ARD-101

▎药明康德内容团队报道 根据公开信息，上周（2月10日~2月16日），全球范围内有至少9家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资，其中2家来自中国。通过梳理，这些获得资本青睐的新锐公司正在开发的产品包括小分子药物、基因治疗药物、抗体、mRNA疫苗、干细胞产品等，聚焦的疾病领域涵盖神经退行性疾病、眼科疾病、代谢性疾病、炎症性疾病、感染性疾病。 Newleos Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：9350万美元 2月13日，Newleos Therapeutics宣布完成超额认购的9300万美元A轮融资，此轮融资由Goldman Sachs领投，Novo Holdings、Longwood Fund、DCVC Bio和Arkin Bio Capital共同参与。Newleos公司通过与罗氏（Roche）的合作，引入了多款处于临床阶段的管线，这些管线涵盖多种创新机制的口服小分子，适用于广泛的适应症，如广泛性焦虑、社交焦虑、物质使用障碍以及认知障碍。其中主打项目NTX-1955（RO7308480）是一款潜在“first-in-class”GABAA-γ1选择性正向变构调节剂（PAM）。该产品已进入1期临床试验阶段，其旨在以具差异化的作用机制治疗焦虑障碍，同时避免现有疗法的副作用。 Mair Therapeutics 融资轮次：Pre-种子轮 融资金额：未披露 2月13日，生命科学投资公司Torrey Pines Investment和Oost NL宣布获得Pre-种子轮融资，并启动了Mair Therapeutics，这是一家专注于开发神经退行性疾病变革性疗法的生物技术初创公司。Mair Therapeutics目前专注于帕金森病治疗领域，致力于发现调节溶酶体离子通道TMEM175的化合物，该通道控制溶酶体pH值以维持降解蛋白质聚集体的最佳条件，后者正是帕金森病的标志。 PulseSight Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：未披露 2月13日，PulseSight Therapeutics宣布完成A轮融资。PulseSight公司专注于开发含微创递送技术的非病毒载体基因疗法，以保护和改善视网膜疾病患者的视力。根据新闻稿，本轮融资将用于资助PST-611治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的1期临床开发。PST-611是一种表达人转铁蛋白的非病毒载体疗法，人转铁蛋白是一种高效的铁调节剂，可恢复正常的铁稳态。该产品在临床前模型中显示出有益作用，可以减少氧化应激和炎症，保持视网膜色素上皮的完整性，具有预防视网膜变性和视力受损的潜力。PulseSight的管线中还包括PST-809，一种针对湿性AMD的创新疗法，其包含编码有效抗VEGF的双基因质粒，以及抗血管生成和抗纤维化的天然蛋白decorin。 Aardvark Therapeutics 融资轮次：IPO 融资金额：9420万美元 2月12日，Aardvark宣布其在纳斯达克首次公开募股的定价，公开发行价格为每股16.00美元，其从此次发行中获得的总收益预计约为9420万美元。Aardvark是一家临床阶段的生物医药公司，专注于开发新的小分子治疗药物，这些产品针对与缓解饥饿相关的生物途径，激活先天体内平衡途径，用于治疗代谢疾病。该公司的主要候选产品ARD-101靶向在肠腔中表达的苦味受体（TAS2Rs），可以诱导内源性信号分子的分泌，包括饱腹激素胆囊收缩素（CCK），后者反过来激活肠-脑信号来抑制饥饿感。该产品正在临床研究中被开发治疗Prader-Willi综合征相关的嗜食症，以及下丘脑肥胖相关的贪食症。Aardvark还在开发ARD-201，这是将ARD-101与二肽基肽酶-4 （DPP-4）抑制剂的固定剂量组合，目标是解决目前GLP-1类药物治疗肥胖和肥胖相关疾病的一些局限性。 Abcuro 融资轮次：C轮 融资金额：2亿美元 2月12日，Abcuro宣布完成总额达2亿美元的C轮融资，由New Enterprise Associates（NEA）领投。本次C轮融资所得资金将用于完成注册性2/3期MUSCLE临床试验，该试验旨在评估靶向KLRG1的在研单抗ulviprubart（ABC008）用于治疗包涵体肌炎（IBM）的疗效与安全性。Ulviprubart靶向KLRG1，能够选择性地清除具有高细胞毒性的T细胞，同时保留初始T细胞、调节性T细胞和中枢记忆T细胞，被设计用于治疗由高细胞毒性T细胞介导的疾病，包括包涵体肌炎以及T细胞大颗粒淋巴细胞性白血病（T-LGLL）。若MUSCLE临床试验结果积极，Abcuro计划提交生物制品许可申请（BLA），并将部分资金用于支持商业化上市的筹备工作。 Bioxodes 融资轮次：A轮扩展 融资金额：270万欧元 2月12日，Bioxodes宣布已获得现有投资者270万欧元的A轮扩展融资，目前总额约为1500万欧元。此外，Bioxodes公司表示将于2025年第二季度启动约5000万美元的B轮融资。Bioxodes是一家临床阶段的生物医药公司，致力于开发用于预防和治疗血栓性和炎症性疾病的新疗法。该公司的核心产品BIOX-101是根据在蜱的唾液中发现的一种小蛋白质合成，正在针对脑出血开展2期临床研究。该产品在临床前概念验证研究中显示出可以预防血凝块形成，以及减少脑出血后有害的神经炎症，以及可以不增加出血风险的情况下减少凝血。BIOX-101还能抑制中性粒细胞的激活和细胞外DNA细丝（NETs）的释放，后者会导致过度炎症，加剧脑损伤，破坏血脑屏障。 纳美信生物 融资轮次：A轮 融资金额：未披露 2月10日，纳美信生物宣布完成A轮融资，本次融资由成都生物城国生资本和恩然创投共同投资，融资资金将主要用于推进NR222项目的临床研究以及新项目的研发。纳美信生物成立于2021年，是一家专注于mRNA领域新型疫苗/药物研发的生物科技公司。该公司自主研发的冻干型mRNA呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗NR222已经在中国获得临床试验默示许可。 吉美瑞生 融资轮次：B+轮 融资金额：数千万元 2月10日，吉美瑞生公司宣布近期已完成数千万元B+轮融资，本轮融资投资方为冷杉溪资本。吉美瑞生成立于2015年，专注于干细胞的人体器官再生医学领域，通过开发创新的细胞与基因治疗产品，实现人体组织器官的修复、再生和增强。该公司自主研发的肺部再生医学创新产品REGEND001已相继完成两项2期临床研究，分别针对慢性阻塞性肺病（COPD）和特发性肺纤维化（IPF）。这是一款基于气道基底层干细胞的新药，可以有效地使受损的肺泡区域功能性再上皮化，从而实现肺纤维化损伤的再生与修复，对于不可逆转的结构性损伤造成的肺的换气能力的下降也能发挥出效果。 ENA Respiratory 融资轮次：未披露 融资金额：500万美元 2月10日，ENA Respiratory宣布已获得Flu Lab 500万美元的投资。ENA Respiratory是一家临床阶段的生物医药公司，旨在通过开发宿主防御免疫增强剂来解决呼吸道病毒感染，该增强剂局部启动并增强人体的先天免疫反应-抵御入侵病原体的天然第一道防线。 ENA Respiratory的在研项目INNA-051是一种宿主防御免疫增强剂，它是一种方便的、每周一次的鼻用干粉产品，旨在减少病毒性呼吸道感染的影响，并预防高危人群的严重并发症。从作用机制来看，INNA-051是Toll样受体2/6 （TLR2/6）的强效激动剂，在识别病原体和增强先天免疫反应中起关键作用。由于与病毒无关，该抗病毒宿主防御增强剂提供了预防常见和新出现的呼吸道病毒的解决方案。根据新闻稿，本次投资将支持ENA计划的2期概念验证社区感染研究，以评估INNA-051在减少由常见呼吸道病毒（包括季节性流感、冠状病毒、鼻病毒、呼吸道合胞病毒等）引起的有症状感染的发生率和持续时间方面的安全性和有效性。 期待在资本的助力下，更多前沿疗法和技术能够更快惠及患者。 参考资料： [1]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

Aardvark Therapeutics, a biotech looking to address hunger rather than appetite for metabolic diseases, will go public on Thursday with a $94 million debut on the Nasdaq. The San Diego-based biotech joins fellow obesity drug developer Metsera in going public this year, as well as cystic fibrosis company Sionna Therapeutics and kidney disease startup Maze Therapeutics. Ascentage Pharma, meanwhile, dual-listed. Eight-year-old Aardvark will sell 5.88 million shares $AARD at $16 apiece, the low end of the range it outlined last week . Industry insiders will keep an eye on the biotech’s first day of trading. Metsera and Sionna popped in their debuts, whereas Maze struggled to maintain its opening price. Aardvark’s debut could provide more fodder for investors and boardrooms of late-stage private biotechs looking to make the leap onto the public markets. IPO filings are expected to slow down for the next few weeks as companies do their year-end audits and get all the proper documentation together, but industry insiders are waiting for more IPO hopefuls to arrive later this spring. The company isn’t in need of immediate cash, having ended September with $82.3 million in cash and investments. But with a Phase 3 underway and two Phase 2 trial starts planned for the second half of this year, it’ll likely quickly ramp up R&D spending. Aardvark’s late-stage trial is testing an oral TAS2R agonist called ARD-101 for Prader-Willi syndrome-associated hyperphagia. Topline data are expected early next year, meaning Aardvark will likely go a few quarters on the public markets before delivering critical clinical data to investors and analysts. A Phase 2 of ARD-101 is coming up soon in hypothalamic obesity-associated hyperphagia. Aardvark also has mid-stage plans for a combination of another TAS2R agonist, dubbed ARD-201, and a DPP-4 inhibitor for obesity. Rather than going after appetite suppression like many of the obesity biotechs, Aardvark is honing in on hunger. “Most folks will conceptualize appetite and hunger as, ‘Aren’t they just different extremes along the same continuum?’” Aardvark CEO Tien Lee told Endpoints News in May 2024, after the company raised an $85 million Series C . “But they’re actually two different neurologic drives.” After that Series C, Aardvark named former Vertex VP and ViaCyte medical chief Manasi Sinha Jaiman to the chief medical officer post. It also boosted its board with former Merck medical chief Roy Baynes and former Akamara Therapeutics CEO Susan Graf. Tien and spouse Jane Wu Lee own the biggest piece of Aardvark, at 19.1%, according to IPO paperwork. Decheng Capital is the second largest shareholder at 17.2% and Vickers Venture Fund held 17.1% leading up to the IPO. The small, 18-employee biotech had also tested another asset, ARD-501, for autism spectrum disorder. Its pipeline also includes an oral candidate for overactive bladder, a topical for inflammatory skin disorders and an abuse deterrent.