeyra Therapeutics公司Reproxalap的NDA获FDA受理，用于治疗干眼症； 2.Johnson & Johnson公司向FDA递交Guselkumab的sBLA，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成人患者； 3.华辉安健Libevitug获FDA突破性治疗疗法资格认定，用于治疗丁型肝炎病毒(HDV)感染； 4.亚盛医药Lisaftoclax获NMPA拟纳入优先审评，用于治疗难治或复发性（r/r）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）; 临床进展 天泽云泰生物启动VGR-R01的III期临床，用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）； 2.丹诺医药公布Rifasutenizol的III期临床积极数据，用于治疗幽门螺杆菌感染； 3.众生药业公布RAY-1225的II期临床积极顶线数据，用于治疗超重/肥胖； 4.天劢源和公布A-319的I期临床积极数据，用于治疗重度复发性系统性红斑狼疮。