ION-582

扫描关注医药地理数据库  后台回复 数图药讯2025第37期 即可下载 目   录 行业政策 1.国务院新闻办公室：举行“高质量完成‘十四五’规划”系列主题新闻发布会，介绍“十四五”时期卫生健康工作发展成就 2.中国政府网：国务院关于《医疗卫生强基工程实施方案》的批复 3.国家药监局：关于发布中药生产监督管理专门规定的公告（2025年第79号） 4.国家卫健委：关于印发药事管理等3个专业医疗质量控制指标（2025年版）的通知 5.国家药监局药品审批中心：关于发布《口服药物胃pH依赖性药物相互作用评价技术指导原则》的通告（2025年第31号） 6.上海市卫健委等十四部门：关于印发《落实〈2025年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点〉任务分工方案》的通知 行业动态 1. 药讯动态：重磅获批 2. 药讯动态：重磅临床 3. 药企动态：市场动态 零售行业动态 全面实施药品信息化追溯，确保药品流通透明化 本周总结 政策解读 1、国务院新闻办公室：举行“高质量完成‘十四五’规划”系列主题新闻发布会，介绍“十四五”时期卫生健康工作发展成就 2025年9月11日上午，国新办举行“高质量完成‘十四五’规划”系列主题新闻发布会，介绍“十四五”时期卫生健康工作发展成就。我国建成了世界规模最大的医疗服务体系和疾病预防控制体系，医疗卫生机构和人员数量增加，基本医保覆盖范围广，中医药服务普及，重大慢性病过早死亡率得到控制。我国在研新药数量占全球比例超20%，多款国产创新药获批上市。具体信息请登录国务院新闻办公室官网查看。 2、中国政府网：国务院关于《医疗卫生强基工程实施方案》的批复 原则同意《医疗卫生强基工程实施方案》，请认真组织实施。实施医疗卫生强基工程是落实新时代党的卫生与健康工作方针的重要举措，对提升基层医疗卫生服务能力、推进健康中国建设具有重要意义。你们要会同有关单位深入学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想，全面贯彻党的二十大和二十届二中、三中全会精神，加强指导和协调推进，因地制宜推动医疗卫生强基工程各项工作落实，确保如期完成目标任务。具体信息请登录中国政府网官网查看。 3、国家药监局：关于发布中药生产监督管理专门规定的公告（2025年第79号） 为全面贯彻落实《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2024〕53号）、《国务院办公厅关于提升中药质量促进中医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2025〕11号），根据《中华人民共和国药品管理法》等法律法规，国家药监局组织制定了《中药生产监督管理专门规定》，现予发布，自2026年3月1日起施行。特此公告。 附件： 中药生产监督管理专门规定.doc 相关文件请扫描上方二维码查看 4、国家卫健委：关于印发药事管理等3个专业医疗质量控制指标（2025年版）的通知 为进一步加强医疗质量管理，规范临床诊疗行为，提升医疗服务同质化水平，我委组织对药事管理和临床检验专业医疗质量控制指标进行修订，新制定了核医学专业医疗质量控制指标，形成了药事管理等3个专业医疗质量控制指标（2025年版，详见附件1、2、3）。现印发给你们，供各级卫生健康行政部门、相关专业质控组织和医疗机构在医疗质量管理与控制工作中使用。具体信息请登录国家卫健委官网查看。 附件： 1.药事管理专业医疗质量控制指标（2025 年版）.pdf 2.临床检验专业医疗质量控制指标（2025 年版）.pdf 3.核医学专业医疗质量控制指标（2025 年版）.pdf 相关文件请扫描上方二维码查看 5、国家药监局药品审批中心：关于发布《口服药物胃pH依赖性药物相互作用评价技术指导原则》的通告（2025年第31号） 为指导申办者在口服药物研发过程中科学评估与抑制胃酸药物合用的pH依赖性药物相互作用风险，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《口服药物胃pH依赖性药物相互作用评价技术指导原则》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。 附件： 口服药物胃pH依赖性药物相互作用评价技术指导原则.pdf 相关文件请扫描上方二维码查看 6、上海市卫健委等十四部门：关于印发《落实〈2025年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点〉任务分工方案》的通知 为贯彻落实国家卫生健康委等14个部委《关于印发2025年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点的通知》（国卫医急函〔2025〕144号）要求，按照《关于调整上海市纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风联席工作机制成员单位及职责分工的通知》（沪卫医〔2023〕55 号），做好我市2025年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风各项工作，特制定《落实〈2025年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点〉任务分工方案》。现印发给你们，请认真贯彻执行。具体信息请登录上海市卫健委官网查看。 行业动态 01 药讯动态：重磅获批 最近重磅获批 FDA批准Inlexzo上市：用于治疗对卡介苗（BCG）无应答，携带原位癌（CIS）的成人非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，伴或不伴乳头状肿瘤。  NMPA批准盐酸伊普可泮胶囊上市：用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。  CDE将注射用瑞康曲妥珠单抗拟纳入优先审评：适用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的局部晚期或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。  CDE受理泰它西普的上市申请：用于治疗干燥综合征（Sjogren's syndrome）。  NMPA批准盐酸卡马替尼片的上市申请：用于治疗携带间质上皮转化因子(MET)外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。 02 药讯动态：重磅临床 最近重磅临床 CDE批准CB03-154开展2期临床试验：用于治疗难治性癫痫。  NMPA批准VUM02注射液开展临床试验：用于治疗重型/危重型肺炎。  NMPA批准GR1803注射液临床试验申请：用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。  FDA批准反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582开展3期临床试验：拟开发治疗耳真菌病。 NMPA批准司美格鲁肽注射液开展临床试验：用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。 君实生物宣布JS005治疗斑块状银屑病的关键注册性III期研究（JS005-005-III-PsO）取得阳性结果。  03 药企动态：市场动态 9月8日，临床阶段创新药研发企业益杰立科宣布完成6000万美元B轮融资。本轮融资由龙磐投资领投，原有投资方启明创投和奥博资本持续投资，并引入港粤资本和行业知名投资机构共同参与。本轮融资资金将主要用于支持表观遗传创新药物EPI-003在慢性乙肝临床治愈和EPI-001在高胆固醇血症治疗的持续临床开发。 9月8日，施维雅宣布收购了生物科技公司Kaerus Bioscience开发的脆性X综合征（Fragile X Syndrome, FXS）潜在疗法KER-0193。脆性X综合征是全球最常见的遗传性自闭症和智力残疾的原因，目前尚无获批的治疗方案。KER-0193是一种新型、专有的口服生物可利用BK通道调节剂，旨在纠正与脆性X综合征遗传原因相关的BK通道异常功能。KER-0193已被美国FDA授予孤儿药称号和罕见儿科疾病称号。这项收购是施维雅在神经学领域的第一笔资产收购，总价值可能高达4.5亿美元。 9月9日，诺华宣布已与Tourmaline Bio达成一项收购协议，将以每股48美元的价格收购后者，总交易额约为14亿美元。根据两家公司董事会一致批准的交易条款，诺华将通过一家间接全资子公司向Tourmaline Bio发起要约收购。待要约收购完成后，诺华计划将收购子公司与Tourmaline Bio合并，从而使Tourmaline Bio成为诺华的间接全资子公司。 零售行业动态 01 全面实施药品信息化追溯，确保药品流通透明化 近日，天津市药监局发布《关于印发加快推进药品各环节全品种信息化追溯工作方案的通知》（以下简称《通知》），将于2025年10月1日起施行。2025年10月1日起，全市所有在营药品批发企业（专营体外诊断试剂、原料药和中药饮片除外）、药品零售连锁总部，2026年1月1日起，全市所有在营零售药店，应全部入驻上市许可持有人自建或者委托第三方建设的药品追溯系统（以下简称“持有人追溯系统”），实现所有赋码药品的入出库扫码率和数据上传率达到100%（中药饮片、必须拆零发放的药品以及零散注射针剂等除外）。具体信息请登录天津市药监局官网查看。 本周总结 行业政策 国务院新闻办公室介绍“十四五”时期卫生健康工作发展成就，包括医疗服务体系和疾病预防控制体系的建设，以及在研新药数量的增长；中国政府网同意《医疗卫生强基工程实施方案》，强调提升基层医疗服务能力，推进健康中国建设；国家药监局发布《中药生产监督管理专门规定》，自2026年3月1日起施行，旨在提升中药质量等。 行业动态 众多新药在研发与临床试验等环节均取得显著进展。Inlenzo、盐酸伊普可泮胶囊、注射用瑞康曲妥珠单抗、泰它西普、盐酸卡马替尼片等药物获批上市或申请，治疗非肌层浸润性膀胱癌、IgA肾病、HER2阳性乳腺癌、干燥综合征、非小细胞肺癌等。同时，CB03-154、VUMO2注射液、GR1803注射液、反义寡核苷酸疗法IONS82、司美格鲁肽注射液等新药获批临床试验，治疗难治性癫痫、重型/危重型肺炎、系统性红斑狼疮、耳真菌病、2型糖尿病患者等；益杰立科获6000万美元B轮融资，龙磐领投，推进EPI-003和EPI-001治疗慢性乙肝和高胆固醇血症；施维雅4.5亿美元收购KER-0193，治疗脆性X综合征，获FDA孤儿药及罕见儿科疾病称号；诺华与Tourmaline Bio达成收购协议，以每股48美元收购后者，总交易额约14亿美元。 零售动态 全面实施药品信息化追溯，确保药品流通透明化。 来源：由中国医药工业信息中心整理 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

2025年9月9日，Ionis制药公司宣布其治疗天使综合征（Angelman syndrome, AS）的候选药物ION582获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定。该疾病为罕见神经系统疾病，典型特征是婴儿期发病，临床表现为严重智力障碍、沟通障碍、运动功能障碍及致残性癫痫发作。 “目前尚无获批的疾病修饰疗法可用于天使综合征患者，ION582获得突破性疗法认定凸显了该疾病的严重性及巨大的未满足治疗需求，”Ionis神经学高级副总裁Holly Kordasiewicz博士表示。“该认定也表明ION582有望为天使综合征患者带来具有意义的临床获益。我们深切感谢为此进展做出贡献的天使综合征社群和研究人员，并将继续致力于加速推进ION582，力求为所需患者提供这一潜在疗法。” 此项突破性疗法认定基于ION582的1/2期HALOS研究结果，该研究在包括交流、认知和运动功能在内的所有AS功能领域均显示出一致且令人鼓舞的临床改善，以及良好的安全性和耐受性。突破性疗法认定旨在加速治疗严重或危及生命疾病的药物审评，这些药物需已显示出初步临床证据，表明其有潜力比现有疗法带来显著改善。 Ionis于今年早些时候启动了ION582的全球3期REVEAL研究（NCT06914609），预计将入组携带母源UBE3A基因缺失或突变的儿童和成人AS患者。 ION582是一种研究性RNA靶向反义药物，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达并增加UBE3A蛋白的产生，用于天使综合征（AS）的潜在治疗。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予ION582孤儿药认定。此外，FDA还授予ION582快速通道资格和罕见儿科疾病认定。 AS是一种罕见的遗传性神经系统疾病，全球估计每21,000人中约有1人患病，由母源UBE3A基因功能丧失引起。AS通常在婴儿期发病，特征表现为严重智力障碍、平衡问题、运动障碍和使人衰弱的癫痫发作。大多数AS患者无法说话。AS患者拥有正常寿命但需要护理人员全程照护。某些症状可用现有药物控制；然而，目前尚无获批的疾病修饰疗法。 立即扫码加入药事纵横交流群