药物类型 干细胞疗法、CRISPR/Cas |
别名 Autologous CD34+ Cells with the BCL11A Erythroid Enhancer Edited By CRISPR/Cas9、BCL11A enhancer modified autologous hematopoietic stem cells(EdiGene)、ET 01 (Edigene) + [1] |
靶点 |
作用机制 BCL11A调节剂(BCL11A蛋白调节剂)、干细胞替代物 |
治疗领域 |
非在研适应症- |
原研机构 ![]() |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床1期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床1期 |
特殊审评- |
开始日期2023-02-18 |
申办/合作机构 |
开始日期2023-02-10 |
申办/合作机构 ![]() [+2] |
开始日期2021-08-17 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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输血依赖性地中海贫血 | 临床1期 | 中国 | 2021-08-17 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 临床1期 | 中国 | 2021-07-05 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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N/A | 1 | 壓範遞醖選築製鑰壓齋(鏇壓餘願積製齋廠鏇願) = 獵壓廠選範齋構繭醖窪 壓鹹選構範繭範壓夢簾 (齋構淵鹹糧製壓獵糧糧 ) | 积极 | 2022-11-15 |