Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease linked to mutation of the PKD1 or PKD2 genes encoding polycystins 1 and 2. Patients develop renal cysts with progressive impairment of renal function leading to renal failure. terminal renal failure for 1/3 of them. These patients also present early with high blood pressure and cardiovascular complications, notably intracerebral aneurysms. This phenotype is linked to abnormal polycystins on the cilia of renal epithelial and vascular endothelial cells which no longer ensure the mechanotransduction of shear forces linked to urinary and blood flow leading to the modification of numerous cellular functions.
Experimental results suggested that stimulation of dopamine receptor type 5 (DR5) could restore the mechanosensitivity of endothelial cells, a hypothesis supported by our first results showing that local administration of dopamine improves endothelial function in patients with ADPKD. through restoration of endothelial NO release upon increased blood flow. Similar positive results on endothelial function and hemodynamics were recently obtained in the IMPROVE-PKD study with rotigotine, a dopamine agonist administered via transdermal patches for 2 months at a low dose (4 mg/24h).
Dopaminergic stimulation could also prevent abnormalities linked to polycystin deficiency at the renal level and we therefore hypothesize that rotigotine could slow the progression of ADPKD both at the renal and cardiovascular levels.
This phase 2 study aims to ensure the good long-term tolerance of rotigotine in patients with ADPKD and to collect preliminary data on its renal impact.

开始日期2025-01-01

申办/合作机构-

CTIS2024-515841-41-00

/ Not yet recruiting临床1期

- 988/24

开始日期2024-11-04

申办/合作机构

EVA Pharma for Pharmaceuticals & Medical Appliances SAE

CTR20243924

/ CompletedN/A

罗替高汀贴片在健康人群中的生物等效性试验

主要研究目的：以健康受试者为研究对象，以北京福元医药股份有限公司持有的罗替高汀贴片（规格：4.5 mg/10 cm2（释药量2 mg/24 h））为受试制剂，以UCB Pharma S.A.生产的罗替高汀贴片（商品名：Neupro®，规格：4.5 mg/10 cm2（释药量2 mg/24 h））为参比制剂，比较两种制剂在健康受试者体内的吸收速度和吸收程度，评价两种制剂的生物等效性。次要研究目的：观察受试制剂罗替高汀贴片和参比制剂罗替高汀贴片在中国健康受试者中的安全性、皮肤反应性和黏附性。

开始日期2024-10-31

申办/合作机构

北京福元医药股份有限公司

100 项与罗替高汀相关的临床结果

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100 项与罗替高汀相关的转化医学

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100 项与罗替高汀相关的专利（医药）

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861

项与罗替高汀相关的文献（医药）

2025-12-01·MOLECULAR BIOLOGY REPORTS

The dopamine receptor agonist rotigotine attenuated indomethacin-induced enteropathy in the small intestinal mucosa of mice

Article

作者: Han, Xinjie ; Liu, Changchang ; Zhou, Li ; Liu, Xin ; Peng, Bingyan ; Du, Wei ; Li, Ziyu ; Zhao, Yani ; Wang, Zhiyong ; Su, Tian

BACKGROUND:

Nonsteroidal anti-inflammatory drugs induced enteropathy is characterized by disruption of the epithelial barrier and immune homeostasis, resulting in symptoms such as congestion, ulcers and inflammation. Research has suggested that dopamine (DA) exerts a protective effect on the gastroduodenal and colonic mucosa. The present study aimed to explore the effect of DA on NSAID-induced injury to the small intestinal mucosa.

METHODS:

A mouse model of enteropathy induced by indomethacin (Indo, which is a commonly used NSAID) was established by gavage. The DA agonist rotigotine (Roti) was administered alone or in combination with the DA receptor 2 (DRD2) antagonist domperidone (Domp) to model mice to determine the effect of Roti and the key role of DRD2 in this effect. Bilateral vagotomy was performed to determine whether the effect of Roti was mediated by the brain‒gut axis.

RESULTS:

Roti administration attenuated small intestinal injury in Indo-induced model mice. However, Domp administration alone exacerbated this injury. Moreover, Roti mitigated small intestinal injury by increasing Occludin and zonula occludens-1 (ZO-1) expression and decreasing TNF-α and cyclooxygenase 2 (COX-2) expression. However, the effects of Roti were abrogated by Domp. In contrast to Domp, vagotomy before Indo administration did not alter the enteroprotective effects of Roti.

CONCLUSION:

The DA receptor agonist Roti attenuated Indo-induced enteropathy via peripheral DRD2 and could be a potential drug for treating NSAID-mediated enteropathy.

2025-07-01·GENE

Uncovering the therapeutic potentials of marine-derived natural compounds with small amounts for neurological disorders

Article

作者: Hong, Yirui ; Zhang, Xinyu ; Jiang, Yujie ; Naman, C Benjamin ; Xu, Jiayi ; Feng, Fangjian ; Ding, Lijian ; Cui, Wei ; Shen, Haowei ; Hu, Chenwei ; Rong, Wenni ; Wen, Huimin ; He, Shan

The discovery of novel drugs from the ocean is a relatively recent development. However, for most studies of marine drugs, the priority is the discovery of compounds with new structures. Normally, only small amounts (< 1 mg) of new compounds could be extracted from marine microbes, and it is difficult to evaluate the therapeutic potentials of these newly-identified marine-derived natural compounds by traditional cell- or animal-based phenotypic screenings. Genes play a crucial role in determining the phenotype of diseases and the action of drugs. By comparing genomic expression associated with disease conditions and compound treatments, it is possible to predict the potential of a certain compound to counteract a specific type of disease. In this study, marine-derived natural compounds-induced genomic changes in cells were collected either from public databases or by using RNA-seq analysis. The therapeutic potentials of representative marine-derived natural compounds, namely phycocyanobilin, cycloheximide and NBU-1, a newly-identified natural compound extracted from a marine sponge-associated Streptomyces, on bipolar disorder (BD), Parkinson's disease (PD) and Alzheimer's disease (AD), were predicted by gene set enrichment analysis (GSEA), respectively. The anti-neurological disorder activity of these marine-derived natural compounds were further validated in methamphetamine-induced rats mimicking manic phase of BD, 6-OHDA-treated PC12 cells mimicking PD neurotoxicity and β-amyloid oligomer-incubated SH-SY5Y cells mimicking AD neuronal loss. Our study provides not only new insights for pharmacological applications of the marine-derived natural compounds here studied, but also a method for predicting and evaluating therapeutic potentials of newly-identified marine-derived natural compounds with small quantities.

2025-06-03·DRUG DEVELOPMENT AND INDUSTRIAL PHARMACY

Stearyl amine coated liposome of rotigotine alleviates cognitive deficit in Parkinson’s disease induced mice model: modulation of oxidative stress, and motor coordination

Article

作者: Bhairu Khot, Kartik ; Jose, Jobin ; Gopan, Gopika ; Shastry, Prajna ; Sandeep, D. S. ; Raviraj, Chaithra ; Ashtekar, Harsha

OBJECTIVE:

The study was conducted to evaluate the brain targeted delivery of cationic liposomes of rotigotine via nasal route, addressing the limitations in brain penetration for Parkinson's disease intervention.

METHODS:

Cationic liposomes were fabricated and optimized using a Box-Behnken design to improve the excipient composition for effective intranasal delivery. The optimized liposome, LR12, was surface modified with stearylamine at three concentrations to confer a cationic charge. The final formulation, RTG-LP3, was evaluated for physicochemical parameters, including size, entrapment efficiency, and zeta potential. A morphological study was performed within the 100-200 nm size range. The cytotoxicity of RTG-LP3 was determined in SH-SY5Y cell lines, whereas pharmacodynamic studies were evaluated in C57BL/6 mice following nasal administration.

RESULTS:

The formulation RTG-LP3 exhibited a minimal vesicle size of 162 ± 2.94 nm, a high entrapment efficiency of 86.53 ± 0.33%, and a positive zeta potential of +19.8 ± 2.45 mV. Morphological investigation indicated spherical shape of liposomes in the size range of 100-200 nm. Cytotoxicity study showed fivefold safety margin for RTG-LP3 when compared with rotigotine. Pharmacodynamic assessments in PD-induced C57BL6 mice showed increased motor coordination and antioxidant benefits following nasal treatment. Histological study of brain regions treated with RTG-LP3 demonstrated improved neuronal architecture, indicating reduced neurodegeneration and improved disease condition.

CONCLUSION:

The cationic liposome RTG-LP3 demonstrated effective delivery of liposomes with superior therapeutic effects in treating PD via nasal route. These findings highlight the potential of cationic liposomes as a viable method for improving brain penetration and neuroprotection in PD therapy.

131

项与罗替高汀相关的新闻（医药）

2025-05-21

·绿叶制药

绿叶制药精神分裂症新药ERZOFRI®首次亮相APA大会，获国际学术界广泛关注

近日，一年一度的美国精神病学协会年会（American Psychiatric Association, APA）在美国洛杉矶召开。大会期间，绿叶制药精神分裂症新药ERZOFRI®（棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液）精彩亮相。▲三位美国顶尖精神科专家讲者与绿叶制药美国商业化团队ERZOFRI®为每月给药一次的长效针剂，于2024年7月在美获批用于治疗精神分裂症和分裂情感性障碍，当前在美商业化进展顺利。APA是全球最大的精神病学协会，其年会为每年精神科领域的顶级学术研究会议之一，聚焦于精神病学的突破性研究、临床进展及该领域内的热点话题。ERZOFRI®首次亮相APA年会，获得与会专家学者的广泛关注。顶尖精神科专家齐聚探讨ERZOFRI及长效针剂临床应用会议期间，Leslie Citrome博士、Andrew Cutler博士及Jonathan Meyer博士三位美国顶尖精神科专家，对绿叶制药自主研发的棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液（ERZOFRI®）的相关临床表现、实际的临床使用以及对于长效针剂的应用进行了分享。Andrew Cutler博士提到，精神病患者服药依从性普遍较差，可导致治疗效果降低、病情容易加重或复发，后果很严重。出院后25%患者在10-14天内不依从，1年后升至70%1-2。不依从导致住院、急诊、暴力事件等风险增加。在美国仅18.4% 患者曾接受长效针剂（LAI）治疗3。LAI较口服抗精神病药（OAP）显著改善依从性并降低复发风险，LAI患者停药风险降低31%，住院风险降低19%4-6。芬兰全国队列研究显示，LAI较口服制剂再入院风险降低64%（HR 0.36）7。 Jonathan Meyer博士分享了ERZOFRI®的关键研究，结果显示8-10：ERZOFRI®用于精神分裂症长期维持治疗：90.4%患者维持无复发（棕榈酸帕利哌酮LAI vs 安慰剂66.0%，P<0.0001）；ERZOFRI®用于分裂情感性障碍：84.5%患者维持无复发（棕榈酸帕利哌酮LAI vs 安慰剂66.5%，P<0.001）。 Leslie Citrome博士分享到以下患者群体可能从单次起始剂量注射中获益，尤其推荐使用长效针剂进行治疗：依从性差或依从性不确定的患者；倾向于单次起始注射而非多次注射的患者；偏好每月一次给药而非每日服药的患者；从住院治疗过渡至门诊管理的患者；监狱或看守所的在押人员；居住偏远或交通不便的患者。▲APA大会现场数百名与会专家学习交流ERZOFRI®产品信息ERZOFRI®突破海外技术壁垒助力绿叶制药CNS全球价值跃升精神分裂症和分裂情感性障碍是两种慢性的、易于反复发作的严重精神障碍，为患者及其照护者带来沉重的治疗负担。包括帕利哌酮在内的抗精神病药物在这两种疾病的治疗中发挥重要作用，但患者的用药依从性并不理想。基于庞大的患者需求，公开数据显示：2024年棕榈酸帕利哌酮长效针剂在美国的销售额约为31.25亿美元。ERZOFRI®基于绿叶制药的长效及缓释技术研发平台自主开发，是当前首个在美国正式上市的、具有自主知识产权且由中国公司开发的帕利哌酮长效针剂产品。该产品于2023年获得美国发明专利授权（美国专利编号：11,666,573），专利有效期将持续到2039年。ERZOFRI®通过创新的临床应用方案，首度在美打破相关技术壁垒，为其全球竞争力、市场独占权打下坚实基础。中枢神经系统（CNS）治疗领域患者需求庞大，但新药研发进展相对较缓。围绕该治疗领域，绿叶制药已成功推出多款具有国际竞争力的、差异化的产品组合。除了ERZOFRI®，公司另有在美国获批上市的、治疗精神分裂症和双相障碍1型的RYKINDO®（利培酮缓释微球注射剂）；在中国获批上市的、治疗抑郁症的1类创新药若欣林®（盐酸托鲁地文拉法辛缓释片）；在中国获批上市的、全球首个治疗帕金森病的长效微球制剂金悠平®（注射用罗替高汀微球）；在中国、日本和欧洲多国获批上市的、治疗阿尔茨海默病的独家产品利斯的明透皮贴剂（2次/W）等。与此同时，绿叶制药全球化商业体系的日臻完善，多款已上市产品所积累的成熟的商业化网络，进一步强化其在CNS专科领域的商业化优势，并将与上述新产品形成协同效应，推动公司加速跻身“全球CNS领域第一梯队”。关于绿叶制药集团绿叶制药集团是致力于创新药物的研发、生产和销售的国际化制药公司。绿叶制药在中国、美国和欧洲设有研发中心，拥有超过20个中国在研药物和10多个海外在研药物。绿叶制药在微球、脂质体、透皮释药等先进药物递送技术领域达到国际先进水平，在新分子实体、生物抗体领域收获多项创新成果，并在细胞治疗、基因治疗等领域进行了积极布局和开发。绿叶制药深度布局全球供应链体系，已在全球建有8大生产基地并建立了与国际接轨的GMP质量管理和控制体系。公司现有30余个上市产品，产品覆盖肿瘤、中枢神经系统、心血管、消化与代谢等治疗领域；业务遍及全球80多个国家和地区，其中包括中国、美国、欧洲、日本等全球主要医药市场，以及高速增长的各地新兴市场。参考文献：1.Velligan DI, et al. Psychiatr Serv. 2003;54:665-667.2.Spec Pharm. 2024 Jun 3:1-13. doi: 10.18553/jmcp.2024.23252.3.Weiden PJ, Zygmunt A. J Pract Psych Behav Health. 1997;3:106-110.4.Li P, et al. Adv Ther. 2025;42:1251-1264.5.Kishimoto T, et al. Lancet Psychiatry 2021;8:387-404.6.Lin D, et al. Front Psychiatry. 2021;12:695672.7.Tiihonen J, et al. Am J Psychiatry. 2011;168:603-6098.ERZOFRI® [Prescribing Information]. Princeton, NJ: Luye Pharma Group Co., Ltd9.Hough D, et al. Schizophr Res. 2010;116(2-3):107-117.10.Fu DJ, et al. J Clin Psychiatry. 2015;76(3):253-262

临床结果突破性疗法ASH会议

2025-05-20

·绿叶制药

绿叶制药精神分裂症新药ERZOFRI®首次亮相美国APA大会，加速美国商业化

2025年5月21日，中国上海— 近日，一年一度的美国精神病学协会年会（American Psychiatric Association, APA）在美国洛杉矶召开。大会期间，绿叶制药精神分裂症新药ERZOFRI®（棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液）精彩亮相。三位美国顶尖精神科专家讲者与绿叶制药美国商业化团队 ERZOFRI®为每月给药一次的长效针剂，于2024年7月在美获批用于治疗精神分裂症和分裂情感性障碍，当前在美商业化进展顺利。APA是全球最大的精神病学协会，其年会为每年精神科领域的顶级学术研究会议之一，聚焦于精神病学的突破性研究、临床进展及该领域内的热点话题。ERZOFRI®首次亮相APA年会，获得与会专家学者的广泛关注。顶尖精神科专家齐聚，探讨ERZOFRI及长效针剂临床应用会议期间， Leslie Citrome博士、Andrew Cutler博士及Jonathan Meyer博士三位美国顶尖精神科专家，对绿叶制药自主研发的棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液（ERZOFRI®）的相关临床表现、实际的临床使用以及对于长效针剂的应用进行了分享。 Andrew Cutler博士提到，精神病患者服药依从性普遍较差，可导致治疗效果降低、病情容易加重或复发，后果很严重。出院后25%患者在10-14天内不依从，1年后升至70% 1-2 。不依从导致住院、急诊、暴力事件等风险增加。在美国仅18.4% 患者曾接受长效针剂（LAI）治疗 3 。LAI较口服抗精神病药（OAP）显著改善依从性并降低复发风险，LAI患者停药风险降低31%，住院风险降低19% 4-6 。芬兰全国队列研究显示，LAI较口服制剂再入院风险降低64%（HR 0.36） 7 。 Jonathan Meyer博士分享了ERZOFRI®的关键研究，结果显示 8-10 ：ERZOFRI®用于精神分裂症长期维持治疗：90.4%患者维持无复发（棕榈酸帕利哌酮LAI vs 安慰剂66.0%，P<0.0001）；ERZOFRI®用于分裂情感性障碍：84.5%患者维持无复发（棕榈酸帕利哌酮LAI vs 安慰剂66.5%，P<0.001）。 Leslie Citrome博士分享到以下患者群体可能从单次起始剂量注射中获益，尤其推荐使用长效针剂进行治疗：依从性差或依从性不确定的患者；倾向于单次起始注射而非多次注射的患者；偏好每月一次给药而非每日服药的患者；从住院治疗过渡至门诊管理的患者；监狱或看守所的在押人员；居住偏远或交通不便的患者。 APA大会现场数百名与会专家学习交流ERZOFRI®产品信息 ERZOFRI®突破海外技术壁垒，助力绿叶制药CNS全球价值跃升精神分裂症和分裂情感性障碍是两种慢性的、易于反复发作的严重精神障碍，为患者及其照护者带来沉重的治疗负担。包括帕利哌酮在内的抗精神病药物在这两种疾病的治疗中发挥重要作用，但患者的用药依从性并不理想。基于庞大的患者需求，公开数据显示：2023年棕榈酸帕利哌酮长效针剂在美国的销售额约为31.25亿美元。 ERZOFRI®基于绿叶制药的长效及缓释技术研发平台自主开发，是当前首个在美国正式上市的、具有自主知识产权且由中国公司开发的帕利哌酮长效针剂产品。该产品于2023年获得美国发明专利授权（美国专利编号：11,666,573），专利有效期将持续到2039年。ERZOFRI®通过创新的临床应用方案，首度在美打破相关技术壁垒，为其全球竞争力、市场独占权打下坚实基础。中枢神经系统（CNS）治疗领域患者需求庞大，但新药研发进展相对较缓。围绕该治疗领域，绿叶制药已成功推出多款具有国际竞争力的、差异化的产品组合。除了ERZOFRI®，公司另有在美国获批上市的、治疗精神分裂症和双相障碍1型的RYKINDO®（利培酮缓释微球注射剂）；在中国获批上市的、治疗抑郁症的1类创新药若欣林®（盐酸托鲁地文拉法辛缓释片）；在中国获批上市的、全球首个治疗帕金森病的长效微球制剂金悠平®（注射用罗替高汀微球）；在中国、日本和欧洲多国获批上市的、治疗阿尔茨海默病的独家产品利斯的明透皮贴剂（2次/W）等。与此同时，绿叶制药全球化商业体系的日臻完善，多款已上市产品所积累的成熟的商业化网络，进一步强化其在CNS专科领域的商业化优势，并将与上述新产品形成协同效应，推动公司加速跻身“全球CNS领域第一梯队”。参考文献： 1. Velligan DI, et al. Psychiatr Serv. 2003;54:665-667. 2. Spec Pharm. 2024 Jun 3:1-13. doi: 10.18553/jmcp.2024.23252. 3. Weiden PJ, Zygmunt A. J Pract Psych Behav Health. 1997;3:106-110. 4. Li P, et al. Adv Ther. 2025;42:1251-1264. 5. Kishimoto T, et al. Lancet Psychiatry 2021;8:387-404. 6. Lin D, et al. Front Psychiatry. 2021;12:695672. 7. Tiihonen J, et al. Am J Psychiatry. 2011;168:603-609 8. ERZOFRI® [Prescribing Information]. Princeton, NJ: Luye Pharma Group Co., Ltd 9. Hough D, et al. Schizophr Res. 2010;116(2-3):107-117. 10. Fu DJ, et al. J Clin Psychiatry. 2015;76(3):253-262

临床结果突破性疗法临床成功

2025-05-14

·CPHI制药在线

金笔奖|2050年2500万患者之困！帕金森病治疗将走向何方？

关注并星标CPHI制药在线帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，随着人口老龄化加剧等因素其发病率逐年攀升。据2025年3月《英国医学杂志》（The BMJ）杂志上的一篇研究，预计2050年全球帕金森病患者数量可达到约2500万人，相较2021年增长112%。然而，目前没有任何有效药物可以有效逆转帕金森病病患者脑部神经细胞的退化过程，但随着对帕金森病研究的深入，近年来帕金森病治疗领域取得不错的进展，未来有望取得重大突破。帕金森病:“沉默杀手”帕金森病（PD）是一种常见的神经系统退行性疾病，主要影响中老年人，被称为“沉默的杀手”。PD临床表现多样，主要分为运动症状和非运动症状，其中运动症状最为人熟知，包括静止性震颤、肌肉强直、运动迟缓、姿势平衡障碍等。非运动症状包括嗅觉减退、睡眠障碍、自主神经功能紊乱和精神症状等。PD主要病理特征是脑部黑质区域的多巴胺能神经元逐渐退化和死亡，导致大脑中多巴胺这种神经递质的分泌显著减少，进而引发一系列严重的运动和非运动症状，极大地影响患者的生活质量。PD发病机制十分复杂，至今尚未完全明确，但目前认为与遗传因素、环境因素、神经系统老化以及氧化应激、线粒体功能障碍、蛋白质错误折叠和聚集等多种因素密切相关。遗传因素中，一些基因突变如LRRK2、α-突触核蛋白等基因突变，会显著增加患病风险；环境因素包括长期接触农药、重金属等有害物质；随着年龄的增长，神经系统的老化使多巴胺能神经元功能逐渐衰退，也增加了患病几率。流行病学数据显示，PD的发病率正呈上升趋势。据2025年3月《英国医学杂志》（The BMJ）杂志上的一篇研究，预计2050年全球PD患者数量可达到约2500万人，相较2021年增长112% 。在中国，65岁以上人群PD的患病率约为1.7%，且随着老龄化社会的加剧，患者数量还将持续增加。帕金森病治疗现状目前，PD还无法治愈，治疗药物主要围绕缓解症状展开。多巴胺替代疗法是目前治疗PD的主要手段。左旋多巴作为治疗帕金森病的“金标准”药物，通过补充大脑中缺乏的多巴胺来改善症状，占据市场主导地位。然而，长期使用左旋多巴会出现诸多问题，如运动并发症，包括“开关现象”（药效突然消失或波动）、异动症（不自主的舞蹈样动作）等，导致其有效性逐渐降低。据统计，患者使用左旋多巴5 - 10年后，运动并发症的发生率可高达80%。多巴胺受体激动剂，如普拉克索、罗匹尼罗、罗替戈汀等，可在疾病早期单独使用，或与左旋多巴联合使用，能有效延缓左旋多巴的使用时间，并减少其用量，在市场中占据一定份额。此外，儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂（如恩他卡朋、奥匹卡朋）、单胺氧化酶B（MAO-B）抑制剂（如司来吉兰、雷沙吉兰、沙芬酰胺）等辅助药物主要通过抑制相关酶的活性，延长左旋多巴的作用时间，控制“关期”症状，在市场中占有一席之地。尽管现有药物在一定程度上能够缓解症状，但对于中晚期患者，仍存在许多未满足的医疗需求，如缺乏有效的疾病修饰药物，无法阻止神经元的进一步退变；对于非运动症状的治疗手段也相对有限。近两年批准的帕金森病药物受人口老龄化的加剧等因素，PD患者数量的不断增加，PD药物市场规模也不断扩张。据百谏方略（DIResaerch）研究统计，全球PD药物市场规模呈现稳步扩张的态势，2023年全球PD药物市场销售额为382亿元，预计2030年将达到612.4亿元，2023-2030期间年复合增长率（CAGR）为6.97%。鉴于庞大的市场规模，越来越多的药企试图从中分一杯羹。而对PD新药研发的投入，部分药企也见到了收获。据不完全统计，近两年PD新药研发取得了一些令人瞩目的突破，为患者带来了新的治疗选择。2024年8月，FDA批准了Crexont（卡比多巴和左旋多巴）缓释胶囊。这款药物是一种新型口服卡比多巴/左旋多巴制剂，结合了即释（IR）颗粒和缓释（ER）颗粒，通过独特的配方设计，能够维持24小时稳定的血药浓度，有效减少“关期”时间。这对于中晚期PD患者晨起时的运动迟缓以及夜间症状的控制具有显著效果，大大提升了患者的生活质量和治疗体验。2024年6月，绿叶制药自主研发的金悠平®（注射用罗替高汀微球）在国内获NMPA批准，用于治疗PD。金悠平®基于绿叶制药领先的微球技术平台开发，每周给药一次，是全球首个治疗PD的长效缓释微球制剂，也是目前更符合“持续多巴胺能刺激（CDS）”理念的周制剂。2024年10月，艾伯维的Vyalev（foscarbidopa和foslevodopa）获FDA批准上市。该药是FDA批准的首款基于左旋多巴的皮下24小时持续输注疗法，用于治疗晚期PD成人患者的运动波动。Vyalev是左旋多巴和卡比多巴的前体药物，具有较高水溶性，通过一个连接到皮下的泵实现持续24小时皮下输注给药，从而使体内的左旋多巴和卡比多巴浓度在24h内保持稳定，改善晚期帕金森病患者的运动波动。2024年12月，赞邦公司的沙芬酰胺片在中国获批。该药是新一代MAO - B抑制剂，不仅具有多巴胺再摄取抑制的作用，还能调控谷氨酸释放。临床试验证明：沙芬酰胺能在短期内控制PD患者的运动症状和运动并发症，并可将疗效维持2年。2017年3月，沙芬酰胺片（商品名为Xadago）被FDA批准作为一种附加治疗药物，用于治疗目前正在服用左旋多巴/卡比多巴并出现“关闭期”发作的PD患者。上述几款PD新药在剂型和作用机制上都有所创新，为PD的治疗带来了新的思路和方法，也为患者带来了更多的希望。帕金森病在研药物进展鉴于PD治疗领域存在未满足的临床需求，越来越多的新药进军该领域。据不完全统计，全球范围内有超百款新药正在针对PD开展临床研究，在中国也有十几款新药处于积极的临床开发阶段，涵盖多种创新类型和作用机制。这其中包括小分子药物（如BIIB122、TJ0113）、基因疗法（如RGL-193、VGN - R09b）、细胞疗法（如NouvNeu001、NouvNeu003、UX - DA001、XS - 411）。其中BIIB122（又称DNL151）是渤健（Biogen）与Denali Therapeutics合作开发的一款选择性和脑渗透性LRRK2小分子抑制剂。富亮氨酸重复激酶2（LRRK2）基因的功能获得性突变是导致家族性PD的最常见遗传因素，也是偶发性PD的关键遗传风险因子。BIIB122可能减少溶酶体功能障碍，以及减缓疾病进展。目前正处于2期临床研究阶段，该研究在美国、中国、加拿大等国家开展，旨在评估BIIB122片的安全性，以及是否能减缓30 - 80岁成人早期PD恶化。若成功，BIIB122将成为首个疾病修饰小分子药物。TJ0113是天玑济世开发的一款线粒体自噬诱导剂小分子化合物。线粒体自噬异常与神经退行性疾病密切相关，包括PD。TJ0113通过激活PINK1/Parkin通路，清除受损的线粒体。在临床前多种疾病动物模型中，展现出较大的治疗潜力，具有较好的体内代谢参数和良好的安全性。目前正开展PD临床2期试验，聚焦早中期患者，探索其在“神经保护 + 症状改善”方面的双重疗效。VG081821AC是春禾医药开发的一款A2A受体拮抗剂，其还是一个高效的A2A反向激动剂。目前PD治疗主要依赖多巴胺替代疗法，长期服用存在运动并发症等副作用。而VG081821AC作为非多巴胺类药物，若及早使用很可能能够避免、减轻或推迟左旋多巴的副作用，还可能具有疾病修饰作用和能够减缓疾病进展。春禾医药已经完成VG081821AC片单药（不伴随服用左旋多巴）治疗早中期PD患者有效性和安全性的2期临床试验。RGL-193是瑞宏迪医药（恒瑞医药子公司）开发的一款AAV双基因药物。该产品经颅内柔性导管系统双侧壳核注射给药，旨在提高左旋多巴的转化效率，保护并修复受损的多巴胺能神经元，以期达到延缓疾病进展，减少口服抗PD药物用量的目的。此前由瑞宏迪医药支持，两项研究者发起的临床研究已完成8例PD患者入组，完成RGL - 193药物手术给药的患者术后恢复良好，药物安全性良好，初见疗效。目前正处于1期临床研究阶段，旨在评估其在中晚期PD患者中的安全性、耐受性及有效性。VGN - R09b由天泽云泰开发，其使用重组AAV为载体同时递送双基因，以实现增强脑内多巴胺合成的同时促进神经保护的作用，从而在有效改善原发性PD患者临床症状的同时延缓疾病进展，改善疾病长期预后。该产品通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身的给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。该产品已经在中国和美国获批IND，目前正处于治疗帕金森病的1/2期临床研究阶段。NouvNeu001由睿健医药开发，是一款基于化学诱导的通用型多巴胺能前体细胞治疗产品，其通过化合物调节实现高纯度神经元亚型重建与功能优化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。今年4月，睿健医药宣布开启了该款新药的2期临床启动会，将在2期临床研究中评估该产品治疗中重度PD的疗效和安全性。此外，睿健医药还开发了另一款多巴胺能前体细胞治疗产品NouvNeu003，拟用于治疗发病年龄不足50岁的早发型PD患者。不同于普通PD，早发型帕金森病具有发病年龄早，病程长，且临床表现异质性大等特点，是一种更难治的帕金森病类型。今年3月，NouvNeu003的1期临床试验已经完成全部受试者入组。UX - DA001由跃赛生物的开发，是人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液，是一款iPSC来源帕金森病自体细胞治疗药物。该产品旨在取代帕金森病中丢失的多巴胺产生神经元。在外科手术过程中，这些神经元前体被植入PD患者的大脑中，这些细胞在植入后发育成成熟的多巴胺神经元，重建受PD中严重影响的神经网络，并恢复患者的运动和非运动功能。UX - DA001细胞由患者自身的外周血细胞经重编程和体外分化制备得到。由于这些细胞来自患者自身，降低了免疫排斥的风险，因而患者不需要使用免疫抑制剂，从而规避了免疫抑制剂可能会引发的副作用。目前，跃赛生物已经在中国启动了该产品治疗原发性PD的1期临床研究。XS - 411由士泽生物开发，是通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液。据士泽生物公开资料介绍，该公司与合作医院已成功开展的国家级备案临床研究中，临床级iPSC衍生细胞经患者纹状体壳核区移植治疗中重度PD最长随访期已超过12个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS - UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善。这些积极结果为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。目前，该产品治疗PD的1期临床试验正在进行中。此外，部分药企还积极探索PD疾病修饰疗法。其中京新药业的JX2105是一款1类新药化药，其针对PD患者早期症状进行疾病修饰，延缓疾病进程。目前正处于1期临床研究，旨在评价JX2105在中国健康受试者中安全性、耐受性与药代动力学，未来计划探索其对PD患者的治疗效果及对疾病进程的影响。总结整体来看，PD治疗正处于快速发展阶段，从对疾病的深入认识，到药物市场的不断探索，再到新药的获批上市以及众多在研药物的积极推进，都为攻克这一疾病带来了希望。期待这些在研新药能够顺利完成临床研究，早日上市，为广大PD患者带来更有效的治疗手段，改善他们的生活质量，甚至实现对疾病的有效控制和治愈。参考资料： 1.《破局帕金森病治疗！10多款新药正在中国开展临床研究，来自复星医药、恒瑞医药、渤健等》.医药观澜.2025年04月11日2.《美国FDA都批准哪些治疗帕金森病病药物？》.帕金森病友会.2025年02月13日 3.《沙芬酰胺治疗帕金森病的研究进展》.桐晖药业tosunpharm .2023年12月14日作者简介：@忆，医院药师，关注国内外新药研发动态，期望在不断的输入和输出中提升自己，和医药自媒体共同成长。END【企业推荐】领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

临床结果

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D05768	罗替高汀	N04BC09	DB05271

研发状态

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适应症	国家/地区	公司	日期
帕金森病	欧盟	UCB Pharma SA	2006-02-15
帕金森病	冰岛	UCB Pharma SA	2006-02-15
帕金森病	列支敦士登	UCB Pharma SA	2006-02-15
帕金森病	挪威	UCB Pharma SA	2006-02-15
不宁腿综合征	欧盟	UCB Pharma SA	2006-02-15
不宁腿综合征	冰岛	UCB Pharma SA	2006-02-15
不宁腿综合征	列支敦士登	UCB Pharma SA	2006-02-15
不宁腿综合征	挪威	UCB Pharma SA	2006-02-15

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
原发性帕金森病	临床3期	中国	綠葉製藥集團有限公司	2020-05-11
终末期肾脏病	临床3期	美国	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
终末期肾脏病	临床3期	奥地利	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
终末期肾脏病	临床3期	芬兰	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
终末期肾脏病	临床3期	法国	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
终末期肾脏病	临床3期	德国	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
终末期肾脏病	临床3期	意大利	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
胃肠功能紊乱	临床3期	美国	UCB Pharma GmbH	2012-01-01
睡眠异常	临床3期	德国	UCB Pharma GmbH	2004-11-01
帕金森病（青年型、早发型）	临床3期	澳大利亚	UCB Pharma GmbH	2002-08-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03728933 (CTgov)	临床3期	不宁腿综合征	23	Placebo	淵壓憲獵淵壓醖鏇齋壓(廠齋鹹觸壓憲鏇蓋廠憲) = 簾鹹獵鏇憲範鹹觸構鬱積簾鹹鹹製夢遞構積憲 (淵淵積鏇壓簾簾遞夢顧, 6.8) 更多	-	2023-10-26
NCT04571164 (NEWS) 人工标引	临床3期	帕金森病	294	LY03003	繭衊襯鏇簾齋遞獵衊願(網蓋淵蓋鹽鏇醖範選簾) = ，與安慰劑組相比，LY 03003組統一帕金森病評分量表(UPDRS)Ⅱ+Ⅲ評分較基綫顯著改善，兩組差異具有統計學意義（ P＜0.001 ）。願鹽鏇糧齋壓襯觸鬱鬱 (憲願壓衊簾醖網製餘網 ) 更多	积极	2022-07-19
				Placebo
NCT02365870 (ANXPD, CTgov)	临床4期	焦虑症 \| 帕金森病	4	rotigotine transdermal patch (Rotigotine)	獵顧壓簾簾醖觸選築築(廠夢選窪膚鹹衊繭鹹蓋) = 繭淵獵構鏇淵齋窪顧範衊廠網築夢願獵衊願築 (夢顧構窪餘廠築窪廠襯, 0) 更多	-	2020-03-19
				placebo (Placebo)	獵顧壓簾簾醖觸選築築(廠夢選窪膚鹹衊繭鹹蓋) = 艱艱醖艱構鑰齋齋獵獵衊廠網築夢願獵衊願築 (夢顧構窪餘廠築窪廠襯, 5.1) 更多
MDS2018	N/A	-	-	Rotigotine	餘憲淵鹽鑰構蓋糧積獵(遞遞顧築襯範鑰齋廠願) = upregulated 淵蓋糧齋築積網獵範願 (鏇餘選範觸鏇簾簾壓鏇 )	积极	2018-10-05
				5-HT1A antagonist
NCT02230904 (PD0018, Pubmed \| Curr Med Res Opin) 人工标引	临床1期	帕金森病	57	rotigotine (Treatments A)	製築淵積衊顧壓簾製艱(顧憲鬱窪蓋衊獵觸選簾) = 繭願願糧選醖夢衊鹹糧齋蓋淵壓醖糧範憲膚鏇 (餘廠壓鹹網遞選觸鑰遞, 1.635) 更多	积极	2018-07-01
				rotigotine (Treatments B)	憲淵糧範構醖鏇鑰鑰願(醖觸醖鑰鏇壓願艱鏇鑰) = 憲範夢簾憲遞窪蓋鑰齋築獵膚鹹壓願鬱鏇網築 (觸範鏇鹽繭壓鏇淵壓窪 )
NCT01646255 (SP1037, Pubmed \| Parkinsonism Relat Disord) 人工标引	临床3期	帕金森病	346	Rotigotine	網鹽醖齋選積衊鏇鹽觸(壓夢鑰積憲鬱觸築範築): difference = -1.20 (95% CI, -1.83 ~ -0.57), P-Value = 0.0002 更多	积极	2017-11-01
				Placebo
NCT01495793 (Pubmed \| Sleep Med)	临床2期	不宁腿综合征	24	Rotigotine transdermal system 0.5 mg/24 h	鹹鬱繭構築網觸範齋鑰(齋壓襯獵糧淵鏇鹹觸餘) = 觸鬱窪憲顧糧鹹鹽獵鑰衊鹹膚齋襯鬱鬱壓築蓋 (壓膚齋鬱鏇衊簾憲簾壓 ) 更多	-	2017-04-01
				Rotigotine transdermal system 1 mg/24 h	鹹鬱繭構築網觸範齋鑰(齋壓襯獵糧淵鏇鹹觸餘) = 製鏇構簾獵壓鏇蓋憲襯衊鹹膚齋襯鬱鬱壓築蓋 (壓膚齋鬱鏇衊簾憲簾壓 ) 更多
NCT01976871 (SWITCH, CTgov)	临床4期	不宁腿综合征	21	Rotigotine	鑰襯膚餘淵簾廠艱醖鑰 = 糧醖鏇齋醖構積齋襯構製簾築齋鹽壓衊蓋觸獵 (簾鏇廠淵願鹽糧繭餘遞, 蓋夢築餘網醖顧鬱鹹繭 ~ 築淵觸廠構壓淵醖襯衊) 更多	-	2016-10-13
NCT01523301 (Pubmed \| Expert Opin Pharmacother)	临床4期	帕金森病	380	Rotigotine	餘壓顧積夢壓夢製繭艱(鹹製範選獵範網夢膚窪) = 膚網鬱醖鏇餘簾選鑰廠艱觸遞簾窪衊鏇顧繭鏇 (齋餘餘繭齋願廠夢願製 )	-	2016-08-01