Garadacimab

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.07-12.13）全球（不含中国）共有5个新药获批上市。其中，NDA批准2个，BLA批准1个，新适应症批准2个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药。 12月14日，Checkpoint Therapeutics宣布FDA已批准Unloxcyt（Cosibelimab）用于治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（cSCC）或不适合治愈性手术或放疗的局部晚期cSCC成年患者。Unloxcyt是首个获批用于治疗晚期cSCC患者的PD-L1靶向抗体。研究结果显示，接受Unloxcyt治疗的转移性皮肤鳞状细胞癌患者（n=78）达到47.4%（95% CI：36.0，59.1）的ORR，局部晚期患者达到54.8%的确认ORR。 12月14日，FDA宣布已批准Neurocrine Biosciences公司开发的Crenessity（Crinecerfont）上市，作为辅助疗法与糖皮质激素联用，治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）成人和4岁以上的儿科患者。数据显示，Crinecerfont治疗使患者在第4周时的血清雄烯二酮较基线统计学显著降低，在第28周时，Crinecerfont治疗使得患者在维持雄激素控制的同时，可减少每日所需糖皮质激素剂量，同时还展现出了良好的安全性与耐受性。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.07-12.13）全球（不含中国）共有7个新药申报上市。其中，NDA申报2个，BLA申报5个。与上次统计周期相比，本次增加1个NDA/BLA申报。 12月13日，CSL宣布CHMP已采纳积极意见，建议批准在研疗法Garadacimab作为每月一次的预防性疗法，用于治疗12岁及以上成人和青少年遗传性血管水肿（HAE）患者。研究显示，62%的患者在整个治疗期间无发作，HAE发作的中位次数降低至零，每月HAE发作次数的平均值较安慰剂减少了86.5%。 NDA/BLA申报（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.07-12.13）全球（不含中国）共有11个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药5个，细胞疗法2个，疫苗2个。与上次统计周期相比，本次增加1个获监管机构特殊资格认定的药物。 12月9日，易慕峰生物宣布FDA已授予靶向CLDN 18.2的自体CAR-T产品IMC002快速通道资格，用于治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性CLDN 18.2阳性胃癌患者。IMC002是一款基于高特异性VHH纳米抗体选择靶向CLDN18.2的自体CAR-T产品，在包括胰腺癌和胃癌在内的多种肿瘤中高度表达，是CAR-T细胞治疗的理想靶点。现有数据初步显示，在标准治疗全部失败后的晚期胃癌、胰腺癌患者中，IMC002展现出了优异的安全性和有效性。 12月14日，Vir Biotechnology宣布在研组合疗法Tobevibart和Elebsiran获得FDA授予的突破性疗法认定，以及EMA授予的PRIME认定，用于治疗慢性丁型肝炎（CHD）。研究数据显示，患者接受此联合疗法治疗24周时达到HDV RNA水平下降幅度≥2 log10或低于检测下限，并在第36周保持了这一抑制率，41%的患者达到HDV RNA检测不到的标准，并在第36周上升至64%，约90%患者的HBsAg降低至<10 IU/mL。 监管机构特殊资格认定药物 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.07-12.13）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计110条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、心血管疾病、神经疾病以及感染类疾病等共计13个领域。 其中，血液和淋巴疾病领域临床进展更新居各领域之首，为53条：化学药23条，生物药22条，细胞疗法8条。 12月9日，基石药业宣布公司在ASH年会上公布了CS5001（ROR1 ADC）针对淋巴瘤的最新临床数据。CS5001耐受性良好。无论ROR1表达水平如何，从起效剂量开始，CS5001在晚期HL中的ORR达到60.0%，在NHL中ORR为56.3%。在初步选定的II期推荐剂量水平——DL8（125μg/kg）的晚期B细胞淋巴瘤患者中，ORR更是达到了76.9%（其中3例可评估的HL均达到完全或部分缓解，NHL的ORR为70%）。 12月11日，迪哲医药宣布在ESMO官方期刊《Lung Cancer》发表了其自主研发的新型肺癌靶向药舒沃哲®（舒沃替尼片）的一项I/II期临床研究的汇总分析最新数据。研究表明，舒沃哲®单药治疗EGFR-TKI耐药的NSCLC：具有良好的抗肿瘤活性，最佳ORR为27.5%，DCR达60%，mDoR和mPFS分别为6.5个月和6个月，安全性和耐受性良好。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.12.07-12.13）全球（含中国）医药交易时间共计43起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.07-12.13）国内共有4个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准2个，BLA批准1个，新适应症批准1个。与上次统计周期相比，本次减少10个NMPA批准新药。 12月10日，卫材宣布新型尿酸盐重吸收抑制剂多替诺雷片获得NMPA批准，适应症为痛风伴高尿酸血症。多替诺雷（Dotinurad）是一种促尿酸排泄药，通过选择性抑制与肾脏中尿酸重吸收有关的尿酸盐转运蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血尿酸水平。在中国III期研究中，4mg多替诺雷治疗24周血尿酸小于等于6mg/d（360μmol/L）的患者比例为73.6%，在日本的III期临床研究结果显示，多替诺雷4mg治疗伴或不伴痛风的高尿酸血症患者，58周血尿酸水平≤6mg的患者比例为100%。 12月10日，NMPA官网最新公示，中美华东申报的注射用利纳西普新适应症上市申请已获得批准，新适应症为：治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。注射用利纳西普（Rilonacept for Injection）是一款每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β的信号传导。临床经验表明本品治疗RP具有显著的疗效和良好的安全性。 国内新药批准情况 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.07-12.13）国内共有24个新药获临床默示许可，涉及36个受理号。其中，化学药13个，治疗用生物制品8个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次减少56个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.07-12.13）国内共有8个新药申报上市，涉及12个受理号。其中，化药5个，治疗用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加7个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.07-12.13）国内共有51个新药申报临床，涉及80个受理号。其中，化学药26个，治疗用生物制品23个，预防用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次增加13个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.07-12.13）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药1个。与上次统计周期相比，本次减少6个获监管机构特殊资格认定的药物。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.07-12.13）国内新药临床研发状态更新共计7条，涉及肿瘤、血液和淋巴系统疾病以及免疫系统疾病共计3个领域。其中，化学药1条，生物药5条，细胞疗法1条。本次统计周期与上次新药临床研发状态更新数量相同。 12月9日，驯鹿生物在2024 ASH年会壁报展示福可苏®（伊基奥仑赛注射液）CAR-T细胞存续对复发/难治性多发性骨髓瘤临床预后的影响研究成果：在数据截止时，持续缓解组较进展或复发组的中位VCN持续时间有更长的趋势，107例受试者的中位效靶比为1.05（day*mL/ng），效靶比较低的受试者疾病进展的风险显著更高，其至疾病进展时间的风险比为3.07，PFS的风险比为2.3，两者均表明效靶比与疾病进展风险显著相关。 12月12日，在第47届SABCS“新型HER2疗法”的重要壁报专场，荣昌生物首次公布了维迪西妥单抗治疗HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者III期临床研究数据。最终分析结果显示，与拉帕替尼联合卡培他滨相比，维迪西妥单抗显著延长了患者的PFS，疾病进展或死亡风险降低了44%。中位PFS分别为9.9vs4.9个月，风险比[HR]=0.56，双侧P=0.0143。安全性数据与已知风险相似，安全性可控。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 关于将ALXN1850注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将ALXN1850注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下： 品种名称：ALXN1850注射液 申报单位：阿斯利康全球研发（中国）有限公司 适应症：拟用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）。 申报阶段：C阶段-关键研究前阶段。 工作要点：在中国参与的关键性国际多中心临床试验中，选择多个COA指标作为研究终点评估本品的临床获益。 06 国内新药研发领域热点新闻 破性疗法240亿下注！国产双抗崭露头角 国产双抗对外授权交易呈现大爆发趋势。2022-2024年，国产双抗合计发生对外授权交易约80笔，合计首付款金额达240亿元。其中，2024年下半年国产双抗药物的交易尤为火热，规模远超以往，共发生14笔对外授权交易。11月，聚焦双抗研发的创新药企普米斯被BioNTech全资收购，预付款8亿美元，里程碑付款最高1.5亿美元。 从交易事项来看，双抗研发的靶点布局主要围绕靶向CD3的TCE双抗、PD-1/VEGF双抗，此外，基于成药性已被验证的TSLP、白介素系列靶点的双抗产品逐渐成为投资重点。在适应症方面，自身免疫领域正在成为新药研发的焦点，多家MNC入局。更多资讯，请阅读原文 百亿交易！石药MAT2A抑制剂独家授权百济 12月13日，石药集团公告宣布，公司研发的甲硫氨酸腺苷转移酶2A（MAT2A）抑制剂SYH2039与百济神州达成合作。根据该协议并按照其中的条款及条件，石药集团授予百济神州在全球开发、制造及商业化SYH2039及或含有该化合物的任何药品的独家授权。石药集团将得到总计1.50亿美元的预付款，并有权收取最高1.35亿美元的潜在开发里程碑付款及最高15.50亿美元的潜在销售里程碑付款，以及根据该产品的年度销售净额计算的分层销售提成。 根据石药集团公开信息报道，SYH2039是石药集团通过AI驱动的小分子药物设计平台获得的高活性、高选择性的小分子MAT2A抑制剂，未来临床上针对MTAP缺失突变的实体瘤，据估计，MTAP缺失所有癌症类型中占比高达15%，在胶质母细胞瘤、胰腺癌和非小细胞肺癌中较常见，与患者预后不良相关。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1219周报”，即可下载。