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REMEGEN 9月18日，荣昌生物（688331.SH/09995.HK）宣布，由公司自主研发的全球首创BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（RC18，商品名：泰爱®）用于治疗全身型重症肌无力（gMG）中国Ⅲ期临床研究数据，即其用以验证长期疗效的48周开放标签延长研究（OLE）数据，成功入选2025年美国神经肌肉和电生理诊断医学协会年会（AANEM）口头报告，该年会将于当地时间10月29日至11月1日在美国加利福尼亚州旧金山联合广场希尔顿酒店举行。 口头报告详情 标题：泰它西普治疗全身型重症肌无力（gMG）的疗效和安全性的Ⅲ期研究结果 Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis: Results from a Phase 3 Study 专题环节：MGFA，该专题由美国重症肌无力基金会（MGFA）医学与科学顾问委员会（MSAC）邀请临床和科研专家分享当前和未来有关重症肌无力MG的同行评审研究成果。 报告时间：2025年10月29日，太平洋标准时间上午10:50 （北京时间10月30日凌晨1:50） 此前，在今年3月举行的2025年美国神经病学会(AAN)年会上，荣昌生物已公布泰它西普治疗重症肌无力Ⅲ期研究的24周数据，结果显示，98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分，在已完成全身型重症肌无力Ⅲ期临床研究的药物中，泰它西普的MG-ADL应答率数据最高。此次AANEM年会上将公布48周的完整数据，进一步突显泰它西普成为重症肌无力领域同类最佳疗法的潜力。 2025年6月，荣昌生物与Vor Bio就泰它西普签署合作协议。目前，Vor Bio正在积极推进泰它西普用于全身型重症肌无力（gMG）的全球多中心Ⅲ期临床试验，在美国、欧洲、南美洲和亚太地区的患者招募等各项工作进展顺利。 关于泰它西普（Telitacicept） 泰它西普是荣昌生物自主研发的全球首款、同类首创（first-in-class）的注射用重组B淋巴细胞刺激因子（BLyS）/增殖诱导配体（APRIL）双靶点的新型融合蛋白产品，可同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子与B细胞表面受体的结合，阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗自身免疫性疾病。泰它西普已在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）和全身型重症肌无力（gMG）。 关于Vor Bio Vor Bio是一家临床阶段的生物技术公司，致力于自身免疫疾病的治疗。公司专注于快速推进新型双靶点融合蛋白泰它西普的Ⅲ期临床开发和商业化，以满足全球范围内的自身免疫疾病患者的需求。更多信息，请访问 www.vorbio.com。 关于全身型重症肌无力（gMG） gMG 是一种罕见的慢性自身免疫疾病，它会破坏神经和肌肉之间的通信，导致肌肉无力，进而影响活动能力、视力、吞咽和呼吸。该疾病由自身抗体介导，主要致病抗体是乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK），这些抗体会干扰神经肌肉传递。尽管有多种治疗选择，许多患者仍深受顽固症状或严重副作用的困扰。对于兼具长效、安全与便捷优势的新疗法，存在着巨大的未满足临床需求。目前，美国gMG患者约9万人、欧洲约14万人、日本约2.9万人。 文字 | 危颖 编辑 | 春媛 荣昌生物 科创板上市 | 港交所上市 挺进医保 | License out 维迪西妥单抗 | 泰它西普 RC28 | RC88 | RC148 | RC278

REMEGEN 聚泉城，话前沿。 9月12日，在第28届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会期间，荣昌生物用一场高水准的“ADC治疗新进展专题会”掀起了学术交流浪潮。当天，多位肿瘤权威专家齐聚一堂，共同分享维迪西妥单抗在胃癌、尿路上皮癌及乳腺癌等领域的探索实践。 本次专题会特邀哈尔滨医科大学附属肿瘤医院张艳桥教授、中国科技大学附属第一医院潘跃银教授共同担任主持，北京大学肿瘤医院彭智教授、北京大学肿瘤医院盛锡楠教授、浙江省肿瘤医院陈占红教授分别做专题报告。 作为中国首个获批上市的原创抗体偶联药物（ADC），自2021年上市以来，维迪西妥单抗已有胃癌、尿路上皮癌和乳腺癌伴肝转移三个适应症在国内获批上市。凭借独特的分子结构设计和靶向机制，维迪西妥单抗为患者提供了更精准、更强效、更安全的临床治疗方案。从单适应症到多个适应症，从ADC单药到联合治疗，从后线到一线，维迪西妥单抗在ADC治疗领域持续深耕，不断扩展患者生命边界。 01 胃癌治疗： 全面突击 覆盖HER2高中低表达全人群 胃癌（GC）是维迪西妥单抗首个获批上市的适应症，从破局后线治疗到进军一线标准，其临床探索覆盖了HER2高中低全表达人群，正在全面突击。 彭智教授带来了《胃癌HER2靶向治疗策略优化》的专题报告。他介绍，胃癌是中国第五大癌症，HER2在胃癌治疗中成为最受关注的靶点之一。虽然TOGA研究奠定靶向治疗在HER2阳性晚期胃癌中的地位，但随后其他关键临床研究并未取得预期成功。新一代ADC维迪西妥单抗的出现打破了这一限制，拓展了晚期胃癌抗HER2治疗的获益人群，较传统定义的HER2人群增加了约30%。 彭智在报告中分享了多项维迪西妥单抗胃癌治疗领域的研究成果。RCTS研究显示，维迪西妥单抗联合替雷利珠单抗和替吉奥一线治疗HER2过表达（IHC 2+或3+）的晚期胃癌，经确认的客观缓解率（cORR）高达89.4%，确认的疾病控制率（DCR）高达98.2%，中位无进展生存期（PFS）为13.1个月,18个月的总生存期（OS）率为67.8%；尤为重要的是，即便在PD-L1 CPS<1的亚组中仍观察到显著获益，ORR高达87.1%，中位PFS为11.4个月；此外，该联合疗法在HER2低表达患者中同样获益，进一步拓宽了晚期胃癌抗HER2治疗获益人群。RC48-C027研究探索了维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗及化疗/曲妥珠单抗用于HER2高表达及中低表达晚期胃癌的疗效和安全性，这是全球首个在晚期胃癌一线治疗中探索“HER2 ADC+PD-1+靶向药”三联研究，覆盖了HER2高中低表达的患者，相比对照组标准治疗，显著改善了一线晚期胃癌的疗效，并把获益人群拓展至既往靶向药无效的人群。结果显示，在HER2高表达人群中，维迪西妥单抗联合治疗组的ORR 为82.4%，12个月的PFS率为66.3%，均显著优于对照组；在HER2中低表达人群中同样观察到显著改善，ORR为 72.0%， 12个月的PFS率达45.8%，优于对照组。该研究创了协同治疗新模式，对于HER2高表达胃癌患者，维迪西妥单抗+PD-1+曲妥珠单抗可能成为新的一线治疗标准；对于HER2低表达胃癌患者，维迪西妥单抗+PD-1+化疗有望填补这部分患者的治疗空白。 彭智进一步指出，目前对于HER2中低表达患者的治疗方案以及更多新型抗HER2药物、不同联合策略的临床试验如火如荼地进行中，基于RC48-C027的研究结果，维迪西妥单抗正在开展一项RC48-C039 III期临床研究，旨在进一步评价维迪西妥单抗联合替雷利珠单抗及CAPOX对比替雷利珠单抗联合CAPOX一线治疗HER2中低表达晚期胃/胃食管结合部腺癌的有效性和安全性，2025年5月该研究已实现首例患者入组。这一创新研究为靶免联合治疗开辟了新方向，不仅扩大了胃癌精准治疗的获益人群，更为改善HER2中低表达患者的生存预后提供了全新治疗选择。 02 尿路上皮癌治疗： 从后线到一线 ADC联合免疫全面布局 尿路上皮癌（UC）是维迪西妥单抗第二个获批上市的适应症，其单药及联合方案在HER2表达晚期尿路上皮癌各线治疗中均展现出卓越疗效，完成了从后线到一线的全面布局。 盛锡楠教授分享了《UC精准诊疗时代ADC的优选策略》专题报告。他介绍，UC是泌尿系统常见恶性肿瘤之一，约90%为膀胱肿瘤，过去15年间，中国膀胱癌5年生存率增幅缓慢，缺乏突破性治疗手段。既往以铂类为基础的联合化疗或免疫治疗的疗效均有限。研究发现，HER2在中国UC人群中表达率高达81.4%，已成为重要的生物标记物。维迪西妥单抗作为全球首个靶向HER2治疗UC的ADC药物，其疗效和安全性经过中国人群充分验证，无论单药或联合免疫，基于维迪西妥单抗的系统治疗均可使得患者获得更高的ORR以及更长的总生存，且安全性较好，引领中国UC率先进入精准治疗时代。 维迪西妥单抗在UC领域的研究探索是一个循序渐进的过程。先说单药后线治疗。在RC48-C005&C009汇总研究中，维迪西妥单抗单药用于既往治疗失败的HER2过表达（IHC 2+/3+）晚期尿路上皮癌（mUC）的 ORR可达50.5%，约为化疗或免疫治疗的2-6倍；中位无进展生存期（mPFS）7.3个月，中位总生存期（mOS）达14.2个月，明显延长了患者生存，安全性良好。盛锡楠表示，随着ADC类药物临床研究证据的丰富以及临床实践经验的积累，中国mUC二线治疗的临床治疗格局发生了彻底改变，维迪西妥单抗已全面入局mUC二线治疗。 再看联合疗法的前线推进。ADC与免疫检查点抑制剂之间存在潜在的协同作用，RC48-C014临床研究积极探索了维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗用于mUC的疗效与安全性。研究结果显示，在所有患者中的ORR可达73.2%， PFS为9.3个月， OS为33.1个月，较既往一线含铂化疗13个月左右的OS数据延长了20个月，表明“维迪西妥单抗+PD-1”联合疗法助力mUC患者实现更长的生存获益。此外，一项全球多中心RC48-G001临床研究首次展示了“维迪西妥单抗+PD-1”联合疗法在欧美患者群体中的卓越疗效，特别是在HER2低表达患者中显示出了令人鼓舞的数据。研究结果显示，维迪西妥单抗联合联合帕博利珠单抗一线治疗HER2表达 mUC，在所有患者中，cORR达75%，其中CR高达35%。 基于RC48-C014临床研究的结果，荣昌生物开展了维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗与化疗对照一线治疗HER2表达mUC的RC48-C016Ⅲ期临床研究。2025年5月，该临床研究达到PFS和OS的两项主要研究终点，获得强阳性结果。在主要亚组分析中，不论患者是否适合接受顺铂治疗以及不论HER2表达状态，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗相比化疗均显著改善PFS和OS。且整体安全性良好，不良反应可控。基于该研究结果，荣昌生物已于2025年7月递交了维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗一线治疗HER2表达mUC的新适应症上市申请。 基于强劲的临床证据，维迪西妥单抗联合免疫治疗获得了2025年新版CSCO诊疗指南推荐更新，一线治疗mUC，覆盖了耐受顺铂全人群，获Ⅱ级推荐（2A类证据）。 03 乳腺癌治疗： 差异化突围 破局肝转重塑治疗格局 乳腺癌(BC)是维迪西妥单抗第三个获批上市的适应症，作为全球首个且目前唯一精准聚焦HER2阳性肝转移晚期乳腺癌（mBC）的ADC，以精准靶向和显著疗效实现了难治人群的差异化突围。 陈占红教授以《HER2阳性乳腺癌肝转移治疗策略》为题作了报告分享。陈占红介绍，肝转移是乳腺癌最常见的转移方式之一，此前HER2阳性乳腺癌肝转移患者面临着治疗选择有限、预后不佳的困境，缺乏统一的标准治疗方案。既往研究表明，长期抗HER2系统性治疗可延长HER2阳性mBC患者生存获益。当前乳腺癌肝转移存在巨大未被满足的临床需求, 越来越多乳腺癌研究开始精准化探索肝转移亚组数据疗效,维迪西妥单抗引领并推动了乳腺癌肝转移的确证性随机对照（RCT）研究进展。 RC48-C006Ⅲ期研究是全球首个针对HER2阳性肝转移mBC的RCT试验，旨在评估维迪西妥单抗对比拉帕替尼联合卡培他滨治疗HER2阳性且存在肝转移晚期乳腺癌患者的有效性和安全性。研究结果显示，维迪西妥单抗相比标准治疗，显著延长了PFS，从4.9个月提升到 9.9个月，实现了翻倍，疾病进展或死亡风险降低了44%， OS虽尚未成熟但已显示出获益趋势；整体安全性良好，≥3级TRAE仅37.7%，无间质性肺炎及血小板减少报道。基于该研究的突破性数据，维迪西妥单抗于2021年获得了国家药品监督管理局突破性疗法认定，并于2025年4月30日获批HER2阳性肝转移mBC适应症，成为我国首个在HER2阳性肝转移乳腺癌治疗中证实可显著延长PFS的新一代ADC药物，有望重塑治疗格局。 陈占红还分享了两例HER2阳性mBC的临床实践病例，进一步阐释维迪西妥单抗的优异疗效：一位62岁患者，接受维迪西妥单抗三线治疗，2周期后肝内多发转移灶消失，疗效评估为部分缓解（PR）, PFS达14.46个月；一位81岁患者，接受维迪西妥单抗四线治疗3周期后肝内病灶显著缩小，疗效评估均为PR，且无明显不良反应，生活质量显著提升。陈占红指出，维迪西妥单抗作为新型ADC药物，兼顾传统化疗与靶向药物优点, 高效低毒，且具有旁观者效应和克服耐药潜力，是肝转移mBC的二线治疗新优选。最近一项真实世界研究表明, 维迪西妥单抗在HER2低表达乳腺癌中也显示出对肝转移人群的获益趋势，期待更大样本量及更多临床研究的验证。 尽管专题会的时长仅一小时，但全程“干货”满满。 三个不同的适应症领域，维迪西妥单抗给出了三种截然不同的“解题思路”，清晰展现了精准而差异化的竞争策略，底层逻辑是基于未满足临床需求的深度布局，引领着HER2 ADC赛道从“内卷”走向“价值创新”。 文字 | 连鹏 思佳 影像 | 韩硕 编辑 | 春媛 荣昌生物 科创板上市 | 港交所上市 挺进医保 | License out 维迪西妥单抗 | 泰它西普 RC28 | RC88 | RC148 | RC278