Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Plozasiran in Adults With Severe Hypertriglyceridemia at High Risk of Acute Pancreatitis (SHASTA-5 Study)

This study will evaluate the efficacy and safety of plozasiran in approximately 140 adult participants with severe hypertriglyceridemia (SHTG) and history of at least two prior acute pancreatitis (AP) events not attributed to other etiologies, with at least one occurring within the last 12 months prior to screening. Eligible participants will be randomly assigned in a double-blind manner to either receive plozasiran 25 mg by subcutaneous (SC) injection every three months (Q3M) or matching placebo. Enrolled participants will be counseled to remain on the specified low-fat diet and background medications throughout the study. Following completion of the double-blind treatment period, or if the participant has a positively adjudicated AP event (whichever occurs first), participants will transition to the 12-month Open-Label Extension (OLE) treatment period receiving plozasiran 25 mg by SC injection Q3M.

开始日期2025-04-01

申办/合作机构

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

NCT06822790

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3 Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of Plozasiran in Adults With Hypertriglyceridemia (SHASTA-10 Study)

This is an open-label study to be conducted in adults with hypertriglyceridemia (HTG) and severe hypertriglyceridemia (SHTG). Each participant must have completed all required visits per protocol in the parent study AROAPOC3-3001 (NCT05089084), AROAPOC3-3003 (NCT06347003), AROAPOC3-3004 (NCT06347016) or AROAPOC3-3009 (NCT06347133). All eligible participants will receive plozasiran administered subcutaneously (SC) approximately every 3 months for 24 months. Participants will be counseled to remain on the specified low-fat diet throughout the study in accordance with local standard of care.

开始日期2025-03-01

申办/合作机构

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

CTR20243478

/ Recruiting临床3期

一项在重度高甘油三酯血症成人患者中评价Plozasiran的疗效和安全性的双盲、安慰剂对照、III期研究（SHASTA-3研究）。

主要目的：证明Plozasiran在降低空腹血清TG水平方面的疗效。次要目的：达到TG水平降低目标的受试者比例；证明 Plozasiran在降低残余胆固醇（极低密度脂蛋白胆固醇[VLDL-C]）和非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）方面的疗效；评价Plozasiran在裁定的腹部临床事件发生率方面的疗效。安全性目的：评价Plozasiran的安全性和耐受性；评价裁定的主要不良心血管事件发生率；评价试验用药品的免疫原性；评价Plozasiran对肝脏脂肪含量的影响。探索性目的：证明Plozasiran在血脂相关指标变化方面的疗效；评价Plozasiran对血液中心血管代谢疾病相关炎症和探索性血清生物标志物的影响。

开始日期2024-10-30

申办/合作机构

Ajinomoto Althea, Inc.

[+2]

100 项与普乐司兰钠相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与普乐司兰钠相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与普乐司兰钠相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与普乐司兰钠相关的文献（医药）

2025-02-11·EXPERT OPINION ON PHARMACOTHERAPY

Exploring emerging pharmacotherapies for type 2 diabetes patients with hypertriglyceridemia

Review

作者: Chan, Paul ; Tomlinson, Brian

INTRODUCTION:

Atherogenic dyslipidemia with increased triglycerides, low high-density lipoprotein cholesterol levels and increased small dense low-density lipoprotein (LDL) particles is a major risk factor contributing to the increased cardiovascular (CV) risk in patients with type 2 diabetes (T2D). This is regarded as a residual risk after achieving target levels of LDL cholesterol.

AREAS COVERED:

This article reviews the novel therapies to reduce triglycerides in patients with T2D. These were identified by a PubMed search and mainly focus on pemafibrate and the drugs targeting apolipoprotein C3 (apoC3) and angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

EXPERT OPINION:

Current therapies to reduce triglycerides in patients with T2D include fibrates and omega-3 fatty acids but these are often not sufficient and the evidence for CV benefits is limited. Pemafibrate was effective in reducing triglycerides in patients with T2D but did not reduce CV events in the PROMINENT study. Inhibitors of apoC3 are effective in reducing triglycerides even in familial chylomicronaemia syndrome and olezarsen and plozasiran in this group are being studied in patients with combined hyperlipidemia. The ANGPTL3 inhibitor evinacumab has been approved for homozygous familial hypercholesterolemia, and other ANGPTL3 inhibitors may prove to be useful to reduce triglycerides in T2D.

2025-01-09·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia and Pancreatitis Risk

Article

作者: Leeper, Nicholas J. ; Baass, Alexis ; Hegele, Robert A. ; Muhsin, Ma’an ; Watts, Gerald F. ; Mertens, Ann ; Hellawell, Jennifer ; Goldberg, Ira J. ; Gallo, Antonio ; Gaudet, Daniel ; Zhou, Rong ; Rosenson, Robert S.

BACKGROUND:

Persistent chylomicronemia is a genetic recessive disorder that is classically caused by familial chylomicronemia syndrome (FCS), but it also has multifactorial causes. The disorder is associated with the risk of recurrent acute pancreatitis. Plozasiran is a small interfering RNA that reduces hepatic production of apolipoprotein C-III and circulating triglycerides.

METHODS:

In a phase 3 trial, we randomly assigned 75 patients with persistent chylomicronemia (with or without a genetic diagnosis) to receive subcutaneous plozasiran (25 mg or 50 mg) or placebo every 3 months for 12 months. The primary end point was the median percent change from baseline in the fasting triglyceride level at 10 months. Key secondary end points were the percent change in the fasting triglyceride level from baseline to the mean of values at 10 months and 12 months, changes in the fasting apolipoprotein C-III level from baseline to 10 months and 12 months, and the incidence of acute pancreatitis.

RESULTS:

At baseline, the median triglyceride level was 2044 mg per deciliter. At 10 months, the median change from baseline in the fasting triglyceride level (the primary end point) was -80% in the 25-mg plozasiran group, -78% in the 50-mg plozasiran group, and -17% in the placebo group (P<0.001). The key secondary end points showed better results in the plozasiran groups than in the placebo group, including the incidence of acute pancreatitis (odds ratio, 0.17; 95% confidence interval, 0.03 to 0.94; P = 0.03). The risk of adverse events was similar across groups; the most common adverse events were abdominal pain, nasopharyngitis, headache, and nausea. Severe and serious adverse events were less common with plozasiran than with placebo. Hyperglycemia with plozasiran occurred in some patients with prediabetes or diabetes at baseline.

CONCLUSIONS:

Patients with persistent chylomicronemia who received plozasiran had significantly lower triglyceride levels and a lower incidence of pancreatitis than those who received placebo. (Funded by Arrowhead Pharmaceuticals; PALISADE ClinicalTrials.gov number, NCT05089084.).

2025-01-09·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

NEJM at ESC — Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia and Pancreatitis Risk

作者: Morrissey, Stephen ; Leopold, Jane ; Rubin, Eric J.

155

项与普乐司兰钠相关的新闻（医药）

2025-03-22

·药明康德

强效降脂近90%的RNAi疗法；展现“史无前例”疗效的创新偶联疗法…… | TIDES周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。美国FDA已批准Alnylam Pharmaceuticals公司为其RNA干扰（RNAi）疗法Amvuttra（vutrisiran）递交的补充新药申请，用于治疗野生型或遗传性伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者。维亚臻生物宣布，其用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的RNAi疗法VSA001的3期临床试验达到主要疗效终点和所有关键次要终点。Avidity Biosciences公司和Dyne Therapeutics公司在近日举办的2025年肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议中各披露了1款用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的偶联疗法的积极早期数据。欢迎读者长按/扫描以下二维码，申请获取含有完整表格整理的《2025年3月第3期TIDES疗法进展盘点》。 ▲长按识别上方二维码，申请获取《2025年3月第3期TIDES疗法进展盘点》 Vutrisiran：补充新药申请获FDA批准 Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准该公司为RNAi疗法vutrisiran递交的补充新药申请，用于治疗野生型或遗传性ATTR-CM成人患者，以减少心血管死亡、心血管住院和紧急心力衰竭就诊。Vutrisiran是一款皮下给药的RNAi疗法，它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和突变转甲状腺素蛋白的产生。Vutrisiran基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性，可允许不频繁的皮下注射。此次获批是基于3期临床试验HELIOS-B的结果，结果显示，与安慰剂相比，皮下注射vutrisiran显著降低了ATTR-CM患者因任何原因死亡或出现复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。2022年6月，美国FDA批准vutrisiran上市，用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。新闻稿指出，vutrisiran是首个获得FDA批准用于治疗成人ATTR-CM及hATTR-PN的治疗方法。 VSA001：公布3期临床试验数据维亚臻生物宣布，其旗下VSA001用于治疗中国家族性乳糜微粒血症综合征患者的3期临床试验获得积极顶线数据，成功达到主要疗效终点和所有关键次要终点。VSA001（plozasiran），之前也称为ARO-APOC3，最初由Arrowhead Pharmaceuticals公司开发，是一种潜在“first-in-class”的RNAi治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III（APOC3）的产生。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRLs）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。APOC3通过抑制脂蛋白脂酶对TRLs的分解以及肝脏中肝脏受体对TRLs残余物的摄取，导致血液中的甘油三酯水平升高。VSA001通过降低APOC3水平，从而减少甘油三酯并将脂质调节到正常水平。该研究的主要终点为与安慰剂组相比，第10个月的空腹血清甘油三酯水平相较于基线的中位变化百分比。VSA001在第10个月甘油三酯中位数降幅高达89%，APOC3中位数降幅高达93%，与安慰剂组相比具有统计学差异。除了成功达到研究主要终点外，VSA001还达到所有关键次要研究终点，包括第10个月和第12个月血清空腹甘油三酯相较于基线变化百分比，以及第10个月和第12个月APOC3水平相较于基线变化百分比。此外，VSA001在FCS患者中表现出良好的安全性。 Delpacibart zotadirsen：公布1/2期临床试验的新数据 Avidity Biosciences公司用于治疗DMD的在研疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）在1/2期EXPLORE44临床试验中展现出“史无前例”的抗肌萎缩蛋白表达能力。DMD是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因产生突变，导致抗肌萎缩蛋白缺失或功能失常，造成患者肌肉功能的终身、渐进性丧失。Del-zota由靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成，TfR1在肌肉组织中高度表达。这款疗法通过改变mRNA剪接过程，产生几乎与正常抗肌萎缩蛋白功能相同的蛋白。靶向TfR1的单克隆抗体可以通过与肌肉细胞表面的受体相结合，增强寡核苷酸的肌肉特异性递送。研究显示，剂量为5 mg/kg和10 mg/kg的del-zota均表现出强有力的骨骼肌递送能力，骨骼肌寡核苷酸水平达到200 nM。外显子44跳跃效率显著增加40%。抗肌萎缩蛋白生成显著增加，平均增加至正常水平的25%，最高达到正常水平的58%。肌酸激酶水平下降至接近正常水平，相比基线减少了超过80%。基于这些积极数据，Avidity决定在未来的临床研究中采用5 mg/kg（每6周一次给药）的剂量方案，并以此支持生物制品许可申请（BLA）的递交。公司计划最迟于2025年年底前向FDA提交BLA申请。 DYNE-251：公布1/2期临床试验的新数据 Dyne Therapeutics公司用于治疗DMD的在研疗法DYNE-251也1/2期DELIVER试验中展现出“史无前例”的持久功能提升和生物标志物改善。DYNE-251由磷酸二氨基甲酰吗啉寡核苷酸（PMO）与靶向TfR1的抗体片段（Fab）偶联而成。该疗法旨在实现靶向肌肉组织递送，促进核内外显子跳跃，从而使肌肉细胞生成截短但功能正常的抗肌萎缩蛋白，目标是停止或逆转疾病的进展。接受20 mg/kg和10 mg/kg剂量治疗的患者在多个关键功能指标上显著改善，包括北极星步行评估（NSAA）、步速95百分位数（SV95C）、10米步行/跑步时间（10-MWR）及从地面起身时间。在生物标志物方面，DYNE-251治疗组患者显示出高水平抗肌萎缩蛋白表达，肌肉含量调整后的平均绝对表达量达8.72%。Dyne Therapeutics已与FDA确认，抗肌萎缩蛋白表达可作为加速批准的替代终点。目前，DYNE-251的注册性扩展队列已完成患者招募，公司预计2025年晚些时候获得数据，并计划于2026年初向FDA递交BLA，寻求加速批准。限于篇幅，本文仅针对部分重要进展做简单介绍。欢迎读者长按/扫描以下二维码，申请获取含有完整表格整理的《2025年3月第3期TIDES疗法进展盘点》。 ▲长按识别上方二维码，申请获取《2025年3月第3期TIDES疗法进展盘点》 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] Alnylam Announces FDA Approval of AMVUTTRA® (vutrisiran), the First RNAi Therapeutic to Reduce Cardiovascular Death, Hospitalizations and Urgent Heart Failure Visits in Adults with ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy (ATTR-CM). Retrieved March 20, 2025, from https://investors.alnylam.com/press-release?id=28831 [2] 维亚臻宣布VSA001注射液在中国家族性乳糜微粒血症综合征患者的3期临床试验取得积极结果. Retrieved March 17, 2025, from https://www.prnasia.com/story/481821-1.shtml [3] Dyne Therapeutics Announces New Long-Term Clinical Data from Phase 1/2 DELIVER Trial of DYNE-251 in Duchenne Muscular Dystrophy Demonstrating Unprecedented and Sustained Functional Improvement Through 18 Months. Retrieved March 17, 2025, from https://investors.dyne-tx.com/news-releases/news-release-details/dyne-therapeutics-announces-new-long-term-clinical-data-phase-12 [4] Avidity Biosciences Announces Positive Topline Del-zota Data Demonstrating Consistent, Statistically Significant Improvements in Dystrophin, Exon Skipping and Creatine Kinase in People Living with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping in Phase 1/2 EXPLORE44® Trial. Retrieved March 17, 2025, from https://aviditybiosciences.investorroom.com/2025-03-17-Avidity-Biosciences-Announces-Positive-Topline-Del-zota-Data-Demonstrating-Consistent,-Statistically-Significant-Improvements-in-Dystrophin,-Exon-Skipping-and-Creatine-Kinase-in-People-Living-with-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Amenable-to-Exon-44 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床3期上市批准寡核苷酸临床2期临床结果

2025-03-17

·美通社

维亚臻宣布VSA001注射液在中国家族性乳糜微粒血症综合征患者的3期临床试验取得积极结果

中国 FCS 3 期临床试验达到主要终点和全部关键次要终点 VSA001 在第 10 个月甘油三酯中位数降幅高达 89% ， APOC3 中位数降幅高达 93% ，与安慰剂组相比具有统计学差异 VSA001 具有良好的安全性苏州 2025年3月17日 /美通社/ -- 维亚臻生物技术（苏州）有限公司（"维亚臻"）宣布，由维亚臻开展的针对中国家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的3期临床试验（CTR20231418/NCT05902598）获得积极顶线数据，成功达到主要疗效终点和所有关键次要终点。维亚臻首席执行官邹晓明博士表示："FCS是一种严重危及患者健康和生命的疾病，在中国尚未有针对该适应症的获批药物。我们很高兴看到VSA001注射液作为维亚臻首个进入3期临床试验的siRNA药物，在针对中国FCS患者的3期临床试验中获得积极结果，展现出显著的疗效和良好的安全性，并与海外已完成的FCS 3期试验结果高度相似。我们向参与此次研究的患者、护理人员、研究人员和团队表示诚挚的谢意，并将继续推动VSA001在中国的研发注册及商业化进程，让中国FCS和高甘油三酯血症患者早日从该药物获益。" 本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期临床试验，共37名FCS患者随机接受每3个月一次，持续12个月的VSA001 25 mg、50 mg或安慰剂皮下注射治疗，旨在中国FCS成人患者中评估VSA001的有效性和安全性。该研究的主要终点为与安慰剂组相比，第10个月的空腹血清甘油三酯水平相较于基线的中位变化百分比。第10个月接受25 mg和50 mg VSA001治疗的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相较于基线的降幅分别达到86%和89%。第12个月接受25 mg和50 mg VSA001治疗的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相较于基线的降幅分别达到72%和79%。在VSA001 25mg 治疗组中，90%的FCS患者空腹血清甘油三酯水平在第10个月降至500 mg/dL以下。第10个月接受25 mg和50 mg VSA001治疗的FCS患者血清载脂蛋白C3（APOC3）中位值相较于基线降低幅度分别达到93%和92%。除了成功达到研究主要终点外，VSA001还达到所有关键次要研究终点，包括第10个月和第12个月血清空腹甘油三酯相较于基线变化百分比，以及第10个月和第12个月APOC3水平相较于基线变化百分比。 VSA001在FCS患者中表现出良好的安全性。经历治疗相关不良事件（TEAEs）的患者例数在VSA001治疗组及安慰剂组之间相似，而在VSA001治疗组中，严重不良事件的发生率低于安慰剂组。关于家族性乳糜微粒血症综合征（ FCS）家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重且罕见的疾病，通常由多种单基因突变引起。FCS导致甘油三酯（TG）水平极度升高，通常超过880 mg\/dL，可能导致多种严重的体征和症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知障碍。目前，针对FCS的治疗选择有限，难以满足患者的医疗需求。关于 VSA001 （Plozasiran） VSA001 （Plozasiran），之前也称为ARO-APOC3，是一种同类首创的RNA干扰（RNAi）治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III（APOC3）的产生。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRLs）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。APOC3通过抑制脂蛋白脂酶对TRLs的分解以及肝脏中肝脏受体对TRLs残余物的摄取，导致血液中的甘油三酯水平升高。VSA001通过降低APOC3水平，从而减少甘油三酯并将脂质调节到正常水平。在多项临床研究中，VSA001已在家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）、严重高甘油三酯血症（SHTG）和混合性高脂血症患者中显示出甘油三酯和多种致动脉粥样硬化脂蛋白的减少。到目前为止，VSA001总体耐受性良好，报道的治疗相关不良事件通常与研究人群的合并症和基础疾病相关。在临床研究和研究人群中，拟申请上市的25 mg剂量组的最常见治疗相关不良事件包括COVID-19、上呼吸道感染、头痛、2型糖尿病和腹痛。 VSA001正在开展SUMMIT临床计划中的一系列研究，包括针对FCS患者的PALISADE 3期研究、针对SHTG患者的SHASTA研究，以及针对混合性高脂血症患者的MUIR和CAPITAN研究。 VSA001已在FCS适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法、孤儿药和快速通道认定，欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定，以及中国国家药品监督管理局（NMPA）的突破性疗法、优先审评认定。目前plozasiran尚未批准用于治疗任何疾病。关于维亚臻维亚臻是一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司。公司成立于2022年，与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有四款在同类竞品中处于领先位置、针对心血管代谢及自身免疫疾病领域的临床阶段小核酸药物，旨在打造从研发、生产和商业化的整合式小核酸药物技术平台。更多信息请访问 www.visirna.com，或联系 info@visirna.com

siRNA临床3期临床结果

2025-03-11

·医学新视点

专家对话：降脂、降糖、减重等药物，如何改善心血管代谢健康？

高血压、血脂异常和肥胖是现代生活中常见的慢性疾病，它们不仅相互关联，还常常共同导致心血管疾病等严重健康问题。密西根大学Eugene Chen（陈育庆）教授与中南大学湘雅二医院彭道泉教授、上海交通大学附属瑞金医院王继光教授为我们分享了关于心血管代谢疾病的最新研究成果与临床治疗进展，并深入探讨了代谢综合征、心血管疾病的风险管理以及最新药物在血脂、血糖、肥胖等方面的应用。陈育庆教授：代谢与心血管健康密不可分陈育庆教授详细探讨了代谢综合征的概念以及其对心血管健康的影响：代谢综合征是一组与肥胖、糖尿病、高血压等疾病相关的病理状态，通常会导致心血管疾病的高发。尤其在中国，心血管代谢疾病的流行情况严峻，据统计，高血压、糖尿病和肥胖分别影响着2.45亿、1.09亿和1.72亿中国人口，而高血压前期、糖尿病前期和超重人群也呈现出更为严重的增长趋势。胰岛素抵抗被认为是多种心血管危险因素的关键驱动因素，它在肥胖、糖尿病和高血压等疾病的发生和发展中起着核心作用。过氧化物酶体增殖物激活受体γ（PPAR-γ）的激活通过控制脂肪、糖类、能量的代谢在疾病的发生中发挥着核心作用，尤其在肥胖和糖尿病患者中影响显著。1997年首次发现的PPAR-γ激动剂[如曲格列酮（troglitazone）、吡格列酮（pioglitazone）和罗格列酮（rosiglitazone）]都成为研究和治疗这些疾病的重要药物。然而，这些药物也有副不良作用，如可能出现体重增加、水潴留、浮肿及肝毒性等。近年来针对糖尿病及心血管疾病的药物研发不断取得进展，钠-葡萄糖共转运体1/2 (SGLT1/2）抑制剂（如sotagliflozin）因其显著的临床效果和低不良反应，成为了治疗糖尿病及心衰患者的热点药物。多项临床试验证明该药物能够降低心血管死亡率，并且对心脏功能恢复具有积极作用。通过全新的药物治疗方法可以同时改善心血管和代谢健康，这一发现进一步认识了心血管疾病与代谢疾病之间的关系，并为临床治疗提供了新的方向。在胰岛素抵抗、高血压、血脂紊乱与肥胖的综合管理中，药物与生活方式干预的结合尤为重要。通过使用新的药物[如胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂、SGLT2抑制剂、前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂等]并结合健康饮食和适当的运动，能够更有效地控制血脂、血压和胰岛素抵抗，更有助于提高心血管疾病的预防和治疗效果，改善患者的整体健康状况。陈育庆教授特别提到，良好的生活习惯对于心血管健康至关重要，尤其是在控制代谢性疾病方面。通过遵循“Life’s Essential 8”这一健康生活指南，可以显著改善心血管健康。这包括保持充足的睡眠（每天7~9小时）、健康饮食、定期的中等强度运动（每周150分钟），不吸烟，保持健康体重，控制血压、胆固醇水平以及空腹血糖。王继光教授：高血压分期、分级、分型管理的理论与实践在此次讲座中，王继光教授探讨了高血压的防治与管理，强调了早期干预和个体化治疗的重要性。王继光教授表示，通过精确的血压监测与药物调控，结合生活方式的改善，可以有效降低高血压患者的心血管事件风险。近年来，老龄患者尤其是60岁以上人群的高血压患病率显著上升，从2012年的44.6%增至55.7%。王继光教授指出，高血压的管理应该重视分级、分期和分型。分级诊断根据患者的血压水平，分期根据血压对血管和器官的影响来评估，而分型则结合高血压的病因和病理学特征，为患者提供个体化的治疗方案。其次，动态血压监测推动了智能化高血压诊疗中心的建设，提高了血压测量的准确性，支持了个体化治疗的实施。尤其是家庭血压监测的普及，极大地改善了患者自我管理血压的能力，确保了治疗方案的及时调整。此外，王继光教授还深入分析了高血压与肾脏疾病、阻塞性睡眠呼吸暂停综合征（OSAS）等病症的关系，展示了高血压与其他疾病的共性临床表现，尤其是与肾脏疾病的交叉影响。其团队的研究也涉及到高血压患者合并OSAS的治疗，通过持续气道正压（CPAP）治疗，进一步探讨了如何通过改善睡眠呼吸状况来降低高血压患者的心血管风险，为综合治疗提供了新的视角和依据。随着新型药物的不断涌现，王继光教授展示了药物如baxdrostato和沙库巴曲缬沙坦/阿利沙坦在临床试验中的降压效果，特别是在长期管理高血压中的优势。通过对比不同的药物治疗方案，王继光教授强调，当前降压治疗所取得的巨大进步及其潜在的广阔前景。这些新型药物不仅为高血压的治疗提供了更多选择，还可能改善患者的长期预后。通过逐步提高治疗率和达标率，高血压的控制率有望达到50%，这一目标的实现，将为中国心血管疾病的防治奠定坚实的基础。彭道泉教授：血脂剩余风险治疗进展在本次讲座中，彭道泉教授深入探讨了血脂剩余风险的识别与治疗策略，重点介绍如何利用最新的药物和治疗方法进一步减少动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险。彭道泉教授指出，尽管常规降脂治疗可以有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），但仍有部分患者存在血脂剩余风险，表现为甘油三酯（TG）、高密度脂蛋白（HDL）及其他脂质异常。为此，他强调了分层治疗的重要性，通过评估LDL-C、TG、脂蛋白（a）等指标，判断是否需要使用新型药物，如PCSK9抑制剂，这种精准的治疗方法有助于更有效地管理血脂异常。接着，彭道泉教授详细介绍了bempedoic酸的作用机制。Bempedoic酸可以通过抑制肝脏的ATP柠檬酸裂解酶（ACL）降低胆固醇合成，从而显著降低LDL-C水平。研究显示，bempedoic酸在临床应用中效果显著，尤其是在60个月的追踪中，LDL-C水平持续降低，心血管事件的发生率也有所减少。另外，bempedoic酸对心血管事件的预防同样有效果，特别是在不耐受他汀类药物的患者中，这些研究结果为bempedoic酸的临床应用提供了重要依据。近几年涌现的几种新型药物，如zodasiran和plozasiran，在临床试验中也表现出了良好的疗效。Zodasiran通过RNA干扰降低TG，最大降低幅度为63%，非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）也减少了36%，载脂蛋白B（ApoB）下降了22%。Plozasiran则在24周的研究中显著减少了TG（62.4%）及ApoB（20%）。这些结果表明，这些新药在治疗高脂血症方面具有巨大的潜力。此外，还有ApoCIII抑制剂可以通过降低TG及apoB水平，在改善相关脂质代谢紊乱中表现出积极的作用，为患者提供了进一步的治疗选项。在治疗过程中，患者的脂质水平变化明显，且未见显著副作用。随着新药的不断推出，siRNA技术也开始在脂质代谢领域展现其强大的潜力。通过干扰特定的基因表达，这些小分子药物能够直接影响脂质的合成与代谢，为高脂血症的治疗提供了新的方向，尤其是在提高高密度脂蛋白（HDL）功能方面表现突出。总的来说，这些新型降脂药物的出现，为高脂血症患者提供了更多的治疗选择，且具有显著的疗效和良好的安全性。这些药物不仅能有效降低血脂，还能进一步降低心血管疾病的风险，为患者带来更好的生活质量。随着研究的深入，未来这些药物的临床应用将更加广泛，进一步推动心血管疾病治疗的进步。相关阅读 3年持续降脂，预防心血管疾病！JAMA子刊：无需高强度他汀，替代方案安全有效降脂至少80%，1年多内持续降低！JAMA：RNAi疗法为心血管疾病患者带来新希望预防心血管疾病，健康老年人停用阿司匹林安全吗？重磅研究带来启示中国人群新证据：无论高血压病史长短，达到<130 mmHg就能降低心血管疾病风险！挑战认知？没接受治疗，42%患者血压恢复正常，心血管疾病风险还降低34%！欢迎投稿：学术成果、前沿进展、临床干货等主题均可，点此了解投稿详情。参考资料（可上下滑动查看） [1]Saklayen MG. The Global Epidemic of the Metabolic Syndrome. Curr Hypertens Rep. 2018;20(2):12. Published 2018 Feb 26. doi:10.1007/s11906-018-0812-z [2]国家心血管病中心阜外医院鲁向锋教授 [3]Li Y, Zhou D, Ren Y, et al. Mir223 restrains autophagy and promotes CNS inflammation by targeting ATG16L1. Autophagy. 2019;15(3):478-492. doi:10.1080/15548627.2018.1522467 [4]Nissen SE, Wolski K. Effect of rosiglitazone on the risk of myocardial infarction and death from cardiovascular causes [published correction appears in N Engl J Med. 2007 Jul 5;357(1):100.]. N Engl J Med. 2007;356(24):2457-2471. doi:10.1056/NEJMoa072761 [5]王继光.内科理论与实践.2014;9(6):365-368. [6]王继光.高血压数字平台与数字疗法.临床心血管病杂志,2022;38(8):606-609. [7]Wang JG. Annals of Translational Medicine 2018; 6(15):296. [8]Writing Committee, Lloyd-Jones DM, Morris PB, et al. 2022 ACC Expert Consensus Decision Pathway on the Role of Nonstatin Therapies for LDL-Cholesterol Lowering in the Management of Atherosclerotic Cardiovascular Disease Risk: A Report of the American College of Cardiology Solution Set Oversight Committee [published correction appears in J Am Coll Cardiol. 2023 Jan 3;81(1):104. doi: 10.1016/j.jacc.2022.11.016.]. J Am Coll Cardiol. 2022;80(14):1366-1418. doi:10.1016/j.jacc.2022.07.006 [9]Terlizzi M, Bossi A. ProtecT trial: What's new after 15 years of follow-up: Re: Hamdy FC and colleagues; N Engl J Med. 2023 Apr 27. Urologia. 2024;91(1):3-4. doi:10.1177/03915603231225604 [10]Teo YH, Chia AZQ, Teo YN, et al. The impact of sodium-glucose cotransporter inhibitors on blood pressure: a meta-analysis and metaregression of 111 randomized-controlled trials. J Hypertens. 2022;40(12):2353-2372. doi:10.1097/HJH.0000000000003280 [11]Stroes ESG, Alexander VJ, Karwatowska-Prokopczuk E, et al. Olezarsen, Acute Pancreatitis, and Familial Chylomicronemia Syndrome. N Engl J Med. 2024;390(19):1781-1792. doi:10.1056/NEJMoa2400201 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。分享，点赞，在看，传递医学新知

100 项与普乐司兰钠相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
家族性乳糜微粒血症综合征	申请上市	美国	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2024-11-18
高甘油三酯血症	临床3期	美国	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2024-04-26
高甘油三酯血症	临床3期	美国	维亚臻生物技术（苏州）有限公司	2024-04-26
高甘油三酯血症	临床3期	美国	Ajinomoto Althea, Inc.	2024-04-26
高甘油三酯血症	临床3期	阿根廷	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2024-04-26
高甘油三酯血症	临床3期	阿根廷	Ajinomoto Althea, Inc.	2024-04-26
高甘油三酯血症	临床3期	阿根廷	维亚臻生物技术（苏州）有限公司	2024-04-26
高甘油三酯血症	临床3期	澳大利亚	维亚臻生物技术（苏州）有限公司	2024-04-26
高甘油三酯血症	临床3期	澳大利亚	Ajinomoto Althea, Inc.	2024-04-26
高甘油三酯血症	临床3期	澳大利亚	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2024-04-26

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05902598 \| CTR20231418 (PRNewswire) 人工标引	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征	37	VSA001 25 mg	鏇選鏇繭憲範膚築鏇憲(夢憲艱簾餘餘鬱顧遞夢) = 窪顧遞積壓餘遞襯憲鏇艱築鬱蓋網夢積鏇壓憲 (鏇糧齋選鑰艱憲鏇糧衊 ) 达到更多	积极	2025-03-17
				VSA001 50 mg	鏇選鏇繭憲範膚築鏇憲(夢憲艱簾餘餘鬱顧遞夢) = 鑰範艱顧壓鹹憲窪餘餘艱築鬱蓋網夢積鏇壓憲 (鏇糧齋選鑰艱憲鏇糧衊 ) 达到更多
NCT04998201 \| NCT04720534 (MUIR, Company_Website) 人工标引	临床2期	高甘油三酯血症 \| 家族性混合型高脂血症	418	Plozasiran (MUIR)	壓願壓遞顧鏇築夢淵鬱(膚窪鑰醖襯積鏇襯糧範) = 築鏇廠簾夢窪餘鹹餘衊淵襯鹽製遞艱鏇獵簾蓋 (顧選構鏇艱鏇夢繭鏇獵 )	积极	2024-11-18
				Plozasiran (SHASTA-2)	壓願壓遞顧鏇築夢淵鬱(膚窪鑰醖襯積鏇襯糧範) = 醖構鬱淵構觸鏇衊鏇選淵襯鹽製遞艱鏇獵簾蓋 (顧選構鏇艱鏇夢繭鏇獵 )
NCT05089084 (PALISADE, Company_Website) 人工标引	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征	75	Plozasiran 25 mg	鹽艱衊網蓋壓艱憲壓繭(簾鹽簾窪繭衊壓鑰築襯) = 醖製製遞窪鬱製鑰廠餘網糧積遞築衊築鹹網獵 (餘鬱繭壓鏇窪範積網憲 ) 更多	积极	2024-11-18
				Plozasiran 50 mg	鹽艱衊網蓋壓艱憲壓繭(簾鹽簾窪繭衊壓鑰築襯) = 餘齋顧艱醖淵壓衊膚顧網糧積遞築衊築鹹網獵 (餘鬱繭壓鏇窪範積網憲 ) 更多
NCT05089084 (PALISADE, BusinessWire) 人工标引	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征	75	Plozasiran 25 mg	範簾餘醖遞構蓋鹹範範(憲夢艱鹽窪糧襯觸選衊) = 構鑰範鹽壓窪窪夢襯壓襯選鏇窪鏇範顧製網糧 (鹽遞衊艱網簾醖獵夢範 ) 更多	积极	2024-09-02
				Plozasiran 50 mg	範簾餘醖遞構蓋鹹範範(憲夢艱鹽窪糧襯觸選衊) = 網襯網醖繭鹽糧鹹鬱淵襯選鏇窪鏇範顧製網糧 (鹽遞衊艱網簾醖獵夢範 ) 更多
NCT05089084 (PALISADE, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征	75	Plozasiran 25 mg	廠衊選淵廠遞選簾選艱(糧製簾獵廠選遞觸網餘) = 廠壓餘顧網襯艱壓淵膚醖蓋範獵糧襯願鏇顧淵 (積糧蓋鏇鑰鬱構鏇選網 ) 达到更多	积极	2024-06-03
				Plozasiran 50 mg	廠衊選淵廠遞選簾選艱(糧製簾獵廠選遞觸網餘) = 夢鹽鏇艱簾鑰選襯艱積醖蓋範獵糧襯願鏇顧淵 (積糧蓋鏇鑰鬱構鏇選網 ) 达到更多
NCT04998201 (MUIR, BusinessWire) 人工标引	临床2期	高脂血症	-	Plozasiran 10mg	鏇窪鑰範積鹽膚蓋鹹膚(獵鬱顧鏇鏇構範艱窪獵) = 範繭願蓋窪夢憲齋鹽築顧遞繭憲廠鑰鹽蓋窪構 (構觸餘壓積製顧構蓋顧 ) 更多	积极	2024-05-28
				Plozasiran 25mg	鏇窪鑰範積鹽膚蓋鹹膚(獵鬱顧鏇鏇構範艱窪獵) = 積齋鹹壓鏇鏇膚獵窪網顧遞繭憲廠鑰鹽蓋窪構 (構觸餘壓積製顧構蓋顧 ) 更多
NCT04998201 (MUIR, Pubmed) 人工标引	临床2期	家族性混合型高脂血症	353	Plozasiran 10 mg (quarterly doses)	窪廠簾襯構構觸夢憲襯(選淵築襯壓觸積願製構) = 鹽積築簾顧網鑰襯簾積壓廠獵窪觸膚襯範遞廠 (憲繭觸鑰蓋築觸鬱齋繭, -59.0 ~ -40.6) 更多	积极	2024-05-28
				Plozasiran 25 mg (quarterly doses)	窪廠簾襯構構觸夢憲襯(選淵築襯壓觸積願製構) = 顧積衊衊襯鬱淵顧鹹衊壓廠獵窪觸膚襯範遞廠 (憲繭觸鑰蓋築觸鬱齋繭, -65.1 ~ -46.8) 更多
NCT04720534 (SHASTA-2, Biospace \| JAMA Cardiol \| Pubmed)	临床2期	高甘油三酯血症	226	Plozasiran	繭齋獵繭衊鏇範壓淵繭(憲鑰獵餘網齋遞膚鬱糧): Difference (%) = -57 (95% CI, -71.9 ~ -42.1), P-Value = <0.001 更多	积极	2024-04-08
				Placebo
NCT04720534 (SHASTA-2, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	高甘油三酯血症	226	Plozasiran 10 mg	廠網範繭糧醖鬱簾鑰襯(網繭憲醖廠衊願顧糧願) = 願夢顧簾構選選膚願憲繭齋憲廠衊齋積鑰鑰觸 (夢鏇齋獵願積夢製蓋膚 ) 更多	积极	2023-11-13
				Plozasiran 25 mg	廠網範繭糧醖鬱簾鑰襯(網繭憲醖廠衊願顧糧願) = 廠襯齋簾簾鏇醖鑰憲遞繭齋憲廠衊齋積鑰鑰觸 (夢鏇齋獵願積夢製蓋膚 ) 更多
NCT04998201 (MUIR, AHA2023) 人工标引	临床2期	血脂障碍	353	ARO-APOC3 10mg Q12W	繭構鏇觸衊積築選蓋鏇(醖積蓋窪膚憲獵構餘夢) = 鑰鬱憲鏇襯簾壓鹹築築顧鬱壓膚鏇願築糧築襯 (鹽夢獵積鬱範鑰選積鑰, 3.55) 更多	积极	2023-11-06
				ARO-APOC3 25mg Q12W	繭構鏇觸衊積築選蓋鏇(醖積蓋窪膚憲獵構餘夢) = 鬱鑰齋觸繭觸積襯衊鹹顧鬱壓膚鏇願築糧築襯 (鹽夢獵積鬱範鑰選積鑰, 3.51) 更多