更新于：2024-09-29
Renizgamglogene autogedtemcel
更新于：2024-09-29
概要
基本信息
非在研机构- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国) |
关联
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项与 Renizgamglogene autogedtemcel 相关的临床试验A Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Dose of Autologous Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats Gene-edited Cluster of Differentiation 34 (CD34+) Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (HSPC) (EDIT-301) in Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT)
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of treatment with EDIT-301 in adult participants with Transfusion Dependent beta Thalassemia
开始日期2022-04-29 |
申办/合作机构 |
A Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Single Dose of Autologous Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats Gene-edited CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (EDIT-301) in Subjects With Severe Sickle Cell Disease
The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with EDIT-301 in adult and adolescent participants with severe sickle cell disease (SCD).
开始日期2021-05-04 |
申办/合作机构 |
100 项与 Renizgamglogene autogedtemcel 相关的临床结果
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100 项与 Renizgamglogene autogedtemcel 相关的转化医学
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100 项与 Renizgamglogene autogedtemcel 相关的专利（医药）
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项与 Renizgamglogene autogedtemcel 相关的新闻（医药）2024-09-27
欢迎关注凯莱英药闻
近期，诺和诺德在基因编辑领域进一步加码；首先是在2024年6月，公司以最高4000万美元收购2seventy bio的A 型血友病项目及体内基因编辑技术的权益，后者可用于开发治疗自免疾病的自体或同种异体细胞疗法。其次，公司于近日达成两笔交易：分别是与Korro Bio达成高达5.3亿美元的药物合作，旨在开发两种此前无法成药靶点的RNA编辑候选药物，这些靶点适用于肥胖、糖尿病和心血管等疾病；以及与NanoVation达成一项多年研发合作伙伴关系，主要开发两个项目，未来有望扩展至多达五个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点，合作总金额高达6亿美元。
一
基因编辑及重要组成
基因编辑是指用可编辑的核酸酶识别基因组特定位点并介导DNA 双链断裂，随后诱发内源性DNA 修复机制，从而实现对DNA 序列的定点修饰的技术，包括靶向敲除或插入基因。基因编辑本质上是一种技术手段，由于多种疾病的发生与基因的错误表达直接相关，因此该技术有望实现疾病治疗。
完成基因编辑过程，无论是基因的敲除或插入，均需要：1）识别需要编辑的序列与点位，2）序列的剪切，3）剪切后的修复三个部分。工具、修复机制与载体构成了基因编辑的三大要素。
（一）基因编辑工具
目前，基因编辑工具手段经历了ZFNs 技术、TALENs 技术、CRISPR技术的更新迭代发展；完成序列的识别与剪切所依靠的基因编辑工具是各个企业研发重点，识别效率与剪切准确率是决定最终治疗效果的关键。
ZFNs（锌指核酸酶）技术是第一个普遍使用的基因编辑技术。ZFN 由锌指结构单元与Fok I 核酸酶活性区结合而成，锌指结构识别编辑位点，Fok I 核酸酶进行剪切。锌指结构由大约30 个氨基酸组成，同时与锌离子结合，因为结构与手指类似，因此称为锌指。由于针对不同的DNA序列，需要设计不同的锌指结构，较为费时费力。同时，由于识别位点较短，因此存在一定的脱靶现象，所以并未大规模应用于基因编辑治疗。
TALEN 技术与ZFNs 技术类似，DNA识别序列变为转录激活因子样效应因子（TALEs），核酸酶仍为Fok
I 核酸酶。与ZFNs 技术相比，具有特异性较高，识别精确的特点，但针对不同序列均需要重新开发TALE 结构，因此耗时费力，同时可能引起机体的免疫反应。
CRISPR 技术来源于细菌抵御外来噬菌体入侵的机制，细菌通过识别噬菌体的DNA 结构进而完成剪切。CRISPR 的识别DNA 序列由sgRNA完成，该结构由crRNA 和tracrRNA 两部分组成，切割由Cas9 蛋白完成。由于该机制中识别位点的特异性由RNA 决定而并非蛋白质，因此操作更加简单便宜，且可以剪切多个位点，是目前最便捷、应用最广泛的基因编辑工具。
（二）基因编辑载体
将工具递送至细胞内需要载体，较为成熟的载体有病毒递送载体、脂质纳米颗粒递送（LNP）、病毒样颗粒载体（VLP）, 不同编辑策略需要选择合适的载体。
（三）治疗模式
此外，根据具体治疗的模式，基因编辑还可分为体内基因治疗与体外基因治疗。
体内基因编辑对技术精准度要求更高，可以做基因的敲除与插入；通过LNP等载体将基因编辑工具递送至患者体内特定组织与器官，进入细胞完成治疗过程；进度较为领先的代表公司为Intellia Therapeutics。
体外基因编辑强调对特定碱基或碱基序列的精确改写，其过程是将功能细胞在体外进行编辑，然后输回患者体内，完成治疗；目前全球首个获批的CRISPR 公司的Exa-cel，需要经过细胞提取，体外编辑，细胞回输，完成整个治疗过程。
二
近一年发生的交易
据不完全统计，2024年截至目前，在基因编辑疗法共发生10笔交易；已披露金额的主要是诺和诺德的3项交易以及国内企业信立泰与尧唐生物的发生交易，累计超13亿美元。
2024年8月，国内企业信立泰药业与尧唐生物就一款靶向PCSK9的碱基编辑药物YOLT-101签订协议。信立泰获得YOLT-101在中国大陆区域的独家许可权益，包括但不限于研发、注册、生产、商业化销售等；尧唐生物有望获批最高总交易金额近10.35亿元。YOLT-101尚处于临床前研究阶段，拟开发用于家族性高胆固醇血症（FH）等；已有的临床前数据显示，在非人灵长类动物模型中，YOLT-101实现了一次给药长达近两年的低密度胆固醇（LDL-C）大幅度降低。
三
管线及市场分析
据不完全统计，目前全球在研的基因编辑疗法约300余种；其中仅CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy获批。
处于临床以上阶段的基因编辑疗法
根据Allied Market Research以及Global Market Research统计，2021年至2022年，全球基因编辑行业市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元，2022年同比增速为12.49%。根据Statista统计，2023年至2030年，全球基因编辑行业市场规模将以22.3%的复合增速进行增长，2023年市场规模约为66.19亿美元，到2030年，预计达到360.61亿美元。
四
重点公司及药物介绍
（一）CRISPR Therapeutics
CRISPR 是一家领先的基因编辑公司，专注于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于在治疗严重疾病的变革性基因药物。CRISPR在广泛的疾病领域建立了一系列治疗计划，其管线涉及血红蛋白病，肿瘤学，再生医学和罕见病。
公司第一代体外基因编辑产品的设计主要利用基因编辑技术增强了产品的安全性，避免不必要的免疫排斥。第二代体外基因编辑产品设计在第一代基础上的改进主要是为了增强工程细胞对肿瘤细胞的杀伤力。对不同基因的编辑，给细胞治疗带来了更大的设计空间，更多的改进方向。
CRISPR Therapeutics 降低排异反应的策略
重点药物介绍：Casgevy
Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel，简称exa-cel）是CRISPR Therapeutics 与Vertex 联合研发的体外基因编辑疗法，开发适应症为Beta 地中海贫血和镰状细胞性贫血。通过体外基因编辑，研发团队对CD34+ HSPC 细胞中红细胞（erythroid）特异的BCL11A 基因的加强子（enhancer）进行抑制，以此得到改造后的细胞并给患者进行回输。BCL11A蛋白是一种调控因子，通常在出生后抑制胎儿血红蛋白的产生，因此通过BCL11A基因的编辑减少其蛋白产物的合成，可以促进造血干细胞产生更多携带胎儿血红蛋白的红细胞，以逐步取代成人的镰状红细胞。
Exa-cel 针对TDT和SCD 分别开展了临床研究，结果显示：在针对TDT 适应症的研究中，受试者接受exa-cel 治疗后，42/44 患者已停止输注红细胞。其中持续时间最长的已有36.2 个月没有进行输注；2 位还未停止输注的患者，所需输注的红细胞量已明显减少，分别下降了75%、89%。在针对SCD 适应症的研究中，接受exa-cel 治疗后，所有31 个患者均未出现血管闭塞危象VOC，其中持续时间最长的已有32.3 个月未出现VOC。
此外，Exa-cel 治疗后，含HbF 的细胞比例明显提升，TDT 组由基线的约10%提升至90%-100%区间，SCD组由基线的约20%提升至90%-100%。且提升后比例稳定维持在高位区间，TDT 组最长观察期已达36 个月，SCD组30 个月。
在安全性上，与白消安清髓术和自体造血干细胞移植（HSCT）相似。许多不良事件可能与配套的化疗（白消安）相关。
据生物医药行业媒体Endpoints News报道，Casgevy在美国的定价为220万美元（约合人民币1576万元）。
（二）Intellia Therapeutics
Intellia是基因编辑领域的明星企业，基于CRISPR/Cas9技术，针对Ex Vivo(离体)与In Vivo(在体)基因治疗建立了针对罕见遗传疾病、感染性疾病、免疫肿瘤学、血液疾病、自身免疫性疾病等领域的多样化在研管线，并取得优异的临床表现。
公司研发管线
公司通过敲除治疗细胞的TCR 来避免移植物排斥宿主病（GvHD）；通过基因敲入引入CAR 或TCR来增强细胞对肿瘤的杀伤；敲除II 型HLA 基因来避免CD-4 介导的排异反应；敲除HLA-A 来避免CD-8 介导的排异反应；调整HLA-B 和HLA-C 来避免NK 细胞介导的排异反应。
Intellia 降低排异反应的策略
重点药物介绍：
1、NTLA-2001
NTLA-2001是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法，用于治疗甲状腺素转运蛋白（ATTR）淀粉样变性。此前 Intellia 已与再生元达成协议，Intellia将主导NTLA-2001的开发和商业化，再生元承担25%的成本，以换取相同的利润份额。目前，FDA已批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键3期临床试验，预计今年年底启动。
根据Intellia Therapeutiics 最新更新的临床结果，接受NTLA-2001治疗的所有转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的血清TTR 均降低≥90%，且这些获益一直持续到接受输注治疗后最长12 个月进行的最后一次访视。而接受25 mg 与75mg 剂量NTLA-2002 治疗的病患，平均激肽水平下降幅度为67%与95%，且分别持续了48 与32 周，显示出较好的治疗效果。
2、NTLA-2002
NTLA-2002通过抑制KLKB1基因表达，控制缓激肽的水平，降低血管扩张造成的水肿的风险，被开发用于治疗遗传性血管水肿（HAE）。目前，该药物已开展了2 项临床I期研究，分别针对由ATTR引起的多发性神经疾病和心肌疾病。
根据一项在患有遗传性血管性水肿的成年人开展的1 期剂量递增试验显示，在所有剂量水平下，最常见的不良事件是输液相关反应和疲劳。在施用NTLA-2002 后未观察到剂量限制性毒性作用、严重不良事件、3 级或更高不良事件。在基线和最新评估之间观察到总血浆激肽释放酶蛋白水平的剂量依赖性降低，25 mg组的平均百分比变化为 -67%，50 mg组为 -84%，75 mg组为 -95%。从基线到第 1 至第 16 周（主要观察期），25 mg组每月血管性水肿发作次数的平均百分比变化为 -91%，50 mg组为 -97%，75 mg组为 -80%。在所有患者中，从基线到最新评估，每月血管性水肿发作次数的平均百分比变化为-95%。
（三）Editas Medicine
EditasMedicine 成立于2013 年，这是一家基于 CRISPR/Cas9 专利技术开发针对遗传疾病和癌症基因编辑治疗的公司，也是第一家上市的 CRISPR 基因编辑公司。公司致力于将CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因组编辑系统的能力和潜力转化，为治疗世界各地严重疾病患者的药物。
Editas
Medicine 研发管线
重点药物介绍：EDIT-301
EDIT-301（renizgamglogene
autogedtemcel，又称reni-cel）是Editas
Medicine 正在开发中的治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的CRISPR基因编辑疗法，对患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞进行基因编辑，编辑位点是HBG基因的启动子区域，这是因为HBG基因的启动子区域是转录抑制因子BCL11A的结合位点，靶向改为点就能抑制BCL11A，从而重新激活γ-珠蛋白的表达，改善患者的红细胞成熟。该疗法使用的是CRISPR-Cas12a基因编辑系统，即Cas12a和gRNA组成的RNP（RNA和蛋白质复合物），通过电穿孔技术将其转染到细胞中，以避免使用病毒载体带来的随机插入风险。
根据2024年5月公司在2024 EHA公布的数据，在一项 I/II 期、多中心、开放标签、单臂研究，旨在评估 reni-cel 对严重 SCD 患者的安全性、耐受性和疗效。截至 2024 年 2 月，17 名可评估患者在输注reni-cel 后的平均（标准差，SD）时间为 6.2（5.8）个月；其中两名患者的随访时间超过 1 年。中性粒细胞和血小板植入分别在平均（SD）22.2（3.8）天和 25.2（6.2）天后实现。没有患者报告输注 reni-cel 后出现 VOE，而入组前 2 年内平均（SD）每年出现 5.2（3.0）次严重 VOE（n=17）。输注 reni-cel 后，平均（SD）Hb水平迅速升高，并从第 5 个月起维持在 ≥14.4（2.5）g/dL（n=8）。到第 4 个月（n=7），HbF 的平均（SD）百分比为 48.0% (4.0)，且在最后一次随访中维持在 >40%。F 细胞和MCH-F/F 细胞的百分比早期增加，并从第 5 个月（n=8）起维持在 >98% F 细胞，从第 3 个月（n=7）起维持在 >15 pg/F 细胞，这代表了具有临床意义的目标。所有患者的溶血关键标志物均得到改善或正常化。reni-cel 的安全性与使用白消安的清髓性预处理一致。未报告与 reni-cel 相关的不良事件。
（四）Beam：基于碱基编辑的基因治疗公司
Beam Therapeutics成立于2018年，基于单碱基编辑技术，通过重写基因组中的单个碱基，在目标DNA序列上产生精确的可预测和有效的基因修饰。公司目前正在研发的基因治疗递送策略包括：电穿孔 、 非病毒载体 （主要是LNP）和 病毒载体 （主要是AAV）三种。公司计划使用电穿孔技术进行体外血细胞和免疫细胞的递送 （例如治疗地中海贫血症等血液性疾病） ，使用LNP进行肝脏和其他器官的体内递送，使用AAV进行眼睛和中枢神经系统的递送。
Beam Therapeutics 研发管线
重点药物介绍：BEAM-101
目前公司进度最快的产品为BEAM-101，一种体外碱基编辑疗法，用于治疗镰状细胞病。该一次性疗法包括自体 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC)，这些细胞已在 HBG1/2 基因的启动子区域进行了碱基编辑，并通过造血干细胞移植程序进行给药。BEAM-101编辑旨在抑制转录抑制因子 BCL11A 与启动子结合，而不会破坏 BCL11A 表达，从而增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白 (HbF) 的产生，从而模仿遗传性胎儿血红蛋白持续性中自然发生的变异的影响。
（五）Verve Therapeutics
Verve Therapeutics 致力于开发一种治疗心血管疾病(CVD)的方法，将治疗从慢性管理转变为单疗程基因编辑药物。该公司最初的两个项目分别针对调节血脂水平的基因PCSK9和ANGPTL3。
Verve Therapeutics的研发管线
重点药物介绍：Verve-101
公司主要候选产品Verve-101是全球第一个进入临床的、在人体内部进行碱基编辑的疗法，利用基于CRISPR系统改造的单碱基编辑器，改变患者细胞中PCSK9基因的一个碱基，达到让PCSK9失活的效果。PCSK9是降低LDL-C的热门靶点，抑制它活性的功效已经得到了多款FDA批准疗法的验证。
2024 年 4 月，公司公布了其在13 名患者中的给药数据，显示对于 0.45 mg/kg 组的前五名随访至少 28 天的受试者，平均 LDL-C 降低范围从 21% 到 73%，平均为 46%（截至数据截止日期 2024 年3 月）。在 0.45 mg/kg 或 0.6 mg/kg 组中随访时间最长的两名患者中，LDL-C 降低持续长达 270 天，且随访仍在进行中。
（六）Prime Medicine
Prime Medicine于2022年10月在纳斯达克上市，主要围绕一种全新的精准基因编辑工具——先导编辑（Prime Editor，PE），该技术无需依赖DNA模板便可有效实现所有12种单碱基的自由转换，而且还能有效实现多碱基的精准插入与删除。2023年5月，刘如谦团队在Nature
Biotechnology期刊发表论文，对先导编辑进行了改进和升级——双先导编辑（TwinPE），能够实现大片段DNA的删除、替换、整合和倒位，为治疗复杂人类遗传疾病或大型基因突变所致的人类遗传疾病提供了有效工具。
重点药物介绍：PM359
PM359 是公司在血液学和免疫学重点领域推出的首个候选产品，针对的是慢性肉芽肿病 (CGD) 的 p47phox 变体，这是一种在儿童时期出现的严重且危及生命的疾病。PM359 包含使用 Prime Editors 进行体外修饰的自体造血干细胞 (HSC)，旨在纠正大量含有致病突变的细胞。目前，PM359 已获得美国食品药品管理局 (FDA) 授予的罕见儿科药物称号和孤儿药称号。
根据2024年5月公布的数据，临床前研究显示：（1）纠正了 75% 以上 CGD 患者 CD34+ 细胞中的 CGD 致病突变；（2）在小鼠模型中，≧80% 的Prime Edited CGD 患者 CD34+ 细胞中的CGD 致病突变得到纠正；（3）在植入Prime Edited CGD 患者 CD34+ 细胞的小鼠中，骨髓中性粒细胞中的 NADPH 氧化酶活性得到恢复；（4）与未编辑的 CGD 患者细胞相比，Prime Edited CGD 患者细胞中干扰素调节基因表达降低，与健康供体细胞相似，表明 Prime Editing 将细胞恢复到健康状态；（5）在植入的 Prime Edited CGD 患者 CD34+ 细胞中未检测到非预期或脱靶编辑。
（七）国内公司发展情况
国内基因编辑企业有望加速发展；截至2023年12月，我国已经有50余家公司涉足基因编辑技术，但其中依然以初创公司为主，管线研发也多在临床早期，如尧唐生物、博雅辑因、邦耀生物、瑞风生物、辉大基因、本导基因等。
1、尧唐生物
尧唐生物成立于2021年，由华东师范大学生命科学学院研究员吴宇轩等人于2021年创立，是一家专注于结合mRNA体内递送技术和基因编辑技术，开发新一代mRNA药物和基因编辑药物的高科技生物技术公司。尧唐生物通过对CRISPR、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具的持续开发和优化，对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体组装工艺的创新型改进，致力于开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。
2、博雅辑因
博雅辑因是一家专注基因编辑技术转化的、处于临床阶段的生物医药企业，由北京大学生命科学学院教授魏文胜创立。公司基于在基因编辑技术、高通量基因组编辑筛选和生物信息等方面的科研和技术实力，推进国际领先的体外和体内基因编辑疗法开发。公司已经建立了包括体外疗法造血干细胞平台、体外疗法通用型CAR-T平台、体内疗法RNA碱基编辑平台在内的多个治疗平台。
公司体外基因编辑疗法 ET-01是中国首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。
3、邦耀生物
邦耀生物致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，由华东师范大学生命科学学院前院长、生命医学研究所所长刘明耀于2013年创立，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，3个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。
4、本导基因
本导基因是一家基因治疗创新药物研发企业，由上海交通大学系统生物医学研究院教授蔡宇伽等人于2018年创立，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLP mRNA递送平台（BDmRNA）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条first-in-class的产品管线，开展了多项first-in-human临床研究，与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型疗法的合作研发。
5、其它
还有多家国内企业布局新型CRISPER基因编辑疗法，例如正在进行碱基编辑疗法开发的正序生物、贝斯生物、新芽基因，进行表观遗传基因组编辑疗法开发的益杰立科等。
参考资料
1、各公司官网
2、招商证券、浙商证券、中银国际
3、澎湃新闻、前瞻网、生物世界、医药魔方
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基因疗法并购细胞疗法
2024-08-07
On track to present additional clinical data from the RUBY trial and the EdiTHAL trial by year-end In vivo preclinical proof-of-concept for an undisclosed indication on-track by year-end Strong financial position with runway into 2026 CAMBRIDGE, Mass., Aug. 07, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), a clinical-stage gene editing company, today reported financial results for the second quarter 2024 and provided business updates. “We made significant progress in all three pillars of our strategy this quarter, particularly reni-cel as we shared a substantial clinical update mid-year and continued to enroll and dose at an accelerated pace. With these data, we are highly confident reni-cel is well positioned to be a differentiated, best-in-class product for the treatment of sickle cell disease,” commented Gilmore O’Neill, M.B., M.M.Sc., President and Chief Executive Officer, Editas Medicine. “I am proud of the Editas team’s work and our advancement in the first half of 2024 as we move closer to becoming a commercial-stage company and continue developing clinically differentiated, transformational medicines for people living with serious, previously untreatable diseases.” Recent Achievements and Outlook Ex Vivo Hemoglobinopathies Reni-cel (renizgamglogene autogedtemcel, previously EDIT-301) for Severe Sickle Cell Disease (SCD) On-track to present a substantive clinical data set of sickle cell patients with considerable clinical follow-up in the RUBY trial by year-end 2024.Completed enrollment of the adolescent cohort of the Phase 1/2/3 RUBY trial for SCD.Manufacturing drug product for the initial adolescent cohort patients.The Company continues to dose adult patients in the RUBY trial. As previously disclosed, the Company has completed enrollment of the adult cohort. Reni-cel for Transfusion-dependent Beta Thalassemia (TDT) On-track to present additional clinical data from the EdiTHAL trial by year-end 2024.The Company completed enrollment of the adult cohort of the EdiTHAL trial for TDT and continues to dose patients. In Vivo Medicines On-track to establish in vivo preclinical proof-of-concept for an undisclosed indication by year-end.The Company continues to pursue an in vivo strategy and approach aimed at driving functional upregulation of gene expression to address loss of function or deleterious mutations. Second Quarter 2024 Financial ResultsCash, cash equivalents, and marketable securities as of June 30, 2024, were $318.3 million compared to $376.8 million as of March 31, 2024. The Company expects the existing cash, cash equivalents, and marketable securities together with the near-term annual license fees and the contingent upfront payment payable under its license agreement with Vertex Pharmaceuticals, Incorporated, to fund operating expenses and capital expenditures into 2026. Second Quarter 2024 For the three months ended June 30, 2024, net loss attributable to common stockholders was $67.6 million, or $0.82 per share, compared to net loss of $40.3 million, or $0.56 per share, for the same period in 2023.Collaboration and other research and development revenues decreased to $0.5 million for the three months ended June 30, 2024, compared to $2.9 million for the same period in 2023. The decrease is primarily attributable to reduced drug supply activity with collaborators.Research and development expenses increased by $24.4 million to $54.2 million for the three months ended June 30, 2024, compared to $29.8 million for the same period in 2023. The increase is primarily related to clinical and manufacturing costs related to the accelerated progression of the Company's reni-cel program as well as costs attributable to in vivo research and discovery. General and administrative expenses increased by $1.0 million to $18.2 million for the three months ended June 30, 2024, compared to $17.2 million for the same period in 2023. The increase is primarily attributable to increased intellectual property and patent related fees due to increased legal activity. Conference Call The Editas Medicine management team will host a conference call and webcast today at 8:00 a.m. ET to provide and discuss a corporate update and financial results for the second quarter of 2024. To access the call, please dial 1-800-343-4849 (domestic) or 1-203-518-9848 (international) and ask for the Editas Medicine earnings call. A live webcast of the call will also be available on the Investors section of the Editas Medicine website at www.editasmedicine.com, and a replay will be available approximately two hours after its completion. About Editas MedicineAs a clinical-stage gene editing company, Editas Medicine is focused on translating the power and potential of the CRISPR/Cas12a and CRISPR/Cas9 genome editing systems into a robust pipeline of treatments for people living with serious diseases around the world. Editas Medicine aims to discover, develop, manufacture, and commercialize transformative, durable, precision genomic medicines for a broad class of diseases. Editas Medicine is the exclusive licensee of Broad Institute’s Cas12a patent estate and Broad Institute and Harvard University’s Cas9 patent estates for human medicines. For the latest information and scientific presentations, please visit www.editasmedicine.com. Forward-Looking StatementsThis press release contains forward-looking statements and information within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. The words ‘‘anticipate,’’ ‘‘believe,’’ ‘‘continue,’’ ‘‘could,’’ ‘‘estimate,’’ ‘‘expect,’’ ‘‘intend,’’ ‘‘may,’’ ‘‘plan,’’ ‘‘potential,’’ ‘‘predict,’’ ‘‘project,’’ ‘‘target,’’ ‘‘should,’’ ‘‘would,’’ and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Forward-looking statements in this press release include statements regarding the initiation, timing, progress and results of the Company’s preclinical and clinical studies and its research and development programs, including establishing in vivo preclinical proof-of-concept for an undisclosed indication by year-end 2024, the timing for the Company’s receipt and presentation of data from its clinical trials and preclinical studies, including presenting additional clinical data from the RUBY and EdiTHAL trials by year-end 2024, the potential of, and expectations for, the Company’s product candidates, the timing or likelihood of regulatory filings and approvals, the Company’s expectations regarding commercial readiness, and the Company’s expectations regarding cash runway. The Company may not actually achieve the plans, intentions, or expectations disclosed in these forward-looking statements, and you should not place undue reliance on these forward-looking statements. Actual results or events could differ materially from the plans, intentions and expectations disclosed in these forward-looking statements as a result of various important factors, including: uncertainties inherent in the initiation and completion of pre-clinical studies and clinical trials, including the RUBY and EdiTHAL trials, and clinical development of the Company’s product candidates, including reni-cel; availability and timing of results from pre-clinical studies and clinical trials; whether interim results from a clinical trial will be predictive of the final results of the trial or the results of future trials; expectations for regulatory approvals to conduct trials or to market products and availability of funding sufficient for the Company’s foreseeable and unforeseeable operating expenses and capital expenditure requirements. These and other risks are described in greater detail under the caption “Risk Factors” included in the Company’s most recent Annual Report on Form 10-K, which is on file with the Securities and Exchange Commission, as updated by the Company’s subsequent filings with the Securities and Exchange Commission, and in other filings that the Company may make with the Securities and Exchange Commission in the future. Any forward-looking statements contained in this press release represent the Company’s views only as of the date hereof and should not be relied upon as representing its views as of any subsequent date. Except as required by law, the Company explicitly disclaims any obligation to update any forward-looking statements. This press release contains hyperlinks to information that is not deemed to be incorporated by reference in this press release. EDITAS MEDICINE, INC.Consolidated Statement of Operations(amounts in thousands, except share and per share data)(Unaudited) Three Months EndedJune 30, Six Months EndedJune 30, 2024 2023 2024 2023 Collaboration and other research and development revenues$513 $2,887 $1,649 $12,738 Operating expenses:
Research and development 54,210 29,779 102,997 67,583 General and administrative 18,206 17,202 37,545 40,211 Total operating expenses 72,416 46,981 140,542 107,794 Operating loss (71,903) (44,094) (138,893) (95,056)Other income, net:
Other income (expense), net (1) (7) 5 (1,590)Interest income, net 4,297 3,811 9,331 7,320 Total other income, net 4,296 3,804 9,336 5,730 Net loss$(67,607) $(40,290) $(129,557) $(89,326)Net loss per share, basic and diluted (0.82) (0.56) (1.58) (1.27)Weighted-average common shares outstanding, basic and diluted 82,310,368 71,376,678 82,124,603 70,157,204 EDITAS MEDICINE, INC.Selected Consolidated Balance Sheet Items(amounts in thousands)(Unaudited)
June 30, December 31, 2024 2023Cash, cash equivalents, and marketable securities$318,307 $427,135Working capital 212,048 277,612Total assets 384,801 499,153Deferred revenue, net of current portion 54,204 60,667Total stockholders' equity 232,009 349,097
财报基因疗法
2024-07-14
·药明康德
▎药明康德内容团队编辑
本期看点
1. 治疗对CD19靶向CAR-T细胞疗法耐药的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的CD22靶向CAR-T细胞疗法firi-cel公布积极1期临床试验数据，过半患者肿瘤完全消失。
2. 口服GLP-1和胰淀素的长效共激动剂amycretin在一项1期临床试验中使肥胖患者在用药12周后减重超过13.1%。
3. 治疗帕金森病的细胞疗法TED-A9在一项早期临床试验中使3名患者的运动能力获得显著改善。
药明康德内容团队整理
Firicabtagene autoleucel（firi-cel）：公布1期临床试验数据
CARGO Therapeutics公司宣布，《柳叶刀》杂志发表了斯坦福大学医学院进行的一项单中心1期临床研究的积极数据，该研究评估了CARGO公司的CD22靶向CAR-T细胞疗法firicabtagene autoleucel（firi-cel）治疗对CD19靶向CAR-T细胞疗法耐药的大B细胞淋巴瘤患者。这款CAR-T疗法是由患者自体T细胞经慢病毒载体（m971-BBZ）转导而制造出来的，目前CARGO Therapeutics拥有它的研发权利。
发布于《柳叶刀》的临床数据截至2023年5月22日，在中位随访时间23.3个月期间，所有接受治疗患者的总缓解率（ORR）和完全缓解（CR）率分别为68%和53%。CARGO在今年5月的欧洲血液学协会（EHA）大会上公布了该试验的更新数据。截至2024年2月1日，在中位随访31.4个月期间，所有接受治疗患者的ORR和CR率仍分别为68%和53%。其中，29例接受剂量水平1（DL1）治疗的患者在中位随访29.8个月时的中位总生存期（mOS）为25.7个月（95% CI：9.2-NE），预估的2年生存率为52%。对于达到CR的患者，其中位无进展生存期（PFS）、缓解持续时间和总生存期尚未达到。自2023年11月的最后一次数据截止以来，20名达到CR的患者中没有观察到新的复发。此外，在DL1中持续没有观察到3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生。新闻稿指出，美国FDA在检视试验初步数据后罕见地主动联系斯坦福医学中心，敦促其为该疗法申请突破性疗法认定（BTD）。
Amycretin：公布1期临床试验的新数据
诺和诺德（Novo Nordisk）公布了其口服GLP-1和胰淀素的长效共激动剂amycretin的详细1期临床试验结果。分析显示，试验12周时，接受最高剂量amycretin的受试者的体重降幅高达13.1%，且受试者的体重下降尚未达到平台期。根据此积极结果，诺和诺德将对amycretin进行进一步开发。
▲Amycretin在1期试验中的减重效果（图片来源：参考资料[6]）
行业媒体Fierce Biotech在过去的报道中指出，已过STEP-1临床试验结果显示司美格鲁肽组患者在68周试验期间的体重降幅为14.9%。虽然不同临床试验之间的结果难以一同比较，但amycretin在1期试验早期结果中所展现的快速减重效果，体现了该药物的巨大潜力。目前诺和诺德正在计划进行更大规模和更长时间的研究以全面评估amycretin的疗效和安全性，其中，旨在评估该疗法皮下注射剂型的2期试验正在进行患者招募。
TED-A9：公布1/2a期临床试验数据
S.BIOMEDICS公司宣布了其细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2期临床试验中的首批3名受试者的1年随访数据。TED-A9是一款通过对人类胚胎干细胞（hESC）进行小分子化合物处理而生成的高度纯化中脑多巴胺能祖细胞。
此次公布的3名接受低剂量TED-A9治疗的患者的数据表明了TED-A9的安全性和有效性。患者在细胞植入一年后进行的核磁共振成像（MRI）和CT扫描显示，细胞移植或手术均未出现相关的不良反应；多巴胺转运蛋白（DAT）脑成像（FP-CIT-PET）显示多巴胺转运蛋白水平增加，意味着多巴胺神经元可能已定植并与患者的帕金森病症状改善相关；客观测量运动功能的MDS-帕金森病统一评定量表（MDS-UPDRS）第III部分评估显示，平均得分从基线的61.7分下降到一年后治疗后的49.0分，改善了12.7分，显示患者的运动能力得到了显著的改善。
INT2104：获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准启动1期临床试验
Interius BioTherapeutics公司宣布，已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的人类研究伦理委员会（HREC）批准和临床试验通知（CTN）许可，以进行其在研体内CAR-T疗法INT2104的临床1期试验，用以治疗B细胞恶性肿瘤。INT2104是一种在研慢病毒载体基因疗法，设计靶向CD7阳性的T细胞和NK细胞，并传递CAR转基因，以在体内生成效应CAR-T和CAR-NK细胞。这些CAR细胞靶向CD20阳性B细胞，用于治疗B细胞恶性肿瘤。与体外CAR-T疗法不同，INT2104是一种现货型的单剂量疗法，可通过静脉输注系统性给药，患者无需进行淋巴清除，治疗时不需要任何特殊设备或人员培训。
该疗法在临床前实验中展现出积极的抗肿瘤作用。在系统性淋巴瘤小鼠模型中，单次静脉输注广泛剂量范围的INT2104可实现肿瘤完全消除。在未进行化疗预处理的非人灵长类动物中，单次载体输注后观察到显著的B细胞耗竭且没有观察到药物毒性，其中一只动物的B细胞耗竭效果已持续超过6个月。Interius计划在2024年第四季度开始试验，并有望在2025年第一季度实现关键里程碑。根据行业媒体STAT报道，INT2104是首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。
Rebonuputemcel：公布1/2期临床试验数据
DiscGenics公司宣布在International Journal of Spine Surgery杂志上发表了同种异体椎间盘祖细胞疗法（IDCT）rebonuputemcel治疗疼痛性腰椎退行性椎间盘疾病（DDD）的1/2期联合临床研究的结果。IDCT是一种独立的单次注射生物疗法，旨在阻止有症状的腰椎间盘退行性病变的进展，并使椎间盘由内而外再生。IDCT中的活性成分是从捐赠的成人椎间盘组织中提取的活的祖细胞群。这些细胞经过多步骤的富集和扩增，导致细胞显著增殖和表型变化。随后，这些椎间盘源细胞会与粘性透明质酸钠溶液和辅料混合，成为最终的现货型细胞疗法IDCT。IDCT需要冷冻保存，可在门诊环境下经皮注射到椎间盘中使用。IDCT已获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格。
此次公布的结果显示，该研究达到了主要的安全性和有效性终点，单次椎间盘内注射高剂量IDCT可安全地增加椎间盘体积，并在腰椎间盘退行性病变患者注射后的2年内对患者的背痛、残疾和生活质量产生具有统计学意义和临床意义的改善。安全性方面，少数患者（18.3%）报告了严重不良事件，其中最高比例的报告来自安慰剂组。
AMT-130：公布1/2期临床试验的新数据
uniQure公司宣布其通过大脑直接注射的在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病（HD）的1/2期临床试验中获得积极中期结果。uniQure同时宣布AMT-130获得针对HD的首个RMAT认定。AMT-130是uniQure首个聚焦中枢神经系统的基因疗法，由AAV5载体携带专门沉默亨廷顿（HTT）基因表达的微RNA（microRNA），利用该公司专有的miQURE沉默技术，抑制突变亨廷顿蛋白的产生。在这项试验中，研究人员利用MRI成像引导，将基因疗法直接注射到大脑的壳核和尾状核中。
此次公布的结果显示，在24个月时，接受高剂量AMT-130治疗的HD患者的疾病进展减缓达80%，且其脑脊液（CSF）中的神经丝蛋白轻链（NfL）水平显著低于基线水平。此外，与基线相比，在24个月的随访中，接受高剂量AMT-130治疗患者的运动和认知功能测量结果几乎保持稳定。根据迄今为止的数据，AMT-130在两种剂量下均显示出良好的耐受性和安全性。没有报告新的与AMT-130相关的严重不良事件。
SKY-0515：公布1期临床试验数据
Skyhawk Therapeutics公司公布了SKY-0515在1期临床试验A部分和B部分中的积极结果。SKY-0515正被开发为亨廷顿氏病的潜在治疗药物。SKY-0515是Skyhawk公司通过其新型RNA剪接平台开发的在研小分子RNA剪接修饰剂，旨在减少HTT蛋白和PMS1蛋白。PMS1蛋白是体细胞CAG重复扩增和HD病理学的一个关键驱动因素。
▲多剂量递增研究的结果（图片来源：参考资料[9]）
此次公布的结果显示，SKY-0515在健康受试者中显示出剂量依赖性的HTT mRNA降低，在多剂量递增研究中，最高剂量组的降低幅度为72%。SKY-0515在所有测试剂量下的耐受性均良好，鉴于这些积极的初步结果，该公司计划在2024年第三季度在患者组中进行剂量测试，并计划在明年年初启动2期研究。
STP122G：公布1期临床试验的中期数据
圣诺制药（Sirnaomics）宣布在研RNAi疗法STP122G用于抗凝治疗的1期临床试验的第二患者队列圆满完成，并公布了中期数据。STP122G为第三代靶向凝血因子XI的抗凝血药物，适用于先前治疗不能完全防止出血情况的凝血障碍患者。因子XI是一种主要由肝脏内的肝细胞所产生的酶，其在人体凝血过程中发挥着重要作用。作为一种基于圣诺制药的GalAhead mxRNA递送平台的候选RNAi疗法，STP122G以肝细胞为靶点，抑制因子XI的产生，具有长期疗效及较小的出血风险。
该临床试验的第二患者队列组由8名健康受试者组成。受试者通过皮下注射完成了50毫克剂量的注射，并接受了140天的随访。安全数据显示，没有发现剂量限制性毒性或严重不良事件，同时观察到了与剂量相关的靶点沉默活性。故此本次临床研究将推进至下一队列剂量组。
Danuglipron：公布1期临床试验数据
辉瑞（Pfizer）宣布，基于进行中1期试验的药代动力学研究结果，公司已选择推进每日一次改良释放剂型danuglipron的临床开发用于治疗肥胖患者。Danuglipron（PF-06882961）是一款小分子口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，与大分子GLP-1类似物不同的是，它们可通过更为简便的口服方式使用，并且不受食物或者服用时间的限制。
此次公布的研究结果显示支持每日一次给药的药代动力学特征，其安全性与之前的danuglipron研究一致，在超过1400名研究受试者中未观察到肝酶升高。辉瑞计划在2024年下半年进行剂量优化研究，评估多种改良释放剂型的剂量，以为注册性试验提供信息。
RGT-61159：IND申请获得FDA许可
Rgenta Therapeutics公司宣布，其口服小分子RNA调节剂RGT-61159的IND申请获得FDA批准，可开展1a/1b期临床试验。RGT-61159旨在特异性调节转录因子MYB的RNA剪接，从而抑制致癌MYB蛋白的产生。RGT-61159有潜力抑制MYB蛋白过度表达的癌细胞的增殖或诱导细胞死亡。MYB是细胞增殖分化过程的主调节因子，它的异常表达已在多种人类癌症中得到证实，包括腺样囊性癌（ACC）、急性髓性白血病（AML）、T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）、结直肠癌（CRC）、小细胞肺癌（SCLC）和乳腺癌。RGT-61159正在开发用于治疗ACC、CRC和其他实体瘤，以及AML。
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参考资料（可上下滑动查看）
[1] uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for Huntington’s Disease. Retrieved July 9, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/09/2910220/0/en/uniQure-Announces-Positive-Interim-Data-Update-Demonstrating-Slowing-of-Disease-Progression-in-Phase-I-II-Trials-of-AMT-130-for-Huntington-s-Disease.html
[2] Interius BioTherapeutics Receives HREC Approval and CTN Clearance from the TGA to Commence a Phase 1 Clinical Trial for Its First-in-Class In Vivo CAR Therapeutic for B Cell Malignancies. Retrieved July 9, 2024, from https://interiusbio.com/2024/07/interius-biotherapeutics-receives-hrec-approval-and-ctn-clearance-from-the-tga-to-commence-a-phase-1-clinical-trial-for-its-first-in-class-in-vivo-car-therapeutic-for-b-cell-malignancies-will-initiate/
[3] Sirnaomics宣布基于GalNAc RNAi疗法药物STP122G用于抗凝治疗的I期临床试验第二序列圆满完成并公布了中期数据. Retrieved July 8, 2024, from https://www.prnasia.com/story/453316-1.shtml
[4] S.BIOMEDICS Dopamine Cell Therapy for Parkinson’s Disease with TED-A9 Shows Promising Results at 12 months in Phase I/IIa Clinical Trial. Retrieved July 9, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240709317387/en
[5] CARGO Therapeutics Announces Phase 1 Clinical Study of Firi-cel CAR T-Cell Therapy Published in The Lancet. Retrieved July 11, 2024, from https://investors.cargo-tx.com/news-releases/news-release-details/cargo-therapeutics-announces-phase-1-clinical-study-firi-cel-car
[6] Safety, tolerability and weight reduction findings of oral amycretin: a novel amylin and glucagon-like peptide-1 receptor co-agonist, in a first-in-human study. Retrieved July 8, 2024 from https://cattendee.abstractsonline.com/meeting/20620/presentation/846
[7] Pfizer Advances Development of Once-Daily Formulation of Oral GLP-1 Receptor Agonist Danuglipron. Retrieved July 11, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240710971928/en/Pfizer-Advances-Development-of-Once-Daily-Formulation-of-Oral-GLP-1-Receptor-Agonist-Danuglipron
[8] DiscGenics Announces the International Journal of Spine Surgery Has Published Results from an FDA-Approved Study of an Allogeneic Disc Progenitor Cell Therapy for the Treatment of Adults with Lumbar Disc Degeneration. Retrieved July 11, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/discgenics-announces-the-international-journal-of-spine-surgery-has-published-results-from-an-fda-approved-study-of-an-allogeneic-disc-progenitor-cell-therapy-for-the-treatment-of-adults-with-lumbar-disc-degeneration-302192071.html
[9] Skyhawk Therapeutics Announces Positive Topline Results from Parts A and B of its Phase 1 Clinical Trial of SKY-0515 as a Treatment for Huntington’s Disease, Reaching 72% Huntingtin mRNA Reduction. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/10/2911098/0/en/Skyhawk-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Parts-A-and-B-of-its-Phase-1-Clinical-Trial-of-SKY-0515-as-a-Treatment-for-Huntington-s-Disease-Reaching-72-Huntingtin-.html#
[10] Spur Therapeutics Completes Enrollment in Phase 1/2 GALILEO-1 Trial of FLT201 in Gaucher Disease and Selects Dose for Planned Phase 3 Trial. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/08/2909533/0/en/Spur-Therapeutics-Completes-Enrollment-in-Phase-1-2-GALILEO-1-Trial-of-FLT201-in-Gaucher-Disease-and-Selects-Dose-for-Planned-Phase-3-Trial.html
[11] MedPacto's vactosertib shows positive results in US osteosarcoma pre-clinical trial. Retrieved July 12, 2024, from https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=24495
[12] Immorna Biotherapeutics Receives U.S. FDA IND Clearance to Conduct Phase 1/2 Study of JCXH-211 IV as Monotherapy and in Combination with Checkpoint Inhibitor in Patients with Advanced Solid Tumors. Retrieved July 12, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/immorna-biotherapeutics-receives-us-fda-ind-clearance-to-conduct-phase-12-study-of-jcxh-211-iv-as-monotherapy-and-in-combination-with-checkpoint-inhibitor-in-patients-with-advanced-solid-tumors-302190627.html
[13] Immix Biopharma Doses 1st Patient in U.S. AL Amyloidosis Trial with CAR-T NXC-201. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/08/2909719/0/en/Immix-Biopharma-Doses-1st-Patient-in-U-S-AL-Amyloidosis-Trial-with-CAR-T-NXC-201.html
[14] Epsilogen announces CTA approval for Phase Ib trial of MOv18 IgE in platinum-resistant ovarian cancer. Retrieved July 12, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240707808760/en/
[15] Abata Therapeutics Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for Clinical Evaluation of ABA-101 in Progressive Multiple Sclerosis. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/09/2910147/0/en/Abata-Therapeutics-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-Clinical-Evaluation-of-ABA-101-in-Progressive-Multiple-Sclerosis.html
[16] Gain Therapeutics Announces the Completion of Dosing in the Multiple Ascending Dose (MAD) of the Phase 1 Study of GT-02287, a Novel Small Molecule Therapy for Parkinson’s Disease. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/09/2910198/0/en/Gain-Therapeutics-Announces-the-Completion-of-Dosing-in-the-Multiple-Ascending-Dose-MAD-of-the-Phase-1-Study-of-GT-02287-a-Novel-Small-Molecule-Therapy-for-Parkinson-s-Disease.html
[17] Monopar Announces First Patient Enrolled in First-in-Human Phase 1 Trial for Its Novel Radiopharmaceutical MNPR-101-Zr. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/09/2910208/0/en/Monopar-Announces-First-Patient-Enrolled-in-First-in-Human-Phase-1-Trial-for-Its-Novel-Radiopharmaceutical-MNPR-101-Zr.html
[18] Rgenta Therapeutics Announces FDA Clearance of IND Application for RGT-61159, an Oral Small Molecule RNA Modulator Designed to Halt Disease-Driver MYB Production in Adenoid Cystic Carcinoma (ACC) and Colorectal Cancer (CRC). Retrieved July 12, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/rgenta-therapeutics-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-rgt-61159-an-oral-small-molecule-rna-modulator-designed-to-halt-disease-driver-myb-production-in-adenoid-cystic-carcinoma-acc-and-colorectal-cancer-crc-302192676.html
[19] Tr1X Announces First Patient Dosed in Proof of Concept GvHD Trial Evaluating TRX103, a First-in-Class Type 1 Treg (Tr1) Cell Therapy. Retrieved July 12, 2024, from https://pipelinereview.com/tr1x-announces-first-patient-dosed-in-proof-of-concept-gvhd-trial-evaluating-trx103-a-first-in-class-type-1-treg-tr1-cell-therapy/
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临床1期细胞疗法免疫疗法突破性疗法临床结果
100 项与 Renizgamglogene autogedtemcel 相关的药物交易
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研发状态
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| β地中海贫血 | 临床2期 | 美国 | 2022-04-29 | |
| β地中海贫血 | 临床2期 | 加拿大 | 2022-04-29 | |
| 输血依赖性β地中海贫血 | 临床2期 | 美国 | 2022-04-29 | |
| 输血依赖性β地中海贫血 | 临床2期 | 加拿大 | 2022-04-29 | |
| 镰状细胞血症 | 临床2期 | 美国 | 2021-05-04 | |
| 镰状细胞血症 | 临床2期 | 加拿大 | 2021-05-04 |
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临床结果
临床结果
适应症
分期
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床1/2期 | 17 | 醖簾製夢窪顧繭選鑰鑰(網憲鏇蓋壓衊憲齋鹹壓) = none 醖窪餘鏇衊鏇簾觸獵鬱 (壓觸夢膚淵鏇齋鏇鬱鏇 ) 更多 | 积极 | 2024-05-14 | |||
临床1/2期 | 7 | 觸選築膚鹽衊簾襯獵簾(構範鏇獵衊壓憲蓋製遞) = 壓積繭廠鑰衊鬱簾廠醖 壓製醖築壓廠積襯艱顧 (蓋壓鏇淵築願襯鹽糧築, 1.0) 更多 | 积极 | 2024-05-14 | |||
临床1/2期 | - | 廠範憲觸醖顧積繭選蓋(積構艱膚餘蓋構窪衊窪) = 壓憲繭衊鏇膚蓋獵淵醖 範選獵餘餘顧鏇鹽衊遞 (夢壓淵繭獵鏇膚窪襯廠 ) 更多 | 积极 | 2024-02-01 | |||
临床1/2期 | 11 | 齋艱顧選醖憲壓襯衊淵(憲觸製遞範鏇觸窪網蓋) = All patients treated in the RUBY trial are free of vaso-occlusive events post-EDIT-301 infusion. 鑰觸簾製齋鹹壓蓋網淵 (蓋蓋觸鹽觸獵蓋衊蓋醖 ) | 积极 | 2023-12-11 | |||
临床1/2期 | 6 | 餘糧築壓觸夢觸顧構選(醖獵蓋醖網鹽餘鏇壓齋) = above the transfusion independence threshold of 9 g/dl 衊願夢鹹膚廠積餘鏇衊 (蓋鏇鏇窪窪蓋構齋積艱 ) | 积极 | 2023-12-11 | |||
临床1/2期 | 4 | 艱鬱網襯鹽觸鑰網鑰簾(糧鹹積製憲製鏇簾鹹齋) = 鏇觸鹹鏇衊窪願廠鹽夢 憲構觸廠鏇選蓋獵膚壓 (衊鬱簾製鏇淵艱醖網鏇 ) 更多 | - | 2023-06-08 | |||
临床1/2期 | 2 | 簾築衊獵糧築壓衊糧膚(衊襯廠襯鑰鏇淵獵繭鹽) = No serious adverse events occurred 範鏇醖淵糧觸觸壓選齋 (襯築製遞網範觸觸範築 ) | 积极 | 2022-12-06 |
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