Donaperminogene seltoplasmid(Viromed)

【概要描述】 五月羊城，珠江潮涌。2025年5月23日，为期三天的第90届全国药品交易会（PHARMCHINA）在广州·中国进出口商品交易会展馆落下帷幕。本届药交会共设展位2000余个、会议活动30余场，国内外众多知名企业集中亮相，展会同期举办70余场会议论坛和活动，10万余名相关行业同仁交流探讨行业热点话题，一起洞见行业未来。作为国内医药行业最具影响力的盛会之一，诺思兰德携明星产品“塞多明基注射液”首次参展，以其1类创新药及基因治疗产品的独特身份，吸引了众多访客及代理商前来咨询洽谈。 五月羊城，珠江潮涌。2025年5月23日，为期三天的第90届全国药品交易会（PHARMCHINA）在广州·中国进出口商品交易会展馆落下帷幕。本届药交会共设展位2000余个、会议活动30余场，国内外众多知名企业集中亮相，展会同期举办70余场会议论坛和活动，10万余名相关行业同仁交流探讨行业热点话题，一起洞见行业未来。作为国内医药行业最具影响力的盛会之一，诺思兰德携明星产品“塞多明基注射液”首次参展，以其1类创新药及基因治疗产品的独特身份，吸引了众多访客及代理商前来咨询洽谈。 “塞多明基”亮相展会 1类创新药吸引眼球 塞多明基注射液是诺思兰德自主研发的一款基因治疗药物，主要用于严重下肢缺血性疾病的治疗。该产品于2024年7月提交新药上市申请，现正处于审评阶段。本次展会上，公司为塞多明基打造了专属展位，向观众直观呈现了该药物作用机理、临床研究结果及疾病概况等。同时，公司派出了由副总裁带队的市场、销售、医学组成的专业团队，展会期间，他们以饱满的工作热情、专业的产品知识、真诚的合作态度，认真向来访人员介绍公司及产品情况，一对一解答访客的提问，与专业人士交流基因治疗及下肢缺血疾病的临床诊疗情况，加深了客户对公司的了解以及对产品的认识，展现了诺思兰德员工良好的职业素养。展会期间，公司展台人头攒动，来访人员络绎不绝，3天累计接待访客300余人次，大家认真收集代理商对产品及合作的反馈意见，忙的不亦乐乎，也通过展会更加明确了产品的销售策略，坚定了产品上市后的信心。 公司副总裁发表主题演讲 探讨创新药商业化路径 展会同期举办的首届中国医药生态重构论坛上，公司副总裁赵磊受邀发表了题为《基因治疗药物商业化路径及合作机制的思考》的主旨演讲，会场座无虚席，百余名行业从业人员参会。赵总从当前国内外CGT领域发展动态、政策导向及药企创新药商业化实践等维度，剖析了CGT领域的机遇与挑战，并分享了公司创新药研发历程，重点介绍了塞多明基的创新性和Ⅲ期临床试验结果，并就塞多明基的商业化路径与与会嘉宾进行了探讨。大会上，赵总正式发布塞多明基招商信息，诚邀全国代理商洽谈合作。大会结束后，多家代理商前往公司展位主动接洽，对塞多明基代理合作的细节展开深入洽谈，对产品的代理合作表现出浓厚兴趣。 诚邀全国代理 共拓市场新蓝海 本次药交会，不仅为诺思兰德提供了一个展示产品和实力的平台，更让我们与行业伙伴建立了更紧密的联结,加强了交流互动，收获了合作机会。公司以第90届药交会参展为契机，现正式启动塞多明基全国代理招商工作。我们将采用“自营+省级代理”的模式，诚邀全国代理商共同开拓1类生物制品塞多明基注射液的蓝海市场。公司将为合作伙伴提供全面的市场培训、学术推广资源及数字化营销支持。展会闭幕后，公司将详细梳理客户需求并与意向伙伴开展深度磋商，推动合作落地，也欢迎更多的代理商前来垂询，共同加速推进塞多明基的上市进程，携手为下肢缺血性疾病的临床诊疗带来新选择，为下肢缺血性疾病患者带来新希望。

央企首次发布！材料领域“十大基础科学问题”买科研服务（代计算、代测试、超算机时），送老李校长“科研理工男士情感课”第一性原理计算解决50年悬而未决难题：半导体中铜为何扩散更快？Ab initio及第一性原理入门参考书介绍《海贼王》告诉你，做科研为什么不能闭门造车……985博导亲测：用DeepSeek写国自然本子，3天完成30天工作量来自公众号：ScienceAI本文以传播知识为目的，如有侵权请后台联系我们，我们将在第一时间删除。编辑 | 萝卜铍药物开发是一个极端重要但又极其耗费资源和时间的过程。通常，完整开发一种成功的药物需要10 到 15 年的时间以及 10 到 16 亿美元的投入。目前，高通量筛选等传统药物开发方法依赖于随机试错，无法保证获得最佳设计。为了应对这些挑战，生成式人工智能方法应运而生，可以直接设计具有所需特性的分子。俄亥俄州立大学（The Ohio State University，OSU）的研究团队开发了一种用于药物发现的生成式人工智能方法 DiffSMol，该方法基于已知的配体形状生成 3D 小分子结合分子。DiffSMol 将配体形状细节封装在预训练的、富有表现力的形状嵌入中，并通过扩散模型生成结合分子。DiffSMol 进一步迭代修改生成的 3D 结构，使用形状引导使其更好地模拟配体形状，并使用蛋白质口袋引导来优化结合亲和力。这一方法大幅度提高了药物分子的发现精度，缩减了开发时间。论文的共同第一作者 Chen Ziqi 表示，与现有的药物设计计算方法相比，DiffSMol 只需一秒钟就能生成一个分子。该研究以「Generating 3D small binding molecules using shape-conditioned diffusion models with guidance」为题，于 2025 年 5 月12 日发布在《Nature Machine Intelligence》。为了加快药物研发进程并提高成本效益，学界与业界有大量的研究投入用于开发促进药物研发的计算方法。现有的用于设计潜在候选药物的计算方法可分为两类，基于配体的药物设计 (LBDD) 和基于结构的药物设计 (SBDD)。这两种方法分别在分子库中搜索以识别与已知配体相似的分子或与已知蛋白质靶标结合位点结合的分子。虽然 LBDD 和 SBDD 的潜力巨大，但它们的试错模式受限于分子库规模，导致实验结果过于主观且难以规模化。图示：根据 SQUID 和 DiffSMol 生成的分子计算出的相似性热图。（来源：论文）生成式人工智能（genAI）通过自主学习分子数据生成特定属性分子，有望变革传统药物开发流程，实现更精准高效的药物设计。genAI 的强大生成能力不仅突破了传统方法的局限，还为快速、可持续的药物研发提供了全新路径。图示：通过不同方法生成的 3D 分子。（来源：论文）DiffSMol俄亥俄州立大学研究团队提出的 genAI 方法 DiffSMol，可以用于生成能够有效结合蛋白质靶标并具有真实结构（例如，正确的键角和键长）的 3D 分子。受 LBDD 启发，DiffSMol 根据已知配体的形状生成新的结合分子，遵循形状相似的分子往往具有相似的结合活性的原理。DiffSMol 将配体形状的几何细节封装在预先训练的、富有表现力的形状嵌入中，并通过扩散生成新的结合分子，包括它们的原子类型和原子位置。图示：DiffSMol 的模型架构。（来源：论文）「通过使用众所周知的形状作为条件，我们可以训练我们的模型来生成以前的化学数据库中不存在的具有相似形状的新分子。」文章的通讯作者、俄亥俄州立大学生物医学信息学和计算机科学与工程教授 Xia Ning 解释道。在迭代扩散过程中，DiffSMol 利用一种新颖的分子图表示学习方法，并结合配体形状嵌入来生成和优化原子类型和原子位置，从而生成新的分子及其三维结构。为了更好地模拟已知的配体形状，DiffSMol 在配体形状的指导下进一步迭代修改生成的三维结构。受 SBDD 的启发，除了配体之外，DiffSMol 还可以利用蛋白质结合口袋的几何信息，并在结合口袋的指导下定制生成的分子，使其具有最佳的结合亲和力。性能评估全面的实验表明，与当前最先进的形状条件分子生成 (SMG) 方法相比，DiffSMol 在生成与配体形状高度相似的分子方面表现出色。值得注意的是，DiffSMol 在生成与配体形状高度相似且具有新颖图结构的分子方面成功率高达 28.4%，远高于最佳 SMG 方法 11.2% 的成功率。加入形状引导后，DiffSMol 的性能进一步提升，成功率高达 61.4%，同时生成逼真的 3D 分子。这说明了 DiffSMol 预训练形状嵌入在捕捉配体形状几何细节方面的有效性，以及其定制扩散模型在生成逼真且新颖的结合分子方面的能力。此外，通过利用蛋白质结合口袋的几何信息，采用口袋引导的 DiffSMol 比最佳口袋条件分子生成（PMG）方法生成分子的结合亲和力提高了 13.2%。当同时结合口袋引导和形状引导时，优化程度可达 17.7%。实践验证针对两个重要药物靶点——与淋巴瘤和白血病等多种癌症高度相关的细胞周期蛋白依赖性激酶 6（CDK6）和与阿尔茨海默病高度相关的脑啡肽酶 (NEP)——进行了大量计算机模拟分析的案例研究表明，DiffSMol 可以有效地生成针对这些靶点的类药物分子。图示：为 CDK6 生成候选药物 NL-001。（来源：论文）所研究的两种 CDK6 生成分子的结合亲和力（Vina 评分）分别为 -6.817 kcal/mol 和 -6.970 kcal/mol，优于已知的 CDK6 配体（0.736 kcal/mol）；而所研究的 NEP 生成分子的 Vina 评分也高达 -11.953 kcal/mol，优于已知的 NEP 配体（-9.399 kcal/mol）。图示：为NEP生成候选药物NL-003。（来源：论文）这些分子还具有良好的类药物特性，其 QED 值接近或高于 0.8，毒性评分低（0.000 至 0.236），并符合 Lipinski 五规则。值得注意的是，它们的吸收、分布、代谢、排泄和毒性（ADMET）特性与 FDA 批准的药物相当。「找到比已知配体性能更优异的分子，这对我们来说非常鼓舞人心。」Chen Ziqi 说，「这表明我们开发的模型在识别优质候选药物方面具有巨大潜力。」论文链接：https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/s42256-025-01030-w相关报道：https://phys.org/news/2025-05-generative-ai-track-future-drug.html